Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ropustin voor refractaire aplastische anemie na radiotherapie - een single-center, prospectieve, open-label, eenarmige studie

18 juli 2024 bijgewerkt door: Peking Union Medical College Hospital
Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van roprostin bij de behandeling van refractaire AA na radiotherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar, man of vrouw.
  2. Diagnose consistent met refractaire AA na radiotherapie. refractair wordt gedefinieerd als patiënten die gedurende 3 maanden niet hebben gereageerd op ten minste een adequate hoeveelheid ondersteunende therapie, cyclosporine of povidon TPO-RA.
  3. Bij inschrijving werd aan ten minste één van de volgende voorwaarden voldaan: hemoglobine <90 g/l. Bloedplaatjes <30 x 10^9/l, neutrofielen <1,0 x 10^9/l.
  4. De uitgangswaarde van de lever- en nierfunctie is minder dan tweemaal de normale waarde.
  5. Geen actieve infectie.
  6. Akkoord gegaan met het ondertekenen van het toestemmingsformulier.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0-2.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere oorzaken van cytopenie in volbloed, zoals myelodysplastische syndromen (MDS).
  2. Aanwezigheid van cytogenetisch bewijs van klonale hematologische beenmergaandoeningen (MDS, AML).
  3. PNH-klonen ≥50%.
  4. Hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) voorafgaand aan inschrijving.
  5. Voorafgaande behandeling met ATG.
  6. Infectie of bloeding die niet onder controle is met standaardtherapie.
  7. Allergie voor roprostin.
  8. Actieve HIV-, HCV- of HBV-infectie of cirrose of portale hypertensie.
  9. Elke bijkomende maligniteit, gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid binnen 5 jaar.
  10. Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen, hartaanval of beroerte (inclusief antifosfolipide-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia.
  11. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  12. Deelname aan een andere klinische proef binnen 3 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Romiplostim-groep
De geïncludeerde patiënten kregen gedurende ten minste 3 maanden roprostin (20 µg/kg subcutaan eenmaal per week), waarbij de behandeling met roprostin werd stopgezet bij een aantal bloedplaatjes ≥50 x 10^9/l en voortzetting van de behandeling met roprostin bij een aantal bloedplaatjes <50 x 10^9/l . Responders werden voortgezet tot 6 maanden. Responders blijven het medicijn gebruiken tot 6 maanden.
Geneesmiddel: Romiplostim
De geïncludeerde patiënten kregen gedurende ten minste 3 maanden roprostin (20 µg/kg subcutaan eenmaal per week), waarbij de behandeling met roprostin werd stopgezet bij een aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/l en de behandeling met roprostin werd voortgezet bij een aantal bloedplaatjes.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ORR
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
Het totale responspercentage (ORR) wordt gedefinieerd als de verhouding tussen volledige respons (CR) en gedeeltelijke respons (PR). CR wordt gedefinieerd als een hemoglobineniveau ≥120 g/l, aantal neutrofielen >1,5 x 10^9/l en aantal bloedplaatjes >150 × 10^9/l bij patiënten die geen transfusie ontvangen. PR wordt gedefinieerd als niet transfusieafhankelijk (indien eerder afhankelijk), of ten minste één cellijn verdubbeld of genormaliseerd of verhoogd bij baseline, of initiële ANC < 0,5 x 10^9 /L verhoogd met minstens 0,5 x 10^9/L na behandeling, of initiële PLT < 20 x 10^9/L verhoogd met minstens 20 x 10^9/L na behandeling.
3 maanden, 6 maanden
CRR
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
Het totale responspercentage (ORR) wordt gedefinieerd als de verhouding tussen volledige respons (CR) en gedeeltelijke respons (PR). CR wordt gedefinieerd als een hemoglobineniveau ≥120 g/l, aantal neutrofielen >1,5 x 10^9/l en aantal bloedplaatjes >150 × 10^9/l bij patiënten die geen transfusie ontvangen. PR wordt gedefinieerd als niet transfusieafhankelijk (indien eerder afhankelijk), of ten minste één cellijn verdubbeld of genormaliseerd of verhoogd bij baseline, of initiële ANC < 0,5 x 10^9 /L verhoogd met minstens 0,5 x 10^9/L na behandeling, of initiële PLT < 20 x 10^9/L verhoogd met minstens 20 x 10^9/L na behandeling.
3 maanden, 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
veiligheidsevenementen
Tijdsspanne: 3 maanden, 6 maanden
Proportie en ernst van bijwerkingen bij patiënten tijdens de onderzoeksperiode
3 maanden, 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LRA-2024-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren