Biomarcadores em histiocitose sistêmica (Bio-Histio)
Histiocitoses sistêmicas em adultos (histiocitose de células de Langerhans, doença de Erdheim-Chester e doença de Rosai-Dorfman) são distúrbios inflamatórios raros nos quais descobertas recentes identificaram uma origem clonal, com mutações de ativação na via da MAP kinase, permitindo o acesso às terapias direcionadas. No entanto, o mecanismo pelo qual essas mutações induzem um perfil inflamatório nos histiócitos de tecido permanece amplamente desconhecido.
Apesar desses avanços, há uma clara necessidade de refinar a classificação diagnóstica e prognóstica, para identificar os mecanismos biológicos envolvidos no início e na progressão dessas doenças, desenvolver novas estratégias direcionadas e estabelecer métodos de monitoramento minimamente invasivos (biópsias líquidas).
Este projeto tem como objetivo dar uma contribuição decisiva para esses objetivos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As histiocitoses sistêmicas são doenças raras com um espectro clínico que varia de formas leves a envolvimento grave e com risco de vida de vários órgãos. Numerosos estudos recentes identificaram mutações somáticas na via da MAP quinase nos histiócitos infiltrantes de tecidos, fornecendo uma melhor compreensão da fisiopatologia da doença e permitindo acesso a terapias direcionadas mais eficazes. No entanto, devido à extrema raridade dessas doenças, muitas incógnitas permanecem.
Essas mutações não parecem induzir um processo oncogênico proliferativo, como visto em cânceres onde mutações semelhantes foram identificadas. Em vez disso, eles parecem desencadear uma resposta imune pró-inflamatória e pró-fibrótica, levando a danos nos órgãos. Os mecanismos imunológicos induzidos por essas mutações nos histiócitos permanecem inexplorados.
Atualmente, também não existem dados confiáveis para prever com precisão a progressão da doença, incluindo sobrevivência, resposta ao tratamento, remissão ou envolvimento de órgãos.
Portanto, é essencial estabelecer coortes de pacientes para melhorar a compreensão da doença e identificar biomarcadores diagnósticos, prognósticos e preditivos eficazes para a resposta padrão do tratamento ou como possíveis marcadores teranóticos (acionável por um tratamento específico).
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Paris, França, 75013
- Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
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Contato:
- Matthias PAPO, MD,PhD
- Número de telefone: +33 1 84 82 81 73
- E-mail: matthias.papo@aphp.fr
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Contato:
- Julien HAROCHE, MD,PhD
- Número de telefone: +33 1 84 82 62 25
- E-mail: julien.haroche@aphp.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos
- O paciente seguiu a histiocitose sistêmica no departamento de medicina interna 2 no Hospital Pitié-Salpêtrière
- Não oposição à participação no estudo
Critérios de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Pacientes sem Previdência Social Francesa ou cobertos pela assistência médica do estado (AME)
- Pacientes privados de liberdade por decisão judicial ou administrativa ou sob proteção legal
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identificação de novos biomarcadores envolvidos na histiocitose
Prazo: 10 anos
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Plasma concentrations of several cytokines and chemokines involved in inflammation and fibrosis will be assessed using ELISA and Luminex assays (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-basic, IFN-α, MCP-1, HGF, IFN-γ, MIG, VEGF, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIP-1β, IL-2, RANTES, IL-2R, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (P40/P70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-α e eotaxina),
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10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identificação de novos biomarcadores envolvidos na histiocitose
Prazo: 10 anos
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Usando o perfil transcriptômico direcionado: Total RNaseq usando o Painel V2 de Imunologia Humana (Nanoestring, 594 Genes),
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10 anos
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Identificação de novos biomarcadores envolvidos na histiocitose
Prazo: 10 anos
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Usando sequenciamento de RNA de célula única
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10 anos
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Identificação de novos biomarcadores envolvidos na histiocitose
Prazo: 10 anos
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Usando análises de citometria de fluxo e citometria de massa de 37 subconjuntos de células imunológicas usando um painel dedicado de 30 marcadores.
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10 anos
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Descrição da correlação entre os biomarcadores identificados e a manifestação clínica da histiocitose
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Descrição da correlação entre os biomarcadores identificados e o prognóstico da histiocitose
Prazo: 10 anos
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como mortalidade ou dano de órgão
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10 anos
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Descrição da correlação entre os biomarcadores identificados e a resposta ao tratamento
Prazo: 10 anos
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Resposta completa, resposta parcial, doença estável, progressão da doença
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP250660
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
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Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
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