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Resultados clínicos de glomerulopatía C3 e IC -MPGN en Rusia: retrospectiva híbrida - estudio prospectivo (CRYSTAL)

26 de febrero de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
El estudio está planeado para estudiar la especificidad del curso clínico y los resultados del tratamiento de la glomerulopatía C3 (C3G) y la glomerulonefritis membranoproliferativa inmune-complejor (IC-MPGN) en pacientes con menos de 18 años y 18 años y mayores en la población rusa en 2025-2028. El objetivo principal del estudio es estimar la frecuencia de remisión completa o parcial 12 meses después de la verificación morfológica del diagnóstico. La evaluación de las características demográficas, clínicas y de laboratorio, las características morfológicas en el diagnóstico y su relación con los resultados de la enfermedad, principalmente la progresión de la enfermedad y el desarrollo de la insuficiencia renal crónica, permitirá evaluar la eficacia del tratamiento utilizado en la práctica clínica real, el pronóstico de la enfermedad y los factores asociados con resultados desfavorables.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

El estudio reclutará adultos (mayores de 18 años) y pacientes pediátricos (representantes legalmente aceptables) con diagnóstico confirmado por biopsia de C3G primario o IC-MPGN idiopático en el período de 2024 a febrero de 2027, quienes cumplirán con los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Dispuesto a firmar el formulario de consentimiento informado. Si el paciente tiene menos de 18 años, el padre o el representante legalmente aceptable del niño/adolescente que puede participar en este estudio también firma el formulario de consentimiento.
  2. Diagnóstico de C3G primario o IC-MPGN confirmado por los resultados de los estudios morfológicos y clínicos.
  3. Los resultados del nivel de creatinina sérica, la determinación de la proteinuria obtenida no antes de las 4 semanas antes de la biopsia renal
  4. Fecha de índice (biopsia renal) no es antes de marzo de 2024 y no más tarde de 11 meses antes de firmar el ICF
  5. El GFR de línea de base estimado (utilizando la fórmula CKD-EPI para personas mayores de 18 años y la fórmula de Schwarz modificada para niños) o el GFR medido es ≥30 ml/min por 1.73 m2.

Criterios de exclusión:

  1. Los pacientes que participan en un ensayo clínico con el producto de investigación.
  2. Pacientes con gammopatías monoclonales (mieloma, linfoma de células B/leucemia linfocítica, linfoplasmacitoma)
  3. Los pacientes con enfermedades autoinmunes sistémicas y vasculitis (lupus eritematoso sistémico, esclerosis sistémica, dermatomiositis, enfermedad del tejido conectivo mixto, síndrome de Sjogren, purpura de henoch-schönlein, vasculitis ANCA, crioglobulinemia)
  4. Los pacientes con infecciones actuales o recientes (hepatitis viral B, hepatitis viral C, endocarditis infecciosa o sepsis, derivaciones ventricularatrales infectadas, abscesos, infecciones meningocócicas y otras bacterianas, infecciones por protozoos)
  5. Pacientes con cualquier enfermedad aguda clínicamente significativa dentro de los 30 días previos a la biopsia renal
  6. Enfermedad renal concomitante clínicamente significativa
  7. Tratamiento con pegcetacoplán

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Glomerulopatía C3
Diagnóstico de C3G primario confirmado por los resultados de los estudios morfológicos y clínicos.
Otro: Sin intervención
Los pacientes recibirán atención médica de acuerdo con la práctica de rutina del tratamiento de la enfermedad
Otros nombres:
  • Rituximab
  • El tratamiento incluye las siguientes opciones:
  • Acei/ARB solo
  • ACEI/ARB + ​​corticosteroides
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + corticosteroides
  • ACEI/ARB + ​​ciclofosfamida
  • Corticosteroides solos
  • MMF solo
  • Ciclofosfamida sola
  • Corticosteroides + mmf
  • Terapia anticomplement
  • Otros inmunosupresores
Glomerulonefritis de membranoprolifritis membranoproliferativa
Diagnóstico de IC-MPGN primario confirmado por los resultados de los estudios morfológicos y clínicos.
Otro: Sin intervención
Los pacientes recibirán atención médica de acuerdo con la práctica de rutina del tratamiento de la enfermedad
Otros nombres:
  • Rituximab
  • El tratamiento incluye las siguientes opciones:
  • Acei/ARB solo
  • ACEI/ARB + ​​corticosteroides
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + corticosteroides
  • ACEI/ARB + ​​ciclofosfamida
  • Corticosteroides solos
  • MMF solo
  • Ciclofosfamida sola
  • Corticosteroides + mmf
  • Terapia anticomplement
  • Otros inmunosupresores

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número y proporción de pacientes con remisión general (completa + parcial) después de la terapia estándar en Rusia
Periodo de tiempo: 12 meses

La respuesta completa se define como proteinuria <0.5 g/24 h con EGFR estable (menos del 20% de disminución en EGFR desde el inicio sin la necesidad de terapia de reemplazo renal).

La respuesta parcial se define como la reducción de la proteinuria en EGFR estable (sin disminución de> 20% del valor de referencia):> 50% (desde el inicio) (en aquellos con proteinuria <3.5 g/día o> 3.5 g/día pero sin síndrome nefrótico (NS)) o en ≥50% de la línea de base acompañada por una regresión de NS (NS (NS <3.5 g/día de sangre))).
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número y proporción de pacientes con remisión completa
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
La remisión completa se definió como proteinuria <0.5 g/24 h con un EGFR estable (menos del 20% de disminución en EGFR desde el inicio sin las necesidades de terapia de reemplazo renal).
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con remisión parcial
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
La remisión parcial se definió como una reducción en la proteinuria en EGFR estable (sin disminución de> 20% de la línea de base):> 50% (desde el inicio) (en aquellos con proteinuria <3.5 g/día o> 3.5 g/día pero sin síndrome nefrótico (ns)) o en ≥50% de la base acompañada por una regresión de NS (NS (NS: <3.5 g/día de sangre) G/L)
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con recaída
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
La recaída clínica se definió como una proteinuria> 3.5 g/24 h después de lograr la remisión completa o, en aquellos con remisión parcial, como un aumento de la proteinuria> 50% en comparación con el valor más bajo durante la remisión con recurrencia de NS
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con progresión
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
La progresión compuesta definida como el 40% de EGFR disminuye desde la línea de base y/o EGFR <15 ml/min por 1.73 m2 y/o terapia de reemplazo renal
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con progresión a la enfermedad renal en etapa terminal
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con progresión a enfermedad renal en etapa terminal desde la fecha del índice hasta 12 meses
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes muertos
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes que murieron desde la fecha del índice hasta 12 meses
6 meses; 12 meses
Tiempo para comenzar la diálisis de mantenimiento
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Hora en meses desde la fecha del índice hasta el inicio de la diálisis de mantenimiento
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de inicio de la diálisis
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Hora en meses desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de inicio de la diálisis
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de inicio de la diálisis
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Hora en meses desde la primera fecha de tratamiento hasta la fecha de inicio de la diálisis
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de diagnóstico hasta el trasplante
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Tiempo en meses desde la fecha de diagnóstico hasta el trasplante
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión completa
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Tiempo en meses desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión completa
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión parcial
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Tiempo en meses desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión parcial
6 meses; 12 meses
Hora desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión general (remisión completa y parcial)
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Hora en meses desde la fecha de diagnóstico hasta la fecha de remisión general (remisión completa y parcial)
6 meses; 12 meses
Tiempo de progresión
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Tiempo en meses desde la fecha de diagnóstico hasta la progresión
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con A) un aumento en EGFR en ≥15% desde la línea de base; b) disminución en EGFR en ≥15% desde la línea de base; c) EGFR estable (cambio hasta 15%)
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con A) un aumento en EGFR en ≥15% desde la línea de base; b) disminución en EGFR en ≥15% desde la línea de base; c) EGFR estable (cambio hasta 15%) desde la fecha del índice hasta 12 meses
6 meses; 12 meses
Tiempo a 30%, 40% y 50% disminuyen en EGFR
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
El tiempo en meses desde la fecha del índice hasta el 30%, 40% y 50% disminuyen en EGFR
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con proteinuria> 1 g/24 hy EGFR ≥30 ml/min por 1.73 m2
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con proteinuria> 1 g/24 hy EGFR ≥30 ml/min por 1.73 m2 desde la fecha del índice hasta 12 meses
6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con síndrome nefrótico
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes con síndrome nefrótico desde la fecha del índice hasta 12 meses
6 meses; 12 meses
Características demográficas y clínicas de pacientes con C3G primario (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: Base
Número y proporción de pacientes por edad, sexo, IMC, BSA, antecedentes familiares de enfermedad renal, estado de trasplante, presión arterial, marcadores de laboratorio: nivel de creatinina sérica (µmol/L), EGFR, glóbulos urinarios (RBC/HPF), proteinuria (G/24H), álbum de suero (G/L); Tasa de cambio de EGFR; Etapa de enfermedad renal crónica (ERC); Proteinuria ≥1 g/24 hy EGFR ≥30 ml/min por 1.73 m2
Base
Número de pacientes por forma de enfermedad morfológicamente verificada en pacientes con C3G primario (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: Base
Forma de enfermedad morfológicamente verificada: DDD (sujeto a microscopía electrónica), C3GN (sujeto a microscopía electrónica), C3G (en ausencia de datos informativos de microscopía electrónica), IC-MPGN.
Base
Número de pacientes con presencia de marcadores de complemento sérico, factor sérico H, variantes genéticas raras
Periodo de tiempo: Base
Número de pacientes con presencia de marcadores de complemento sérico (C3, C4, CH50, C5A), factor sérico H, variantes genéticas raras al inicio
Base
Número y proporción de pacientes estratificados por secuencia de tratamiento y régimen específico del tratamiento
Periodo de tiempo: Base; 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes estratificados por secuencia de tratamiento y régimen específico del tratamiento
Base; 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes que suspendieron un régimen específico de tratamiento en cada línea de terapia en cualquier momento durante el seguimiento y la razón de la interrupción de cada cohorte
Periodo de tiempo: Base; 6 meses; 12 meses
Número y proporción de pacientes que suspendieron un régimen específico de tratamiento en cada línea de terapia en cualquier momento durante el seguimiento y la razón de la interrupción de cada cohorte
Base; 6 meses; 12 meses
Número de dosis expuestas para tratamientos no continuos (por ejemplo, terapia de pulso, infusión de rituximab) en cada cohorte
Periodo de tiempo: Base; 6 meses; 12 meses
Número de dosis expuestas para tratamientos no continuos (por ejemplo, terapia de pulso, infusión de rituximab) en cada cohorte
Base; 6 meses; 12 meses
Número de pacientes por puntajes cualitativos, semicuantitativos y cuantitativos de lesiones activas y crónicas
Periodo de tiempo: Base
  1. proliferación mesangial (% de glomérulos),
  2. hipercelularidad endocapilar (% de glomérulos),
  3. Morfología membranoproliferativa (engrosamiento y/o doble contorno de las membranas del sótano capilar),
  4. infiltración de leucocitos,
  5. proporción de glomérulos completamente intactos (%)
  6. proporción de crocentes celulares (%), fibrosos (%), fibrocelulares (%),
  7. necrosis fibrinoide,
  8. infiltración intersticial,
  9. fibrosis intersticial (%),
  10. atrofia tubular (%),
  11. glomeruloesclerosis global y segmentaria (cuantitativamente, % de todos los glomérulos)
  12. arteriosclerosis y arteriolosclerosis
Base
Número de pacientes con signos de microangiopatía trombótica en la muestra de biopsia
Periodo de tiempo: Base
Número de pacientes con signos de microangiopatía trombótica en la muestra de biopsia al inicio
Base
Número de pacientes con necrosis tubular aguda
Periodo de tiempo: Base
Número de pacientes con necrosis tubular aguda al inicio
Base
Número de pacientes con presencia de C1q, IgA, IgM, IgG, C3, cadena Kappa, depósitos de cadena Lambda
Periodo de tiempo: Base
Número de pacientes con presencia de C1q, IgA, IgM, IgG, C3, Kappa Cadena, Lambda Chain Depósitos al inicio
Base
Resultados informados por el paciente para C3G (Cohort 1), IC-MPGN (Cohort 2) y en general
Periodo de tiempo: 12 meses
  1. Datos de adherencia descriptivos basados ​​en la puntuación de la pregunta
  2. Resultados informados por el paciente, SF-36 (RAND)
12 meses
Número de pacientes (%) con eventos adversos/eventos adversos graves por opción de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de pacientes (%) con eventos adversos/eventos adversos graves por opción de tratamiento desde la fecha del índice hasta 12 meses
12 meses
Cambio desde la línea de base de la presión arterial sistólica y diastólica (PA) en pacientes con C3G (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohort 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio desde la línea de base de la presión arterial sistólica y diastólica (BP) (con percentiles para niños) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio del nivel basal de creatinina sérica (µmol/L) en pacientes con C3G (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohort 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio desde el nivel de creatinina sérico basal (µmol/L) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) basada en pacientes con C3G (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohort 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio a partir de la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) de la línea de base a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de la tasa de cambio de EGFR basal a lo largo del tiempo (pendiente de EGFR) en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de la tasa de cambio de EGFR basal con el tiempo (pendiente EGFR) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de la etapa basal de enfermedad renal crónica (ERC) (número de pacientes, %) en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de la etapa basal de enfermedad renal crónica (ERC) (número de pacientes, %) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio del recuento basal de glóbulos rojos en pacientes con C3G (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio del recuento basal de glóbulos rojos (RBC) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de los moldes de RBC basales en pacientes con C3G (Cohorte 1), IC-MPGN (Cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de los moldes de RBC de referencia a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de la proteinuria diaria basal (proteinuria en G/24 horas) en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de la proteinuria diaria basal (proteinuria en G/24 horas) a las 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de proteinuria basal> 1 g/24 h en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de proteinuria basal> 1 g/24 h a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio de EGFR basal ≥30 ml/min por 1.73 m2 en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio de EGFR de base ≥30 ml/min por 1.73 m2 a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses
Cambio del número basal de pacientes con síndrome nefrótico (%) en pacientes con C3G (cohorte 1), IC-MPGN (cohorte 2) y en general
Periodo de tiempo: 6 meses; 12 meses
Cambio del número basal de pacientes con síndrome nefrótico (%) a los 6 y 12 meses
6 meses; 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023B1RU01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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