Étude clinique prospective multicentrique du protocole SCCG et de l'ADNc 5hmc dans la prédiction de la sensibilité à la chimiothérapie et la surveillance de la récidive et des métastases de l'hépatoblastome chez les enfants et les adolescents

L'hépatoblastome est la tumeur maligne du foie la plus courante chez les nourrissons et les enfants d'âge préscolaire, représentant 65 % des cancers du foie pédiatriques chez les moins de 15 ans, son incidence étant en hausse ces dernières années [1]. Le traitement standard associe résection chirurgicale et chimiothérapie : les patients à un stade précoce présentent un taux de survie supérieur à 90 %, mais les cas à haut risque n'atteignent qu'environ 40 %, soulignant des besoins thérapeutiques non satisfaits.

Notamment, il n'existe pas de définition universelle de l'hépatoblastome à haut risque. Le COG américain (AHEP0731) le catégorise comme une maladie de stade 4, un AFP <100 ng/ml au diagnostic (tout stade), ou une histologie à petites cellules indifférenciées ; à l'inverse, la SIOP inclut des facteurs comme l'invasion vasculaire majeure (veine cave inférieure/veine porte), la dissémination extrahépatique intra-abdominale, les métastases à distance, un AFP <100 ng/ml, ou une rupture tumorale, quel que soit le stade PRETEXT. Pour améliorer les résultats, des équipes internationales ont testé une chimiothérapie intensifiée : la SIOPEL en Europe a rapporté que des schémas escaladés de cisplatine-doxorubicine ont élevé la survie globale à 3 ans des patients à haut risque à plus de 80 % [2], bien qu'avec une toxicité accrue. De même, le schéma IPA allemand (ifosfamide-cisplatine-doxorubicine) et le schéma ITEC japonais (ifosfamide-doxorubicine-carboplatine-VP-16) ont apporté des bénéfices significatifs en survie mais ont également amplifié les effets secondaires [3,4].

Dans ce contexte, le Comité d'oncologie pédiatrique de l'Association anti-cancer du Guangdong, dirigé par le Centre du cancer de l'Université Sun Yat-sen et impliquant 15 hôpitaux, lance un essai prospectif multicentrique pour identifier les schémas de chimiothérapie optimaux pour les enfants chinois atteints d'hépatoblastome.

Parallèlement, la biopsie liquide est devenue une priorité de recherche en oncologie, offrant quatre avantages principaux par rapport à la biopsie tissulaire : non-invasivité (l'échantillonnage sanguin périphérique évite l'ensemencement tumoral), surveillance génétique/progression en temps réel (éliminant les procédures invasives répétées), profilage moléculaire complet (surmontant l'hétérogénéité intratumorale), et haute précision (capturant les données dérivées de la tumeur primaire). Étant donné la propension de l'hépatoblastome à métastaser à distance précocement et la survie de 30-40 % aux stades avancés (avec une efficacité limitée de la chimiothérapie en phase tardive), la méthode de profilage épigénétique cfDNA Nano-5hmC-Seal se présente comme un biomarqueur prometteur pour le diagnostic précoce, la prédiction du traitement, la surveillance des récidives et l'évaluation du pronostic dans cette maladie.