Polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina como complemento de una dieta cetogénica clásica en la epilepsia refractaria
19 de mayo de 2026 actualizado por: Elizabeth Anne Thiele
Estudio abierto de un solo brazo sobre la seguridad y tolerabilidad de un polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina como complemento de una dieta cetogénica clásica en la epilepsia refractaria
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de un polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina (LEAA) como complemento a una dieta cetogénica clásica (KD) en pacientes pediátricos y adultos con epilepsia refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, de un solo centro y de un solo brazo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y efecto nutricional del polvo de aminoácidos esenciales enriquecidos con leucina (LEAA) cuando se agrega a la KD clásica en pacientes pediátricos y adultos cuya epilepsia no está suficientemente controlada en la dieta.
El estudio inscribirá a pacientes que previamente hayan cumplido con su régimen clásico de KD durante al menos 28 días antes de la inscripción y hayan experimentado alguna respuesta (≥40 % de reducción de las convulsiones), pero no una respuesta completa (<90 % de reducción de las convulsiones) a Manejo dietético con KD.
La duración del estudio es de 84 días y tendrá 3 visitas de estudio remotas (línea de base: visita remota 1, ajuste de dosis: visita remota 2 y final: visita remota 3) y una comunicación previa a la selección por teléfono/video.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos de 2 años en adelante al momento de la inscripción.
- Un diagnóstico de epilepsia, con al menos 2 convulsiones por semana según el informe del padre/tutor al personal del estudio y las notas médicas del investigador, si corresponde. Se permiten todos los tipos de convulsiones.
- Bajo tratamiento estable con un régimen de dieta cetogénica clásica (KD) con una proporción KD ≥ 1:1, con o sin medicamentos anticonvulsivos (ASM), durante al menos 28 días con respuesta parcial documentada (reducción ≥40 % en las convulsiones), pero no es una respuesta completa (reducción <90 % de las convulsiones) según los registros médicos del paciente o el informe de los padres.
- Paciente y/o padre/cuidador capaz y dispuesto a seguir todos los procedimientos del estudio y completarlo con éxito.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que hayan cambiado su régimen de KD o medicamento anticonvulsivo (ASM) o estimulación del nervio vago (VNS) en los últimos 28 días.
- Alergia, sensibilidad o incapacidad para metabolizar cualquier componente del aminoácido esencial enriquecido con leucina (LEAA).
- Quienes estén embarazadas o amamantando.
- Pacientes que recibieron un medicamento o producto en investigación o participaron en un estudio de medicamentos dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis de polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina (LEAA).
- Pacientes que tienen una afección clínicamente significativa o han tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en las 4 semanas anteriores a la visita inicial 1, que no sea epilepsia, que afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo. al paciente, incluida la enfermedad hepática.
- Pacientes con antecedentes de ideación suicida en los últimos 6 meses y conducta suicida en los últimos 2 años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina (LEAA)
Polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina (LEAA) como complemento de una dieta cetogénica clásica (KD)
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El polvo de aminoácidos esenciales enriquecido con leucina se administrará por vía oral/enteral mezclándolo con agua o fórmula cetogénica.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento informados por los participantes del ensayo.
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con mejor estado nutricional según la evaluación del peso.
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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El estado nutricional se evaluará midiendo el peso de los participantes en kilogramos.
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Número de participantes con un mejor estado nutricional según la evaluación del índice de masa corporal (IMC).
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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El estado nutricional se evaluará midiendo el peso de los participantes en kilogramos y la altura en metros para evaluar su índice de masa corporal (IMC).
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Número de participantes con un mejor estado nutricional según lo evaluado por el nivel de glucosa y cetonas séricas.
Periodo de tiempo: En cada visita y al día siguiente.
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Se medirán los niveles séricos de cetonas y glucosa antes y después de la ingesta del medicamento en investigación.
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En cada visita y al día siguiente.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la frecuencia de las convulsiones según la evaluación del diario de convulsiones.
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Se utilizará un registro diario del tipo, duración y frecuencia de las convulsiones en el diario de convulsiones para medir los cambios en las convulsiones.
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Cambios en el comportamiento y la función cognitiva evaluados mediante un cuestionario.
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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El sujeto del estudio/padre/cuidador utilizará el cuestionario de evaluación global del comportamiento y la función cognitiva para evaluar el comportamiento y la función cognitiva.
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Cambios en la gravedad de las convulsiones y la salud general según la evaluación de un cuestionario.
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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El médico/dietista y el sujeto del estudio/padre/cuidador utilizarán una evaluación global de la gravedad de las convulsiones y un cuestionario de salud general para evaluar los cambios en la gravedad de las convulsiones y la salud general.
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Línea de base, 3 semanas, 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Thiele, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de mayo de 2024
Finalización primaria (Actual)
18 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Actual)
18 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
26 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2023P003233
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .