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Propranolol à faible dose et bléomycine pour l'hémangiome infantile (IH)

29 juillet 2025 mis à jour par: Bin Zhou, Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du propranolol à faible dose combinée avec une bléomycine intralésionnelle pour l'hémangiome infantile: un essai contrôlé randomisé

Il s'agit d'un essai contrôlé randomisé prospectif conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du propranolol oral à faible dose (1 mg / kg / jour) combiné avec des injections mensuelles de bléomycine intralésionale par rapport à la monothérapie de propranolol à faible dose pour le traitement de l'hémangiome infantile (IH). Au total, 260 nourrissons ont été randomisés au groupe combiné ou au groupe témoin. L'étude vise à déterminer si la thérapie combinée offre des résultats cliniques supérieurs, y compris une régression plus rapide, une meilleure résolution des couleurs et une cicatrisation réduite sur une période de traitement de 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémangiome infantile (IH) est la tumeur vasculaire bénigne la plus courante dans la petite enfance. Bien que le propranolol oral soit la thérapie systémique de première ligne, son efficacité peut être limitée ou lente pour certains IHS. La bléomycine intralésionnelle offre une thérapie locale ciblée. Cette étude examine si la combinaison de propranolol à faible dose avec des injections locales de bléomycine peut améliorer les effets thérapeutiques tout en maintenant un bon profil de sécurité. Cet essai potentiel, randomisé, contrôlé et ouvert avec une évaluation des résultats en aveugle, a inscrit 260 nourrissons avec IH. Les participants ont été assignés au hasard pour recevoir soit le propranolol oral (1 mg / kg / jour) plus la bléomycine intralésionnelle mensuelle (groupe combiné) ou le propranolol oral (1 mg / kg / jour) seul (groupe témoin) pendant 6 mois. L'objectif principal est de comparer l'effet thérapeutique clinique entre les deux groupes à 6 mois. Les objectifs secondaires comprennent l'évaluation de la réponse tumorale précoce, les changements du volume et de la couleur tumoraux, de la formation de cicatrices à long terme et de l'incidence des événements indésirables. Les résultats visent à fournir des preuves solides d'une stratégie de traitement combinée potentiellement plus efficace pour l'IH.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

260

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430015
        • Wuhan Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Âge ≤ 12 mois.
  • Hémangiome infantile cliniquement et / ou d'imagerie nécessitant un traitement.
  • Pas de traitement préalable pour IH.
  • Les gardiens désireux de se conformer au protocole d'étude et de donner un consentement éclairé.

Critères d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue au propranolol ou à la bléomycine.
  • Hémangiomes congénitaux ou mixtes distincts de IH.
  • Dysfonctionnement cardiopulmonaire, hépatique ou rénal important.
  • Présence d'autres maladies systémiques graves.
  • Syndrome de Phace ou anomalies congénitales majeures qui pourraient interférer avec le traitement ou l'évaluation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental: groupe de thérapie combinée
Les participants ont reçu une solution de chlorhydrate de propranolol oral à une dose de 1 mg / kg / jour (en deux doses divisées) pendant 6 mois, combinée à des injections intralésières de bléomycine. Les injections de bléomycine ont été administrées une fois par mois jusqu'à 6 mois.
Médicament: Propranolol + bléomycine
Propranolol oral à 1 mg / kg / jour pendant 6 mois plus de la bléomycine intralésionnelle (solution de 1 mg / ml) injectée une fois mensuelle. La dose de bléomycine était de 0,2 à 0,5 mg par site d'injection, ne dépassant pas un total de 1 mg / kg par session ou une dose cumulative de 10 mg.
Comparateur actif: Comparateur actif: groupe de monothérapie au propranolol
Les participants ont reçu une solution de chlorhydrate de propranolol oral à une dose de 1 mg / kg / jour (en deux doses divisées). La durée totale du traitement était de 6 mois.
Médicament: Propranolol
Solution de chlorhydrate de propranolol oral administré à une dose de 1 mg / kg / jour pendant 6 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet thérapeutique clinique
Délai: 6 mois
Classé comme une régression complète (> 95% de réduction de volume), une efficacité marquée (≥ 75% à 95% de réduction de volume), efficace (réduction de 30% à <75%), ou inefficace (<30% de réduction). La principale mesure est le taux de participants atteignant une régression complète ou une efficacité marquée.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Atrophie de surface tumorale précoce
Délai: 24 heures après le premier traitement
Évalué en comparant les photographies et classée comme une atrophie évidente, une atrophie légère ou aucun changement évident.
24 heures après le premier traitement
Changement du score des couleurs de l'hémangiome
Délai: Ligne de base, 6 mois
Évalué sur une échelle subjective à 4 points (0-3) basée sur des photographies numériques standardisées, où un score inférieur indique une couleur plus proche de la peau normale. Le changement par rapport à la ligne de base est évalué.
Ligne de base, 6 mois
Changement du volume tumoral
Délai: Ligne de base, 6 mois
Mesuré en centimètres cubes (cm³) en utilisant l'échographie Doppler de couleur haute fréquence (volume = longueur × largeur × hauteur × 0,52). Le changement par rapport à la ligne de base est évalué.
Ligne de base, 6 mois
Vancouver Scar Scale (VSS)
Délai: 6 mois
Évalué sur l'ancien site d'hémangiome. Le VSS évalue la pigmentation, la vascularité, la fiabilité et la hauteur, avec un score total de 0 (peau normale) à 13 (pire cicatrice). Des scores plus bas indiquent de meilleurs résultats.
6 mois
Incidence des événements indésirables
Délai: Grâce à l'achèvement de l'étude (6 mois)
Nombre et type d'événements indésirables locaux et systémiques rapportés par les tuteurs ou observés cliniquement (par exemple, réactions du site d'injection, bradycardie, hypoglycémie, troubles du sommeil).
Grâce à l'achèvement de l'étude (6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2025

Première publication (Réel)

5 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2023R064-E01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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