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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Votoplam in partecipanti affetti da malattia di Huntington (INVEST-HD)

25 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno Studio Randomizzato, Controllato con Placebo, in Doppio Cieco di Fase 3 per Valutare l'Efficacia, la Sicurezza e la Tollerabilità di Votoplam in Partecipanti con Malattia di Huntington

Lo scopo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del votoplam e determinare se il votoplam rallenta la progressione della malattia nei pazienti con malattia di Huntington (HD) sintomatica precoce rispetto al braccio di controllo.

HTT227 - codice attuale del composto (il codice precedente è PTC518 di PTC Therapeutics), HTT227 è il codice Novartis sotto la sponsorizzazione di Novartis.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio avrà una durata variabile del trattamento in doppio cieco fino a 36 mesi. Come parte del disegno dello studio, non tutti i partecipanti completeranno 36 mesi di trattamento.

Lo studio si compone di 3 periodi:

  • Periodo di screening: Un periodo fino a 42 giorni per valutare l'idoneità dei partecipanti
  • Periodo di trattamento in doppio cieco: Questo periodo avrà una durata individuale variabile del trattamento, fino a 36 mesi. Il periodo di trattamento in doppio cieco si conclude quando ≥50% dei pazienti completa il mese 36. La durata massima del trattamento per un singolo partecipante è di 36 mesi.
  • Periodo di follow-up di sicurezza: Un periodo che consiste in una visita di follow-up di sicurezza, condotta in sede o tramite telefonata, per tutti i partecipanti che non proseguono il trattamento nello studio di estensione in aperto separato o che interrompono precocemente. La visita/telefonata avrà luogo 30 giorni dopo la fine dello studio (EOS)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

770

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K1E1
        • Reclutamento
        • North York General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • Reclutamento
        • Centre de Recherche du CHUM
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Investigatore principale:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Reclutamento
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Investigatore principale:
          • Meagen Salinas
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • Georgetown University
        • Investigatore principale:
          • Karen Anderson
        • Contatto:
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Reclutamento
        • Albany Medical College
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14202
        • Reclutamento
        • UBMD Neurology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kelly Andrzejewski
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Stati Uniti, 78628
        • Reclutamento
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Investigatore principale:
          • Michael Soileau
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • U of TX Health Science Ct
        • Investigatore principale:
          • Erin Furr Stimming
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Suman Jayadev
        • Contatto:
          • Debra Del Castillo
          • Numero di telefono: 206-616-7117
          • Email: debradel@uw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile ambulatoriali di età compresa tra 21 e 70 anni, inclusi, il giorno della firma del consenso informato
  • Diagnosi di MH geneticamente confermata con una lunghezza di ripetizione citosina-adenina-guanina (CAG) di 40 o superiore. I partecipanti devono avere una precedente conferma genetica e la lunghezza di ripetizione CAG nota ottenuta prima dello screening.

  • Soddisfa tutti i seguenti criteri:

    • Punteggio UHDRS IS ≥90
    • Punteggio UHDRS TFC = 13
    • Punteggio UHDRS TMS = 7-25, inclusi
    • CAP100 ≥ 70 Calcolo: CAP = Età all'ingresso nello studio × (lunghezza CAG - 30) / 6,49

Criteri di esclusione:

  • Storia di terapia genica o trapianto di cellule o qualsiasi altro intervento chirurgico cerebrale sperimentale per il trattamento della MH

  • Evidenza sierologica di epatite virale attiva indicata da:

    • anti-HBc IgM positivo
    • anti-HBc IgG positivo confermato da HBsAg positivo e/o DNA dell'HBV
    • test ab HCV positivo confermato da RNA dell'HCV positivo
    • Malattie da immunodeficienza, incluso un risultato positivo del test per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

  • Storia o diagnosi attuale di ECG o anomalie cardiache che indicano un rischio significativo di sicurezza per i partecipanti come:

    • Aritmie cardiache clinicamente significative concomitanti, ad es. tachicardia ventricolare sostenuta e blocco AV di secondo o terzo grado clinicamente significativo senza pacemaker
    • Storia di sindrome del QT lungo familiare o storia familiare nota di Torsade de Pointes

  • Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinte dal menarca fino alla menopausa, a meno che non abbiano subito una ovariectomia bilaterale chirurgica (con o senza isterectomia), isterectomia totale o salpingectomia bilaterale almeno sei settimane prima di assumere il trattamento dello studio. Nel caso di sola ovariectomia, lo stato riproduttivo della donna deve essere stato confermato da una valutazione di follow-up dei livelli ormonali.

    o Le WOCBP sono escluse a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci (tasso di fallimento < 1% all'anno) durante l'assunzione del trattamento dello studio e per 8 mesi dopo l'interruzione del trattamento dello studio.

  • Donne in gravidanza o che allattano al seno

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Votoplam
Votoplam (in cieco) assunto per via orale, randomizzato in un rapporto 3:2 (Votoplam: Placebo)
Droga: Votoplam (in cieco)
Votoplam (in cieco) trattamento attivo
Altri nomi:
  • HTT227
Comparatore placebo: Placebo
Placebo (in cieco) somministrato per via orale, randomizzato in rapporto 3:2 (Votoplam: Placebo)
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio cUHDRS
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36

La Composite Unified Huntingtons Disease Ratings Scale (cUHDRS) è una misura composita migliorata per valutare la progressione clinica multidiszionale nella MH. La cUHDRS è un punteggio ponderato combinato di misure della funzione motoria (TMS), della cognizione (SDMT e SWRT) e della capacità funzionale complessiva (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

Insieme, queste misure forniscono uno strumento completo, sensibile e specifico per monitorare la progressione della malattia, con punteggi più bassi che indicano una malattia più grave. Il punteggio cUHDRS varia da -8 a 25.
Baseline, Mese 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'UHDRS-TFC
Lasso di tempo: Baseline, mese 36
L'UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) si concentra sulla valutazione dello Sperimentatore della capacità del partecipante di svolgere una gamma di attività che includono occupazione, finanze, cura di sé, faccende domestiche e attività della vita quotidiana. Le risposte derivano da un colloquio con il partecipante e/o un accompagnatore, se applicabile. I punteggi vanno da 0 a 13, con punteggi più alti che rappresentano un funzionamento migliore.
Baseline, mese 36
Variazione rispetto al basale nella UHDRS-IS
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36
La Scala di Indipendenza UHDRS (IS) misura il livello complessivo di indipendenza funzionale di un paziente nelle attività della vita quotidiana. Fornisce un punteggio unico che va da 10 (dipendenza totale/allettato) a 100 (nessuna cura speciale necessaria) con intervalli di 10, dove punteggi più alti indicano un funzionamento migliore. I punteggi possono anche essere assegnati con incrementi di 5 per livelli intermedi di funzionamento.
Baseline, Mese 36
Il tempo per una diminuzione del punteggio TFC di almeno uno o del punteggio IS di almeno 10
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento fino a 36 mesi

La UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) si concentra sulla valutazione dello Sperimentatore riguardo alla capacità del partecipante di svolgere una serie di attività, tra cui occupazione, finanze, cura di sé, faccende domestiche e attività della vita quotidiana. Le risposte sono derivate da un colloquio con il partecipante e/o un accompagnatore, se applicabile. I punteggi vanno da 0 a 13, con punteggi più alti che rappresentano un funzionamento migliore.

La UHDRS-Independence Scale (IS) misura il livello complessivo di indipendenza funzionale di un paziente nelle attività della vita quotidiana. Fornisce un punteggio unico che va da 10 (dipendenza totale/allettato) a 100 (nessuna cura speciale necessaria) a intervalli di 10, con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore. I punteggi possono anche essere assegnati con incrementi di 5 per livelli intermedi di funzionalità.
Dal basale alla fine del trattamento fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nell'UHDRS-TMS
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36
Il punteggio motorio totale dell'UHDRS (UHDRS-TMS) è la somma cumulativa delle valutazioni motorie individuali ottenute durante la somministrazione della parte di valutazione motoria dell'UHDRS. Include elementi relativi ai movimenti oculari, al linguaggio, ai movimenti degli arti (inclusi i tap delle mani e la pronazione-supinazione), alla distonia, alla corea e all'andatura/equilibrio. I punteggi vanno da 0 a 124, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione motoria.
Baseline, Mese 36
Variazione rispetto al basale nell'SDMT
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36
Il Symbol Digit Modality Test (SDMT) viene utilizzato per valutare l'attenzione, la memoria di lavoro, la velocità psicomotoria e l'elaborazione percettiva visiva. Ai partecipanti viene presentata una chiave di traduzione di numeri specifici accoppiati a simboli astratti unici. Sotto la chiave di traduzione c'è una serie di simboli accoppiati a spazi vuoti; il compito del partecipante è abbinare il numero a ciascun simbolo il più rapidamente possibile entro un determinato lasso di tempo. I punteggi si basano sul numero di elementi abbinati correttamente e vanno da 0 a 110, con punteggi più alti che rappresentano una migliore prestazione.
Baseline, Mese 36
Variazione rispetto al basale in SWRT
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36
Il Test di Lettura delle Parole di Stroop (SWRT) è una misura della velocità di elaborazione e psicomotoria. Ai partecipanti viene presentato un elenco di parole (nomi di colori) stampate in inchiostro nero e viene chiesto di leggere ad alta voce il maggior numero possibile di parole entro un tempo prestabilito. I punteggi si basano sul numero di parole lette correttamente e vanno da 0 a 60, con punteggi più alti che indicano una prestazione migliore.
Baseline, Mese 36
Variazione percentuale rispetto al basale della proteina mHTT nel sangue
Lasso di tempo: Da baseline allo stato stazionario e fino a 36 mesi nella proteina mHTT del sangue

La proteina huntingtina mutante (mHTT), rilevabile sia nel sangue che nel liquido cerebrospinale (LCS), rappresenta un biomarcatore affidabile per la MH a causa del suo coinvolgimento diretto nella patologia della malattia.

La mHTT nel sangue è un prodotto diretto della mutazione del gene HTT patogeno e rappresenta un marcatore prossimale della biologia della malattia di Huntington (MH).
Da baseline allo stato stazionario e fino a 36 mesi nella proteina mHTT del sangue
Variazione rispetto al basale di NfL sierico
Lasso di tempo: Baseline, Mese 36
Il catena leggera del neurofilamento sierico NfL è un componente del citoscheletro neuronale, rilasciato nel liquido cerebrospinale e nel sangue dopo un danno neuro-assonale, e funge da marcatore della neurodegenerazione e della progressione della malattia nell'HD.
Baseline, Mese 36
Incidenza e gravità degli eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE), degli eventi avversi gravi (SAE) e dei TEAE che hanno portato al ritiro del partecipante
Lasso di tempo: Baseline fino a 36 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi ed eventi avversi gravi, inclusi i risultati significativi all'esame fisico, le variazioni nei parametri vitali, i parametri di laboratorio, l'ECG, ecc.
Baseline fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

2 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHTT227A12301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso a dati a livello di paziente e documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente in base al merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità di questi dati di sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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