Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biomarkery v systémové histiocytóze (Bio-Histio)

2. září 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Systémové histiocytosy u dospělých (Langerhansova buněk histiocytóza, Erdheim-Chester Chower a Rosai-Dorfmanská onemocnění) jsou vzácné zánětlivé poruchy, ve kterých nedávné objevy identifikovaly klonální původ, s aktivací mutací v dráze map kinázy, což umožňuje přístup k cílové terapii. Mechanismus, kterým tyto mutace indukují zánětlivý profil v histiocytech tkání, však zůstává do značné míry neznámý.

Navzdory těmto pokrokům existuje jasná potřeba upřesnit diagnostickou a prognostickou klasifikaci, k identifikaci biologických mechanismů zapojených do nástupu a progrese těchto onemocnění, k vývoji nových cílených strategií a stanovení minimálně invazivních monitorovacích metod (kapalné biopsie).

Cílem tohoto projektu je rozhodující příspěvek k těmto cílům.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Systémové histiocyty jsou vzácná onemocnění s klinickým spektrem od mírných forem až po závažné, život ohrožující multi-organové postižení. Četné nedávné studie identifikovaly somatické mutace v dráze MAP kinázy v histiocytech infiltrujících tkáně, což poskytuje lepší porozumění patofyziologii onemocnění a umožňuje přístup k účinnějším cíleným terapiím. Avšak vzhledem k extrémní vzácnosti těchto nemocí zůstává mnoho neznámých.

Nezdá se, že tyto mutace vyvolávají proliferativní onkogenní proces, jak je vidět u rakovin, kde byly identifikovány podobné mutace. Místo toho se zdá, že vyvolávají prozánětlivou a profibrotickou imunitní odpověď, což nakonec vede k poškození orgánů. Imunitní mechanismy indukované těmito mutacemi v histiocytech zůstávají neprozkoumané.

V současné době také neexistují žádné spolehlivé údaje, které by přesně předpovídaly progresi onemocnění, včetně přežití, reakce na léčbu, remise nebo postižení orgánů.

Je proto nezbytné stanovit kohorty pacientů ke zlepšení porozumění onemocněním a identifikaci účinných diagnostických, prognostických a prediktivních biomarkerů-ať už pro standardní léčebnou odpověď nebo jako potenciální teranantické markery (působící specifickou léčbou).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti se systémovou histiocytózou

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Pacient následoval pro systémovou histiocytózu v oddělení interního lékařství 2 v nemocnici Pitié-Salpêtrière
  • Nepřídalost pro účast ve studii

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pacienti bez francouzského sociálního zabezpečení nebo na ně, kteří se vztahují na státní lékařskou pomoc (AME)
  • Pacienti zbavení svobody soudním nebo administrativním rozhodnutím nebo pod právní ochranou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace nových biomarkerů zapojených do histiocytózy
Časové okno: 10 let
Plazmatické koncentrace několika cytokinů a chemokinů zapojených do zánětu a fibrózy budou hodnoceny pomocí testů ELISA a Luminex (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-Basic, IFN-a, MCP-1, HGF, IFN-y, MIG, VEGF, VEGF, VEGF, VEGF, VEGF, VEGF, MIP, RATES, RATES, RATES, RATES, RATES, RATES, RATES IL-2R, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (P40/P70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-a a Eotaxin),),
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace nových biomarkerů zapojených do histiocytózy
Časové okno: 10 let
Použití cíleného transkriptomického profilování: celkový RNAseq pomocí panelu lidské imunologie V2 (Nanostring, 594 genů),
10 let
Identifikace nových biomarkerů zapojených do histiocytózy
Časové okno: 10 let
Použití sekvenování RNA s jedním buňkami
10 let
Identifikace nových biomarkerů zapojených do histiocytózy
Časové okno: 10 let
Použití průtokové cytometrie a analýzy hmotnostní cytometrie 37 podmnožin imunitních buněk pomocí vyhrazeného panelu 30-Markeru.
10 let
Popis korelace mezi identifikovanými biomarkery a klinickým projevem histiocytózy
Časové okno: 10 let
10 let
Popis korelace mezi identifikovanými biomarkery a prognózou histiocytózy
Časové okno: 10 let
jako úmrtnost nebo poškození orgánů
10 let
Popis korelace mezi identifikovanými biomarkery a reakcí na léčbu
Časové okno: 10 let
Úplná odpověď, částečná reakce, stabilní nemoc, progrese onemocnění
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2040

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP250660

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Postupy prováděné s francouzským úřadem pro ochranu osobních údajů (CNIL, Commission Nationale de l'Anformatique et des Libertés) neposkytují přenos databáze ani nepodepsané informace a souhlasy podepsané pacienty.

Konzultace redakční rady nebo zainteresované výzkumné pracovníky individuálních účastníků, kteří jsou základem výsledků uvedených v článku po deidentifikaci, však však může být zvážena, s výhradou předchozího stanovení podmínek takových konzultací a pokud jde o dodržování příslušných předpisů.

Časový rámec sdílení IPD

Začátek 3 měsíců a končící 3 roky po publikaci článku. Požadavky z tohoto časového rámce lze také předložit sponzorovi

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vědci, kteří poskytují metodologicky zdravý návrh.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Biospecimen Collection

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit