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Biomarcatori nell'istiocitosi sistemica (Bio-Histio)

2 settembre 2025 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Le istiocitosi sistemiche negli adulti (istiocitosi cellulare di Langerhans, malattia di Erdheim-Chester e malattia di Rosai-Dorfman) sono rari disturbi infiammatori in cui le recenti scoperte hanno identificato un'origine clonale, con le mutazioni attivanti nella via della mappa chinasi, che consentono l'accesso alle terapie mirate. Tuttavia, il meccanismo con cui queste mutazioni inducono un profilo infiammatorio negli istiociti tissutali rimane in gran parte sconosciuto.

Nonostante questi progressi, esiste una chiara necessità di perfezionare la classificazione diagnostica e prognostica, di identificare i meccanismi biologici coinvolti nell'insorgenza e nella progressione di queste malattie, per sviluppare nuove strategie mirate e stabilire metodi di monitoraggio minimamente invasivi (biopsie liquide).

Questo progetto mira a dare un contributo decisivo a questi obiettivi.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le istiocitosi sistemiche sono malattie rare con uno spettro clinico che va da forme lievi a un coinvolgimento multi-organi grave e potenzialmente letale. Numerosi studi recenti hanno identificato mutazioni somatiche nella via della chinasi MAP negli istiociti infiltranti tissutali, fornendo una migliore comprensione della patofisiologia della malattia e consentendo l'accesso a terapie mirate più efficaci. Tuttavia, a causa dell'estrema rarità di queste malattie, rimangono molte incognite.

Queste mutazioni non sembrano indurre un processo oncogenico proliferativo, come si vede nei tumori in cui sono state identificate mutazioni simili. Invece, sembrano innescare una risposta immunitaria pro-infiammatoria e pro-fibrotica, portando alla fine a danni agli organi. I meccanismi immunitari indotti da queste mutazioni negli istiociti rimangono inesplorati.

Al momento non ci sono anche dati affidabili per prevedere accuratamente la progressione della malattia, tra cui sopravvivenza, risposta al trattamento, remissione o coinvolgimento degli organi.

È quindi essenziale stabilire coorti di pazienti per migliorare la comprensione delle malattie e identificare biomarcatori diagnostici, prognostici e predittivi, sia per la risposta al trattamento standard o come potenziali marcatori teranostici (attuabili da un trattamento specifico).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Internal Medicine Department 2 at Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti con istiocitosi sistemica

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Il paziente ha seguito per l'istiocitosi sistemica nel dipartimento di medicina interna 2 presso l'ospedale Pitié-Salpêtrière
  • Non opposizione alla partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Donne incinte o allattanti
  • Pazienti senza previdenza sociale francese o coperti da assistenza medica statale (AME)
  • Pazienti privati ​​della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa o sotto protezione legale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificazione di nuovi biomarcatori coinvolti nell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
Plasma concentrations of several cytokines and chemokines involved in inflammation and fibrosis will be assessed using ELISA and Luminex assays (CSF, EGF, GM-CSF, FGF-basic, IFN-α, MCP-1, HGF, IFN-γ, MIG, VEGF, IL-1β, MIP-1α, IL-1RA, MIP-1β, IL-2, RANTES, IL-2R, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-10, IL-12 (P40/P70), IL-13, IL-15, IL-17, TNF-α ed Eotaxin),
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificazione di nuovi biomarcatori coinvolti nell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando la profilazione trascrittomica mirata: RNaseq totale usando il pannello V2 di immunologia umana (nanostring, 594 geni),
10 anni
Identificazione di nuovi biomarcatori coinvolti nell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
usando sequenziamento dell'RNA a cellula singola
10 anni
Identificazione di nuovi biomarcatori coinvolti nell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando la citometria a flusso e le analisi della citometria di massa di 37 sottoinsiemi di cellule immunitarie utilizzando un pannello a 30 marker dedicato.
10 anni
Descrizione della correlazione tra i biomarcatori identificati e la manifestazione clinica dell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Descrizione della correlazione tra i biomarcatori identificati e la prognosi dell'istiocitosi
Lasso di tempo: 10 anni
come la mortalità o il danno degli organi
10 anni
Descrizione della correlazione tra i biomarcatori identificati e la risposta al trattamento
Lasso di tempo: 10 anni
Risposta completa, risposta parziale, malattia stabile, progressione della malattia
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2040

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2040

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2025

Primo Inserito (Stimato)

5 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP250660

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Le procedure eseguite con l'Autorità per la privacy dei dati francesi (CNIL, Commissione Nationale de l'Informatique et des Libertés) non prevedono la trasmissione del database, né i documenti di informazione e consenso firmati dai pazienti.

La consultazione del comitato editoriale o dei ricercatori interessati dei dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati nell'articolo dopo la deidentificazione possono tuttavia essere presi in considerazione, soggetta a previa determinazione dei termini e delle condizioni di tale consultazione e in relazione alla conformità alle normative applicabili.

Periodo di condivisione IPD

A partire da 3 mesi e terminando 3 anni dopo la pubblicazione dell'articolo. Le richieste di questi tempi possono anche essere inviate allo sponsor

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente solida.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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