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Registro Nacional VEXAS Multicêntrico e Interdisciplinar com Coleta de Biomateriais Acompanhante

13 de maio de 2026 atualizado por: Technische Universität Dresden

O objetivo é a coleta rápida de dados da vida real sobre a epidemiologia, o tratamento e o curso da doença em pacientes com síndrome VEXAS durante a prática clínica de rotina e coletar biomateriais para avaliar associações genótipo-fenótipo, determinar o esquema de tratamento ideal, identificar características diagnósticas e biomarcadores.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Síndrome VEXAS

Descrição detalhada

veja breve resumo

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Katja Sockel, Dr. med.
Número de telefone: +493514585627
E-mail: katja.sockel@ukdd.de

Estude backup de contato

Nome: Katharina Goetze, Prof.
Número de telefone: +498941404618
E-mail: katharina.goetze@tum.de

Locais de estudo

Alemanha
- - Aachen, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsklinikum Aachen
  - Chemnitz, Alemanha
    - Recrutamento
    - Klinikum Chemnitz gGmbH
  - Dresden, Alemanha, 01307
    - Recrutamento
    - Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    - Contato:
      
      Katja Sockel, Dr. med.
  - Düsseldorf, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
  - Essen, Alemanha
    - Recrutamento
    - Evang. Kliniken Essen-Mitte
  - Göttingen, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsmedizin Göttingen
  - Hamburg, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  - Jena, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitatsklinikum Jena
  - Leipzig, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsklinikum Leipzig AöR
  - Mannheim, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitätsmedizin Mannheim
  - München, Alemanha
    - Recrutamento
    - Klinikum rechts der Isar TUM
  - Nuremberg, Alemanha
    - Recrutamento
    - Klinikum Nürnberg, Campus Nord
  - Osnabrück, Alemanha
    - Recrutamento
    - Klinikum Osnabrück GmbH
  - Schwerin, Alemanha
    - Recrutamento
    - Helios Kliniken Schwerin GmbH
  - Stuttgart, Alemanha
    - Recrutamento
    - Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mb
  - Trier, Alemanha
    - Recrutamento
    - Krankenhaus der Barmherzigen Brüder
  - Tübingen, Alemanha
    - Recrutamento
    - Universitatsklinikum Tubingen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Recrutamento planejado: 20-30 pacientes/ano
Número de centros de estudo planejados: 15-20

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes com Síndrome VEXAS estabelecida ou suspeita (critérios clínicos e hematológicos)
Idade ≥18 anos
Termo de consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

pacientes que não estão em condições de compreender a natureza e o escopo da participação neste registro

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Coleta de dados epidemiológicos sobre VEXAS Prazo: inscrição	incidência, distribuição por idade e sexo em adultos na Alemanha	inscrição
Coleta e monitoramento das manifestações iniciais da doença Prazo: 5 anos	espectro e frequência de manifestações inflamatórias Associação com (pré)malignidades hematológicas (MDS, Mieloma, MGUS, CHIP) Monitorar risco cardiovascular/eventos tromboembólicos	5 anos
Documentação das abordagens de tratamento e sequências de terapia Prazo: 5 anos	Documentação das abordagens de tratamento e sequências de terapia	5 anos
Análise de desfechos clínicos clinicamente relevantes Prazo: 5 anos	remissão completa (CR), remissão hematológica e clínica, remissões moleculares, remissão sem tratamento (TFR)	5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Descrever o grupo de doenças Prazo: 5 anos	Cluster de fenótipo? Associações genótipo-fenótipo? Identificação do biomarcador?	5 anos
Diagnóstico laboratorial Prazo: 5 anos	Estabelecer assinatura de diagnóstico FACS Estabelecer biomarcador para monitoramento de doenças Caracterização molecular do principal gene regulador UBA1, mas também de mutações moleculares que o acompanham Correlação com polimorfismos HLA Diagnóstico de coagulação	5 anos
Correlação de endpoints clínicos com abordagens de tratamento Prazo: 5 anos	Correlação de endpoints clínicos com abordagens de tratamento	5 anos
Dados de qualidade de vida (QV), questionário de fadiga (Facit-F) Prazo: 5 anos	Dados de qualidade de vida (QV), questionário de fadiga (Facit-F)	5 anos
Acompanhamento de pesquisa translacional Prazo: 5 anos	Assinatura metabólica Assinatura inflamatória Microbioma Identificar fatores desencadeantes/de risco da doença para o início da doença	5 anos
Coleta de Bioespécimes Prazo: 5 anos	Coleta de Bioespécimes	5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Technische Universität Dresden

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

University Hospital Munich

Investigadores

Cadeira de estudo: Katja Sockel, Dr. med., TU Dresden

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Website VEXAS Registry

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ