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Résultats cliniques de la glomérulopathie C3 et IC-MPGN en Russie: Rétrospective hybride - Étude prospective (CRYSTAL)

26 février 2025 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
L'étude est prévue pour étudier la spécificité du cours clinique et les résultats du traitement de la glomérulopathie C3 (C3G) et de la glomérulonéphrite à membranoprolifération immunitaire (IC-MPGN) chez les patients âgés de moins de 18 ans et 18 ans et plus dans la population russe en 2025-2028. L'objectif principal de l'étude est d'estimer la fréquence de rémission complète ou partielle 12 mois après la vérification morphologique du diagnostic. L'évaluation des caractéristiques démographiques, cliniques et de laboratoire, morphologiques au diagnostic et leur relation avec les résultats de la maladie, principalement la progression de la maladie et le développement d'une insuffisance rénale chronique, permettra d'évaluer l'efficacité du traitement utilisé dans la pratique clinique réelle, le pronostic de la maladie et les facteurs associés à des résultats défavorables.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

L'étude recrutera des adultes (âgés de 18 ans et plus) et des patients pédiatriques (représentants légalement acceptables) avec un diagnostic confirmé par la biopsie du C3G primaire ou de l'IC-MPGN idiopathique au cours de la période de mars 2024 à février 2027, qui répondra aux critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion.

La description

Critères d'inclusion:

  1. Disposé à signer le formulaire de consentement éclairé. Si le patient a moins de 18 ans, le parent ou le représentant légalement acceptable de l'enfant / adolescent qui peut participer à cette étude signe également le formulaire de consentement.
  2. Diagnostic de C3G primaire ou IC-MPGN confirmé par les résultats des études morphologiques et cliniques.
  3. Les résultats du taux de créatinine sérique, la détermination de la protéinurie obtenue au plus tôt 4 semaines avant la biopsie rénale
  4. Date d'index (biopsie rénale) pas plus tôt en mars 2024 et au plus tard 11 mois avant de signer l'ICF
  5. Le DFG estimé de base (en utilisant la formule CKD-EPI pour les personnes âgées de plus de 18 ans et la formule Schwarz modifiée pour les enfants) ou le DFG mesuré est ≥30 ml / min par 1,73 m2.

Critères d'exclusion:

  1. Les patients participant à un essai clinique avec le produit d'enquête.
  2. Les patients atteints de gammopathies monoclonales (myélome, lymphome à cellules B / leucémie lymphocytaire, lymphoplasmacytome)
  3. Patients atteints de maladies auto-immunes systémiques et de vascularite (lupus érythémateux systémique, sclérose systémique, dermatomyosite, maladie du tissu conjonctif mixte, syndrome de Sjogren, purpura Henoch-Schönlein, vasculite ANCA, cryoglobulinémie)
  4. Patients présentant des infections actuelles ou récentes (hépatite virale B, hépatite C virale, endocardite infectieuse ou septicémie, shunts, abcès, abcès, méningococciques et autres infections bactériennes, infections protozoaires)
  5. Patients atteints d'une maladie aiguë cliniquement significative dans les 30 jours précédant la biopsie rénale
  6. Maladie rénale concomitante cliniquement significative
  7. Traitement avec pegcetacoplan

D'autres critères d'inclusion / exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Glomérulopathie C3
Diagnostic de C3G primaire confirmé par les résultats des études morphologiques et cliniques.
Autre: Aucune intervention
Les patients recevront des soins médicaux conformément à la pratique courante du traitement de la maladie
Autres noms:
  • Rituximab
  • Le traitement comprend les options suivantes:
  • Acei / arb seul
  • Acei / arb + corticostéroïdes
  • Acei / arb + mmf
  • Acei / arb + sglt2i
  • Corticostéroïdes ACEI / ARB + ​​MMF +
  • Acei / arb + cyclophosphamide
  • Corticostéroïdes seuls
  • MMF seul
  • Cyclophosphamide seul
  • Corticostéroïdes + mmf
  • Thérapie anticancéreuse
  • Autres immunosuppresseurs
Glomérulonéphrite à membranphrite immunitaire
Diagnostic de IC-MPGN primaire confirmé par les résultats des études morphologiques et cliniques.
Autre: Aucune intervention
Les patients recevront des soins médicaux conformément à la pratique courante du traitement de la maladie
Autres noms:
  • Rituximab
  • Le traitement comprend les options suivantes:
  • Acei / arb seul
  • Acei / arb + corticostéroïdes
  • Acei / arb + mmf
  • Acei / arb + sglt2i
  • Corticostéroïdes ACEI / ARB + ​​MMF +
  • Acei / arb + cyclophosphamide
  • Corticostéroïdes seuls
  • MMF seul
  • Cyclophosphamide seul
  • Corticostéroïdes + mmf
  • Thérapie anticancéreuse
  • Autres immunosuppresseurs

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de patients avec rémission globale (complète + partielle) suite à la thérapie standard en Russie
Délai: 12 mois

La réponse complète est définie comme une protéinurie <0,5 g / 24 h avec un EGFR stable (moins de 20% de baisse de l'EGFR par rapport à la ligne de base sans avoir besoin d'une thérapie de remplacement rénale).

La réponse partielle est définie comme une réduction de la protéinurie à un EGFR stable (pas de diminution de> 20% de la valeur de base):> 50% (par rapport à la ligne de base) (chez ceux atteints de protéinurie <3,5 g / jour ou> 3,5 g / jour mais sans syndrome néphrotique (NS)) ou en ≥50% de l'albums de la ligne de base et de la régression de N).
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de patients avec rémission complète
Délai: 6 mois; 12 mois
La rémission complète a été définie comme une protéinurie <0,5 g / 24 h avec un EGFR stable (moins de 20% de baisse de l'EGFR par rapport à la ligne de base sans les besoins en thérapie de remplacement rénal).
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients avec rémission partielle
Délai: 6 mois; 12 mois
La rémission partielle a été définie comme une réduction de la protéinurie à un EGFR stable (pas de diminution de> 20% de la ligne de base):> 50% (par rapport à la ligne de base) (chez ceux atteints de protéinurie <3,5 g / jour ou> 3,5 g / jour mais sans syndrome néphrotique (NS)) ou en ≥50% de l'album de base de la régression de Ns (ns: <3.5 g / jour et de l'album de sang ≥30 de Ns (ns: <3.5 g / jour et de l'album de sang-album de ns de Ns (NS: <3.5 g / jour et de sang-album ≥ex g / l)
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de rechute
Délai: 6 mois; 12 mois
La rechute clinique a été définie comme une protéinurie> 3,5 g / 24h après avoir atteint une rémission complète ou, chez celles avec une rémission partielle, comme une augmentation de la protéinurie> 50% par rapport à la valeur la plus faible pendant la rémission avec récidive de NS
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de progression
Délai: 6 mois; 12 mois
Progression composite définie comme 40% de déclin EGFR de la ligne de base et / ou de l'EGFR <15 ml / min par 1,73 m2 et / ou une thérapie de remplacement rénal
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de progression vers une maladie rénale terminale
Délai: 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de progression vers une maladie rénale terminale de l'indice-date jusqu'à 12 mois
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients morts
Délai: 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients décédés d'une date d'index jusqu'à 12 mois
6 mois; 12 mois
Il est temps de commencer la dialyse d'entretien
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à compter de la date d'index à la dialyse de la maintenance
6 mois; 12 mois
Heure de la date de diagnostic à la date de début de la dialyse
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à compter de la date de diagnostic à la date de début de la dialyse
6 mois; 12 mois
Heure de la date de début du traitement à la date de début de la dialyse
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à partir de la première date de traitement à la date de début de la dialyse
6 mois; 12 mois
Heure de la date de diagnostic à la transplantation
Délai: 6 mois; 12 mois
Temps en mois de la date de diagnostic à la transplantation
6 mois; 12 mois
Heure de la date de diagnostic à la date de la rémission complète
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à compter de la date de diagnostic à la date de la rémission complète
6 mois; 12 mois
Heure de la date de diagnostic à la date de rémission partielle
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à compter de la date de diagnostic à la date de rémission partielle
6 mois; 12 mois
Heure de la date de diagnostic à la date de rémission globale (rémission complète et partielle)
Délai: 6 mois; 12 mois
Heure en mois à compter de la date de diagnostic à la date de rémission globale (rémission complète et partielle)
6 mois; 12 mois
Temps de progression
Délai: 6 mois; 12 mois
Temps en mois de la date de diagnostic à la progression
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients avec a) une augmentation de l'EGFR de ≥15% par rapport à la ligne de base; b) diminution de l'EGFR de ≥15% par rapport à la ligne de base; c) EGFR stable (changer jusqu'à 15%)
Délai: 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients avec a) une augmentation de l'EGFR de ≥15% par rapport à la ligne de base; b) diminution de l'EGFR de ≥15% par rapport à la ligne de base; c) EGFR stable (changement jusqu'à 15%) de la date de l'indice jusqu'à 12 mois
6 mois; 12 mois
Temps à 30%, 40% et 50% de baisse de l'EGFR
Délai: 6 mois; 12 mois
Durée en mois à compter de la date de l'indice à 30%, 40% et 50% de baisse de l'EGFR
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de protéinurie> 1 g / 24 h et EGFR ≥30 ml / min par 1,73 m2
Délai: 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints de protéinurie> 1 g / 24 h et EGFR ≥30 ml / min par 1,73 m2 à partir de la date d'index jusqu'à 12 mois
6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints du syndrome néphrotique
Délai: 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients atteints du syndrome néphrotique à partir de la date de l'indice jusqu'à 12 mois
6 mois; 12 mois
Caractéristiques démographiques et cliniques des patients atteints de C3G primaire (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: Base de base
Nombre et proportion de patients par âge, sexe, IMC, BSA, antécédents familiaux de maladie rénale, statut de transplantation, pression artérielle, marqueurs de laboratoire: taux de créatinine sérique (µmol / L), EGFR, cellule sanguine urinaire (RBC / HPF), protéinurie (g / 24H), albumine (G / L); Taux de changement EGFR; Étape de la maladie rénale chronique (CKD); Protéinurie ≥ 1 g / 24 h et EGFR ≥30 ml / min par 1,73 m2
Base de base
Le nombre de patients par maladie morphologiquement vérifiée se forme chez les patients atteints de C3G primaire (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: Base de base
Forme de maladie morphologiquement vérifiée: DDD (soumise à la microscopie électronique), C3GN (soumise à la microscopie électronique), C3G (en l'absence de données informatives de microscopie électronique), IC-MPGN.
Base de base
Nombre de patients présentant une présence de marqueurs de complément sérum, facteur sérique H, variantes génétiques rares
Délai: Base de base
Nombre de patients présentant une présence de marqueurs de complément sérique (C3, C4, CH50, C5A), facteur sérique H, variantes génétiques rares au départ
Base de base
Nombre et proportion de patients stratifiés par séquence de traitement et régime spécifique du traitement
Délai: Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients stratifiés par séquence de traitement et régime spécifique du traitement
Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont interrompu un régime de traitement spécifique à chaque ligne de thérapie à tout moment du suivi et la raison de l'arrêt pour chaque cohorte
Délai: Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre et proportion de patients qui ont interrompu un régime de traitement spécifique à chaque ligne de thérapie à tout moment du suivi et la raison de l'arrêt pour chaque cohorte
Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre de doses exposées pour les traitements non continues (par exemple, thérapie par impulsion, perfusion de rituximab) dans chaque cohorte
Délai: Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre de doses exposées pour les traitements non continues (par exemple, thérapie par impulsion, perfusion de rituximab) dans chaque cohorte
Base de référence; 6 mois; 12 mois
Nombre de patients par des scores qualitatifs, semi-quantitatifs et quantitatifs de lésions actives et chroniques
Délai: Base de base
  1. Prolifération mésangiale (% des glomérules),
  2. Hypercellularité endocapillaire (% des glomérules),
  3. morphologie membranoproliférative (épaississement et / ou double contour des membranes du sous-sol capillaire),
  4. infiltration des leucocytes,
  5. proportion de glomérules complètement intacts (%)
  6. proportion de croissants cellulaires (%), fibreux (%), fibrocellulaire (%),
  7. nécrose fibrinoïde,
  8. infiltration interstitielle,
  9. fibrose interstitielle (%),
  10. atrophie tubulaire (%),
  11. glomérulosclérose globale et segmentaire (quantitativement,% de tous les glomérules)
  12. artériosclérose et artériolosclérose
Base de base
Nombre de patients avec des signes de microangiopathie thrombotique dans le spécimen de biopsie
Délai: Base de base
Nombre de patients avec des signes de microangiopathie thrombotique dans le spécimen de biopsie au départ
Base de base
Nombre de patients atteints de nécrose tubulaire aiguë
Délai: Base de base
Nombre de patients atteints de nécrose tubulaire aiguë au départ
Base de base
Nombre de patients présentant une présence de C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, chaîne kappa, dépôts de chaîne lambda
Délai: Base de base
Nombre de patients avec présence de C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, chaîne Kappa, dépôts de chaîne lambda au départ
Base de base
Résultats déclarés par les patients pour C3G (cohorte 1), IC-MPGN (Cohorte 2) et dans l'ensemble
Délai: 12 mois
  1. Données d'adhérence descriptives basées sur le score de question
  2. Résultats déclarés par les patients, SF-36 (RAND)
12 mois
Nombre de patients (%) avec des événements indésirables / événements indésirables graves par option de traitement
Délai: 12 mois
Nombre de patients (%) avec des événements indésirables / événements indésirables graves par option de traitement à partir de la date de l'indice jusqu'à 12 mois
12 mois
Changement par rapport à la base de la pression artérielle systolique et diastolique (BP) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport à la base de la pression artérielle systolique et diastolique (BP) (avec centiles pour enfants) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement du taux de créatinine sérique de base (µmol / L) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement du taux de créatinine sérique de base (µmol / L) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport au taux de filtration glomérulaire estimé de base (EGFR) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport au taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport au taux de changement EGFR de base dans le temps (pente EGFR) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (Cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport au taux de changement EGFR de base au fil du temps (pente EGFR) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport au stade de base de la maladie rénale chronique (CKD) (nombre de patients,%) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport au stade de base de la maladie rénale chronique (CKD) (nombre de patients,%) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport au nombre de globules rouges de base chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport aux globules rouges de base (RBC) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport aux coulées RBC de base chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport aux courses de base RBC à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport à la protéinurie quotidienne de base (protéinurie en G / 24 heures) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement de la protéinurie quotidienne de base (protéinurie en g / 24 heures) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport à la protéinurie de base> 1 g / 24 h chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement de la protéinurie de base> 1 g / 24 h à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport à l'EGFR de base ≥30 ml / min par 1,73 m2 chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base EGFR ≥30 ml / min par 1,73 m2 à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois
Changement par rapport au nombre de bases de patients atteints du syndrome néphrotique (%) chez les patients atteints de C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) et globalement
Délai: 6 mois; 12 mois
Changement par rapport au nombre de bases de patients atteints du syndrome néphrotique (%) à 6 et 12 mois
6 mois; 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLNP023B1RU01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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