Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Peginterféron α-2b injectable pour ET résistant ou intolérant à l'hydroxyurée

13 novembre 2025 mis à jour par: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.

Une étude de phase 2 multicentrique, randomisée et ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité du peginterféron alfa-2b injectable chez des sujets atteints de thrombocytémie essentielle qui sont résistants ou intolérants à l'hydroxyurée.

Il s'agit d'une étude clinique de phase 2 multicentrique, randomisée et ouverte. Il vise à recruter 27 patients atteints de thrombocytopénie essentielle (TE) résistants ou intolérants à l'hydroxyurée (HU). Les patients éligibles seront randomisés pour recevoir soit du Peginterféron α-2b 135 mcg, soit du Peginterféron α-2b 180 mcg dans un rapport de 1:2, et tous les sujets passeront par une période de traitement cible (semaines 1 ~ semaine 48), un traitement d'extension. période (semaines 49 ~ semaine 96) et une période de suivi (semaines 97 ~ semaine 100). La pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité seront évaluées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Peking University People's Hospital
        • Contact:
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Peking Union Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
      • Fujian, Chine
        • Recrutement
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
        • Contact:
      • Guangzhou, Chine
        • Recrutement
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contact:
      • Harbin, Chine
        • Recrutement
        • Harbin First Hospital
        • Contact:
          • Tiejun Gong
          • Numéro de téléphone: 13836027737
          • E-mail: arac@sina.com
      • Henan, Chine
        • Recrutement
        • Henan Cancer Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, Chine
        • Recrutement
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:
      • Zhejiang, Chine
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Sujets masculins ou féminins, âgés de 18 ans ou plus au moment de la sélection ;
  • Sujets diagnostiqués comme ET à haut risque selon les critères 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) : 1) qui est âgé de plus de 60 ans et positif au JAK2V617F au dépistage, 2) ou qui a déjà souffert d'une thrombose ou d'une hémorragie liée à la maladie ;
  • Sujets ayant déjà reçu HU pour ET, et l'intervalle de temps entre la dernière dose d'HU et la première dose du médicament à l'étude ne doit pas être inférieur à 14 jours ;
  • Naïfs de traitement par interféron et pour ceux qui ont déjà reçu de l'interféron, l'intervalle de temps entre la dernière dose d'interféron et la randomisation ne doit pas être inférieur à 3 mois ;

  • Patients présentant une résistance confirmée à l'hydroxyurée ou une intolérance, car au moins un des critères suivants est rempli :

    1. La numération plaquettaire reste supérieure à 600 × 10 ^ 9 / L après au moins 3 mois de traitement HU à une dose ≥ 2 g/j (dose ≥ 2,5 g/j si le poids du sujet est > 80 kg) ;
    2. Nombre de plaquettes supérieur à 400*10^9/L tandis que le nombre de globules blancs (WBC) est inférieur à 2,5*10^9/L, ou nombre de plaquettes supérieur à 400*10^9/L alors que l'hémoglobine est inférieure à 100 g/L à n'importe quelle dose d'HU ;
    3. Présence de toxicités liées à l'HU à n'importe quelle dose d'HU : par ex. ulcères dans les jambes, ou toute manifestation inacceptable des muqueuses cutanées ou fièvre ;
  • Numération plaquettaire > 450*10^9/L au moment du dépistage ;
  • WBC >10*10^9/L, nombre de neutrophiles ≥1,0*10^9/L lors du dépistage ;
  • Hémoglobine ≥ 11 g/dL lors du dépistage pour les hommes et 10 g/dL pour les femmes lors du dépistage ;
  • Il n'y a pas de lésions fonctionnelles graves du foie et des reins : bilirubine totale ≤ 1,5 limite supérieure de la normale (LSN), alanine aminotransférase ≤ 2,0. LSN, aspartate aminotransférase≤2,0 LSN, le temps de prothrombine est prolongé de moins de 4 secondes, clairance de la créatinine ≥ 50 ml/min (selon la formule Cockcroft-Gault) lors du dépistage ;

  • Les sujets masculins et féminins doivent accepter de prendre une méthode contraceptive appropriée, notamment :

    1. Sujets masculins : doivent accepter d'utiliser une contraception fiable dès le consentement éclairé jusqu'à 6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
    2. Sujets féminins : doivent remplir au moins une des conditions suivantes :

    i) Les femmes sans potentiel de procréation ; ii) Femmes en âge de procréer : non enceintes ou allaitantes, test de grossesse sanguin négatif dans les 4 jours précédant la première dose et doivent accepter d'utiliser une contraception fiable à partir du consentement éclairé jusqu'à 6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude ;

  • Les sujets comprennent l'objectif, les caractéristiques, la méthode et les effets indésirables possibles de l'étude, participent volontairement à cette étude et signent un consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  • Antécédents de toute autre tumeur myéloproliférative ou preuve de la présence de toute autre tumeur myéloproliférative ;
  • Contre-indications ou hypersensibilités aux interférons de l'un de ses excipients ;
  • Des problèmes de santé graves ou des comorbidités graves qui, selon les enquêteurs, pourraient compromettre la sécurité ou le respect du protocole, par ex. New York Heart Association [NYHA] Classe III-IV, insuffisance cardiaque congestive, arythmies symptomatiques, hypertension pulmonaire ;
  • Antécédents de transplantation d'organes majeurs ;
  • Maladie auto-immune documentée ou antécédents de maladie auto-immune lors du dépistage, par ex. médicaments dysfonctionnement thyroïdien incontrôlé, hépatite auto-immune, purpura thrombocytopénique idiopathique, sclérodermie, psoriasis ou toute arthrite auto-immune ;
  • Infiltration pulmonaire cliniquement significative, pneumonie infectieuse et pneumonie non infectieuse lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en péril la sécurité du sujet ou son respect du protocole ;
  • Infection avec manifestations cliniques systémiques lors du dépistage, par exemple bactéries, champignons, virus de l'immunodéficience humaine, à l'exclusion de l'hépatite B et/ou C ;
  • Preuve d'une rétinopathie sévère, par ex. rétinite à cytomégalovirus, dégénérescence maculaire symptomatique ou maladie oculaire cliniquement significative, par ex. en raison du diabète sucré ou de l'hypertension ;
  • Dépression diagnostiquée cliniquement significative ou antécédents de dépression et, de l'avis de l'investigateur, tentatives de suicide antérieures ou risque de suicide lors du dépistage ;
  • Maladie neurologique cliniquement significative diagnostiquée ou antécédents de maladie neurologique cliniquement significative, à l'exception des antécédents de thrombose cérébrale stable ou d'hémorragie cérébrale ;
  • Antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans (sauf leucémie lymphoïde chronique de stade 0, carcinome basocellulaire, carcinome épidermoïde et mélanome superficiel) ;
  • Des antécédents d'abus d'alcool ou de drogues dans un délai d'un an ;
  • Avoir utilisé un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament expérimental, ou ne pas s'être remis des effets de l'administration antérieure du médicament expérimental ;
  • Autres situations qui, de l'avis de l'enquêteur, ne conviennent pas à l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de dose de peginterféron α-2b à 135 mcg
Médicament: Peginterféron α-2b injectable
Peginterféron α-2b injectable, 135 mcg, s.c., une fois par semaine, pendant la période de traitement ciblée (les 48 premières semaines), la dose de peginterféron α-2b dépend de la réponse du patient et de sa tolérabilité pendant la prolongation du traitement (semaine 49 à semaine 96). ).
Médicament: Peginterféron α-2b injectable
Peginterféron α-2b injectable, 180 mcg, s.c., une fois par semaine, pendant la période de traitement ciblée (les 48 premières semaines), la dose de peginterféron α-2b dépend de la réponse du patient et de sa tolérabilité pendant la prolongation du traitement (semaine 49 à semaine 96). ).
Expérimental: Groupe de dose de peginterféron α-2b à 180 mcg
Médicament: Peginterféron α-2b injectable
Peginterféron α-2b injectable, 135 mcg, s.c., une fois par semaine, pendant la période de traitement ciblée (les 48 premières semaines), la dose de peginterféron α-2b dépend de la réponse du patient et de sa tolérabilité pendant la prolongation du traitement (semaine 49 à semaine 96). ).
Médicament: Peginterféron α-2b injectable
Peginterféron α-2b injectable, 180 mcg, s.c., une fois par semaine, pendant la période de traitement ciblée (les 48 premières semaines), la dose de peginterféron α-2b dépend de la réponse du patient et de sa tolérabilité pendant la prolongation du traitement (semaine 49 à semaine 96). ).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration maximale (Cmax)
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Volume apparent de distribution après administration orale (Vz/f)
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Clairance plasmatique apparente (CL/F)
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Demi-vie d'élimination plasmatique (t1/2)
Délai: semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
semaine1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Relation entre l'exposition et l'effet (efficacité souhaitée ou toxicité indésirable) dans un modèle pharmacocinétique et un modèle pharmacodynamique.
Délai: jusqu'à 96 semaines.
jusqu'à 96 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission hématologique complète.
Délai: Semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Le nombre de plaquettes change par rapport à la valeur initiale.
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Le nombre de globules blancs change par rapport à la valeur initiale.
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Taux de rémission complète.
Délai: Semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Semaines 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Il est temps de terminer la rémission par rapport au départ.
Délai: Semaine 48, 96.
Semaine 48, 96.
Durée de rémission complète.
Délai: Semaine 48, 96.
Semaine 48, 96.
Taux de rémission de la moelle osseuse.
Délai: Semaine 48, 96.
Semaine 48, 96.
Incidence de la progression de la maladie.
Délai: Semaine 48, 96.
Semaine 48, 96.
Changement de la charge de mutations JAK2V617F par rapport à la ligne de base.
Délai: Semaine 48, 96.
Les mutations JAK2V617F ont été détectées quantitativement à l'aide du séquençage de nouvelle génération
Semaine 48, 96.
Changement de la charge de mutations CALR par rapport à la ligne de base.
Délai: Semaine 48, 96.
Les mutations CALR ont été détectées quantitativement à l’aide du séquençage de nouvelle génération
Semaine 48, 96.
Changement de la charge de mutations MPL par rapport à la ligne de base.
Délai: Semaine 48, 96.
Les mutations MPL ont été détectées quantitativement à l’aide du séquençage de nouvelle génération
Semaine 48, 96.
Changement des scores MPN-SAF TSS par rapport à la ligne de base
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84,96.
Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84,96.
Modification de la taille de la rate par rapport à la valeur initiale
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
La longueur maximale de la rate a été mesurée par échographie.
Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Taux de maintien d'une rémission hématologique complète chez les patients ayant reçu un traitement d'extension par réduction de dose
Délai: Semaine 96.
Semaine 96.
Durée de la rémission hématologique complète chez les patients ayant reçu un traitement d'extension par réduction de dose
Délai: Semaine 96.
Semaine 96.
Changement des scores de la version à 3 niveaux d'EuroQol Five Dimensions (EQ-5D-3L) par rapport à la ligne de base.
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Semaines 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Incidence des événements thrombotiques et hémorragiques.
Délai: jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans
jusqu'à la fin des études, une moyenne de 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 août 2024

Achèvement primaire (Réel)

26 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2024

Première publication (Réel)

14 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P2b-4-3-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner