Biomarker szisztémás histiocitózisban (Bio-Histio)
A szisztémás histiocitózisok felnőtteknél (Langerhans sejthistiocytosis, Erdheim-Chester-betegség és Rosai-Dorfman-betegség) ritka gyulladásos rendellenességek, amelyekben a legutóbbi felfedezések azonosítottak egy klón eredetét, a MAP kináz útvonal aktiváló mutációival, lehetővé téve a célzott terápiákhoz való hozzáférést. Ugyanakkor az a mechanizmus, amellyel ezek a mutációk gyulladásos profilt indukálnak a szöveti hisztiocitákban, továbbra sem ismertek.
Ezen előrelépések ellenére egyértelműen szükség van a diagnosztikai és prognosztikai osztályozás finomítására, az ezen betegségek kialakulásában és előrehaladásában részt vevő biológiai mechanizmusok azonosítására, új célzott stratégiák kidolgozására, valamint minimálisan invazív monitorozási módszerek (folyékony biopsziák) kialakításához.
A projekt célja, hogy döntő módon hozzájáruljon e célokhoz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A szisztémás histiocitózisok ritka betegségek, amelyek klinikai spektruma, az enyhe formáktól a súlyos, életveszélyes multi-organ részvételtől kezdve. Számos közelmúltbeli tanulmány azonosította a szomatikus mutációkat a MAP kináz útjában a szövetbe infiltráló hisztiocitákban, így jobban megérti a betegség patofiziológiáját, és lehetővé teszi a hatékonyabb célzott terápiákhoz való hozzáférést. Ezen betegségek szélsőséges ritkaságának köszönhetően azonban sok ismeretlen marad.
Úgy tűnik, hogy ezek a mutációk nem indukálnak proliferációs onkogén folyamatot, amint azt a rákban látják, ahol hasonló mutációkat azonosítottak. Ehelyett úgy tűnik, hogy gyulladáscsökkentő és profibrotikus immunválaszt váltanak ki, ami végül szervkárosodást eredményez. Az ezen mutációk által a histiocitákban indukált immunmechanizmusok felfedezetlenek maradnak.
Jelenleg nincsenek megbízható adatok a betegség előrehaladásának pontos előrejelzésére, ideértve a túlélést, a kezelési reakciót, a remissziót vagy a szervek bevonását.
Ezért elengedhetetlen a betegcsoportok létrehozása a betegség megértésének javítása és a hatékony diagnosztikai, prognosztikai és prediktív biomarkerek azonosítása érdekében, akár a szokásos kezelési reakcióhoz, akár potenciális theranosztikai markerekként (egy adott kezeléssel megvalósítható).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Matthias PAPO, MD,PhD
- Telefonszám: +33 1 84 82 81 73
- E-mail: matthias.papo@aphp.fr
-
Kapcsolatba lépni:
- Julien HAROCHE, MD,PhD
- Telefonszám: +33 1 84 82 62 25
- E-mail: julien.haroche@aphp.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
- A beteg követte a szisztémás hisztiocitózist a belgyógyászat 2. osztályában a Pitié-Salpêtrière Kórházban
- Nem a vizsgálatban való részvétel a vizsgálatban
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nők
- A francia társadalombiztosítás nélküli vagy állami orvosi segélyek (AME) által lefedett betegek
- A betegeket bírósági vagy közigazgatási döntéssel vagy jogi védelem alapján megfosztották a szabadságtól
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A histiocitózisban részt vevő új biomarkerek azonosítása
Időkeret: 10 év
|
A gyulladásban és a fibrózisban részt vevő számos citokin és kemokin plazmakoncentrációját ELISA és LUMINEX vizsgálatokkal kell megvizsgálni (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-Basic, IFN-α, MCP-1, HGF, IFN-γ, MIG, VEGF, IL-1β, MIP-1 α, IL-1, MIP-1, IL-2, IL-2, MIP-1, IL-2, IL-2, MIP-1, IL-2, IL-2, MIP-1, MIP-1, IL-2, RANT-2, MIP-1, MIP-1, MIP-1, MIP-2, MIP-2, MIP-1, MIP-1, MIP-2, MIP-2, MIP-1, MIP-1, MIP-1, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (P40/P70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-α és eotaxin)
|
10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A histiocitózisban részt vevő új biomarkerek azonosítása
Időkeret: 10 év
|
Célzott transzkriptikus profilozás használata: Teljes RNASEQ a Human Immunology V2 panel használatával (NanoString, 594 gén),
|
10 év
|
|
A histiocitózisban részt vevő új biomarkerek azonosítása
Időkeret: 10 év
|
Egysejtes RNS szekvenálás használata
|
10 év
|
|
A histiocitózisban részt vevő új biomarkerek azonosítása
Időkeret: 10 év
|
Az áramlási citometria és a 37 immunsejt részhalmaz tömeges citometriás elemzésével egy dedikált 30 marker panel segítségével.
|
10 év
|
|
Az azonosított biomarkerek és a histiocytosis klinikai megnyilvánulása közötti korreláció leírása
Időkeret: 10 év
|
10 év
|
|
|
Az azonosított biomarkerek és a histiocytosis prognózisának korrelációjának leírása
Időkeret: 10 év
|
mint a halálozás vagy a szervkárosodás
|
10 év
|
|
Az azonosított biomarkerek közötti korreláció és a kezelésre adott válasz leírása
Időkeret: 10 év
|
Teljes válasz, részleges válasz, stabil betegség, betegség progressziója
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APHP250660
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Francia Adatvédelmi Hatósággal (CNIL, a Bizottság Nationale de L'Informatique et des Libertés) eljárásai nem írják elő az adatbázis továbbítását, és a betegek által aláírt információk és hozzájárulási dokumentumok sem.
Ennek ellenére figyelembe lehet venni a szerkesztői testület vagy az egyéni résztvevők adatainak érdekelt kutatói által, amelyek a cikkben szereplő eredmények alapjául szolgálnak, az ilyen konzultáció feltételeinek előzetes meghatározása és az alkalmazandó rendeletek betartása szempontjából.
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .