Lavdosis propranolol og bleomycin til infantil hæmangiom (IH)
29. juli 2025 opdateret af: Bin Zhou, Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital
Evaluering af effektiviteten og sikkerheden ved lavdosis propranolol kombineret med intralesional bleomycin til infantil hæmangiom: et randomiseret kontrolleret forsøg
Dette er et prospektivt, randomiseret kontrolleret forsøg designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden ved lavdosis oral propranolol (1 mg/kg/dag) kombineret med månedlig intralesional bleomycin-injektioner versus lavdosis propranolol-monoterapi til behandling af infantil hæmangiom (IH).
I alt 260 spædbørn blev randomiseret til enten kombinationsgruppen eller kontrolgruppen.
Undersøgelsen sigter mod at bestemme, om kombinationsterapien tilbyder overlegne kliniske resultater, herunder hurtigere regression, bedre farveopløsning og reduceret ardannelse over en 6-måneders behandlingsperiode.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Infantil hemangioma (IH) er den mest almindelige godartede vaskulære tumor i spædbarnet.
Mens oral propranolol er den første linje systemiske terapi, kan dens effektivitet være begrænset eller langsom for visse IHS.
Intralesional bleomycin tilbyder en målrettet lokal terapi.
Denne undersøgelse undersøger, om kombination af lavdosis propranolol med lokale bleomycin-injektioner kan forbedre terapeutiske effekter, samtidig med at en god sikkerhedsprofil opretholdes.
Denne potentielle, randomiserede, kontrollerede, open-label-forsøg med blindet resultatvurdering tilmeldte 260 spædbørn med IH.
Deltagerne blev tilfældigt tildelt at modtage enten oral propranolol (1 mg/kg/dag) plus månedlige intralesional bleomycin (kombinationsgruppe) eller oral propranolol (1 mg/kg/dag) alene (kontrolgruppe) i 6 måneder.
Det primære mål er at sammenligne den kliniske terapeutiske virkning mellem de to grupper efter 6 måneder.
Sekundære mål inkluderer evaluering af tidlig tumorrespons, ændringer i tumorvolumen og farve, langvarig ardannelse og forekomsten af bivirkninger.
Resultaterne sigter mod at give robust bevis for en potentielt mere effektiv kombinationsbehandlingsstrategi for IH.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
260
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430015
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder ≤12 måneder.
- Klinisk og/eller billeddannelsesdiagnosticeret infantil hæmangiom, der kræver behandling.
- Ingen forudgående behandling af IH.
- Vogter, der er villige til at overholde undersøgelsesprotokollen og give informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt overfølsomhed over for propranolol eller bleomycin.
- Medfødt eller blandede hæmangiomas adskilt fra IH.
- Betydelig kardiopulmonal, lever eller nyredysfunktion.
- Tilstedeværelse af andre alvorlige systemiske sygdomme.
- Phace syndrom eller større medfødte afvigelser, der kan forstyrre behandling eller vurdering.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eksperimentel: kombinationsterapi -gruppe
Deltagerne modtog oral propranololhydrochloridopløsning i en dosis på 1 mg/kg/dag (i to opdelte doser) i 6 måneder kombineret med intralesional injektioner af bleomycin.
Bleomycin -injektioner blev administreret en gang om måneden i op til 6 måneder.
|
Oral propranolol ved 1 mg/kg/dag i 6 måneder plus intralesional bleomycin (1 mg/ml opløsning) injiceret en gang månedligt.
Bleomycin-dosis var 0,2-0,5 mg pr. Injektionssted og oversteg ikke i alt 1 mg/kg pr. Session eller en kumulativ dosis på 10 mg.
|
|
Aktiv komparator: Aktiv komparator: Propranolol Monoterapy Group
Deltagerne modtog oral propranololhydrochloridopløsning i en dosis på 1 mg/kg/dag (i to opdelte doser).
Den samlede behandlingsvarighed var 6 måneder.
|
Oral propranololhydrochloridopløsning indgivet i en dosis på 1 mg/kg/dag i 6 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk terapeutisk effekt
Tidsramme: 6 måneder
|
Kategoriseret som komplet regression (> 95% volumenreduktion), markant effektivitet (≥75% til 95% volumenreduktion), effektiv (30% til <75% reduktion) eller ineffektiv (<30% reduktion).
Den primære foranstaltning er hastigheden for deltagere, der opnår fuldstændig regression eller markant effektivitet.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidlig tumoroverfladeatrofi
Tidsramme: 24 timer efter den første behandling
|
Vurderet ved at sammenligne fotografier og klassificeret som åbenlyst atrofi, mild atrofi eller ingen åbenlyst ændring.
|
24 timer efter den første behandling
|
|
Ændring i hæmangiom farvescore
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
Bedømt på en 4-punkts subjektiv skala (0-3) baseret på standardiserede digitale fotografier, hvor en lavere score indikerer farve tættere på normal hud.
Ændringen fra baseline vurderes.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Ændring i tumorvolumen
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
Målt i kubikcentimeter (cm³) ved hjælp af højfrekvent farve Doppler-ultralyd (volumen = længde × bredde × højde × 0,52).
Ændringen fra baseline vurderes.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Vancouver Scar Scale (VSS) score
Tidsramme: 6 måneder
|
Vurderet på det tidligere Hemangioma -sted.
VSS evaluerer pigmentering, vaskularitet, fleksibilitet og højde med en total score fra 0 (normal hud) til 13 (værste ar).
Lavere score indikerer bedre resultater.
|
6 måneder
|
|
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutning (6 måneder)
|
Antal og type lokale og systemiske bivirkninger rapporteret af værger eller observeret klinisk (f.eks. Reaktioner på injektionsstedet, bradykardi, hypoglykæmi, søvnforstyrrelser).
|
Gennem undersøgelsesafslutning (6 måneder)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. juli 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juli 2025
Først opslået (Faktiske)
5. august 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hudsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Neoplasmer, vaskulært væv
- Hudabnormiteter
- Hæmangiom
- Hæmangiom, kapillær
- Port-vin bejdse
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antineoplastiske midler
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Neurotransmittermidler
- Anti-arytmimidler
- Adrenerge midler
- Vasodilatorer
- Antihypertensive midler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Bleomycin
- Propranolol
Andre undersøgelses-id-numre
- 2023R064-E01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .