Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenter, tverrfaglig nasjonalt VEXAS-register med tilhørende biomaterialsamling

13. mai 2026 oppdatert av: Technische Universität Dresden

Målet er rask innsamling av virkelige data om epidemiologi, behandling og sykdomsforløp hos pasienter med VEXAS-syndrom under rutinemessig klinisk praksis og innsamling av biomaterialer for å evaluere genotype-fenotype-assosiasjoner, bestemme optimal behandlingsplan, identifisere diagnostiske egenskaper og biomarkører

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

VEXAS syndrom

Detaljert beskrivelse

se kort oppsummering

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Katja Sockel, Dr. med.
Telefonnummer: +493514585627
E-post: katja.sockel@ukdd.de

Studer Kontakt Backup

Navn: Katharina Goetze, Prof.
Telefonnummer: +498941404618
E-post: katharina.goetze@tum.de

Studiesteder

Tyskland
- - Aachen, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Aachen
  - Chemnitz, Tyskland
    - Rekruttering
    - Klinikum Chemnitz gGmbH
  - Dresden, Tyskland, 01307
    - Rekruttering
    - Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
    - Ta kontakt med:
      
      Katja Sockel, Dr. med.
  - Düsseldorf, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Düsseldorf
  - Essen, Tyskland
    - Rekruttering
    - Evang. Kliniken Essen-Mitte
  - Göttingen, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsmedizin Göttingen
  - Hamburg, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  - Jena, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitatsklinikum Jena
  - Leipzig, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Leipzig AöR
  - Mannheim, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitätsmedizin Mannheim
  - München, Tyskland
    - Rekruttering
    - Klinikum rechts der Isar TUM
  - Nuremberg, Tyskland
    - Rekruttering
    - Klinikum Nürnberg, Campus Nord
  - Osnabrück, Tyskland
    - Rekruttering
    - Klinikum Osnabrück GmbH
  - Schwerin, Tyskland
    - Rekruttering
    - Helios Kliniken Schwerin GmbH
  - Stuttgart, Tyskland
    - Rekruttering
    - Robert Bosch Gesellschaft für Medizinische Forschung mb
  - Trier, Tyskland
    - Rekruttering
    - Krankenhaus der Barmherzigen Brüder
  - Tübingen, Tyskland
    - Rekruttering
    - Universitatsklinikum Tubingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Planlagt rekruttering: 20-30 pasienter/år
Antall planlagte studiesentre: 15-20

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter med etablert eller mistenkt (kliniske og hematologiske kriterier) VEXAS-syndrom
Alder ≥18 år
Signert skjema for informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

pasienter som ikke er i stand til å forstå arten og omfanget av deltakelse i dette registeret

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Innsamling av epidemiologiske data om VEXAS Tidsramme: registrering	forekomst, alder og kjønnsfordeling hos voksne i Tyskland	registrering
Innsamling og overvåking av første sykdomsmanifestasjoner Tidsramme: 5 år	spekter og hyppighet av inflammatoriske manifestasjoner Assosiasjon med hematologiske (pre)maligniteter (MDS, Myelom, MGUS, CHIP) Overvåk kardiovaskulær risiko/tromboemboliske hendelser	5 år
Dokumentasjon av behandlingstilnærmingene og terapisekvensene Tidsramme: 5 år	Dokumentasjon av behandlingstilnærmingene og terapisekvensene	5 år
Analyse av klinisk-relevante kliniske endepunkter Tidsramme: 5 år	fullstendig remisjon (CR), hematologisk og klinisk remisjon, molekylær remisjon, behandlingsfri remisjon (TFR)	5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Beskriv sykdomsklynge Tidsramme: 5 år	Fenotype klynge? Genotype-fenotype assosiasjoner? Identifikasjon av biomarkør?	5 år
Laboratoriediagnostikk Tidsramme: 5 år	Etabler diagnostisk FACS-signatur Etablere biomarkør for sykdomsovervåking Molekylær karakterisering av det sentrale regulatoriske genet UBA1, men også medfølgende molekylære mutasjoner Korrelasjon med HLA-polymorfismer Koagulasjonsdiagnostikk	5 år
Korrelasjon kliniske endepunkter med behandlingstilnærminger Tidsramme: 5 år	Korrelasjon kliniske endepunkter med behandlingstilnærminger	5 år
Livskvalitetsdata (QoL), tretthetsspørreskjema (Facit-F) Tidsramme: 5 år	Livskvalitetsdata (QoL), tretthetsspørreskjema (Facit-F)	5 år
Medfølgende translasjonsforskning Tidsramme: 5 år	Metabolsk signatur Inflammatorisk signatur Mikrobiom Identifiser sykdomsutløsende/risikofaktorer for sykdomsutbrudd	5 år
Samling av bioprøver Tidsramme: 5 år	Samling av bioprøver	5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Technische Universität Dresden

Samarbeidspartnere

Bristol-Myers Squibb

University Hospital Munich

Etterforskere

Studiestol: Katja Sockel, Dr. med., TU Dresden

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Website VEXAS Registry

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene