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Une étude pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du Votoplam chez les participants atteints de la maladie de Huntington (INVEST-HD)

28 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Étude randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle de phase 3 évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérance du Votoplam chez les participants atteints de la maladie de Huntington

L'objectif est d'évaluer la sécurité et la tolérance du votoplam et de déterminer si le votoplam ralentit la progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie de Huntington (MH) symptomatique précoce par rapport au bras témoin.

HTT227 - code actuel du composé (l'ancien code est PTC518 de PTC Therapeutics), HTT227 est le code Novartis sous le parrainage de Novartis.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude aura une durée de traitement en double aveugle variable allant jusqu'à 36 mois. Dans le cadre de la conception de l'étude, tous les participants ne termineront pas 36 mois de traitement.

L'étude se compose de 3 périodes :

  • Période de sélection : Une période allant jusqu'à 42 jours pour évaluer l'éligibilité des participants.
  • Période de traitement en double aveugle : Cette période aura une durée de traitement individuelle variable, jusqu'à 36 mois. La période de traitement en double aveugle se termine lorsque ≥50 % des patients ont terminé le mois 36. La durée maximale de traitement pour un participant individuel est de 36 mois.
  • Période de suivi de sécurité : Une période comprenant une visite de suivi de sécurité, réalisée sur site ou par appel téléphonique, pour tous les participants ne poursuivant pas le traitement dans l'étude d'extension en ouvert séparée ou arrêtant prématurément. La visite/l'appel téléphonique aura lieu 30 jours après la fin de l'étude (EOS).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

770

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1056ABI
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, 1425
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentine, C1425DND
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australie, 3162
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K1E1
        • Recrutement
        • North York General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • Recrutement
        • Centre de recherche du CHUM
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Recrutement
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Chercheur principal:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Contact:
  • Chine
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510080
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510120
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Recrutement
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Chercheur principal:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410011
        • Recrutement
        • The second Xiangya Hospital of Central South University
        • Chercheur principal:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Chercheur principal:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310002
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Zhiying Wu
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud, 47392
        • Recrutement
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Contact:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Corée du Sud, 35015
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Corée du Sud, 07061
        • Recrutement
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Contact:
      • Seoul, Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Espagne, 41009
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Marseille, France, 13885
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, France, 34090
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Chercheur principal:
          • Tanya Gurevich
        • Contact:
  • Japon
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japon, 1138655
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 040215
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Roumanie, 540136
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Royaume-Uni, EH9 1LF
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Recrutement
        • University College Hospital
        • Chercheur principal:
          • Sarah Tabrizi
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Recrutement
        • Southampton General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Christopher Kipps
        • Contact:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Royaume-Uni, EX2 5DW
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Royaume-Uni, AB25 2ZN
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Slovaquie
      • Košice, Slovaquie, 041 90
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Suisse, 3073
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Taïwan
      • Changhua, Taïwan, 50006
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taïwan, 11217
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 128 08
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Marissa Dean
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Recrutement
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Chercheur principal:
          • Rohit Dhall
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of CA San Diego
        • Chercheur principal:
          • Jody Corey-Bloom
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • UC Davis Health System
        • Chercheur principal:
          • Alexandra Duffy
        • Contact:
      • Stanford, California, États-Unis, 94305-5152
        • Recrutement
        • Stanford Healthcare
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Recrutement
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Chercheur principal:
          • Meagen Salinas
        • Contact:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • Recrutement
        • U Conn Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Recrutement
        • Georgetown University
        • Chercheur principal:
          • Karen Anderson
        • Contact:
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Chercheur principal:
          • Theresa Zesiewicz
        • Contact:
          • Ruth Cajuste
          • Numéro de téléphone: +1 813 974 6378
          • E-mail: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Recrutement
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Contact:
          • Patricia Noren
          • Numéro de téléphone: +1 404 616 7636
          • E-mail: pnoren@gmh.edu
        • Chercheur principal:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Chercheur principal:
          • Danny Bega
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University Health
        • Chercheur principal:
          • Christopher James
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1091
        • Recrutement
        • University of Iowa Health Care
        • Chercheur principal:
          • Annie Killoran
        • Contact:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • Recrutement
        • University of Kansas Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Recrutement
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical College
        • Contact:
          • Alicia Leader
          • Numéro de téléphone: +1 518-262-5938
          • E-mail: downeya@amc.edu
        • Chercheur principal:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14202
        • Recrutement
        • UBMD Neurology
        • Chercheur principal:
          • Kelly Andrzejewski
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical
        • Chercheur principal:
          • Karen Marder
        • Contact:
      • Rochester, New York, États-Unis, 14609
        • Recrutement
        • Universi of Rochester School of Med
        • Chercheur principal:
          • Frederick Marshall
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-9500
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Health System
        • Chercheur principal:
          • Burton Scott
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Chercheur principal:
          • Adam Margolius
        • Contact:
          • Margaret Andorf
          • Numéro de téléphone: +1 216 442 5232
          • E-mail: andorfm@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
        • Chercheur principal:
          • Valerie Suski
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38157
        • Recrutement
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Chercheur principal:
          • Mark Steven LeDoux
        • Contact:
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37221
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Chercheur principal:
          • Amy Brown
        • Contact:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, États-Unis, 78628
        • Recrutement
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Chercheur principal:
          • Michael Soileau
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • U of TX Health Science Ct
        • Chercheur principal:
          • Erin Furr Stimming
        • Contact:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Recrutement
        • The University of Vermont MC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • VCU Health Systems MCV
        • Chercheur principal:
          • Stephanie Bissonnette
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Suman Jayadev
        • Contact:
          • Debra Del Castillo
          • Numéro de téléphone: +1 206 616 7117
          • E-mail: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705-3611
        • Recrutement
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Chercheur principal:
          • Kathleen Shannon
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Des consentements éclairés signés doivent être obtenus avant la participation à l'étude
  • Participants ambulatoires de sexe masculin ou féminin âgés de 21 à 70 ans inclusivement le jour de la signature du consentement éclairé
  • Diagnostic de la MH confirmé génétiquement avec une longueur de répétition cytosine-adénine-guanine (CAG) de 40 ou plus. Les participants doivent avoir une confirmation génétique antérieure et une longueur de répétition CAG connue obtenue avant le dépistage.

  • Répond à tous les critères suivants :

    • Score UHDRS IS ≥90
    • Score UHDRS TFC = 13
    • Score UHDRS TMS = 7-25 inclusivement
    • CAP100 ≥ 70 Calcul : CAP = Âge à l'entrée dans l'étude × (Longueur CAG - 30) / 6,49

Critères d'exclusion :

  • Antécédents de thérapie génique ou de transplantation cellulaire ou de toute autre chirurgie cérébrale expérimentale pour le traitement de la MH

  • Évidence sérologique d'hépatite virale active indiquée par :

    • anti-HBc IgM positif
    • anti-HBc IgG positif confirmé par HBsAg positif et/ou ADN du VHB positif
    • test anti-VHC positif confirmé par ARN du VHC positif
    • Maladies d'immunodéficience, y compris un résultat de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

  • Antécédents ou diagnostic actuel d'anomalies ECG ou cardiaques indiquant un risque significatif pour la sécurité des participants tels que :

    • Arythmies cardiaques cliniquement significatives concomitantes, par exemple, tachycardie ventriculaire soutenue, et bloc AV de deuxième ou troisième degré cliniquement significatif sans stimulateur cardiaque
    • Antécédents de syndrome du QT long familial ou antécédents familiaux connus de torsades de pointes

  • Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes de la ménarche jusqu'à la ménopause, sauf si elles ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une salpingectomie bilatérale au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. Dans le cas d'une ovariectomie seule, l'état reproductif de la femme doit avoir été confirmé par une évaluation ultérieure des niveaux hormonaux.

    o Les femmes en âge de procréer sont exclues sauf si elles utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces (taux d'échec < 1 % par an) pendant la prise du traitement de l'étude et pendant 8 mois après l'arrêt du traitement de l'étude.

  • Femmes enceintes ou allaitantes

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Votoplam
Votoplam (en aveugle) pris par voie orale, randomisé dans un rapport 3:2 (Votoplam : Placebo)
Médicament: Votoplam (en aveugle)
Traitement actif Votoplam (en aveugle)
Autres noms:
  • HTT227
Comparateur placebo: Placebo
Placebo (en aveugle) pris par voie orale, randomisé dans un ratio de 3:2 (Votoplam : Placebo)
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale du score cUHDRS
Délai: Baseline, Mois 36

L'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS) est une mesure composite améliorée pour évaluer la progression clinique multidimensionnelle de la MH. La cUHDRS est un score pondéré combiné des mesures de la fonction motrice (TMS), de la cognition (SDMT et SWRT) et de la capacité fonctionnelle globale (TFC) :

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Conjointement, ces mesures fournissent un outil complet, sensible et spécifique pour surveiller la progression de la maladie, les scores plus bas indiquant une maladie plus sévère. Les scores cUHDRS vont de -8 à 25.
Baseline, Mois 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale dans l'UHDRS-TFC
Délai: Ligne de base, mois 36
L'UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) se concentre sur l'évaluation de l'investigateur concernant la capacité du participant à réaliser une gamme d'activités, notamment professionnelles, financières, d'autosoins, de tâches domestiques et d'activités de la vie quotidienne. Les réponses sont obtenues à partir d'un entretien avec le participant et/ou un accompagnant, le cas échéant. Les scores vont de 0 à 13, les scores plus élevés représentant un meilleur fonctionnement.
Ligne de base, mois 36
Changement par rapport à la valeur initiale de l'UHDRS-IS
Délai: Ligne de base, mois 36
L'échelle d'indépendance UHDRS (IS) mesure le niveau global d'indépendance fonctionnelle d'un patient dans les activités de la vie quotidienne. Elle fournit un score unique allant de 10 (dépendance totale/alité) à 100 (aucun soin spécial nécessaire) par intervalles de 10, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Les scores peuvent également être attribués par incréments de 5 pour les niveaux de fonction intermédiaires.
Ligne de base, mois 36
Le délai de déclin du score TFC d'au moins un point ou du score IS d'au moins 10 points
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement jusqu'à 36 mois

L'UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) se concentre sur l'évaluation de l'investigateur concernant la capacité du participant à effectuer une série d'activités, y compris l'occupation, les finances, les soins personnels, les tâches domestiques et les activités de la vie quotidienne. Les réponses sont issues d'un entretien avec le participant et/ou un accompagnant, le cas échéant. Les scores vont de 0 à 13, les scores plus élevés représentant un meilleur fonctionnement.

L'UHDRS-Independence Scale (IS) mesure le niveau global d'indépendance fonctionnelle d'un patient dans les activités de la vie quotidienne. Il fournit un score unique allant de 10 (dépendance totale/alité) à 100 (aucun soin spécial nécessaire) par intervalles de 10, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Les scores peuvent également être attribués par incréments de 5 pour des niveaux de fonction intermédiaires.
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement jusqu'à 36 mois
Variation par rapport à la valeur de base de l'UHDRS-TMS
Délai: Baseline, Mois 36
Le score moteur total UHDRS (TMS) est la somme cumulative des évaluations motrices individuelles obtenues lors de l'administration de la partie évaluation motrice de l'UHDRS. Il comprend des éléments liés aux mouvements oculaires, à la parole, aux mouvements des membres (y compris les tapotements de la main et la pronation-supination), à la dystonie, à la chorée et à la démarche/équilibre. Les scores vont de 0 à 124, des scores plus élevés indiquant une plus grande déficience motrice.
Baseline, Mois 36
Variation par rapport à la valeur initiale au SDMT
Délai: Valeur de base, mois 36
Le test de modalité symbole-chiffre (SDMT) est utilisé pour évaluer l'attention, la mémoire de travail, la vitesse psychomotrice et le traitement perceptif visuel. Les participants se voient présenter une clé de traduction de chiffres spécifiques associés à des symboles abstraits uniques. Sous la clé de traduction se trouve un tableau de symboles associés à des espaces vides, la tâche du participant est d'associer le chiffre correspondant à chaque symbole aussi rapidement que possible dans un délai donné. Les scores sont basés sur le nombre d'éléments correctement associés et vont de 0 à 110, les scores plus élevés représentant une meilleure performance.
Valeur de base, mois 36
Variation par rapport au niveau de base dans le SWRT
Délai: Valeur de base, Mois 36
Le test de lecture de mots de Stroop (SWRT) est une mesure de la vitesse de traitement et psychomotrice. Les participants se voient présenter une liste de mots (noms de couleurs) imprimés en encre noire et doivent lire à voix haute autant de mots que possible dans un délai imparti. Les scores sont basés sur le nombre de mots lus correctement et varient de 0 à 60, les scores plus élevés indiquant une meilleure performance.
Valeur de base, Mois 36
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale de la protéine mHTT sanguine
Délai: De l'état initial à l'état d'équilibre et jusqu'à 36 mois dans la protéine mHTT sanguine

La protéine huntingtine mutante (mHTT), qui est détectable à la fois dans le sang et le liquide céphalo-rachidien (LCR), représente un biomarqueur fiable pour la MH en raison de son implication directe dans la pathologie de la maladie.

La mHTT sanguine est un produit direct de la mutation pathogène du gène HTT et représente un marqueur proximal de la biologie de la maladie de Huntington (MH).
De l'état initial à l'état d'équilibre et jusqu'à 36 mois dans la protéine mHTT sanguine
Variation par rapport à la valeur initiale de la NfL sérique
Délai: Baseline, Mois 36
La chaîne légère des neurofilaments sériques NfL est un composant du cytosquelette neuronal, libérée dans le LCR et le sang après une lésion neuro-axonale, servant de marqueur de la neurodégénérescence et de la progression de la maladie dans la MH.
Baseline, Mois 36
Incidence et sévérité des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des événements indésirables graves (EIG) et des EIET entraînant le retrait du participant
Délai: De la ligne de base jusqu'à 36 mois
Nombre de participants avec EA et EIG, y compris les observations notables à l'examen physique, les modifications des signes vitaux, des paramètres de laboratoire, de l'ECG, etc.
De la ligne de base jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

2 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Première publication (Réel)

8 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHTT227A12301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau patient et aux documents cliniques de soutien provenant d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un panel d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et règlements applicables.

La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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