Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Peginterferon α-2b-injectie voor hydroxyurea-resistente of intolerante ET

13 november 2025 bijgewerkt door: Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.

Een fase 2 multicenter, gerandomiseerde, open-label studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van Peginterferon Alfa-2b-injectie te evalueren bij proefpersonen met essentiële trombocytose die resistent zijn tegen of intolerant zijn voor hydroxyurea.

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, open-label klinische fase 2-studie. Het is de bedoeling om 27 patiënten met essentiële trombocytopenie (ET) in te schrijven die resistent zijn tegen of intolerant zijn voor hydroxyurea (HU). Patiënten die in aanmerking komen, worden gerandomiseerd om Peginterferon α-2b 135 mcg of Peginterferon α-2b 180 mcg te krijgen in een verhouding van 1:2, en alle proefpersonen zullen een beoogde behandelingsperiode doorlopen (week 1 ~ week 48), een verlengingsbehandeling. periode (week 49 ~ week 96) en een follow-upperiode (week 97 ~ week 100). Farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid zullen worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking University People's Hospital
        • Contact:
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking Union Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
      • Fujian, China
        • Werving
        • Union Hospital Affiliated to Fujian Medical University
        • Contact:
      • Guangzhou, China
        • Werving
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contact:
      • Harbin, China
        • Werving
        • Harbin First Hospital
        • Contact:
      • Henan, China
        • Werving
        • Henan Cancer Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, China
        • Werving
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:
      • Zhejiang, China
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen, die op het moment van screening 18 jaar of ouder zijn;
  • Proefpersonen bij wie de diagnose ET met hoog risico is gesteld volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2016: 1) die ouder is dan 60 jaar en JAK2V617F positief bij screening, 2) of die eerder leden aan ziektegerelateerde trombose of bloeding;
  • Proefpersonen die eerder HU voor ET hebben gekregen, en het tijdsinterval tussen de laatste HU-dosis en de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel mag niet korter zijn dan 14 dagen;
  • Nog niet eerder met interferon behandeld en voor degenen die eerder interferon hebben gekregen, mag het tijdsinterval tussen de laatste dosis interferon en de randomisatie niet korter zijn dan 3 maanden;

  • Patiënten met bevestigde resistentie tegen hydroxyurea of ​​intolerantie, waarbij aan ten minste één van de volgende criteria wordt voldaan:

    1. Het aantal bloedplaatjes blijft groter dan 600×10^9/l na ten minste 3 maanden behandeling met HU bij een dosis ≥2 g/dag (dosis ≥2,5 g/dag als de patiënt > 80 kg weegt);
    2. Aantal bloedplaatjes groter dan 400*10^9/l terwijl het aantal witte bloedcellen (WBC) lager is dan 2,5*10^9/l, of het aantal bloedplaatjes hoger dan 400*10^9/l terwijl het hemoglobinegehalte lager is dan 100 g/l elke dosis HU;
    3. Aanwezigheid van HU-gerelateerde toxiciteiten bij elke dosis HU: b.v. zweren in de benen, of onaanvaardbare verschijnselen van het huidslijmvlies of koorts;
  • Aantal bloedplaatjes > 450*10^9/l bij screening;
  • WBC >10*10^9/l, aantal neutrofielen ≥1,0*10^9/l bij screening;
  • Hemoglobine ≥11 g/dl bij screening voor mannen en 10 g/dl voor vrouwen bij screening;
  • Er is geen ernstige functieschade in de lever en de nieren: totaal bilirubine ≤1,5 ​​bovengrens van normaal (ULN), alanineaminotransferase≤2,0 ULN, aspartaataminotransferase ≤2,0 ULN, protrombinetijd is verlengd met minder dan 4 seconden, creatinineklaring ≥50 ml/min (volgens de Cockcroft-Gault-formule) bij screening;

  • Zowel mannelijke als vrouwelijke proefpersonen moeten ermee instemmen een geschikte anticonceptiemethode te gebruiken, waaronder:

    1. Mannelijke proefpersonen: moeten akkoord gaan met het gebruik van betrouwbare anticonceptie vanaf de geïnformeerde toestemming tot 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
    2. Vrouwelijke proefpersonen: moeten aan ten minste een van de volgende voorwaarden voldoen:

    i) Vrouwen zonder vruchtbare leeftijd; ii) Vrouwen die zwanger kunnen worden: niet zwanger of borstvoeding gevend, negatieve zwangerschapstest in het bloed binnen 4 dagen voorafgaand aan de eerste dosering, en moeten akkoord gaan met het gebruik van betrouwbare anticonceptie vanaf de geïnformeerde toestemming tot 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel;

  • De proefpersonen begrijpen het doel, het kenmerk, de methode en de mogelijke bijwerkingen van het onderzoek, nemen vrijwillig deel aan dit onderzoek en ondertekenen geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van andere myeloproliferatieve tumoren, of bewijs van de aanwezigheid van andere myeloproliferatieve tumoren;
  • Contra-indicaties of overgevoeligheid voor interferonen van een van de hulpstoffen;
  • Ernstige medische aandoeningen of ernstige comorbiditeiten waarvan de onderzoekers hebben vastgesteld dat ze de veiligheid of de naleving van het protocol in gevaar kunnen brengen. New York Heart Association [NYHA] Klasse III-IV, congestief hartfalen, symptomatische aritmieën, pulmonale hypertensie;
  • Geschiedenis van grote orgaantransplantaties;
  • Gedocumenteerde auto-immuunziekte of voorgeschiedenis van auto-immuunziekte bij screening, b.v. medicatie ongecontroleerde schildklierdisfunctie, auto-immuunhepatitis, idiopathische trombocytopenische purpura, sclerodermie, psoriasis of welke auto-immuunartritis dan ook;
  • Klinisch significante longinfiltratie, infectieuze longontsteking en niet-infectieuze longontsteking bij screening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de naleving van het protocol in gevaar zou brengen;
  • Infectie met systemische klinische manifestaties bij screening, bijv. bacteriën, schimmels, humaan immunodeficiëntievirus, met uitzondering van hepatitis B en/of C;
  • Bewijs van ernstige retinopathie, b.v. cytomegalovirus-retinitis, symptomatische maculaire degeneratie, of klinisch significante oogziekte, b.v. als gevolg van diabetes mellitus of hypertensie;
  • Gediagnosticeerde klinisch significante depressie of een voorgeschiedenis van depressie en, naar de mening van de onderzoeker, eerdere zelfmoordpogingen of enig risico op zelfmoord tijdens de screening;
  • Gediagnosticeerde klinisch significante neurologische ziekte of een voorgeschiedenis van klinisch significante neurologische ziekte, met uitzondering van een voorgeschiedenis van stabiele hersentrombose of hersenbloeding;
  • Voorgeschiedenis van een maligniteit binnen 5 jaar (behalve stadium 0 chronische lymfatische leukemie, basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom en oppervlakkig melanoom);
  • Een geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik binnen 1 jaar;
  • Een onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of niet hersteld zijn van de effecten van eerdere toediening van het onderzoeksgeneesmiddel;
  • Overige situaties die naar het oordeel van de onderzoeker niet geschikt zijn voor opname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Peginterferon α-2b 135 mcg dosisgroep
Geneesmiddel: Peginterferon α-2b-injectie
Peginterferon α-2b injectie, 135 mcg, s.c., eenmaal per week, tijdens de beoogde behandelingsperiode (de eerste 48 week), de dosis peginterferon α-2b is afhankelijk van de respons en verdraagbaarheid van de patiënt tijdens de vervolgbehandeling (week 49 tot week 96). ).
Geneesmiddel: Peginterferon α-2b-injectie
Peginterferon α-2b injectie, 180 mcg, s.c., eenmaal per week, tijdens de beoogde behandelingsperiode (de eerste 48 week), de dosis peginterferon α-2b is afhankelijk van de respons en verdraagbaarheid van de patiënt tijdens de vervolgbehandeling (week 49 tot week 96). ).
Experimenteel: Peginterferon α-2b 180 mcg dosisgroep
Geneesmiddel: Peginterferon α-2b-injectie
Peginterferon α-2b injectie, 135 mcg, s.c., eenmaal per week, tijdens de beoogde behandelingsperiode (de eerste 48 week), de dosis peginterferon α-2b is afhankelijk van de respons en verdraagbaarheid van de patiënt tijdens de vervolgbehandeling (week 49 tot week 96). ).
Geneesmiddel: Peginterferon α-2b-injectie
Peginterferon α-2b injectie, 180 mcg, s.c., eenmaal per week, tijdens de beoogde behandelingsperiode (de eerste 48 week), de dosis peginterferon α-2b is afhankelijk van de respons en verdraagbaarheid van de patiënt tijdens de vervolgbehandeling (week 49 tot week 96). ).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Schijnbaar distributievolume na orale toediening (Vz/f)
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Schijnbare plasmaklaring (CL/F)
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Eliminatiehalfwaardetijd in plasma (t1/2)
Tijdsspanne: week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
week1,4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Relatie tussen blootstelling en het effect (gewenste effectiviteit of ongewenste toxiciteit) in een farmacokinetisch model en een farmacodynamisch model.
Tijdsspanne: tot 96 weken.
tot 96 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van volledige hematologische remissie.
Tijdsspanne: Week 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Week 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Het aantal bloedplaatjes verandert ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Het aantal witte bloedcellen verandert ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Compleet remissiepercentage.
Tijdsspanne: Week 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Week 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Tijd om remissie vanaf de basislijn te voltooien.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
Week 48, 96.
Duur van volledige remissie.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
Week 48, 96.
Remissiepercentage van beenmerg.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
Week 48, 96.
Incidentie van ziekteprogressie.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
Week 48, 96.
Verandering van JAK2V617F-mutaties geladen ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
JAK2V617F-mutaties werden kwantitatief gedetecteerd met behulp van sequencing van de volgende generatie
Week 48, 96.
Verandering van CALR-mutaties vanaf de basislijn.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
CALR-mutaties werden kwantitatief gedetecteerd met behulp van sequencing van de volgende generatie
Week 48, 96.
Verandering van MPL-mutaties geladen vanaf de basislijn.
Tijdsspanne: Week 48, 96.
MPL-mutaties werden kwantitatief gedetecteerd met behulp van sequencing van de volgende generatie
Week 48, 96.
Verandering van MPN-SAF TSS-scores ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84,96.
Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84,96.
Verandering van de miltgrootte ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
De maximale lengte van de milt werd gemeten met echografie.
Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Percentage van behoud van volledige hematologische remissie bij patiënten die een dosisverlagingsverlengingstherapie kregen
Tijdsspanne: Week 96.
Week 96.
Duur van volledige hematologische remissie bij patiënten die een dosisverlagingsverlengingstherapie kregen
Tijdsspanne: Week 96.
Week 96.
Verandering van de 3-niveauversie van EuroQol Five Dimensions (EQ-5D-3L)-scores ten opzichte van de basislijn.
Tijdsspanne: Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96.
Incidentie van trombotische en bloedingen.
Tijdsspanne: na voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar
na voltooiing van de studie, gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 augustus 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P2b-4-3-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren