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헌팅턴병 환자를 대상으로 Votoplam의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하는 연구 (INVEST-HD)

2026년 6월 5일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

헌팅턴병 환자를 대상으로 Votoplam의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 3상 연구

본 연구의 목적은 보토플람의 안전성과 내약성을 평가하고, 대조군과 비교하여 초기 증상형 헌팅턴병(HD) 환자에서 보토플람이 질병 진행을 늦추는지 여부를 확인하는 것입니다.

HTT227 - 현재 화합물 코드(이전 코드는 PTC Therapeutics의 PTC518), HTT227은 Novartis 후원 하의 Novartis 코드입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 최대 36개월의 가변 이중 맹검 치료 기간을 가질 것입니다. 연구 설계의 일환으로, 모든 참가자가 36개월 치료를 완료하지는 않을 것입니다.

연구는 3개의 기간으로 구성됩니다:

  • 선별 기간: 참가자 적격성을 평가하기 위한 최대 42일의 기간
  • 이중 맹검 치료 기간: 이 기간은 개별 치료 기간이 가변적이며 최대 36개월입니다. 이중 맹검 치료 기간은 ≥50% 환자가 36개월을 완료할 때 종료됩니다. 개별 참가자의 최대 치료 기간은 36개월입니다.
  • 안전성 추적 관찰 기간: 별도의 개방형 연장 연구에서 치료를 계속하지 않거나 조기 중단하는 모든 참가자를 대상으로 현장 또는 전화 통화를 통해 진행되는 1회의 안전성 추적 관찰 방문으로 구성된 기간입니다. 방문/전화 통화는 연구 종료(EOS) 후 30일에 이루어집니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

770

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals
  • 전화번호: +41613241111

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 11217
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, 대한민국, 03080
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, 미국, 80113
        • 모병
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • 수석 연구원:
          • Meagen Salinas
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • 모병
        • Georgetown University
        • 수석 연구원:
          • Karen Anderson
        • 연락하다:
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • 모병
        • Albany Medical College
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, 미국, 14202
        • 모병
        • UBMD Neurology
        • 수석 연구원:
          • Kelly Andrzejewski
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic Foundation
        • 수석 연구원:
          • Adam Margolius
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, 미국, 78628
        • 모병
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • 수석 연구원:
          • Michael Soileau
        • 연락하다:
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • U of TX Health Science Ct
        • 수석 연구원:
          • Erin Furr Stimming
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Suman Jayadev
        • 연락하다:
          • Debra Del Castillo
          • 전화번호: +1 206 616 7117
          • 이메일: debradel@uw.edu
  • 영국
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, 영국, G51 4TF
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, NW1 2BU
        • 모병
        • University College Hospital
        • 수석 연구원:
          • Sarah Tabrizi
        • 연락하다:
      • Southampton, 영국, SO16 6YD
        • 모병
        • Southampton General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Christopher Kipps
        • 연락하다:
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, 영국, AB25 2ZN
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Ontario
      • North York, Ontario, 캐나다, M2K1E1
        • 모병
        • North York General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • 모병
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • 수석 연구원:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 참여 전 서면 동의서를 획득해야 합니다.
  • 서면 동의서 서명일 기준 만 21세에서 70세 사이(포함)의 외래 남성 또는 여성 참가자
  • 사이토신-아데닌-구아닌(CAG) 반복 길이가 40 이상인 유전적으로 확진된 헌팅턴병 진단. 참가자는 스크리닝 전에 획득한 사전 유전자 확인 및 알려진 CAG 반복 길이를 보유해야 합니다.

  • 다음 모든 기준을 충족해야 합니다:

    • UHDRS IS 점수 ≥90
    • UHDRS TFC 점수 = 13
    • UHDRS TMS 점수 = 7-25(포함)
    • CAP100 ≥ 70 계산: CAP = 연구 시작 시 연령 × (CAG 길이 - 30) ÷ 6.49

제외 기준:

  • 헌팅턴병 치료를 위한 유전자 치료, 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술 병력

  • 활성 바이러스성 간염의 혈청학적 증거가 있는 경우:

    • 양성 anti-HBc IgM
    • 양성 HBsAg 및/또는 HBV DNA로 확인된 양성 anti-HBc IgG
    • 양성 HCV RNA로 확인된 양성 HCV 항체 검사
    • 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 검사 결과를 포함한 면역결핍 질환

  • 참가자의 안전에 중대한 위험을 나타내는 ECG 또는 심장 이상의 병력 또는 현재 진단:

    • 동반된 임상적으로 유의한 심장 부정맥(예: 지속성 심실 빈맥, 페이스메이커 없이 임상적으로 유의한 2도 또는 3도 방실 차단)
    • 가족성 장 QT 증후군 병력 또는 알려진 Torsade de Pointes 가족력

  • 출산 가능 연령 여성(월경 시작부터 폐경 전까지 생리적으로 임신 가능한 모든 여성으로 정의)은 다음 중 하나에 해당하지 않는 한 제외됩니다: 연구 치료 시작 최소 6주 전 양측 난소 절제술(자궁 적출술 유무 무관), 전자궁 적출술 또는 양측 난관 절제술 시행. 난소 절제술만 시행한 경우, 여성의 생식 상태는 추적 호르몬 수준 평가로 확인되어야 합니다.

    o 출산 가능 연령 여성은 연구 치료 기간 및 치료 중단 후 8개월 동안 고효율 피임법(연간 실패율 < 1%)을 사용하지 않는 한 제외됩니다.

  • 임신 중이거나 수유 중인 여성

기타 연구 계획서에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Votoplam
경구 투여된 Votoplam (맹검), 3:2 비율로 무작위 배정 (Votoplam: 위약)
의약품: Votoplam (블라인드)
Votoplam (가림처리) 활성 치료
다른 이름들:
  • HTT227
위약 비교기: 플라시보
경구 투여 플라시보(맹검), 3:2 비율(Votoplam: 플라시보)로 무작위 배정
의약품: 위약
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 cUHDRS 점수 변화
기간: 기준선, 36개월

복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)는 HD의 다영역 임상 진행을 평가하기 위한 개선된 복합 측정 도구입니다. cUHDRS는 운동 기능(TMS), 인지 기능(SDMT 및 SWRT) 및 전반적 기능 능력(TFC) 측정의 결합 가중 점수입니다:

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

이러한 측정 지표들은 함께 사용될 때 질병 진행을 모니터링하기 위한 포괄적이고 민감하며 특이적인 도구를 제공하며, 점수가 낮을수록 질병이 더 심각함을 나타냅니다. cUHDRS 점수 범위는 -8에서 25입니다.
기준선, 36개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
UHDRS-TFC 기준선 대비 변화
기간: 기준점, 36개월
UHDRS-총 기능적 능력(TFC)은 연구자가 참가자의 직업, 재정, 자기 관리, 가사일 및 일상생활 활동을 포함한 다양한 활동 수행 능력을 평가하는 데 중점을 둡니다. 응답은 참가자 및/또는 동반자와의 인터뷰에서 도출됩니다(해당되는 경우). 점수 범위는 0에서 13까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준점, 36개월
UHDRS-IS 기준선 대비 변화
기간: Baseline, Month 36
UHDRS-독립성 척도(IS)는 환자의 일상 생활 활동에서의 전반적인 기능적 독립 수준을 측정합니다. 이 척도는 10(완전 의존/침상 생활)에서 100(특별한 돌봄 불필요)까지 10점 간격으로 단일 점수를 제공하며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다. 점수는 중간 수준의 기능에 대해 5점씩 증가하여 할당될 수도 있습니다.
Baseline, Month 36
TFC 점수가 최소 1점 감소하거나 IS 점수가 최소 10점 감소하는 데 걸리는 시간
기간: 치료 시작 시점부터 치료 종료 시점까지 최대 36개월

UHDRS-총 기능 능력(TFC)은 연구자의 참가자에 대한 평가에 초점을 맞추며, 직업, 재정, 자기 관리, 가사 일 및 일상 생활 활동을 포함한 다양한 활동 수행 능력을 평가합니다. 응답은 참가자 및/또는 동반자와의 인터뷰에서 도출됩니다(해당되는 경우). 점수 범위는 0에서 13까지이며, 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.

UHDRS-독립성 척도(IS)는 환자의 일상 생활 활동에서의 전반적인 기능적 독립 수준을 측정합니다. 이 척도는 10(완전 의존/침상 생활)에서 100(특별한 돌봄 불필요)까지 10 간격으로 단일 점수를 제공하며, 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다. 점수는 중간 수준의 기능에 대해 5씩 증가하여 할당될 수도 있습니다.
치료 시작 시점부터 치료 종료 시점까지 최대 36개월
UHDRS-TMS 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 36개월
UHDRS-총 운동 점수(TMS)는 UHDRS의 운동 평가 부분을 시행하는 동안 획득한 개별 운동 평가의 누적 합계입니다. 이 점수는 안구 운동, 언어, 사지 운동(손가락 두드리기와 회내-회외 포함), 이긴장증, 무도증, 보행/균형과 관련된 항목들을 포함합니다. 점수 범위는 0점에서 124점까지이며, 높은 점수는 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다.
기준선, 36개월
SDMT 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 36개월
심볼 디지트 양식 검사(SDMT)는 주의력, 작업 기억, 정신운동 속도 및 시각적 지각 처리를 평가하는 데 사용됩니다. 참가자에게는 특정 숫자와 고유한 추상적 심볼이 짝지어진 번역 키가 제시됩니다. 번역 키 아래에는 빈 공간과 짝지어진 심볼 배열이 있으며, 참가자의 과제는 주어진 시간 내에 각 심볼에 해당하는 숫자를 최대한 빠르게 맞추는 것입니다. 점수는 올바르게 짝지어진 항목 수를 기준으로 하며 0에서 110까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 더 나은 수행 능력을 나타냅니다.
기준선, 36개월
기저선 대비 SWRT 변화
기간: 베이스라인, 36개월
스트룹 단어 읽기 검사(SWRT)는 처리 속도와 심리운동 속도를 측정하는 검사입니다. 참가자에게 검정색 잉크로 인쇄된 단어 목록(색상 이름)이 제시되며, 정해진 시간 내에 가능한 한 많은 단어를 소리 내어 읽도록 요청받습니다. 점수는 정확하게 읽은 단어 수를 기준으로 하며 0점에서 60점까지 범위를 가지며, 높은 점수는 더 나은 수행 능력을 나타냅니다.
베이스라인, 36개월
혈액 mHTT 단백질의 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기초 상태에서 안정 상태까지 및 최대 36개월 동안 혈액 내 mHTT 단백질

혈액과 뇌척수액(CSF) 모두에서 검출 가능한 변형 헌팅틴 단백질(mHTT)은 질병 병리학에 직접 관여하기 때문에 HD의 신뢰할 수 있는 바이오마커를 나타냅니다.

혈액 mHTT는 병원성 HTT 유전자 돌연변이의 직접적인 산물이며 헌팅턴병(HD) 생물학의 근접 마커를 나타냅니다.
기초 상태에서 안정 상태까지 및 최대 36개월 동안 혈액 내 mHTT 단백질
혈청 NfL의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 36개월
혈청 신경사슬 가벼운 사슬 NfL은 신경 세포 골격의 구성 요소로, 신경 축삭 손상 후 CSF와 혈액으로 방출되어 HD에서 신경퇴행 및 질병 진행의 표지자 역할을 합니다.
기준선, 36개월
치료 중 발생한 이상반응(TEAEs), 중대한 이상반응(SAEs) 및 참가자 중단으로 이어진 TEAEs의 발생률 및 심각도
기간: 기준선부터 최대 36개월까지
참가자의 AE 및 SAE 발생 수, 신체 검사에서 주목할 만한 소견, 활력 징후 변화, 검사실 매개변수, 심전도 등의 변화를 포함합니다.
기준선부터 최대 36개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 3월 24일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 2일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 7일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CHTT227A12301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

노바티스는 적격 연구의 환자 수준 데이터와 지원 임상 문서에 대한 접근을 자격을 갖춘 외부 연구자들과 공유하기 위해 노력하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치에 기초하여 독립 검토 패널이 검토하고 승인합니다. 제공되는 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 프라이버시를 존중하기 위해 익명화됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준과 절차에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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