Ropustin pour l'anémie aplasique réfractaire après radiothérapie - une étude monocentrique, prospective, ouverte et à un seul bras
18 juillet 2024 mis à jour par: Peking Union Medical College Hospital
Étudier l'efficacité et l'innocuité de la roprostine dans le traitement des AA réfractaires après radiothérapie.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Bing Han, PhD
- Numéro de téléphone: +8613601059938
- E-mail: Hanbing_li@sina.com.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Leyu Wang
- Numéro de téléphone: 18239490957
- E-mail: wangleyu_ys@163.com
Lieux d'étude
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥18 ans, homme ou femme.
- Diagnostic compatible avec un AA réfractaire après radiothérapie. réfractaire est défini comme un patient qui n'a pas répondu à au moins une quantité adéquate de traitement de soutien, de cyclosporine ou de povidone TPO-RA pendant 3 mois.
- Au moins une des conditions suivantes était remplie au moment de l'inscription : hémoglobine <90 g/L. Plaquettes <30 x 10^9/L, neutrophiles <1,0 x 10^9/L.
- Les fonctions hépatique et rénale de base sont inférieures à deux fois la valeur normale.
- Aucune infection active.
- J'ai accepté de signer le formulaire de consentement.
- Score de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.
Critère d'exclusion:
- Autres causes de cytopénie du sang total, telles que les syndromes myélodysplasiques (SMD).
- Présence de preuves cytogénétiques de troubles hématologiques clonaux de la moelle osseuse (MDS, AML).
- Clones HPN ≥50 %.
- Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avant l'inscription.
- Traitement préalable par ATG.
- Infection ou saignement non contrôlé par le traitement standard.
- Allergie à la roprostine.
- Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB ou cirrhose ou hypertension portale.
- Toute tumeur maligne concomitante, carcinome basocellulaire localisé de la peau dans les 5 ans.
- Antécédents d'événements thromboemboliques, de crise cardiaque ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps antiphospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants.
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
- Participation à un autre essai clinique dans les 3 mois.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe Romiplostim
Les patients inscrits ont reçu de la roprostine (20 µg/kg par voie sous-cutanée une fois par semaine) pendant au moins 3 mois, avec arrêt du traitement par la roprostine pour une numération plaquettaire ≥50 x 10^9/L et poursuite du traitement par roprostine pour une numération plaquettaire < 50 x 10^9/L. .
Les répondeurs ont continué à 6 mois.
Les répondeurs continuent à utiliser le médicament jusqu'à 6 mois.
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Les patients inscrits ont reçu de la roprostine (20 µg/kg par voie sous-cutanée une fois par semaine) pendant au moins 3 mois, avec arrêt du traitement par la roprostine pour une numération plaquettaire ≥ 50 x 10 ^ 9/L et continuation du traitement par roprostine pour une numération plaquettaire.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ORR
Délai: 3 mois, 6 mois
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Le taux de réponse global (ORR) est défini comme le rapport réponse complète (CR) + réponse partielle (PR). Le CR est défini comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10^9/L et un nombre de plaquettes. > 150 × 10 ^ 9/L chez les patients ne recevant pas de transfusion. Le PR est défini comme non dépendant de la transfusion (si dépendant auparavant), ou au moins une lignée cellulaire a doublé ou normalisé ou augmenté au départ, ou ANC initial < 0,5 x 10 ^ 9 /L a augmenté d'au moins 0,5 x 10^9/L après le traitement, ou PLT initial < 20 x 10^9/L a augmenté d'au moins 20 x 10^9/L après le traitement.
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3 mois, 6 mois
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CRR
Délai: 3 mois, 6 mois
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Le taux de réponse global (ORR) est défini comme le rapport réponse complète (CR) + réponse partielle (PR). Le CR est défini comme un taux d'hémoglobine ≥ 120 g/L, un nombre de neutrophiles > 1,5 × 10^9/L et un nombre de plaquettes. > 150 × 10 ^ 9/L chez les patients ne recevant pas de transfusion. Le PR est défini comme non dépendant de la transfusion (si dépendant auparavant), ou au moins une lignée cellulaire a doublé ou normalisé ou augmenté au départ, ou ANC initial < 0,5 x 10 ^ 9 /L a augmenté d'au moins 0,5 x 10^9/L après le traitement, ou PLT initial < 20 x 10^9/L a augmenté d'au moins 20 x 10^9/L après le traitement.
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3 mois, 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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événements de sécurité
Délai: 3 mois, 6 mois
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Proportion et gravité des événements indésirables chez les patients au cours de la période d'étude
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3 mois, 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Kuter DJ. The biology of thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists. Int J Hematol. 2013 Jul;98(1):10-23. doi: 10.1007/s12185-013-1382-0. Epub 2013 Jul 3.
- Lee JW, Lee SE, Jung CW, Park S, Keta H, Park SK, Kim JA, Oh IH, Jang JH. Romiplostim in patients with refractory aplastic anaemia previously treated with immunosuppressive therapy: a dose-finding and long-term treatment phase 2 trial. Lancet Haematol. 2019 Nov;6(11):e562-e572. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30153-X. Epub 2019 Aug 29.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
30 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 juillet 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 juillet 2024
Première publication (Réel)
24 juillet 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LRA-2024-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .