Lågdos propranolol och bleomycin för infantil hemangiom (IH)
29 juli 2025 uppdaterad av: Bin Zhou, Wuhan Integrated Traditional Chinese and Western Medicine Hospital
Utvärdering av effektiviteten och säkerheten för lågdos propranolol i kombination med intralesional bleomycin för infantil hemangiom: en randomiserad kontrollerad studie
Detta är en prospektiv, randomiserad kontrollerad studie utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för låg dos oral propranolol (1 mg/kg/dag) i kombination med månatlig intralesional bleomycininjektioner kontra lågdos propranololmonoterapi för behandling av infantil hemangiom (IH).
Totalt 260 spädbarn randomiserades till antingen kombinationsgruppen eller kontrollgruppen.
Studien syftar till att bestämma om kombinationsterapin erbjuder överlägsna kliniska resultat, inklusive snabbare regression, bättre färgupplösning och minskad ärrbildning under en 6-månaders behandlingsperiod.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Infantil hemangiom (IH) är den vanligaste godartade vaskulära tumören i barndomen.
Medan oral propranolol är den första linjen systemisk terapi, kan dess effektivitet vara begränsad eller långsam för vissa IH: er.
Intralesional bleomycin erbjuder en riktad lokal terapi.
Denna studie undersöker om kombination av lågdos propranolol med lokala injektioner av bleomycin kan förbättra terapeutiska effekter samtidigt som en god säkerhetsprofil upprätthålls.
Denna prospektiva, randomiserade, kontrollerade, öppen etikettstudie med blindad resultatbedömning registrerade 260 spädbarn med IH.
Deltagarna tilldelades slumpmässigt att ta emot antingen oral propranolol (1 mg/kg/dag) plus månadsintralesional bleomycin (kombinationsgrupp) eller oral propranolol (1 mg/kg/dag) ensam (kontrollgrupp) i 6 månader.
Det primära målet är att jämföra den kliniska terapeutiska effekten mellan de två grupperna efter 6 månader.
Sekundära mål inkluderar utvärdering av tidig tumörrespons, förändringar i tumörvolym och färg, långvarig ärrbildning och förekomsten av biverkningar.
Resultaten syftar till att ge robusta bevis för en potentiellt mer effektiv kombinationsbehandlingsstrategi för IH.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
260
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430015
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Ålder ≤12 månader.
- Kliniskt och/eller avbildningsdiagnostiserad infantil hemangiom som kräver behandling.
- Ingen tidigare behandling för IH.
- Guardians som är villiga att följa studieprotokollet och ge informerat samtycke.
Uteslutningskriterier:
- Känd överkänslighet mot propranolol eller bleomycin.
- Medfödda eller blandade hemangiomas som skiljer sig från IH.
- Betydande kardiopulmonal, lever- eller njurdysfunktion.
- Närvaro av andra allvarliga systemiska sjukdomar.
- PHACE -syndrom eller större medfödda avvikelser som kan störa behandling eller bedömning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell: Kombinationsterapigrupp
Deltagarna fick oral propranololhydrokloridlösning vid en dos av 1 mg/kg/dag (i två uppdelade doser) i 6 månader, i kombination med intralesionala injektioner av bleomycin.
Bleomycininjektioner administrerades en gång i månaden i upp till 6 månader.
|
Oral propranolol vid 1 mg/kg/dag under 6 månader plus intralesional bleomycin (1 mg/ml lösning) injicerades en gång varje månad.
Bleomycindosen var 0,2-0,5 mg per injektionsställe, vilket inte överskred totalt 1 mg/kg per session eller en kumulativ dos på 10 mg.
|
|
Aktiv komparator: Aktiv komparator: propranolol monoterapigrupp
Deltagarna fick oral propranololhydrokloridlösning vid en dos av 1 mg/kg/dag (i två uppdelade doser).
Den totala behandlingsvaraktigheten var 6 månader.
|
Oral propranololhydrokloridlösning administrerad i en dos av 1 mg/kg/dag under 6 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk terapeutisk effekt
Tidsram: 6 månader
|
Kategoriserad som fullständig regression (> 95% volymminskning), markant effektivitet (≥75% till 95% volymminskning), effektiv (30% till <75% reduktion) eller ineffektiv (<30% reduktion).
Den primära åtgärden är hastigheten för deltagare som uppnår fullständig regression eller markant effektivitet.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tidig tumörytatrofi
Tidsram: 24 timmar efter den första behandlingen
|
Utvärderad genom att jämföra fotografier och betygsatta som uppenbar atrofi, mild atrofi eller ingen uppenbar förändring.
|
24 timmar efter den första behandlingen
|
|
Förändring i hemangiom färgpoäng
Tidsram: Baslinjen, 6 månader
|
Betygsatt på en 4-punkts subjektiv skala (0-3) baserad på standardiserade digitala fotografier, där en lägre poäng indikerar färg närmare normal hud.
Övergången från baslinjen bedöms.
|
Baslinjen, 6 månader
|
|
Förändring i tumörvolym
Tidsram: Baslinjen, 6 månader
|
Mätt i kubikcentimeter (cm³) med högfrekvent färg Doppler ultraljud (volym = längd × bredd × höjd × 0,52).
Övergången från baslinjen bedöms.
|
Baslinjen, 6 månader
|
|
Vancouver Scar Scale (VSS) poäng
Tidsram: 6 månader
|
Bedömd på den tidigare hemangiomplatsen.
VSS utvärderar pigmentering, vaskularitet, flexibilitet och höjd, med en total poäng från 0 (normal hud) till 13 (värsta ärr).
Lägre poäng indikerar bättre resultat.
|
6 månader
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Genom studieens slutförande (6 månader)
|
Antal och typ av lokala och systemiska biverkningar rapporterade av Guardians eller observerades kliniskt (t.ex. injektionsställningsreaktioner, bradykardi, hypoglykemi, sömnstörningar).
|
Genom studieens slutförande (6 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 januari 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juli 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 juli 2025
Första postat (Faktisk)
5 augusti 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 juli 2025
Senast verifierad
1 juli 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Hudsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Neoplasmer, vaskulär vävnad
- Hudavvikelser
- Hemangiom
- Hemangiom, kapillär
- Port-vinsfläck
- Antibiotika, antineoplastiska
- Antineoplastiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Neurotransmittormedel
- Medel mot arytmi
- Adrenerga medel
- Vasodilaterande medel
- Antihypertensiva medel
- Adrenerga beta-antagonister
- Adrenerga antagonister
- Bleomycin
- Propranolol
Andra studie-ID-nummer
- 2023R064-E01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .