Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska resultat av C3 glomerulopati och IC -MPGN i Ryssland: Hybrid retrospektiv - prospektiv studie (CRYSTAL)

26 februari 2025 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Studien är planerad att studera specificiteten för den kliniska kursen och behandlingsresultaten av C3 glomerulopati (C3G) och immunkomplexmembranoproliferativ glomerulonephritis (IC-MPGN) hos patienter under 18 år och 18 år och äldre i den ryska befolkningen 2025-2028. Studiens primära mål är att uppskatta frekvensen för fullständig eller partiell remission 12 månader efter morfologisk verifiering av diagnosen. Bedömning av demografiska, kliniska och laboratorier, morfologiska egenskaper vid diagnos och deras relation till sjukdomens resultat, främst sjukdomens progression och utveckling av kronisk njursvikt, kommer att möjliggöra bedömning av effektiviteten av behandling som används i verklig klinisk praxis, sjukdomsprognos och faktorer förknippade med ogynnsamma resultat.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien kommer att rekrytera vuxna (18 år och äldre) och pediatriska patienter (juridiskt acceptabla representanter) med biopsifirmad diagnos av primära C3G eller idiopatiska IC-MPGN under perioden från mars 2024 till februari 2027, som kommer att uppfylla inkluderingskriterierna och ingen av uteslutningskriterierna.

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Villig att underteckna informerat samtyckesformulär. Om patienten är under 18 år, undertecknar föräldern eller juridiskt acceptabel representant för barnet/ungdomarna som kan delta i denna studie också samtyckesformuläret.
  2. Diagnos av primär C3G eller IC-MPGN bekräftade av resultaten från morfologiska och kliniska studier.
  3. Resultaten av serumkreatininnivå, proteinuriabestämning erhållen inte tidigare än fyra veckor före njurbiopsi
  4. Indexdatum (njurbiopsi) inte tidigare än mars 2024 och senast 11 månader innan ICF undertecknats
  5. Den uppskattade baslinjen GFR (med CKD-EPI-formeln för personer över 18 år och den modifierade Schwarz-formeln för barn) eller den uppmätta GFR är ≥30 ml/min per 1,73 m2.

Uteslutningskriterier:

  1. Patienter som deltar i en klinisk prövning med utredningsprodukten.
  2. Patienter med monoklonala gammopatier (myelom, B-celllymfom/lymfocytisk leukemi, lymfoplasmacytom)
  3. Patienter med systemiska autoimmuna sjukdomar och vaskulit (systemisk lupus erythematosus, systemisk skleros, dermatomyosit, blandad bindvävssjukdom, Sjogren syndrom, Henoch-Schönlein purpura, ANCA-vaskulit, kryoglobulinemi)))
  4. Patienter med aktuella eller senaste infektioner (viral hepatit B, viral hepatit C, infektiv endokardit eller sepsis, infekterade ventriculoatrial shunts, abscesser, meningokock och andra bakterieinfektioner, protozoiska infektioner))
  5. Patienter med någon kliniskt signifikant akut sjukdom inom 30 dagar före njurbiopsi
  6. Kliniskt signifikant samtidig njursjukdom
  7. Behandling med pegcetacoplan

Andra protokolldefinierade inkludering/uteslutningskriterier kan tillämpa.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
C3 glomerulopati
Diagnos av primär C3G bekräftad av resultaten från morfologiska och kliniska studier.
Övrig: Ingen intervention
Patienter kommer att få medicinsk vård i enlighet med den rutinmässiga praxis för sjukdomsbehandling
Andra namn:
  • Rituximab
  • Behandlingen inkluderar följande alternativ:
  • ACEI/ARB ensam
  • ACEI/ARB + ​​kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​cyklofosfamid
  • Kortikosteroider ensamma
  • MMF ensam
  • Cyklofosfamid ensam
  • Kortikosteroider + mmf
  • Antikomplementterapi
  • Andra immunsuppressiva medel
Immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit
Diagnos av primär IC-MPGN bekräftade av resultaten från morfologiska och kliniska studier.
Övrig: Ingen intervention
Patienter kommer att få medicinsk vård i enlighet med den rutinmässiga praxis för sjukdomsbehandling
Andra namn:
  • Rituximab
  • Behandlingen inkluderar följande alternativ:
  • ACEI/ARB ensam
  • ACEI/ARB + ​​kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​MMF
  • ACEI/ARB + ​​SGLT2I
  • ACEI/ARB + ​​MMF + kortikosteroider
  • ACEI/ARB + ​​cyklofosfamid
  • Kortikosteroider ensamma
  • MMF ensam
  • Cyklofosfamid ensam
  • Kortikosteroider + mmf
  • Antikomplementterapi
  • Andra immunsuppressiva medel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och andel patienter med övergripande (fullständig + partiell) remission efter standardterapin i Ryssland
Tidsram: 12 månader

Komplett svar definieras som proteinuri <0,5 g/24 timmar med stabil EGFR (mindre än 20% minskning i EGFR från baslinjen utan behov av njurersättningsterapi).

Partiellt svar definieras som reduktion av proteinuri vid stabil EGFR (ingen minskning med> 20% av baslinjevärdet):> 50% (från baslinjen) (hos dem med proteinuri <3,5 g/dag eller> 3,5 g/dag men utan nefrotisk syndrom (ns)) eller i ≥50% från baslinjen accompanied by a Regression of NS (NS (NS (NS/5 G/L/L.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och andel patienter med fullständig remission
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Fullständig remission definierades som proteinuri <0,5 g/24 timmar med en stabil EGFR (mindre än 20% minskning i EGFR från baslinjen utan behov av njurersättningsterapi).
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med partiell remission
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Partiell remission definierades som en minskning av proteinuri vid stabil EGFR (ingen minskning med> 20% av baslinjen):> 50% (från baslinjen) (hos dem med proteinuri <3,5 g/dag eller> 3,5 g/dag men utan nephrotic syndrom (ns)) eller i ≥50% från baslinjen accompanied by a Regession of ns (ns: ns: <nS3 G /5 G/DAG ≥ ALBEIN ≥ CH/≥302 g/l)
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med återfall
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Kliniskt återfall definierades som en proteinuria> 3,5 g/24 timmar efter att ha uppnått fullständig remission eller, hos de med partiell remission, som en ökning av proteinuri> 50% jämfört med det lägsta värdet under remission med återfall av NS
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med progression
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Kompositprogression definierad som 40% EGFR -nedgång från baslinjen och/eller EGFR <15 ml/min per 1,73 m2 och/eller njurersättningsterapi
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med progression till njursjukdom i slutstadiet
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med progression till njursjukdom i slutstadiet från indexdatum upp till 12 månader
6 månader; 12 månader
Antal och andel av dog patienter
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter som dog från indexdatum upp till 12 månader
6 månader; 12 månader
Tid att starta underhållsdialys
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från indexdatum till start av underhållsdialys
6 månader; 12 månader
Tid från diagnosdatumet till dialysens startdatum
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatumet till dialysens startdatum
6 månader; 12 månader
Tid från startdatum för behandling till dialysens startdatum
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från första behandlingsdatum till dialysens startdatum
6 månader; 12 månader
Tid från diagnosdatum till transplantation
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatumet till transplantation
6 månader; 12 månader
Tid från diagnosdatum till datum för fullständig remission
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatum till datum för fullständig remission
6 månader; 12 månader
Tid från diagnosdatum till datum för partiell remission
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatum till datum för partiell remission
6 månader; 12 månader
Tid från diagnosdatum till datum för total remission (fullständig och partiell remission)
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatum till datum för total remission (fullständig och partiell remission)
6 månader; 12 månader
Tid till progression
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från diagnosdatumet till progression
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med a) en ökning av EGFR med ≥15% från baslinjen; b) minskning av EGFR med ≥15% från baslinjen; c) Stabil EGFR (ändra upp till 15%)
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med a) en ökning av EGFR med ≥15% från baslinjen; b) minskning av EGFR med ≥15% från baslinjen; c) Stabil EGFR (ändra upp till 15%) från indexdatum upp till 12 månader
6 månader; 12 månader
Tid till 30%, 40% och 50% minskning av EGFR
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Tid i månader från indexdatum till 30%, 40% och 50% minskning av EGFR
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med proteinuri> 1 g/24 timmar och EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med proteinuri> 1 g/24 timmar och EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 från indexdatum upp till 12 månader
6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med nefrotiskt syndrom
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter med nefrotiskt syndrom från indexdatum upp till 12 månader
6 månader; 12 månader
Demografiska och kliniska egenskaper hos patienter med primär C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: Baslinje
Antal och andel patienter efter ålder, kön, BMI, BSA, familjehistoria för njursjukdom, transplantationsstatus, blodtryck, laboratoriemarkörer: serumkreatininnivå (µmol/L), EGFR, urinblodkropp (RBCS/HPF), proteinuria (G/24H), serumalbumin (G/L); EGFR -förändringshastighet; Kronisk njursjukdom (CKD) -stadium; Proteinuria ≥1 g/24 timmar och EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2
Baslinje
Antal patienter med morfologiskt verifierad sjukdomsform hos patienter med primär C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: Baslinje
Morfologiskt verifierad sjukdomsform: DDD (med förbehåll för elektronmikroskopi), C3GN (med förbehåll för elektronmikroskopi), C3G (i frånvaro av informativ elektronmikroskopdata), IC-MPGN.
Baslinje
Antal patienter med närvaro av serumkomplementmarkörer, serumfaktor H, sällsynta genetiska varianter
Tidsram: Baslinje
Antal patienter med närvaro av serumkomplementmarkörer (C3, C4, CH50, C5A), serumfaktor H, sällsynta genetiska varianter vid baslinjen
Baslinje
Antal och andel patienter stratifierade efter behandlingssekvens och specifik behandlingsregim
Tidsram: Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter stratifierade efter behandlingssekvens och specifik behandlingsregim
Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter som avbröt en specifik behandlingsregim vid varje terapilinje när som helst under uppföljningen och orsaken till avbrott för varje kohort
Tidsram: Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal och andel patienter som avbröt en specifik behandlingsregim vid varje terapilinje när som helst under uppföljningen och orsaken till avbrott för varje kohort
Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal exponerade doser för icke-kontinuerliga behandlingar (t.ex. pulsterapi, rituximab infusion) i varje kohort
Tidsram: Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal exponerade doser för icke-kontinuerliga behandlingar (t.ex. pulsterapi, rituximab infusion) i varje kohort
Baslinje; 6 månader; 12 månader
Antal patienter efter kvalitativa, semikvantitativa och kvantitativa poäng av aktiva och kroniska lesioner
Tidsram: Baslinje
  1. mesangial spridning (% av glomeruli),
  2. Endokapillär hypercellularitet (% av glomeruli),
  3. Membranoproliferativ morfologi (förtjockning och/eller dubbel konturering av kapillär källarmembran),
  4. leukocytinfiltration,
  5. andel av helt intakt glomeruli (%)
  6. Andel cellulär (%), fibrös (%), fibrocellulära (%) halvmåner,
  7. fibrinoid nekros,
  8. interstitiell infiltration,
  9. Interstitiell fibros (%),
  10. Tubulär atrofi (%),
  11. Global och segmentell glomeruloskleros (kvantitativt, % av alla glomeruli)
  12. arterioskleros och arterioloskleros
Baslinje
Antal patienter med tecken på trombotisk mikroangiopati i biopsiprovet
Tidsram: Baslinje
Antal patienter med tecken på trombotisk mikroangiopati i biopsiprovet vid baslinjen
Baslinje
Antal patienter med akut tubulär nekros
Tidsram: Baslinje
Antal patienter med akut tubulär nekros vid baslinjen
Baslinje
Antal patienter med närvaro av C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, Kappa Chain, Lambda Chain Deposits
Tidsram: Baslinje
Antal patienter med närvaro av C1Q, IgA, IgM, IgG, C3, Kappa -kedja, lambda -kedjorocher vid baslinjen
Baslinje
Patientrapporterade resultat för C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 12 månader
  1. Beskrivande anslutningsdata baserade på frågeställningar
  2. Patientrapporterade resultat, SF-36 (RAND)
12 månader
Antal patienter (%) med biverkningar/allvarliga biverkningar efter behandlingsalternativ
Tidsram: 12 månader
Antal patienter (%) med biverkningar/allvarliga biverkningar efter behandlingsalternativ från indexdatum upp till 12 månader
12 månader
Förändring från baslinjen för systoliskt och diastoliskt blodtryck (BP) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen för systoliskt och diastoliskt blodtryck (BP) (med percentiler för barn) vid 6 och 12 månad
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjeserumkreatininnivå (µmol/L) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Byt från baslinjeserumkreatininnivå (µmol/L) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Ändra från baslinjen uppskattad glomerulär filtreringshastighet (EGFR) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen EGFR-förändringsfrekvens över tid (EGFR-sluttning) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen EGFR -förändringsfrekvens över tid (EGFR -sluttning) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen kronisk njursjukdom (CKD) (antal patienter, %) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen kronisk njursjukdom (CKD) (antal patienter, %) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från röda blodkroppsantal hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Ändring från baslinjen Red Blood Cell (RBC) räknas vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen RBC-gjutningar hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Ändra från baslinjen RBC -gjutningar vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen daglig proteinuri (proteinuria i g/24 timmar) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Byt från baslinjen daglig proteinuri (proteinuri i g/24 timmar) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjeproteinuri> 1 g/24 timmar hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Ändra från baslinjeproteinuri> 1 g/24 timmar vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från baslinjen EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Byt från baslinjen EGFR ≥30 ml/min per 1,73 m2 vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader
Förändring från basantalet patienter med nefrotiskt syndrom (%) hos patienter med C3G (kohort 1), IC-MPGN (kohort 2) och totalt sett
Tidsram: 6 månader; 12 månader
Ändra från basantalet patienter med nefrotiskt syndrom (%) vid 6 och 12 månader
6 månader; 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2025

Första postat (Faktisk)

25 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLNP023B1RU01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera