Biomarqueurs en histiocytose systémique (Bio-Histio)
Les histiocytoses systémiques chez l'adulte (histiocytose cellulaire de Langerhans, maladie d'Erdheim-Chester et maladie de Rosai-Dorfman) sont de rares troubles inflammatoires dans lesquels les découvertes récentes ont identifié une origine clonale, avec des mutations activatrices dans la voie de la kinase MAP, permettant l'accès à des thérapies ciblées. Cependant, le mécanisme par lequel ces mutations induisent un profil inflammatoire dans les histiocytes tissulaires restent largement inconnus.
Malgré ces avancées, il est clair d'affiner la classification diagnostique et pronostique, pour identifier les mécanismes biologiques impliqués dans l'apparition et la progression de ces maladies, pour développer de nouvelles stratégies ciblées et établir des méthodes de surveillance mini-invasives (biopsies liquides).
Ce projet vise à apporter une contribution décisive à ces objectifs.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les histiocytoses systémiques sont des maladies rares avec un spectre clinique allant des formes légères à une atteinte multi-organes sévère et potentiellement mortelle. De nombreuses études récentes ont identifié des mutations somatiques dans la voie de la kinase MAP dans les histiocytes infiltrant des tissus, fournissant une meilleure compréhension de la physiopathologie de la maladie et permettant un accès à des thérapies ciblées plus efficaces. Cependant, en raison de l'extrême rareté de ces maladies, de nombreuses inconnues demeurent.
Ces mutations ne semblent pas induire un processus oncogène prolifératif, comme on le voit dans les cancers où des mutations similaires ont été identifiées. Au lieu de cela, ils semblent déclencher une réponse immunitaire pro-inflammatoire et pro-fibrotique, entraînant finalement des dommages aux organes. Les mécanismes immunitaires induits par ces mutations dans les histiocytes restent inexplorés.
Il n'y a actuellement pas de données fiables pour prédire avec précision la progression de la maladie, notamment la survie, la réponse au traitement, la rémission ou la participation des organes.
Il est donc essentiel d'établir des cohortes des patients pour améliorer la compréhension de la maladie et pour identifier les biomarqueurs diagnostiques, pronostiques et prédictifs efficaces - que ce soit pour la réponse au traitement standard ou en tant que marqueurs théranostiques potentiels (accessibles à l'abri par un traitement spécifique).
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
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Contact:
- Matthias PAPO, MD,PhD
- Numéro de téléphone: +33 1 84 82 81 73
- E-mail: matthias.papo@aphp.fr
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Contact:
- Julien HAROCHE, MD,PhD
- Numéro de téléphone: +33 1 84 82 62 25
- E-mail: julien.haroche@aphp.fr
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion:
- Âge ≥ 18 ans
- Le patient a suivi pour l'histiocytose systémique dans le département de médecine interne 2 à l'hôpital Pitié-Salpêtrière
- Non-opposition à la participation à l'étude
Critères d'exclusion:
- Femmes enceintes ou allaitées
- Patients sans sécurité sociale française ou couverts par l'aide médicale de l'État (AME)
- Patients privés de liberté par décision judiciaire ou administrative, ou sous protection juridique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Identification de nouveaux biomarqueurs impliqués dans l'histiocytose
Délai: 10 ans
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Les concentrations plasmatiques de plusieurs cytokines et chimiokines impliquées dans l'inflammation et la fibrose seront évaluées à l'aide de tests ELISA et Luminex (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-BASIC, IFN-α, MCP-1, HGF, IFN-γ, MIG, VEGF, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIG-1 β, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIG-1 β, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIG-1β, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIG-1β, RANTES, RANTES, IL-2R, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (P40 / P70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-α et Eotaxine),
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10 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Identification de nouveaux biomarqueurs impliqués dans l'histiocytose
Délai: 10 ans
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Utilisation du profilage transcriptomique ciblé: RNaseq total en utilisant le panneau V2 d'immunologie humaine (nanostring, 594 gènes),
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10 ans
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Identification de nouveaux biomarqueurs impliqués dans l'histiocytose
Délai: 10 ans
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Utilisation du séquençage d'ARN unique
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10 ans
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Identification de nouveaux biomarqueurs impliqués dans l'histiocytose
Délai: 10 ans
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en utilisant la cytométrie en flux et les analyses de cytométrie de masse de 37 sous-ensembles de cellules immunitaires à l'aide d'un panneau de 30 marqueurs dédié.
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10 ans
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Description de la corrélation entre les biomarqueurs identifiés et la manifestation clinique de l'histiocytose
Délai: 10 ans
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10 ans
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Description de la corrélation entre les biomarqueurs identifiés et le pronostic de l'histiocytose
Délai: 10 ans
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comme la mortalité ou les dégâts d'organes
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10 ans
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Description de la corrélation entre les biomarqueurs identifiés et la réponse au traitement
Délai: 10 ans
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Réponse complète, réponse partielle, maladie stable, progression de la maladie
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10 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- APHP250660
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Critères d'accès au partage IPD
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- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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