Met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder als aanvulling op een klassiek ketogeen dieet bij refractaire epilepsie
19 mei 2026 bijgewerkt door: Elizabeth Anne Thiele
Open-label, eenarmige studie naar de veiligheid en verdraagbaarheid van een met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder als aanvulling op een klassiek ketogeen dieet bij refractaire epilepsie
Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder (LEAA) als aanvulling op een klassiek ketogeen dieet (KD) bij pediatrische en volwassen patiënten met refractaire epilepsie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een single-center, eenarmig, open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en het voedingseffect van Leucine-Enriched Essential Amino Acid-poeder (LEAA) te evalueren wanneer het wordt toegevoegd aan klassieke KD bij pediatrische en volwassen patiënten bij wie de epilepsie onvoldoende onder controle is. het dieet.
Aan het onderzoek zullen patiënten worden gerekruteerd die voorheen ten minste 28 dagen vóór deelname aan hun klassieke KD-regime voldeden en enige respons (≥40% vermindering van het aantal aanvallen) hebben ervaren, maar geen volledige respons (<90% vermindering van het aantal aanvallen) op dieetmanagement met KD.
De onderzoeksduur bedraagt 84 dagen en omvat 3 studiebezoeken op afstand (basislijn - bezoek op afstand 1, dosisaanpassing - bezoek op afstand 2 en eindbezoek - bezoek op afstand 3) en een pre-screeningcommunicatie via telefoon/video.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten die bij inschrijving 2 jaar en ouder zijn.
- Een diagnose van epilepsie, met minstens 2 aanvallen per week volgens het rapport van de ouder/voogd aan het onderzoekspersoneel en de medische aantekeningen van de onderzoeker, indien van toepassing. Alle soorten aanvallen zijn toegestaan.
- Onder stabiele behandeling met een klassiek ketogeen dieet (KD) met een KD-ratio ≥ 1:1, met of zonder anti-epileptica (ASM’s), gedurende ten minste 28 dagen met gedocumenteerde, gedeeltelijke respons (≥40% vermindering van het aantal aanvallen), maar geen volledige respons (<90% vermindering van aanvallen) op basis van medische dossiers van patiënten of ouderlijk rapport.
- Patiënt en/of ouder/verzorger die in staat en bereid is om alle onderzoeksprocedures te volgen en het onderzoek met succes af te ronden.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die hun KD-regime of anti-epileptica (ASM) of vaguszenuwstimulatie (VNS) in de afgelopen 28 dagen hebben gewijzigd.
- Allergie, gevoeligheid voor of onvermogen om een bestanddeel van het met leucine verrijkte essentiële aminozuur (LEAA) te metaboliseren.
- Degenen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Patiënten die binnen 4 weken vóór de eerste dosis van met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder (LEAA) een onderzoeksgeneesmiddel of -product hebben gekregen of hebben deelgenomen aan een geneesmiddelenstudie.
- Patiënten die een klinisch significante aandoening hebben of klinisch relevante symptomen of een klinisch significante ziekte hebben gehad in de vier weken voorafgaand aan het basisbezoek 1, met uitzondering van epilepsie, die een negatieve invloed zou hebben op de deelname aan het onderzoek of op het verzamelen van onderzoeksgegevens, of die een risico zou vormen voor de patiënt, inclusief leverziekte.
- Patiënten met een voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten in de afgelopen 6 maanden en suïcidaal gedrag in de afgelopen 2 jaar
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder (LEAA)
Leucine-verrijkt essentieel aminozuurpoeder (LEAA) als aanvulling op een klassiek ketogeen dieet (KD)
|
Met leucine verrijkt essentieel aminozuurpoeder wordt oraal/enteraal toegediend door water of een ketogene formule te mengen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals gerapporteerd door de proefdeelnemers.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een verbeterde voedingsstatus, beoordeeld op basis van gewicht.
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
De voedingsstatus wordt beoordeeld door het gewicht van de deelnemers in kilogrammen te meten.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
|
Aantal deelnemers met een verbeterde voedingsstatus zoals beoordeeld aan de hand van de body mass index (BMI).
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
De voedingsstatus wordt beoordeeld door het gewicht van de deelnemers in kilogram en de lengte in meters te meten om hun body mass index (BMI) te bepalen.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
|
Aantal deelnemers met een verbeterde voedingsstatus zoals beoordeeld aan de hand van serumketonen en glucosewaarden.
Tijdsspanne: Bij elk bezoek en de volgende dag
|
Het serumketon- en glucosegehalte worden gemeten vóór en na de inname van het onderzoeksgeneesmiddel.
|
Bij elk bezoek en de volgende dag
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de frequentie van aanvallen, zoals beoordeeld aan de hand van een aanvalsdagboek.
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
Dagelijkse registratie van het type aanval, de duur en de frequentie in het aanvalsdagboek zal worden gebruikt om de veranderingen in de aanval te meten.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
|
Veranderingen in gedrag en cognitieve functie zoals beoordeeld door een vragenlijst.
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
De vragenlijst voor een globale beoordeling van gedrag en cognitieve functies zal door de proefpersoon/ouder/verzorger worden gebruikt om het gedrag en de cognitieve functie te beoordelen.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
|
Veranderingen in de ernst van de aanvallen en de algehele gezondheid, zoals beoordeeld aan de hand van een vragenlijst.
Tijdsspanne: Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
Een globale beoordeling van de ernst van de aanvallen en een algemene gezondheidsvragenlijst zullen worden gebruikt door de arts/diëtist en de proefpersoon/ouder/verzorger om veranderingen in de ernst van de aanvallen en de algehele gezondheid te beoordelen.
|
Basislijn, 3 weken, 12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elizabeth Thiele, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 mei 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 februari 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 februari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 april 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2023P003233
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .