Ropustin para anemia aplástica refratária após radioterapia - um estudo de centro único, prospectivo, aberto e de braço único

Critério de inclusão:

1. Idade ≥18 anos, masculino ou feminino.
2. Diagnóstico consistente com AA refratária após radioterapia. refratário é definido como pacientes que não responderam a pelo menos uma quantidade adequada de terapia de suporte, ciclosporina ou povidona TPO-RA por 3 meses.
3. Pelo menos uma das seguintes condições foi atendida no momento da inscrição: hemoglobina <90 g/L. Plaquetas <30 x 10^9/L, neutrófilos <1,0 x 10^9/L.
4. A função hepática e renal basal é inferior a duas vezes o valor normal.
5. Nenhuma infecção ativa.
6. Concordou em assinar o termo de consentimento.
7. Pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.

Critério de exclusão:

1. Outras causas de citopenia no sangue total, como síndromes mielodisplásicas (SMD).
2. Presença de evidência citogenética de distúrbios hematológicos clonais da medula óssea (SMD, LMA).
3. Clones HPN ≥50%.
4. Transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) antes da inscrição.
5. Tratamento prévio com ATG.
6. Infecção ou sangramento não controlado pela terapia padrão.
7. Alergia à roprostina.
8. Infecção ativa por HIV, HCV ou HBV ou cirrose ou hipertensão portal.
9. Qualquer malignidade concomitante, carcinoma basocelular localizado da pele dentro de 5 anos.
10. História prévia de eventos tromboembólicos, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes.
11. Mulheres grávidas ou lactantes (amamentando).
12. Participação em outro ensaio clínico dentro de 3 meses.