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Registre VEXAS national multicentrique et interdisciplinaire avec collecte de biomatériaux qui l'accompagne

13 mai 2026 mis à jour par: Technische Universität Dresden

L'objectif est de collecter rapidement des données réelles sur l'épidémiologie, le traitement et l'évolution de la maladie chez les patients atteints du syndrome VEXAS au cours de la pratique clinique de routine et de collecter des biomatériaux pour évaluer les associations génotype-phénotype, déterminer le calendrier de traitement optimal, identifier les caractéristiques diagnostiques et les biomarqueurs.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Syndrome VEXAS

Description détaillée

voir bref résumé

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Katja Sockel, Dr. med.
Numéro de téléphone: +493514585627
E-mail: katja.sockel@ukdd.de

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Katharina Goetze, Prof.
Numéro de téléphone: +498941404618
E-mail: katharina.goetze@tum.de

Lieux d'étude

Allemagne
- - Aachen, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Aachen
  - Chemnitz, Allemagne
    - Recrutement
    - Klinikum Chemnitz gGmbH
  - Dresden, Allemagne, 01307
    - Recrutement
    - Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    - Contact:
      
      Katja Sockel, Dr. med.
  - Düsseldorf, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
  - Essen, Allemagne
    - Recrutement
    - Evang. Kliniken Essen-Mitte
  - Göttingen, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsmedizin Göttingen
  - Hamburg, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  - Jena, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitatsklinikum Jena
  - Leipzig, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Leipzig AöR
  - Mannheim, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitätsmedizin Mannheim
  - München, Allemagne
    - Recrutement
    - Klinikum rechts der Isar TUM
  - Nuremberg, Allemagne
    - Recrutement
    - Klinikum Nürnberg, Campus Nord
  - Osnabrück, Allemagne
    - Recrutement
    - Klinikum Osnabrück GmbH
  - Schwerin, Allemagne
    - Recrutement
    - Helios Kliniken Schwerin GmbH
  - Stuttgart, Allemagne
    - Recrutement
    - Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mb
  - Trier, Allemagne
    - Recrutement
    - Krankenhaus der Barmherzigen Brüder
  - Tübingen, Allemagne
    - Recrutement
    - Universitatsklinikum Tubingen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Recrutement prévu : 20-30 patients/an
Nombre de centres d'études prévus : 15-20

La description

Critère d'intégration:

Patients présentant un syndrome VEXAS établi ou suspecté (critères cliniques et hématologiques)
Âge ≥18 ans
Formulaire de consentement éclairé signé

Critère d'exclusion:

les patients qui ne sont pas en mesure de comprendre la nature et la portée de la participation à ce registre

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Collecte de données épidémiologiques sur VEXAS Délai: inscription	incidence, répartition par âge et sexe chez les adultes en Allemagne	inscription
Collecte et suivi des manifestations initiales de la maladie Délai: 5 années	spectre et fréquence des manifestations inflammatoires Association avec des (pré)malignités hématologiques (MDS, Myélome, MGUS, CHIP) Surveiller les risques cardiovasculaires/événements thromboemboliques	5 années
Documentation des approches thérapeutiques et des séquences thérapeutiques Délai: 5 années	Documentation des approches thérapeutiques et des séquences thérapeutiques	5 années
Analyse des paramètres cliniques pertinents sur le plan clinique Délai: 5 années	rémission complète (RC), rémission hématologique et clinique, rémissions moléculaires, rémission sans traitement (TFR)	5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Décrire le groupe de maladies Délai: 5 années	Cluster phénotypique ? Associations génotype-phénotype ? Identification d'un biomarqueur ?	5 années
Diagnostic de laboratoire Délai: 5 années	Établir la signature FACS de diagnostic Établir un biomarqueur pour la surveillance des maladies Caractérisation moléculaire du gène régulateur clé UBA1, mais également des mutations moléculaires qui l'accompagnent Corrélation avec les polymorphismes HLA Diagnostic de la coagulation	5 années
Corrélation des critères cliniques avec les approches thérapeutiques Délai: 5 années	Corrélation des critères cliniques avec les approches thérapeutiques	5 années
Données de qualité de vie (QoL), questionnaire de fatigue (Facit-F) Délai: 5 années	Données de qualité de vie (QoL), questionnaire de fatigue (Facit-F)	5 années
Accompagner la recherche translationnelle Délai: 5 années	Signature métabolique Signature inflammatoire Microbiote Identifier les facteurs déclencheurs/risques de la maladie	5 années
Collecte d'échantillons biologiques Délai: 5 années	Collecte d'échantillons biologiques	5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Technische Universität Dresden

Collaborateurs

Bristol-Myers Squibb

University Hospital Munich

Les enquêteurs

Chaise d'étude: Katja Sockel, Dr. med., TU Dresden

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Website VEXAS Registry

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité