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Éducation et soins dans les cas RARE : efficacité de l'intervention psychoéducative ciblée chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares

27 juillet 2026 mis à jour par: Julia Vodopiutz, Medical University of Vienna

Éducation et soins dans RARE - Efficacité d'une intervention psychoéducative ciblée pour améliorer les connaissances sur les maladies rares et promouvoir la santé mentale chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares

« Maladies rares » est un terme générique qui regroupe plus de 8 000 maladies différentes qui ne touchent individuellement qu'un faible pourcentage de personnes. Les maladies rares touchent principalement les enfants et les adolescents et sont associées à une charge médicale et psychosociale élevée.

Les enquêteurs ont inventé Education & Care in RARE - un programme de psychoéducation à court terme, structuré, axé sur les ressources et adapté aux enfants et adolescents atteints de maladies rares.

Cette étude est une étude prospective, multicentrique, randomisée et contrôlée avec liste d'attente. Le but de l'étude est d'étudier l'efficacité de l'éducation et des soins dans RARE sur les connaissances sur les maladies rares et sur le bien-être en matière de santé mentale chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares, par rapport à un groupe témoin.

Dans cette étude, les participants sont randomisés dans un groupe d'intervention et un groupe témoin sur liste d'attente. Les deux groupes d'étude reçoivent ainsi la psychoéducation avec Education & Care in RARE et remplissent les questionnaires identiques. Par rapport au groupe d'intervention, le groupe témoin sur liste d'attente reçoit l'intervention avec un délai (8 à 12 semaines plus tard) et a un rendez-vous supplémentaire pour l'évaluation du questionnaire avant le début de la psychoéducation.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  1. Contexte 1.1. Maladies rares Les maladies rares sont définies comme des maladies graves qui ne touchent qu'un très petit nombre de personnes par rapport à la population générale. Les plus de 8 000 maladies rares différentes touchent le plus souvent les enfants et englobent un vaste spectre clinique hétérogène associé pour la plupart à une évolution chronique ou évolutive de la maladie. Outre le fardeau clinique et économique d'une maladie chronique, les patients atteints de maladies rares sont également confrontés au « fardeau des maladies rares », qui décrit les problèmes associés causés par la rareté de la maladie. 1-3Bien que les progrès de la recherche sur les maladies rares aient considérablement amélioré les stratégies diagnostiques et thérapeutiques des maladies rares, les soins psychosociaux ne font toujours pas partie des soins de routine dans les maladies rares. 4 1.2. Propre travaux antérieurs L'équipe d'investigateurs est très expérimentée à la fois dans la caractérisation moléculaire 5-16 et dans les soins cliniques 17-21 des maladies rares et ultra-rares et dans les soins psychosociaux 22-27 des patients pédiatriques dans des situations de stress aigu et chronique. Sur la base de cette expérience, les enquêteurs ont développé un programme d'intervention psycho-éducative pour les enfants et adolescents touchés par une maladie rare nommée « Éducation et soins dans RARE » Figure 1.

    Education & Care in RARE (https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw) est un programme de psychoéducation à court terme, structuré, axé sur les ressources et adapté aux enfants et aux adolescents atteints de maladies rares. . Il promeut les connaissances et les compétences sur les maladies rares chez les enfants afin de réduire le fardeau psychosocial des maladies rares et d'améliorer l'auto-compétence individuelle dans la gestion de la maladie rare et d'améliorer leur qualité de vie. Education & Care in RARE peut être utilisé pour toutes les maladies rares pédiatriques. Cela présente le grand avantage que les utilisateurs n'ont besoin d'être formés qu'à l'utilisation d'un seul programme. La figure 1 Education & Care in RARE est utilisée pendant les soins cliniques à la clinique externe de génétique clinique, Département de pédiatrie et de médecine de l'adolescence, Division de pneumologie pédiatrique, d'allergologie et d'endocrinologie. L'éducation et les soins à RARE ne sont actuellement pas disponibles dans les soins de routine en dehors de cette clinique ambulatoire spécialisée. Les enfants concernés qui ont suivi une formation et des soins dans RARE pendant les soins cliniques ont évalué ce programme comme étant très utile et solidaire. À ce jour, aucune étude n'a été réalisée sur l'efficacité de l'éducation et des soins dans RARE.

  2. Objectifs et hypothèses de l'étude 2.1. Objectifs Cette étude vise à étudier l'efficacité de l'éducation et des soins dans RARE sur les connaissances sur les maladies rares et sur le bien-être en matière de santé mentale chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares.

    Comme objectif principal, les enquêteurs évalueront

    > L'effet de l'éducation et des soins dans RARE sur les échelles d'auto-évaluation des participants concernant leurs connaissances sur les maladies rares et leur bien-être, par rapport à un groupe témoin.

    Comme objectifs secondaires, les enquêteurs évalueront

    • L'effet de l'éducation et des soins dans RARE sur des échelles d'évaluation d'experts concernant les connaissances des participants sur les maladies rares et les compétences nécessaires pour faire face aux défis spécifiques aux maladies rares, par rapport à un groupe témoin.
    • L'effet de l'éducation et des soins dans RARE sur les questionnaires génériques de qualité de vie et de bien-être en matière de santé mentale, par rapport à un groupe témoin.
    • Effets modérateurs (tels que l'âge, le diagnostic de maladie rare, un diagnostic supplémentaire) sur l'efficacité de l'éducation et des soins dans RARE
    • L'effet à long terme de l'éducation et des soins dans RARE sur les connaissances des participants sur les maladies rares et sur le bien-être en matière de santé mentale.
    • Différences de qualité de vie et de bien-être en matière de santé mentale des enfants et adolescents atteints d'une maladie rare, par rapport aux données normatives.
    • Puisqu'il s'agit de la première étude sur l'éducation et les soins dans RARE, nous évaluerons également la satisfaction à l'égard de l'intervention pour les groupes d'intervention et pour les experts candidats.

    2.2. Hypothèses

    Plus précisément, les enquêteurs testeront les hypothèses suivantes :

    Hypothèse principale :

    • H1 : L'éducation et les soins dans RARE auront un impact différent sur l'évolution des connaissances et du bien-être spécifiques aux maladies rares (Rare Disease Specific Self-Rating Scale), entre les points temporels de l'étude T0 et T1, dans le groupe d'intervention par rapport à le groupe témoin de la liste d’attente.

    Hypothèses secondaires :

    • H2 : L'éducation et les soins dans RARE auront un impact différent sur le changement d'opinion des experts concernant les connaissances et les compétences des participants (échelle d'évaluation spécifique aux maladies rares), entre les points de temps de l'étude T0 et T1, dans le groupe d'intervention par rapport au groupe témoin sur liste d’attente.
    • H3 : L'éducation et les soins dans RARE auront un impact différent sur le changement de la qualité de vie (auto-évaluation KINDLR) et du bien-être en matière de santé mentale (auto-évaluation SDQR), entre les points de temps d'étude T0 et T1, dans le groupe d'intervention par rapport au groupe témoin sur liste d'attente.
    • H4 : L'âge des participants (H4a), leur niveau d'éducation (H4b) et leurs capacités intellectuelles (H4c) modéreront l'effet de l'éducation et des soins dans RARE sur les connaissances et le bien-être des participants en matière de maladies rares (échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares, Échelle d'évaluation par des experts spécifiques aux maladies rares). L'éducation et les soins dans RARE auront des effets plus forts sur les participants plus âgés, les participants ayant des niveaux d'éducation plus élevés et les participants ayant des capacités intellectuelles normales.
    • H5 : L'éducation et les soins dans RARE auront un impact différent sur le changement à long terme des connaissances et du bien-être (échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares, H5a), l'opinion des experts concernant les connaissances et les compétences des participants (expert spécifique aux maladies rares - Échelle d'évaluation, H5b) et changement de qualité de vie (auto-évaluation KINDLR, rapport tiers KINDLR, H5c) et bien-être en matière de santé mentale (auto-évaluation SDQR, SDQR rapport tiers, H5d), entre les points de temps d'étude T0 et T2 dans le groupe d'intervention.

    H6 : Les maladies rares affectent la qualité de vie (auto-évaluation KINDLR, rapport tiers KINDLR) et le bien-être en matière de santé mentale (auto-évaluation SDQR, rapport tiers SDQR) chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares, à T0 dans l'intervention et dans le groupe témoin sur liste d'attente, par rapport aux données normatives.

  3. Originalité et innovation scientifique

    Pendant une période de 6 ans, de 2018 à 2024 à MUW, sur la base de l'expertise d'une équipe d'expertise hautement spécialisée, multiprofessionnelle et multidisciplinaire, les enquêteurs ont inventé Education & Care in RARE :

    https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw Education & Care in RARE est le premier programme psychoéducatif ciblé qui peut être appliqué aux 8 000 maladies rares. Cela présente le grand avantage que les utilisateurs n'ont besoin d'être formés qu'à l'utilisation d'un seul programme.

    Education & Care in RARE est un programme de psychoéducation à court terme, structuré, axé sur les ressources et adapté aux enfants et aux adolescents atteints de maladies rares. Il promeut les connaissances et les compétences sur les maladies rares chez les enfants afin de réduire le fardeau psychosocial des maladies rares et d'améliorer l'auto-compétence individuelle dans la gestion de la maladie rare et d'améliorer leur qualité de vie. Education & Care in RARE peut être utilisé pour toutes les maladies rares pédiatriques.

  4. Conception de la recherche 4.1. Type d'étude Cette étude est un essai contrôlé randomisé prospectif à 2 bras sur liste d'attente, qui testera l'efficacité d'une psychoéducation ciblée avec Education & Care in RARE chez les patients pédiatriques atteints de maladies rares. Les participants seront assignés au hasard (allocation 1:1) soit au groupe d'intervention, qui bénéficie du programme Education & Care in RARE, soit à un groupe témoin sur liste d'attente qui recevra également l'intervention Education & Care in RARE une fois le groupe d'intervention terminé. il. Les 2 groupes indépendants (IG versus WLG) seront évalués à différents moments de mesure (en IG : ligne de base T0, le point temporel post-intervention T1 et suivi de 3 à 6 mois T2 ; dans les lignes de base WLG T0 et T1, le point temporel post-intervention T2 et suivi de 3 à 6 mois T3).

4.2. Intervention

L'intervention dans cette étude est une psychoéducation ciblée pour les maladies rares pédiatriques utilisant Education & Care in RARE. Pour permettre une application standardisée de l'intervention, la mise en œuvre et les objectifs de l'intervention utilisant Education & Care in RARE sont définis comme suit :

4.2.1. Normalisation - application de l'intervention

  • Tous les centres participants ont suivi un atelier d'une journée pour apprendre à utiliser le programme Education & Care in RARE.
  • L'intervention (programme Education & Care in RARE) se fait en tête-à-tête (membre formé de l'équipe de soins médicaux et participant à l'étude pédiatrique).
  • Consultation de l'équipe de soins médicaux et psychosociaux du participant, avant d'appliquer l'intervention, pour garantir un transfert de connaissances de qualité concernant la maladie rare spécifique de chaque participant à l'étude.
  • Exécution du programme Education & Care in RARE d'avant en arrière (Chapitres 1-4) selon le manuel Education & Care in RARE
  • Achèvement de l'éducation et des soins dans RARE dans un délai maximum de 8 semaines. Au cours de cette période de 8 semaines, un nombre variable de séances et une durée variable des séances peuvent être utilisées pour compléter le programme Education & Care in RARE.

4.2.2. Normalisation - objectifs de l'intervention

Les objectifs d'apprentissage de base de l'intervention, qui doivent être atteints par l'intervention, sont définis comme suit :

  • Établissement de 3 noms pour la maladie rare

    • nom d'une maladie rare au sein du système médical
    • nom de la maladie rare dans le système social du patient
    • que dire si le patient ne veut pas parler de la maladie rare
  • Acquisition de connaissances sur les maladies rares sous-jacentes (ex. connaissances sur la carte d'urgence, connaissances sur les facteurs de risque particuliers, connaissances sur l'étiologie, l'étiologie des symptômes de la maladie et les fonctions corporelles saines)
  • Acquisition de connaissances sur les maladies rares en général
  • Acquisition de compétences pour faire face à la maladie rare au quotidien
  • Soulagement émotionnel de l'enfant 4.3. Contexte Cet essai multicentrique sera réalisé dans des centres pédiatriques en Autriche spécialement expérimentés dans le diagnostic et la thérapeutique des patients pédiatriques atteints de maladies rares.

4.4. Analyses statistiques, taille de l'échantillon 4.4.1. Analyse statistique L'analyse statistique a été planifiée en coopération avec l'Institut de statistiques médicales, Centre pour la science des données médicales, Université de médecine de Vienne.

Tout d'abord, un test t sera appliqué pour tester l'objectif principal : différences de connaissances et de bien-être des participants (échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares) entre les points temporels de l'étude T0 et T1, dans le groupe d'intervention par rapport au contrôle de la liste d'attente. groupe. Pour les deux groupes, les valeurs moyennes et les écarts types seront rapportés. En cas de distribution asymétrique, un test de Wilcoxon sera calculé et l'intervalle médian et interquartile sera rapporté. Le niveau de signification sera fixé à 0,05. En cas de valeurs manquantes pour le point temporel d'étude T1, pour l'analyse principale, seuls les cas disponibles seront pris en compte. Une analyse de sensibilité sera effectuée pour comparer les données de base des patients avec des données complètes et des patients avec des données manquantes (statistiques descriptives car seul un petit nombre de valeurs manquantes est attendu).

Les tests des critères secondaires : H2, H3 et H5 (différence d'évolution des échelles d'évaluation des experts, qualité de vie et bien-être mental, compétences et bien-être mental) sont analysés de la même manière que l'objectif principal. Pour analyser les variables indépendantes âge, niveau d'éducation et capacité intellectuelle sur l'évolution de « l'échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares », d'abord des analyses univariées de covariances (Ancova) seront calculées et ensuite une Ancova multiple sera réalisée avec des variables indépendantes d'âge, niveau d'éducation et capacité intellectuelle et groupe. Pour les analyses secondaires, le niveau de signification sera fixé à 0,05. Aucun ajustement pour la multiplicité ne sera effectué et les valeurs p seront interprétées de manière descriptive.

Des statistiques descriptives seront utilisées pour résumer les caractéristiques de base des participants recrutés. Les caractéristiques de base seront présentées dans un tableau pour l'échantillon complet inscrit. Afin de tester les différences au départ entre les deux groupes en ce qui concerne les connaissances théoriques et pratiques, ainsi que des tests t d'émotion pour des échantillons indépendants seront effectués. La satisfaction du programme Education & Care in RARE pour les groupes d'intervention et pour les experts candidats (Évaluation des patients du programme Education & Care in RARE, à T1 et T2). Les variables catégorielles seront présentées en fréquences absolues et en pourcentages. Les variables continues seront répertoriées en moyennes et écarts types et seront présentées dans des tableaux. L'analyse statistique sera effectuée à l'aide de SPSS 24 (IBM Corporation, Armonk, NY, USA).

4.4.2. Calcul de la taille de l'échantillon Le calcul de la taille de l'échantillon a été effectué pour le résultat principal de l'étude « différences des échelles d'auto-évaluation des participants concernant leurs connaissances sur les maladies rares et le bien-être (Rare Disease Specific Self-Rating Scale), avant et après l'intervention avec Education & Care dans RARE". L'estimation de la taille de l'échantillon a été évaluée à l'aide de R (version 4.4.1, bibliothèque pwr). Nous avons basé le calcul de la taille de l'échantillon sur des paramètres dérivés de certaines données pilotes internes où nous avons observé un écart type de 0,55 pour le changement entre T0 et T1 (groupe d'intervention). Cependant, comme la population étudiée sera très hétérogène (par exemple plus de 8 000 maladies rares différentes potentielles, grande variabilité des connaissances sur la maladie rare sous-jacente dans la population étudiée…), nous considérons des estimations plus prudentes pour le calcul de la taille de l'échantillon. Ces estimations doivent être considérées comme de vagues approximations. Ainsi, en supposant que l'écart type est égal pour l'intervention et le groupe témoin, nous avons effectué plusieurs calculs de taille d'échantillon pour les écarts types 0,55, 0,8 et 1 et plusieurs tailles d'effet (différence des différences) pour un test t bilatéral pour des valeurs indépendantes. groupes (niveau de signification 0,05 et puissance 0,8). Les résultats peuvent être trouvés ci-dessous. Sur cette base, les estimations de la taille de l'échantillon indiquent que nous serons en mesure de détecter une différence de différences de 0,5 lorsque l'écart type de la différence dans les deux groupes est de 0,8 avec une taille d'échantillon de 49 participants dans chaque groupe et en considérant un taux d'abandon de 15. %.

4.4.3. Méthodes de prévention des biais Les participants seront randomisés à l'aide d'une randomisation en ligne (https://www.meduniwien.ac.at/web/mitarbeiterinnen/it-hilfe-support/it4science/plattformen/randomizer/).

Les patients seront randomisés en blocs avec des longueurs de blocs aléatoires comprises entre 4 et 8 et stratifiés pour le centre.¬¬ 4.4.5. Recrutement Cet essai prospectif contrôlé randomisé sera réalisé dans plusieurs centres pédiatriques en Autriche, impliqués dans le diagnostic et la prise en charge des patients pédiatriques atteints de maladies rares. Dans les centres participants, lors des contrôles de routine, les patients répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion sont invités à participer à l'étude.

Les patients et leurs tuteurs légaux sont informés en détail de l'étude par le médecin traitant ou le psychologue lors d'un entretien personnel. Il existe des informations écrites sur le projet pour les enfants et les adolescents de différents groupes d'âge (âge en années : 8-10, 11-14, 15-18, plus de 18 ans) et pour les parents/tuteurs. S'il n'y a plus de questions, un consentement écrit est obtenu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

100

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4010
      • Vienna, L'Autriche, 1090
    • Austria
      • Graz, Austria, L'Autriche, 8010
        • Recrutement
        • Medical University of Graz
        • Contact:
      • Innsbruck, Austria, L'Autriche, 6020
      • Linz, Austria, L'Autriche, 4020
      • Salzburg, Austria, L'Autriche, 5020
        • Recrutement
        • SALK PMU
        • Contact:
      • Vienna, Austria, L'Autriche, 1100

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Enfants et adolescents ayant un diagnostic confirmé d’une maladie rare avec
  • Âge 5-20 ans, correspondant à un âge de développement de 5-18 ans
  • Soins médicaux existants dans un centre d'études participant en raison de la maladie rare
  • Participation volontaire et consentement éclairé
  • Capacité à remplir les questionnaires
  • Capacité à participer activement à l’intervention (psychééducation)

Critères d'exclusion :

  • Déficience cognitive modérée ou sévère
  • Admission simultanée de l'enfant/adolescent dans un environnement avec intervention psychothérapeutique à haute fréquence (par ex. admission en médecine psychosomatique, psychiatrie de l'enfant et de l'adolescent)
  • Pas de consentement éclairé
  • Barrière linguistique de l'enfant/adolescent
  • Hypothèse selon laquelle l'observance est trop faible pour assister à tous les rendez-vous d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe d'intervention (IG)
Les participants sont randomisés dans un groupe d'intervention (IG) et un groupe témoin sur liste d'attente (WLG). L'IG reçoit l'intervention avec Education & Care in RARE (tous les enfants) et remplit les questionnaires identiques (tous les enfants et leurs tuteurs légaux) immédiatement après l'inclusion.
Autre: Éducation et soins à RARE
Education & Care in RARE (https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw) est un programme de psychoéducation à court terme, structuré, axé sur les ressources et adapté aux enfants et aux adolescents atteints de maladies rares. . Il promeut les connaissances et les compétences sur les maladies rares chez les enfants afin de réduire le fardeau psychosocial des maladies rares et d'améliorer l'auto-compétence individuelle dans la gestion de la maladie rare et d'améliorer leur qualité de vie. Education & Care in RARE peut être utilisé pour toutes les maladies rares pédiatriques. Cela présente le grand avantage que les utilisateurs n'ont besoin d'être formés qu'à l'utilisation d'un seul programme.
Comparateur actif: Groupe de contrôle des listes d'attente (WLG)
Par rapport à l'IG, le WLG reçoit l'intervention avec Education & Care in RARE avec un délai (8 à 12 semaines plus tard) et a un rendez-vous supplémentaire pour l'évaluation du questionnaire avant le début de l'intervention.
Autre: Éducation et soins à RARE
Education & Care in RARE (https://www.youtube.com/watch?v=R3fr-q-6JIw) est un programme de psychoéducation à court terme, structuré, axé sur les ressources et adapté aux enfants et aux adolescents atteints de maladies rares. . Il promeut les connaissances et les compétences sur les maladies rares chez les enfants afin de réduire le fardeau psychosocial des maladies rares et d'améliorer l'auto-compétence individuelle dans la gestion de la maladie rare et d'améliorer leur qualité de vie. Education & Care in RARE peut être utilisé pour toutes les maladies rares pédiatriques. Cela présente le grand avantage que les utilisateurs n'ont besoin d'être formés qu'à l'utilisation d'un seul programme.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d’auto-évaluation spécifique aux maladies rares
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)

Description:

L'échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares est définie comme la mesure principale des résultats de cette étude. L'échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares fournit 10 éléments pour évaluer les connaissances et le bien-être spécifiques aux maladies rares chez les enfants et les adolescents et utilise une échelle de Likert des visages souriants en six points comme échelle de résultats subjectifs globale pour l'évaluation des enfants. Pour l'hypothèse principale, une valeur moyenne des 10 items est calculée pour chaque participant. L'échelle d'auto-évaluation spécifique aux maladies rares couvre des sujets spécifiques sur les maladies rares qui ne sont pas couverts par les instruments de recherche génériques de cette étude.

Mesures des résultats :

Connaissance des maladies rares ; Bien-être

Articles; Niveau d'échelle :

10 articles ; Échelle de Likert des visages souriants à 6 points ; somme du score total 10-60 ;
IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d’évaluation spécifique aux maladies rares
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)

Description:

L'échelle d'évaluation spécifique aux maladies rares fournit 12 éléments sur les connaissances des participants sur les maladies rares et sur les compétences nécessaires pour faire face aux défis spécifiques aux maladies rares et utilise une échelle de Likert des visages souriants en six points comme échelle de résultats subjectifs globale pour l'évaluation des experts. Pour les analyses, une valeur moyenne des 12 items est calculée pour chaque participant

Mesures des résultats :

Connaissance des maladies rares, Compétences pour faire face aux défis spécifiques aux maladies rares

Articles; Balance:

12 articles ; Échelle de Likert des visages souriants à 6 points ; somme des notes totales 12-72
IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)
Auto-évaluation du questionnaire SDQ sur les forces et les difficultés
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)

Description:

Le questionnaire SDQ sur les forces et les difficultés (https://www.sdqinfo.org/a0.html) est un bref questionnaire de dépistage comportemental chez les enfants et les adolescents et fournit 25 éléments sur les attributs psychologiques et comprend une version d'auto-évaluation et une version tierce. version enquête. Il existe deux versions du SDQ pour deux âges et stades de développement différents. Une version d'auto-évaluation et une version d'enquête tierce sont proposées pour chaque version d'âge du SDQ. Des valeurs normatives pour différentes nationalités, dont l'allemand, sont disponibles.

Mesures des résultats :

Bien-être en matière de santé mentale – auto-évaluation

Articles; Niveau d'échelle :

25 articles ; Échelle de Likert à 3 points ; somme note totale 25-75
IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)
Questionnaire SDQ sur les forces et les difficultés, rapport tiers
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T2 (3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2-3 mois après T0), T3 (3 à 6 mois après T2, T2 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention)

Description:

Le questionnaire SDQ sur les forces et les difficultés (https://www.sdqinfo.org/a0.html) est un bref questionnaire de dépistage comportemental chez les enfants et les adolescents et fournit 25 éléments sur les attributs psychologiques et comprend une version d'auto-évaluation et une version tierce. version enquête. Il existe deux versions du SDQ pour deux âges et stades de développement différents. Une version d'auto-évaluation et une version d'enquête tierce sont proposées pour chaque version d'âge du SDQ. Des valeurs normatives pour différentes nationalités, dont l'allemand, sont disponibles.

Mesures des résultats :

Bien-être en matière de santé mentale – rapport tiers

Articles; Niveau d'échelle :

25 articles ; Échelle de Likert à 3 points ; somme note totale 25-75
IG : T0 (à l'inclusion), T2 (3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2-3 mois après T0), T3 (3 à 6 mois après T2, T2 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention)
Auto-évaluation KINDL
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)

La description: Le KINDL (https://www.kindl.org/english/) est un questionnaire standardisé pour l'évaluation de la qualité de vie des enfants et des adolescents et fournit 24 éléments. Le KINDL est donc une mesure courte, méthodologiquement adaptée, psychométriquement solide et flexible de la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents. Il existe trois versions du KINDL pour différents âges et stades de développement. Une version d'auto-évaluation et une version d'enquête tierce sont proposées pour chaque version d'âge du KINDL. Les valeurs normatives sont données sur la base de données allemandes représentatives de l'enquête nationale allemande par entretien et examen de santé pour les enfants et les adolescents (KiGGS). L'étude KiGGS est une vaste enquête réalisée par l'Institut allemand Robert-Koch.

Mesures des résultats :

Qualité de vie - auto-évaluation

Articles; Niveau d'échelle :

24 articles ; Échelle de Likert à 3 points ; somme score total 24-72
IG : T0 (à l'inclusion), T1 (après intervention), T2 (3 à 6 mois après T1) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T2 (après intervention), T3 (3 à 6 mois après T2)
Rapport tiers KINDL
Délai: IG : T0 (à l'inclusion), T2 (3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T3 (3 à 6 mois après T2, T2 est défini comme le point temporel immédiatement après l'intervention)

La description: Le KINDL (https://www.kindl.org/english/) est un questionnaire standardisé pour l'évaluation de la qualité de vie des enfants et des adolescents et fournit 24 éléments. Le KINDL est donc une mesure courte, méthodologiquement adaptée, psychométriquement solide et flexible de la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents. Il existe trois versions du KINDL pour différents âges et stades de développement. Une version d'auto-évaluation et une version d'enquête tierce sont proposées pour chaque version d'âge du KINDL. Les valeurs normatives sont données sur la base de données allemandes représentatives de l'enquête nationale allemande par entretien et examen de santé pour les enfants et les adolescents (KiGGS). L'étude KiGGS est une vaste enquête réalisée par l'Institut allemand Robert-Koch.

Mesures des résultats :

Qualité de vie - rapport tiers

Articles; Niveau d'échelle :

24 articles ; Échelle de Likert à 3 points ; somme score total 24-72
IG : T0 (à l'inclusion), T2 (3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T0 (à l'inclusion), T1 (2 à 3 mois après T0), T3 (3 à 6 mois après T2, T2 est défini comme le point temporel immédiatement après l'intervention)
Évaluation par les patients du programme Education & Care in RARE
Délai: IG : T1 (après intervention) ; WLG T2 (après intervention)

Description:

L'évaluation des patients du programme Education & Care in RARE fournit 3 éléments pour évaluer l'attractivité, l'utilité et la recommandabilité du programme et utilise une échelle de Likert des visages souriants en six points comme échelle de résultats subjectifs globale pour l'évaluation par les experts.

Mesures des résultats :

Évaluation du programme par les patients : attractivité ; obligeance; recommandabilité;

Articles; Niveau d'échelle :

3 éléments, échelle de Likert des visages souriants à 6 points ; descriptif
IG : T1 (après intervention) ; WLG T2 (après intervention)
Évaluation experte du programme Education & Care in RARE
Délai: IG : T1 (après intervention) ; WLG T2 (après intervention)

Description:

L'évaluation experte du programme Education & Care in RARE fournit 10 éléments pour évaluer le degré de réalisation des objectifs thérapeutiques psychosociaux spécifiques du programme et utilise une échelle de Likert en trois points comme échelle de résultats subjectifs globale pour l'évaluation par les experts. Comme il n'existe pas de lignes directrices pour les soins psychosociaux dans les maladies rares, les éléments définis sont adaptés selon la ligne directrice S3 Soins psychosociaux en oncologie et hématologie pédiatriques et comprennent les objectifs psychosociaux suivants : Obtenir des informations ; Promouvoir la capacité d’action et de coopération ; Renforcer les compétences et l'autonomie des ressources individuelles ; Promotion de stratégies d'adaptation ; Renforcer l'estime de soi; Soutenir une communication ouverte ; Promouvoir l'expression verbale et non verbale ; Promotion de la compréhension de la maladie ; Promouvoir la meilleure qualité de vie possible en matière de santé et de santé mentale ; Réduction de la peur, de l'impuissance ; Éléments : Échelle : 10 éléments, échelle de Likert à 3 points ; descriptif
IG : T1 (après intervention) ; WLG T2 (après intervention)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Documentation du programme
Délai: IG : T2 (au dernier suivi, 3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T3 (dernier suivi, 3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention))

La documentation du programme fournit le nombre de sessions et les niveaux du programme Education & Care in RARE chez chaque participant.

Articles; Balance:

2 éléments, descriptifs
IG : T2 (au dernier suivi, 3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention) ; WLG : T3 (dernier suivi, 3 à 6 mois après T1, T1 est défini comme le moment immédiatement après l'intervention))
Données médicales
Délai: IG : après inclusion WLG : après inclusion

Les données médicales évaluent les données médicales des participants à l'étude, y compris le diagnostic de maladie rare Conditions secondaires Âge de développement Visibilité d'une maladie rare Type de visibilité d'une maladie rare Type de confirmation du diagnostic Maladie rare potentiellement mortelle Âge au diagnostic de la maladie rare Temps de l'odyssée diagnostique Existence d'une urgence carte ou une carte maladie rare

Articles; Balance:

10 éléments, descriptifs
IG : après inclusion WLG : après inclusion
Données démographiques
Délai: IG : après inclusion WLG : après inclusion

Données sociodémographiques des participants, notamment l'âge, le sexe, le niveau scolaire, les compétences linguistiques, la langue maternelle et le multilinguisme du patient ; L'éducation et les compétences linguistiques des parents ;

Articles; Balance:

8 éléments, descriptifs
IG : après inclusion WLG : après inclusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical University of Vienna

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2024

Première publication (Réel)

11 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1870/2024 ethics committee Nr
  • 010270-FGÖ (Autre subvention/numéro de financement: The Austrian Health Promotion (FGÖ))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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