Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effekt, säkerhet och tolerabilitet av Votoplam hos deltagare med Huntingtons sjukdom (INVEST-HD)

28 augusti 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Votoplam hos deltagare med Huntingtons sjukdom

Syftet är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten hos votoplam och att avgöra om votoplam bromsar sjukdomsförloppet hos patienter med tidig symtomatisk Huntingtons sjukdom (HD) jämfört med kontrollgruppen.

HTT227 - nuvarande föreningkod (tidigare kod är PTC518 från PTC Therapeutics), HTT227 är Novartis kod under Novartis sponsring.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att ha en variabel dubbelblind behandlingslängd på upp till 36 månader. Som en del av studiens design kommer inte varje deltagare att genomföra 36 månaders behandling.

Studien består av 3 perioder:

  • Screeningperiod: En period på upp till 42 dagar för att bedöma deltagarnas lämplighet
  • Dubbelblind behandlingsperiod: Denna period kommer att ha varierande individuell behandlingslängd, upp till 36 månader. Den dubbelblinda behandlingsperioden avslutas när ≥50% av patienterna har avslutat månad 36. Den maximala behandlingslängden för en enskild deltagare är 36 månader.
  • Säkerhetsuppföljningsperiod: En period som består av ett säkerhetsuppföljningsbesök, som genomförs på plats eller via telefonsamtal, för alla deltagare som inte fortsätter behandlingen i den separata öppen etikett-förlängningsstudien eller avbryter tidigt. Besöket/telefonsamtalet kommer att äga rum 30 dagar efter studiens slut (EOS)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

770

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama Birmingham
        • Huvudutredare:
          • Marissa Dean
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Rekrytering
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Huvudutredare:
          • Rohit Dhall
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of CA San Diego
        • Huvudutredare:
          • Jody Corey-Bloom
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305-5152
        • Rekrytering
        • Stanford Healthcare
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rekrytering
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Huvudutredare:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
        • Rekrytering
        • U Conn Health
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Rekrytering
        • Georgetown University
        • Huvudutredare:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Rekrytering
        • University of South Florida
        • Huvudutredare:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kontakt:
          • Ruth Cajuste
          • Telefonnummer: +1 813 974 6378
          • E-post: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
        • Rekrytering
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Kontakt:
          • Patricia Noren
          • Telefonnummer: +1 404 616 7636
          • E-post: pnoren@gmh.edu
        • Huvudutredare:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Huvudutredare:
          • Danny Bega
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University Health
        • Huvudutredare:
          • Christopher James
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1091
        • Rekrytering
        • University of Iowa Health Care
        • Huvudutredare:
          • Annie Killoran
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • Rekrytering
        • University of Kansas Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Rekrytering
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14202
        • Rekrytering
        • UBMD Neurology
        • Huvudutredare:
          • Kelly Andrzejewski
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical
        • Huvudutredare:
          • Karen Marder
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14609
        • Rekrytering
        • Universi of Rochester School of Med
        • Huvudutredare:
          • Frederick Marshall
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599-9500
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Health System
        • Huvudutredare:
          • Burton Scott
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Huvudutredare:
          • Adam Margolius
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
        • Huvudutredare:
          • Valerie Suski
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38157
        • Rekrytering
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Huvudutredare:
          • Mark Steven LeDoux
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37221
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Huvudutredare:
          • Amy Brown
        • Kontakt:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Förenta staterna, 78628
        • Rekrytering
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Huvudutredare:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • U of TX Health Science Ct
        • Huvudutredare:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Rekrytering
        • The University of Vermont MC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Rekrytering
        • VCU Health Systems MCV
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Bissonnette
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:
          • Debra Del Castillo
          • Telefonnummer: +1 206 616 7117
          • E-post: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705-3611
        • Rekrytering
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Huvudutredare:
          • Kathleen Shannon
        • Kontakt:
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytering
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Huvudutredare:
          • Tanya Gurevich
        • Kontakt:
  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138655
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Rekrytering
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrytering
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Huvudutredare:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekrytering
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Huvudutredare:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • Rekrytering
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
        • Huvudutredare:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekrytering
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Huvudutredare:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310002
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Zhiying Wu
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederländerna, 2333 ZA
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 040215
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Rumänien, 540136
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11211
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Schweiz, 3073
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakien
      • Košice, Slovakien, 041 90
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanien, 41009
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Storbritannien, EH9 1LF
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Rekrytering
        • University College Hospital
        • Huvudutredare:
          • Sarah Tabrizi
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, SW17 0QT
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Rekrytering
        • Southampton General Hospital
        • Huvudutredare:
          • Christopher Kipps
        • Kontakt:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannien, EX2 5DW
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Storbritannien, AB25 2ZN
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea, 47392
        • Rekrytering
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Kontakt:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Sydkorea, 35015
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Sydkorea, 07061
        • Rekrytering
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Kontakt:
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekrytering
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 128 08
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Underskrivet informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i studien
  • Ambulatoriska manliga eller kvinnliga deltagare mellan 21 till 70 år, inklusive, på dagen för underskrift av informerat samtycke
  • Genetiskt bekräftad HD-diagnos med en cytosin-adenin-guanin (CAG) upprepningslängd på 40 eller högre. Deltagare måste ha tidigare genetisk bekräftelse och känd CAG-upprepningslängd erhållen före screening.

  • Uppfyller alla följande kriterier:

    • UHDRS IS-poäng ≥90
    • UHDRS TFC-poäng = 13
    • UHDRS TMS-poäng = 7-25, inklusive
    • CAP100 ≥ 70 Beräkning: CAP = Ålder vid studieinträde × (CAG-längd - 30) / 6,49

Exklusionskriterier:

  • Historik av genterapi eller celltransplantation eller någon annan experimentell hjärnkirurgi för behandling av HD

  • Serologiska tecken på aktiv viral hepatit enligt:

    • positiv anti-HBc IgM
    • positiv anti-HBc IgG bekräftad av positiv HBsAg och/eller HBV DNA
    • positiv HCV ab-test bekräftad av positiv HCV RNA
    • Immunbristsjukdomar, inklusive positivt humant immunbristvirus (HIV) testresultat

  • Historik eller nuvarande diagnos av EKG- eller hjärtabnormaliteter som indikerar signifikant säkerhetsrisk för deltagare såsom:

    • Samtidiga kliniskt signifikanta hjärtarytmier, t.ex. ihållande ventrikulär takykardi, och kliniskt signifikant andra- eller tredjegrads AV-block utan pacemaker
    • Historik av familjär långt QT-syndrom eller känd familjehistorik av Torsade de Pointes

  • Kvinnor i barnafödande ålder, definierade som alla kvinnor fysiologiskt kapabla att bli gravida från menark till klimakteriet, om de inte har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller utan hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral salpingektomi minst sex veckor innan studieläkemedelsbehandling. Vid endast ooforektomi måste kvinnans reproduktiva status ha bekräftats genom uppföljande hormonnivåbedömning.

    o Kvinnor i barnafödande ålder exkluderas om de inte använder mycket effektiva preventivmedel (misslyckandefrekvens < 1% per år) under studieläkemedelsbehandling och i 8 månader efter avslutad studieläkemedelsbehandling.

  • Gravida eller ammande (bröstmjölksgivande) kvinnor

Andra protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Votoplam
Votoplam (blindat) tas oralt, randomiserat i förhållandet 3:2 (Votoplam: Placebo)
Läkemedel: Votoplam (blindat)
Votoplam (blindat) aktiv behandling
Andra namn:
  • HTT227
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo (blindat) tas oralt, randomiserat i förhållandet 3:2 (Votoplam: Placebo)
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje i cUHDRS-poäng
Tidsram: Baslinje, månad 36

Den sammansatta enhetliga Huntingtons sjukdomsklassificeringsskalan (cUHDRS) är en förbättrad sammansatt mått för att bedöma klinisk progression inom flera domäner vid HD. CUHDRS är ett kombinerat viktat resultat av mått på motorisk funktion (TMS), kognition (SDMT och SWRT) och övergripande funktionsförmåga (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Tillsammans utgör dessa mått ett omfattande, känsligt och specifikt verktyg för att övervaka sjukdomsprogression, där lägre poäng indikerar svårare sjukdom. CUHDRS-poäng sträcker sig från -8 till 25.
Baslinje, månad 36

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i UHDRS-TFC
Tidsram: Baslinje, Månad 36
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserar på utredarens bedömning av deltagarens förmåga att utföra ett antal aktiviteter, inklusive arbete, ekonomi, egenvård, hushållssysslor och aktiviteter i dagligt liv. Svaren härleds från intervju med deltagaren och/eller följeslagare, om tillämpligt. Poängen sträcker sig från 0 till 13, där högre poäng representerar bättre funktion.
Baslinje, Månad 36
Förändring från baslinje i UHDRS-IS
Tidsram: Baslinje, månad 36
UHDRS-Independence Scale (IS) mäter en patients övergripande nivå av funktionell självständighet i aktiviteter i dagligt liv. Den ger ett enda värde som sträcker sig från 10 (fullständigt beroende/sängbunden) till 100 (inget särskilt vårdbehov) i intervall om 10, där högre värden indikerar bättre funktion. Värden kan också tilldelas i steg om 5 för mellannivåer av funktion.
Baslinje, månad 36
Tiden till försämring av TFC-poäng med minst en eller IS-poäng med minst 10
Tidsram: Baslinje till behandlingens slut upp till 36 månader

UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserar på forskarens bedömning av deltagarens förmåga att utföra en rad aktiviteter, inklusive arbete, ekonomi, egenvård, hushållssysslor och aktiviteter i det dagliga livet. Svaren härleds från intervju med deltagaren och/eller följeslagare, om tillämpligt. Poängen sträcker sig från 0 till 13, där högre poäng representerar bättre funktion.

UHDRS-Independence Scale (IS) mäter en patients övergripande nivå av funktionell självständighet i aktiviteter i det dagliga livet. Den ger ett enda poängvärde som sträcker sig från 10 (total beroende/sängbunden) till 100 (ingen särskild vård behövs) i intervall om 10, där högre poäng indikerar bättre funktion. Poäng kan också tilldelas i steg om 5 för mellannivåer av funktion.
Baslinje till behandlingens slut upp till 36 månader
Förändring från baslinjen i UHDRS-TMS
Tidsram: Baslinje, månad 36
UHDRS-Total Motor Score (TMS) är den kumulativa summan av de individuella motoriska bedömningarna som erhålls under genomförandet av den motoriska bedömningsdelen av UHDRS. Den inkluderar punkter relaterade till ögonrörelser, tal, extremitetsrörelser (inklusive handtappningar och pronation-supination), dystoni, chorea och gång/balansträning. Poängen sträcker sig från 0 till 124, där högre poäng indikerar större motoriska funktionsnedsättningar.
Baslinje, månad 36
Förändring från baslinjen i SDMT
Tidsram: Baseline, månad 36
Symbol Digit Modality Test (SDMT) används för att bedöma uppmärksamhet, arbetsminne, psykomotorisk hastighet och visuell perceptuell bearbetning. Deltagarna presenteras med en översättningsnyckel med specifika nummer i par med unika abstrakta symboler. Under översättningsnyckeln finns en rad symboler i par med tomma utrymmen, deltagarens uppgift är att matcha numret för varje symbol så snabbt som möjligt inom en given tidsram. Poäng baseras på antalet korrekt parade objekt och sträcker sig från 0 till 110, där högre poäng representerar bättre prestation.
Baseline, månad 36
Förändring från baslinjen i SWRT
Tidsram: Baslinje, månad 36
Stroop Word Reading Test (SWRT) är ett mått på processhastighet och psykomotorisk hastighet. Deltagarna får en lista med ord (färgnamn) tryckta i svart bläck och ombeds att läsa upp så många ord som möjligt inom en given tidsram. Poängen baseras på antalet korrekt lästa ord och sträcker sig från 0 till 60, där högre poäng representerar bättre prestation.
Baslinje, månad 36
Procentuell förändring från baslinjen i blodets mHTT-protein
Tidsram: Baseline till steady state och upp till 36 månader i blod mHTT-protein

Den muterade huntingtonproteinet (mHTT), som kan detekteras både i blod och cerebrospinalvätska (CSF), utgör en pålitlig biomarkör för HD på grund av dess direkta inblandning i sjukdomspatologin.

Blod-mHTT är en direkt produkt av den patogena HTT-genmutationen och representerar en proximal markör för Huntingtons sjukdom (HD)-biologi.
Baseline till steady state och upp till 36 månader i blod mHTT-protein
Förändring från baslinjen i serum NfL
Tidsram: Baseline, månad 36
Serum Neurofilament light chain NfL är en komponent i den neuronella cytoskeletten, som släpps ut i ryggmärgsvätska och blod efter neuro-axonell skada och fungerar som en markör för neurodegeneration och sjukdomsprogression vid HD.
Baseline, månad 36
Förekomst och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs), allvarliga biverkningar (SAEs) och TEAEs som leder till deltagaravhopp
Tidsram: Baseline till upp till 36 månader
Antal deltagare med biverkningar och allvarliga biverkningar, inklusive anmärkningsvärda fynd vid fysisk undersökning, förändringar i vitalparametrar, laboratorieparametrar, EKG, etc.
Baseline till upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

2 april 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2026

Första postat (Faktisk)

8 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHTT227A12301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis är engagerade i att dela med sig av patientnivådata och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier med kvalificerade externa forskare. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapligt värde. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i försöket i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter.

Tillgången till denna försöksdata följer de kriterier och processer som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera