Ropustin för refraktär aplastisk anemi efter strålbehandling - en en-center, prospektiv, öppen, enarmsstudie
18 juli 2024 uppdaterad av: Peking Union Medical College Hospital
För att undersöka effektiviteten och säkerheten av roprostin vid behandling av refraktär AA efter strålbehandling.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Bing Han, PhD
- Telefonnummer: +8613601059938
- E-post: Hanbing_li@sina.com.cn
Studera Kontakt Backup
- Namn: Leyu Wang
- Telefonnummer: 18239490957
- E-post: wangleyu_ys@163.com
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år, man eller kvinna.
- Diagnos förenlig med refraktär AA efter strålbehandling. refraktär definieras som patienter som har misslyckats med att svara på åtminstone en adekvat mängd stödbehandling, ciklosporin eller povidon TPO-RA under 3 månader.
- Minst ett av följande villkor uppfylldes vid inskrivningen: hemoglobin <90 g/L. Blodplättar <30 x 10^9/L, neutrofiler <1,0 x 10^9/L.
- Baslinjelever- och njurfunktionen är mindre än två gånger normalvärdet.
- Ingen aktiv infektion.
- Godkände att underteckna samtyckesformuläret.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0-2.
Exklusions kriterier:
- Andra orsaker till helblodscytopeni, såsom myelodysplastiska syndrom (MDS).
- Förekomst av cytogenetiska bevis för klonala hematologiska benmärgsstörningar (MDS, AML).
- PNH-kloner ≥50%.
- Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) före inskrivning.
- Tidigare behandling med ATG.
- Infektion eller blödning okontrollerad av standardterapi.
- Allergi mot roprostin.
- Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirros eller portal hypertoni.
- Eventuell samtidig malignitet, lokaliserat basalcellscancer i huden inom 5 år.
- Tidigare tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia.
- Gravida eller ammande (ammande) kvinnor.
- Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 3 månader.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Romiplostim grupp
Rekryterade patienter gavs roprostin (20 µg/kg subkutant en gång i veckan) i minst 3 månader, med avbrytande av roprostin för trombocytantal ≥50 x 10^9/L och fortsättning av roprostin för trombocytantal <50 x 10^9/L .
Svaren fortsatte till 6 månader.
Respondenterna fortsätter att använda läkemedlet fram till 6 månader.
|
Rekryterade patienter gavs roprostin (20 µg/kg subkutant en gång i veckan) i minst 3 månader, med avbrytande av roprostin för trombocytantal ≥50 x 10^9/L och fortsättning av roprostin för trombocytantal
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR
Tidsram: 3 månader, 6 månader
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) definieras som förhållandet mellan fullständigt svar (CR) + partiellt svar (PR). CR definieras som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte får transfusion. PR definieras som inte transfusionsberoende (om tidigare beroende), eller minst en cellinje fördubblad eller normaliserad eller ökad vid baslinjen, eller initial ANC < 0,5 x 10^9 /L ökade med minst 0,5 x 10^9/L efter behandling, eller initial PLT < 20 x 10^9/L ökade med minst 20 x 10^9/L efter behandling.
|
3 månader, 6 månader
|
|
CRR
Tidsram: 3 månader, 6 månader
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) definieras som förhållandet mellan fullständigt svar (CR) + partiellt svar (PR). CR definieras som en hemoglobinnivå ≥120 g/L, neutrofilantal >1,5 × 10^9/L och trombocytantal >150 × 10^9/L hos patienter som inte får transfusion. PR definieras som inte transfusionsberoende (om tidigare beroende), eller minst en cellinje fördubblad eller normaliserad eller ökad vid baslinjen, eller initial ANC < 0,5 x 10^9 /L ökade med minst 0,5 x 10^9/L efter behandling, eller initial PLT < 20 x 10^9/L ökade med minst 20 x 10^9/L efter behandling.
|
3 månader, 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
säkerhetshändelser
Tidsram: 3 månader, 6 månader
|
Proportion och svårighetsgrad av biverkningar hos patienter under studieperioden
|
3 månader, 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kuter DJ. The biology of thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists. Int J Hematol. 2013 Jul;98(1):10-23. doi: 10.1007/s12185-013-1382-0. Epub 2013 Jul 3.
- Lee JW, Lee SE, Jung CW, Park S, Keta H, Park SK, Kim JA, Oh IH, Jang JH. Romiplostim in patients with refractory aplastic anaemia previously treated with immunosuppressive therapy: a dose-finding and long-term treatment phase 2 trial. Lancet Haematol. 2019 Nov;6(11):e562-e572. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30153-X. Epub 2019 Aug 29.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
30 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
31 juli 2025
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2024
Första postat (Faktisk)
24 juli 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2024
Senast verifierad
1 juli 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LRA-2024-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .