Niezbędny proszek aminokwasowy wzbogacony leucyną jako dodatek do klasycznej diety ketogennej w leczeniu padaczki opornej na leczenie
19 maja 2026 zaktualizowane przez: Elizabeth Anne Thiele
Otwarte, przeprowadzone na jednej grupie badanie bezpieczeństwa i tolerancji proszku niezbędnych aminokwasów wzbogaconych w leucynę jako dodatku do klasycznej diety ketogennej w leczeniu padaczki opornej na leczenie
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji proszku aminokwasów wzbogaconych w leucynę (LEAA) jako dodatku do klasycznej diety ketogennej (KD) u dzieci i dorosłych chorych na padaczkę oporną na leczenie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe, prowadzone z jedną grupą, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i działania odżywczego proszku niezbędnych aminokwasów wzbogaconych w leucynę (LEAA) dodanego do klasycznej ChD u dzieci i dorosłych, u których padaczka nie jest dostatecznie kontrolowana za pomocą terapii farmakologicznej. dieta.
Do badania włączeni zostaną pacjenci, którzy wcześniej przestrzegali klasycznego schematu leczenia KD przez co najmniej 28 dni przed włączeniem i doświadczyli pewnej odpowiedzi (redukcja napadów ≥40%), ale nie całkowitej odpowiedzi (redukcja napadów <90%) na leczenie. Postępowanie dietetyczne w KD.
Czas trwania badania wynosi 84 dni i będzie obejmował 3 zdalne wizyty studyjne (linia bazowa – wizyta zdalna 1, dostosowanie dawki – wizyta zdalna 2 i końcowa – wizyta zdalna 3) oraz komunikację telefoniczną/wideo przed badaniem przesiewowym.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 2 lat i starsi w momencie rejestracji.
- Rozpoznanie padaczki z co najmniej 2 napadami tygodniowo, zgodnie z raportem rodzica/opiekuna dla personelu badawczego i notatką medyczną badacza, jeśli ma to zastosowanie. Dopuszczalne są wszystkie rodzaje napadów.
- Stałe leczenie klasyczną dietą ketogenną (KD) ze stosunkiem KD ≥ 1:1, z lekami przeciwpadaczkowymi (ASM) lub bez nich, przez co najmniej 28 dni z udokumentowaną, częściową odpowiedzią (redukcja napadów ≥40%), ale nie jest to odpowiedź pełna (<90% redukcja napadów) na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta lub raportu rodziców.
- Pacjent i/lub rodzic/opiekun są w stanie i chcą przestrzegać wszystkich procedur badania i pomyślnie ukończyć badanie.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 28 dni zmienili schemat leczenia KD lub leki przeciwpadaczkowe (ASM) lub stymulację nerwu błędnego (VNS).
- Alergia, wrażliwość lub niezdolność do metabolizowania jakiegokolwiek składnika niezbędnego aminokwasu wzbogaconego w leucynę (LEAA).
- Ci, którzy są w ciąży lub karmią piersią.
- Pacjenci, którzy otrzymali badany lek lub produkt lub uczestniczyli w badaniu leku w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką proszku niezbędnych aminokwasów wzbogaconych w leucynę (LEAA).
- Pacjenci, u których występuje klinicznie istotny stan lub w ciągu 4 tygodni przed pierwszą wizytą wyjściową 1 występowały klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotna choroba, inna niż padaczka, która mogłaby mieć negatywny wpływ na udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stwarzać ryzyko dla pacjenta, w tym choroby wątroby.
- Pacjenci z myślami samobójczymi w wywiadzie w ciągu ostatnich 6 miesięcy i zachowaniami samobójczymi w ciągu ostatnich 2 lat
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niezbędny proszek aminokwasowy wzbogacony leucyną (LEAA)
Proszek aminokwasów wzbogaconych w leucynę (LEAA) jako dodatek do klasycznej diety ketogennej (KD)
|
Proszek niezbędnych aminokwasów wzbogacony leucyną będzie podawany doustnie/dojelitowo poprzez zmieszanie z wodą lub formułą ketogenną.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgłoszona przez uczestników badania.
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których stwierdzono poprawę stanu odżywienia ocenianego na podstawie masy ciała.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Stan odżywienia będzie oceniany poprzez pomiar masy ciała uczestników w kilogramach.
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
|
Liczba uczestników, u których stwierdzono poprawę stanu odżywienia ocenianego za pomocą wskaźnika masy ciała (BMI).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Stan odżywienia zostanie oceniony poprzez pomiar masy ciała uczestników w kilogramach i wzrostu w metrach, aby ocenić ich wskaźnik masy ciała (BMI).
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
|
Liczba uczestników z poprawą stanu odżywienia ocenianego na podstawie poziomu ketonów w surowicy i poziomu glukozy.
Ramy czasowe: Na każdej wizycie i następnego dnia
|
Poziom ketonów i glukozy w surowicy będzie mierzony przed i po przyjęciu badanego leku.
|
Na każdej wizycie i następnego dnia
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w częstości napadów oceniane w dzienniku napadów.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Codzienny zapis rodzaju, czasu trwania i częstotliwości napadów w dzienniku napadów będzie używany do pomiaru zmian w napadach.
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
|
Zmiany w zachowaniu i funkcjach poznawczych oceniane za pomocą kwestionariusza.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Kwestionariusz globalnej oceny zachowania i funkcji poznawczych zostanie wykorzystany przez osobę badaną/rodzica/opiekuna do oceny zachowania i funkcji poznawczych.
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
|
Zmiany w nasileniu napadów i ogólnym stanie zdrowia oceniane za pomocą kwestionariusza.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Ogólna ocena nasilenia napadów oraz kwestionariusz ogólnego stanu zdrowia zostaną wykorzystane przez klinicystę/dietetyka oraz uczestnika badania/rodzica/opiekuna w celu oceny zmian w nasileniu napadów i ogólnym stanie zdrowia.
|
Wartość bazowa, 3 tygodnie, 12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Elizabeth Thiele, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 lutego 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 kwietnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2023P003233
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .