Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Biomarkører i systemisk histiocytose (Bio-Histio)

2. september 2025 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Systemiske histiocytoser hos voksne (Langerhans-cellehistiocytose, erdheim-chester-sygdom og rosai-dorfman-sygdom) er sjældne inflammatoriske lidelser, hvor nylige opdagelser har identificeret en klonal oprindelse, med aktiverende mutationer i MAP-kinasevejen, hvilket giver adgang til målrettede terapier. Imidlertid forbliver den mekanisme, hvormed disse mutationer inducerer en inflammatorisk profil i vævshistiocytter, stort set ukendt.

På trods af disse fremskridt er der et klart behov for at forfine diagnostisk og prognostisk klassificering, for at identificere de biologiske mekanismer, der er involveret i begyndelsen og progressionen af ​​disse sygdomme, for at udvikle nye målrettede strategier og etablere minimalt invasive overvågningsmetoder (flydende biopsier).

Dette projekt sigter mod at yde et afgørende bidrag til disse mål.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Systemiske histiocytoser er sjældne sygdomme med et klinisk spektrum, der spænder fra milde former til alvorlige, livstruende multi-organinddragelse. Talrige nylige undersøgelser har identificeret somatiske mutationer i MAP-kinasevejen i vævsinfiltrerende histiocytter, hvilket giver en bedre forståelse af sygdomspatofysiologien og muliggør adgang til mere effektive målrettede terapier. På grund af den ekstreme sjældenhed ved disse sygdomme er der imidlertid stadig mange ukendte.

Disse mutationer ser ikke ud til at inducere en proliferativ onkogen proces, som det ses i kræftformer, hvor lignende mutationer er blevet identificeret. I stedet ser de ud til at udløse en pro-inflammatorisk og pro-fibrotisk immunrespons, hvilket i sidste ende fører til organskade. De immunmekanismer, der er induceret af disse mutationer i histiocytter, forbliver uudforskede.

Der er også i øjeblikket ingen pålidelige data til nøjagtigt at forudsige sygdomsprogression, herunder overlevelse, behandlingsrespons, remission eller organinddragelse.

Det er derfor vigtigt at etablere patientkohorter for at forbedre sygdomsforståelsen og til at identificere effektiv diagnostisk, prognostisk og forudsigelig biomarkører, men til standardbehandlingsrespons eller som potentielle teranostiske markører (handlingsbar ved en bestemt behandling).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter med systemisk histiocytose

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Patienten fulgte efter systemisk histiocytose i Intern Medicine Department 2 på Pitié-Salpêtrière Hospital
  • Ikke-opsætning af deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder
  • Patienter uden fransk social sikring eller dækket af statlig medicinsk hjælp (AME)
  • Patienter frataget frihed ved retslig eller administrativ afgørelse eller under juridisk beskyttelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identifikation af nye biomarkører involveret i histiocytose
Tidsramme: 10 år
Plasmakoncentrationer af adskillige cytokiner og kemokiner involveret i betændelse og fibrose vil blive vurderet ved hjælp af ELISA- og Luminex-assays (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-BASIC, IFN-a, MCP-1, HGF, IFN-y, MIG, VEGF, IL-1β, MIP-1a, IL-1RA, MIP-1β, IL-2, Rant, Rant, IL-2R, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (p40/p70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-a og eotaxin),
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identifikation af nye biomarkører involveret i histiocytose
Tidsramme: 10 år
Brug af målrettet transkriptomisk profilering: Total RNaseq ved hjælp af det humane immunologi V2 -panel (NanoString, 594 gener),
10 år
Identifikation af nye biomarkører involveret i histiocytose
Tidsramme: 10 år
Brug af enkeltcelle-RNA-sekventering
10 år
Identifikation af nye biomarkører involveret i histiocytose
Tidsramme: 10 år
Brug af flowcytometri og massecytometrianalyser af 37 immuncelleundersæt ved hjælp af et dedikeret 30-markørpanel.
10 år
Beskrivelse af sammenhængen mellem de identificerede biomarkører og klinisk manifestation af histiocytose
Tidsramme: 10 år
10 år
Beskrivelse af sammenhængen mellem de identificerede biomarkører og prognose for histiocytose
Tidsramme: 10 år
som dødelighed eller organskade
10 år
Beskrivelse af sammenhængen mellem de identificerede biomarkører og respons på behandling
Tidsramme: 10 år
Komplet respons, delvis respons, stabil sygdom, sygdomsprogression
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2040

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2040

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2025

Først opslået (Anslået)

5. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. september 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP250660

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De procedurer, der udføres med den franske databeskyttelsesmyndighed (CNIL, kommission nationale de l'informatique et des libertés) sørger ikke for transmission af databasen, og heller ikke oplysningerne og samtykke dokumenter underskrevet af patienterne.

Konsultation fra redaktionen eller interesserede forskere af individuelle deltagerdata, der ligger til grund for de resultater, der er rapporteret i artiklen efter deidentifikation, kan ikke desto mindre overvejes, underlagt forudgående bestemmelse af betingelserne og betingelserne for en sådan konsultation og med hensyn til overholdelse af de gældende regler.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 3 måneder og slutter 3 år efter artikelpublikation. Anmodninger ud af denne tidsramme kan også indsendes til sponsoren

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der leverer et metodologisk sundt forslag.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk histiocytose (lidelse)

Kliniske forsøg med Biospecimen -samling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner