Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenter, tvärvetenskapligt nationellt VEXAS-register med tillhörande biomaterialinsamling

13 maj 2026 uppdaterad av: Technische Universität Dresden

Syftet är snabb insamling av verkliga data om epidemiologi, behandling och sjukdomsförlopp hos patienter med VEXAS-syndrom under rutinmässig klinisk praxis och insamling av biomaterial för att utvärdera genotyp-fenotypassociationer, bestämma optimalt behandlingsschema, identifiera diagnostiska egenskaper och biomarkörer

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

VEXAS syndrom

Detaljerad beskrivning

se kort sammanfattning

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Katja Sockel, Dr. med.
Telefonnummer: +493514585627
E-post: katja.sockel@ukdd.de

Studera Kontakt Backup

Namn: Katharina Goetze, Prof.
Telefonnummer: +498941404618
E-post: katharina.goetze@tum.de

Studieorter

Tyskland
- - Aachen, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsklinikum Aachen
  - Chemnitz, Tyskland
    - Rekrytering
    - Klinikum Chemnitz gGmbH
  - Dresden, Tyskland, 01307
    - Rekrytering
    - Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    - Kontakt:
      
      Katja Sockel, Dr. med.
  - Düsseldorf, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
  - Essen, Tyskland
    - Rekrytering
    - Evang. Kliniken Essen-Mitte
  - Göttingen, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsmedizin Göttingen
  - Hamburg, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  - Jena, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitatsklinikum Jena
  - Leipzig, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsklinikum Leipzig AöR
  - Mannheim, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitätsmedizin Mannheim
  - München, Tyskland
    - Rekrytering
    - Klinikum rechts der Isar TUM
  - Nuremberg, Tyskland
    - Rekrytering
    - Klinikum Nürnberg, Campus Nord
  - Osnabrück, Tyskland
    - Rekrytering
    - Klinikum Osnabrück GmbH
  - Schwerin, Tyskland
    - Rekrytering
    - Helios Kliniken Schwerin GmbH
  - Stuttgart, Tyskland
    - Rekrytering
    - Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mb
  - Trier, Tyskland
    - Rekrytering
    - Krankenhaus der Barmherzigen Brüder
  - Tübingen, Tyskland
    - Rekrytering
    - Universitatsklinikum Tubingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Planerad rekrytering: 20-30 patienter/år
Antal planerade studiecentra: 15-20

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter med etablerat eller misstänkt (kliniska och hematologiska kriterier) VEXAS-syndrom
Ålder ≥18 år
Undertecknat formulär för informerat samtycke

Exklusions kriterier:

patienter som inte är i stånd att förstå arten och omfattningen av deltagandet i detta register

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Insamling av epidemiologiska data om VEXAS Tidsram: inskrivning	förekomst, ålder och könsfördelning hos vuxna i Tyskland	inskrivning
Insamling och övervakning av initiala sjukdomsmanifestationer Tidsram: 5 år	spektrum och frekvens av inflammatoriska manifestationer Samband med hematologiska (pre)maligniteter (MDS, Myelom, MGUS, CHIP) Övervaka kardiovaskulär risk/tromboemboliska händelser	5 år
Dokumentation av behandlingssätt och terapiförlopp Tidsram: 5 år	Dokumentation av behandlingssätt och terapiförlopp	5 år
Analys av kliniskt relevanta kliniska effektmått Tidsram: 5 år	fullständig remission (CR), hematologisk och klinisk remission, molekylär remission, behandlingsfri remission (TFR)	5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Beskriv sjukdomskluster Tidsram: 5 år	Fenotypkluster? Genotyp-fenotyp associationer? Identifiering av biomarkör?	5 år
Laboratoriediagnostik Tidsram: 5 år	Upprätta diagnostisk FACS-signatur Etablera biomarkör för sjukdomsövervakning Molekylär karakterisering av den regulatoriska nyckelgenen UBA1, men också åtföljande molekylära mutationer Korrelation med HLA-polymorfismer Koagulationsdiagnostik	5 år
Korrelation av kliniska endpoints med behandlingsmetoder Tidsram: 5 år	Korrelation av kliniska endpoints med behandlingsmetoder	5 år
Livskvalitetsdata (QoL), trötthetsenkät (Facit-F) Tidsram: 5 år	Livskvalitetsdata (QoL), trötthetsenkät (Facit-F)	5 år
Medföljande translationell forskning Tidsram: 5 år	Metabolisk signatur Inflammatorisk signatur Mikrobiom Identifiera sjukdomsutlösare / riskfaktorer för sjukdomsdebut	5 år
Samling av bioprover Tidsram: 5 år	Samling av bioprover	5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Technische Universität Dresden

Samarbetspartners

Bristol-Myers Squibb

University Hospital Munich

Utredare

Studiestol: Katja Sockel, Dr. med., TU Dresden

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Website VEXAS Registry

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna