Poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine en complément d'un régime cétogène classique dans l'épilepsie réfractaire
19 mai 2026 mis à jour par: Elizabeth Anne Thiele
Étude ouverte à un seul bras sur l'innocuité et la tolérabilité d'une poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine en complément d'un régime cétogène classique dans l'épilepsie réfractaire
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine (LEAA) en complément d'un régime cétogène classique (KD) chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'épilepsie réfractaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte monocentrique, à un seul bras, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'effet nutritionnel de la poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine (LEAA) lorsqu'elle est ajoutée au KD classique chez les patients pédiatriques et adultes dont l'épilepsie est insuffisamment contrôlée sur Le régime.
L'étude recrutera des patients qui ont déjà suivi leur régime classique de KD pendant au moins 28 jours avant l'inscription et qui ont connu une certaine réponse (réduction ≥ 40 % des crises), mais pas une réponse complète (réduction < 90 % des crises) à gestion diététique avec KD.
La durée de l'étude est de 84 jours et comprendra 3 visites d'étude à distance (référence - Visite à distance 1, Ajustement de la dose - Visite à distance 2 et Visite finale à distance 3) et une communication de présélection par téléphone/vidéo.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 2 ans et plus au moment de l'inscription.
- Un diagnostic d'épilepsie, avec au moins 2 crises par semaine selon le rapport du parent/tuteur au personnel de l'étude et aux notes médicales de l'investigateur, le cas échéant. Tous types de saisies autorisés.
- Sous traitement stable avec un régime cétogène classique (KD) avec un ratio KD ≥ 1:1, avec ou sans médicaments antiépileptiques (ASM), pendant au moins 28 jours avec une réponse partielle documentée (réduction ≥ 40 % des crises), mais il ne s'agit pas d'une réponse complète (réduction <90 % des crises) basée sur les dossiers médicaux des patients ou sur le rapport des parents.
- Patient et/ou parent/soignant capable et disposé à suivre toutes les procédures de l'étude et à terminer avec succès l'étude.
Critère d'exclusion:
- Patients qui ont modifié leur régime KD, leurs médicaments antiépileptiques (ASM) ou leur stimulation du nerf vague (VNS) au cours des 28 derniers jours.
- Allergie, sensibilité ou incapacité à métaboliser tout composant de l'acide aminé essentiel enrichi en leucine (LEAA).
- Celles qui sont enceintes ou qui allaitent.
- Patients ayant reçu un médicament ou un produit expérimental ou ayant participé à une étude médicamenteuse dans les 4 semaines précédant la première dose de poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine (LEAA).
- Patients présentant un problème cliniquement significatif ou ayant présenté soit des symptômes cliniquement pertinents, soit une maladie cliniquement significative au cours des 4 semaines précédant la visite de référence 1, autre que l'épilepsie, qui aurait un impact négatif sur la participation à l'étude, la collecte des données de l'étude ou poserait un risque. au patient, y compris une maladie du foie.
- Patients ayant des antécédents d'idées suicidaires au cours des 6 derniers mois et de comportement suicidaire au cours des 2 dernières années
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine (LEAA)
Poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine (LEAA) en complément d'un régime cétogène classique (KD)
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La poudre d'acides aminés essentiels enrichie en leucine sera administrée par voie orale/entérale en mélangeant avec de l'eau ou une formule cétogène.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tels que rapportés par les participants à l'essai.
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants dont l'état nutritionnel s'est amélioré, évalué en fonction du poids.
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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L'état nutritionnel sera évalué en mesurant le poids des participants en kilogrammes.
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Nombre de participants dont l'état nutritionnel s'est amélioré, tel qu'évalué par l'indice de masse corporelle (IMC).
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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L'état nutritionnel sera évalué en mesurant le poids des participants en kilogrammes et leur taille en mètres pour évaluer leur indice de masse corporelle (IMC).
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Nombre de participants dont l'état nutritionnel s'est amélioré, tel qu'évalué par le taux de cétone sérique et de glucose.
Délai: A chaque visite et le lendemain
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Les niveaux de cétone sérique et de glucose seront mesurés avant et après la prise du médicament expérimental.
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A chaque visite et le lendemain
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications de la fréquence des crises évaluées par le journal des crises.
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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L'enregistrement quotidien du type, de la durée et de la fréquence des crises dans le journal des crises sera utilisé pour mesurer les changements de crise.
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Modifications du comportement et de la fonction cognitive évaluées par un questionnaire.
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Un questionnaire d'évaluation globale sur le comportement et la fonction cognitive sera utilisé par le sujet de l'étude/parent/tuteur pour évaluer le comportement et la fonction cognitive.
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Modifications de la gravité des crises et de l'état de santé général, évaluées par un questionnaire.
Délai: Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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L'évaluation globale de la gravité des crises et un questionnaire sur l'état de santé général seront utilisés par le clinicien/diététiste et le sujet de l'étude/parent/soignant pour évaluer les changements dans la gravité des crises et l'état de santé général.
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Base de référence, 3 semaines, 12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elizabeth Thiele, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 mai 2024
Achèvement primaire (Réel)
18 février 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
18 février 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2024
Première publication (Réel)
26 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023P003233
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .