Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske utfall av C3 glomerulopati og IC -MPGN i Russland: hybrid retrospektiv - prospektiv studie (CRYSTAL)

26. februar 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Studien er planlagt å studere spesifisiteten til det kliniske forløpet og behandlingsresultatene av C3 glomerulopati (C3G) og immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritt (IC-MPGN) hos pasienter under 18 år og 18 år og eldre i den russiske befolkningen i 2025-2028. Hovedmålet med studien er å estimere hyppigheten av fullstendig eller delvis remisjon 12 måneder etter morfologisk verifisering av diagnosen. Vurdering av demografiske, kliniske og laboratorie, morfologiske egenskaper ved diagnose og deres forhold til sykdomsresultatene, først og fremst sykdomsprogresjon og utvikling av kronisk nyresvikt, vil tillate å vurdere effektiviteten av behandling som ble brukt i reell klinisk praksis, sykdomsprognose og faktorer assosiert med ugunstige utfall.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil rekruttere voksne (i alderen 18 år og eldre) og pediatriske pasienter (juridisk akseptable representanter) med biopsi-bekreftet diagnose av primær C3G eller idiopatisk IC-MPGN i perioden fra mars 2024 til februar 2027, som vil oppfylle inkluderingskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Villig til å signere informert skjema for samtykke. Hvis pasienten er under 18 år, signerer forelderen eller lovlig akseptabel representant for barnet/ungdommen som kan delta i denne studien også signerer samtykkeskjemaet.
  2. Diagnostisering av primær C3G eller IC-MPGN bekreftet av resultatene fra morfologiske og kliniske studier.
  3. Resultatene av serumkreatininnivå, proteinuriabestemmelse oppnådd ikke tidligere enn 4 uker før nyrebiopsien
  4. Indeksdato (nyrebiopsi) ikke tidligere enn mars 2024 og ikke senere enn 11 måneder før du signerer ICF
  5. Den estimerte baseline GFR (ved bruk av CKD-EPI-formelen for personer over 18 år og den modifiserte Schwarz-formelen for barn) eller den målte GFR er ≥30 ml/min per 1,73 m2.

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter som deltar i en klinisk studie med undersøkelsesproduktet.
  2. Pasienter med monoklonale gammopatier (myelom, B-celle lymfom/lymfocytisk leukemi, lymfoplasmacytom)
  3. Pasienter med systemiske autoimmune sykdommer og vaskulitt (systemisk lupus erythematosus, systemisk sklerose, dermatomyositis, blandet bindevevssykdom, Sjogren-syndrom, Henoch-Schönlein purpura, Anca vaskulitt, kryoglobulinemia)
  4. Pasienter med nåværende eller nylige infeksjoner (viral hepatitt B, viral hepatitt C, infektiv endokarditt eller sepsis, infiserte ventrikuloatrial shunts, abscesser, meningokokk og andre bakterieinfeksjoner, protozoanske infeksjoner)
  5. Pasienter med noen klinisk signifikant akutt sykdom innen 30 dager før nyrebiopsi
  6. Klinisk signifikant samtidig nyresykdom
  7. Behandling med Pegcetacoplan

Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
C3 glomerulopati
Diagnostisering av primær C3G bekreftet av resultatene fra morfologiske og kliniske studier.
Annen: Ingen inngrep
Pasienter vil få medisinsk behandling i samsvar med rutinemessig praksis med sykdomsbehandling
Andre navn:
  • Rituximab
  • Behandlingen inkluderer følgende alternativer:
  • Acei/ARB alene
  • ACEI/ARB + ​​kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​cyklofosfamid
  • Kortikosteroider alene
  • MMF alene
  • Syklofosfamid alene
  • Kortikosteroider + MMF
  • Antikomplementterapi
  • Andre immunsuppressants
Immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritt
Diagnostisering av primær IC-MPGN bekreftet av resultatene fra morfologiske og kliniske studier.
Annen: Ingen inngrep
Pasienter vil få medisinsk behandling i samsvar med rutinemessig praksis med sykdomsbehandling
Andre navn:
  • Rituximab
  • Behandlingen inkluderer følgende alternativer:
  • Acei/ARB alene
  • ACEI/ARB + ​​kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​cyklofosfamid
  • Kortikosteroider alene
  • MMF alene
  • Syklofosfamid alene
  • Kortikosteroider + MMF
  • Antikomplementterapi
  • Andre immunsuppressants

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og andel av pasienter med generell (komplett + delvis) remisjon etter standardterapien i Russland
Tidsramme: 12 måneder

Fullstendig respons er definert som proteinuria <0,5 g/24 timer med stabil EGFR (mindre enn 20% nedgang i EGFR fra baseline uten behov for renal erstatningsterapi).

Delvis respons er definert som reduksjon av proteinuria ved stabil EGFR (ingen reduksjon på> 20% av baselineverdien):> 50% (fra baseline) (hos de med proteinuria <3,5 g/dag eller> 3,5 g/dag, men uten nefrotisk syndrom (NS) eller i ≥50% fra baselkompanlegget av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en regresjon av en dag ( g/l).
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og andel av pasienter med fullstendig remisjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Fullstendig remisjon ble definert som proteinuria <0,5 g/24 timer med en stabil EGFR (mindre enn 20% nedgang i EGFR fra baseline uten behov for renal erstatningsterapi).
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med delvis remisjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Delvis remisjon ble definert som en reduksjon i proteinuria ved stabil EGFR (ingen reduksjon på> 20% av baseline):> 50% (fra baseline) (hos de med proteinuria <3,5 g/dag eller> 3,5 g/dag, men uten nefrotisk syndrom (NS) eller i ≥50% fra baseline av en NS NS) eller i NS)) ≥30 g/l)
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med tilbakefall
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Klinisk tilbakefall ble definert som en proteinuri> 3,5 g/24 timer etter å ha oppnådd fullstendig remisjon eller, hos de med delvis remisjon, som en økning av proteinuria> 50% sammenlignet med den laveste verdien under remisjon med tilbakefall av NS
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasienter med progresjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Komposittprogresjon definert som 40% EGFR -nedgang fra baseline og/eller EGFR <15 ml/min per 1,73 m2 og/eller nyreperiodeterapi
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med progresjon til nyresykdom i sluttstadiet
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med progresjon til nyresykdom i sluttstadiet fra indeksdato til 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av døde pasienter
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasientene som døde fra indeksen opp til 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Tid til å starte vedlikeholdsdialyse
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra indeksdato til start av vedlikeholdsdialyse
6 måneder; 12 måneder
Tid fra diagnosedatoen til startdatoen for dialyse
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedatoen til startdatoen for dialyse
6 måneder; 12 måneder
Tid fra startdatoen for behandling til startdatoen for dialyse
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra første behandlingsdato til startdatoen for dialyse
6 måneder; 12 måneder
Tid fra diagnosedato til transplantasjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedato til transplantasjon
6 måneder; 12 måneder
Tid fra diagnosedato til datoen for fullstendig remisjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedato til datoen for fullstendig remisjon
6 måneder; 12 måneder
Tid fra diagnosedato til datoen for delvis remisjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedato til datoen for delvis remisjon
6 måneder; 12 måneder
Tid fra diagnosedato til datoen for generell remisjon (fullstendig og delvis remisjon)
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedato til datoen for generell remisjon (fullstendig og delvis remisjon)
6 måneder; 12 måneder
Tid til progresjon
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra diagnosedato til progresjon
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med A) en økning i EGFR med ≥15% fra grunnlinjen; b) reduksjon i EGFR med ≥15% fra grunnlinjen; c) Stabil EGFR (endre opp til 15%)
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med A) en økning i EGFR med ≥15% fra grunnlinjen; b) reduksjon i EGFR med ≥15% fra grunnlinjen; c) Stabil EGFR (endre opp til 15%) fra indeksdato til 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Tid til 30%, 40% og 50% nedgang i EGFR
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Tid i måneder fra indeksdato til 30%, 40% og 50% nedgang i EGFR
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med proteinuria> 1 g/24 timer og EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med proteinuria> 1 g/24 timer og EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 fra indeksen til 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Antall og andel pasienter med nefrotisk syndrom
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasienter med nefrotisk syndrom fra indeksen til 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Demografiske og kliniske egenskaper hos pasienter med primær C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: Baseline
Antall og andel av pasienter etter alder, kjønn, BMI, BSA, familiehistorie med nyresykdom, transplantasjonsstatus, blodtrykk, laboratoriemarkører: serumkreatininnivå (umol/L), EGFR, urinblodcelle (RBCS/HPF), proteinuri (g/24h), serumalbumin (g/l); EGFR -endringshastighet; Kronisk nyresykdom (CKD) stadium; Proteinuria ≥1 g/24 timer og EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2
Baseline
Antall pasienter etter morfologisk verifisert sykdomsform hos pasienter med primær C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: Baseline
Morfologisk verifisert sykdomsform: DDD (underlagt elektronmikroskopi), C3GN (underlagt elektronmikroskopi), C3G (i fravær av informativ elektronmikroskopidata), IC-MPGN.
Baseline
Antall pasienter med tilstedeværelse av serumkomplementmarkører, serumfaktor H, sjeldne genetiske varianter
Tidsramme: Baseline
Antall pasienter med tilstedeværelse av serumkomplementmarkører (C3, C4, CH50, C5A), serumfaktor H, sjeldne genetiske varianter ved baseline
Baseline
Antall og andel av pasientene stratifisert etter behandlingssekvens og spesifikk behandlingsregime
Tidsramme: Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasientene stratifisert etter behandlingssekvens og spesifikk behandlingsregime
Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasienter som avbrutt et spesifikt behandlingsregime ved hver terapiinje når som helst under oppfølging og grunn til seponering for hver kohort
Tidsramme: Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall og andel av pasienter som avbrutt et spesifikt behandlingsregime ved hver terapiinje når som helst under oppfølging og grunn til seponering for hver kohort
Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall utsatte doser for ikke-kontinuerlige behandlinger (f.eks. Pulsbehandling, rituximab-infusjon) i hver kohort
Tidsramme: Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall utsatte doser for ikke-kontinuerlige behandlinger (f.eks. Pulsbehandling, rituximab-infusjon) i hver kohort
Baseline; 6 måneder; 12 måneder
Antall pasienter etter kvalitative, semikvantitative og kvantitative score for aktive og kroniske lesjoner
Tidsramme: Baseline
  1. mesangial spredning (% av glomeruli),
  2. Endokapillær hypercellularitet (% av glomeruli),
  3. Membranoproliferativ morfologi (fortykning og/eller dobbel konturering av kapillærkjellermembranene),
  4. leukocyttinfiltrasjon,
  5. andel helt intakt glomeruli (%)
  6. andel cellulær (%), fibrøs (%), fibrocellulære (%) halvmåner,
  7. Fibrinoid nekrose,
  8. Interstitiell infiltrasjon,
  9. Interstitiell fibrose (%),
  10. Tubular atrofi (%),
  11. Global og segmental glomerulosklerose (kvantitativt, % av all glomeruli)
  12. Arteriosklerose og arteriolosklerose
Baseline
Antall pasienter med tegn på trombotisk mikroangiopati i biopsiprøven
Tidsramme: Baseline
Antall pasienter med tegn på trombotisk mikroangiopati i biopsiprøven ved baseline
Baseline
Antall pasienter med akutt tubulær nekrose
Tidsramme: Baseline
Antall pasienter med akutt tubulær nekrose ved baseline
Baseline
Antall pasienter med tilstedeværelse av C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, Kappa Chain, Lambda Chain Deposits
Tidsramme: Baseline
Antall pasienter med tilstedeværelse av C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, Kappa Chain, Lambda Chain -avsetninger ved baseline
Baseline
Pasientrapporterte utfall for C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 12 måneder
  1. Beskrivende adherensdata basert på spørsmålspoeng
  2. Pasientrapporterte utfall, SF-36 (RAND)
12 måneder
Antall pasienter (%) med bivirkninger/alvorlige bivirkninger etter behandlingsalternativ
Tidsramme: 12 måneder
Antall pasienter (%) med bivirkninger/alvorlige bivirkninger etter behandlingsalternativ fra indeksdato til 12 måneder
12 måneder
Endring fra baseline av systolisk og diastolisk blodtrykk (BP) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline av systolisk og diastolisk blodtrykk (BP) (med persentiler for barn) på 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline serumkreatininnivå (umol/l) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline serumkreatininnivå (umol/l) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline estimert glomerulær filtreringshastighet (EGFR) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline EGFR-endringshastighet over tid (EGFR-skråning) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline EGFR -endringshastighet over tid (EGFR -skråning) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline kronisk nyresykdom (CKD) stadium (antall pasienter, %) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline kronisk nyresykdom (CKD) stadium (antall pasienter, %) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline røde blodlegemer hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline Red Blood Cell (RBC) teller 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline RBC-kaster hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og totalt sett
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline RBC -kaster etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline daglig proteinuri (proteinuri i g/24 timer) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og totalt sett
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline daglig proteinuria (proteinuri i g/24 timer) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline proteinuria> 1 g/24 timer hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og totalt sett
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline proteinuria> 1 g/24 timer etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 ved 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline antall pasienter med nefrotisk syndrom (%) hos pasienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2), og generelt
Tidsramme: 6 måneder; 12 måneder
Endring fra baseline antall pasienter med nefrotisk syndrom (%) etter 6 og 12 måneder
6 måneder; 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLNP023B1RU01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere