Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Votoplam bij deelnemers met de ziekte van Huntington (INVEST-HD)

28 augustus 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Votoplam te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Huntington

Het doel is om de veiligheid en verdraagbaarheid van votoplam te beoordelen en te bepalen of votoplam de ziekteprogressie bij patiënten met vroeg symptomatische ziekte van Huntington (HD) vertraagt in vergelijking met de controlearm.

HTT227 - huidige stofcode (vorige code is PTC518 van PTC Therapeutics), HTT227 is de Novartis-code onder sponsoring van Novartis.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie heeft een variabele dubbelblinde behandelingsduur van maximaal 36 maanden. Als onderdeel van de studieopzet zal niet elke deelnemer 36 maanden behandeling voltooien.

De studie bestaat uit 3 periodes:

  • Screeningperiode: Een periode van maximaal 42 dagen om de geschiktheid van deelnemers te beoordelen
  • Dubbelblinde behandelingsperiode: Deze periode heeft een variabele individuele behandelingsduur, tot 36 maanden. De dubbelblinde behandelingsperiode eindigt wanneer ≥50% van de patiënten maand 36 heeft voltooid. De maximale behandelingsduur voor een individuele deelnemer is 36 maanden.
  • Veiligheidsfollow-upperiode: Een periode bestaande uit één veiligheidsfollow-upbezoek, uitgevoerd op locatie of via telefoongesprek, voor alle deelnemers die niet doorgaan met behandeling in de afzonderlijke open-label extensiestudie of vroegtijdig stoppen. Het bezoek/telefoongesprek vindt plaats 30 dagen na het einde van de studie (EOS)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

770

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1056ABI
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, 1425
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentinië, C1425DND
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • België
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K1E1
        • Werving
        • North York General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Werving
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Contact:
  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510120
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Werving
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410011
        • Werving
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Werving
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Hoofdonderzoeker:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310002
        • Werving
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zhiying Wu
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13885
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrijk, 34090
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Werving
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tanya Gurevich
        • Contact:
  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138655
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederland, 2333 ZA
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 040215
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Roemenië, 540136
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Slowakije
      • Košice, Slowakije, 041 90
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanje, 41009
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 128 08
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, EH9 1LF
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Werving
        • University College Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Tabrizi
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Werving
        • Southampton General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher Kipps
        • Contact:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk, EX2 5DW
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama Birmingham
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marissa Dean
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Werving
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rohit Dhall
        • Contact:
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of CA San Diego
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jody Corey-Bloom
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305-5152
        • Werving
        • Stanford Healthcare
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Werving
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Meagen Salinas
        • Contact:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • Werving
        • U Conn Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Werving
        • Georgetown University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen Anderson
        • Contact:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • University of South Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Theresa Zesiewicz
        • Contact:
          • Ruth Cajuste
          • Telefoonnummer: +1 813 974 6378
          • E-mail: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Werving
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Contact:
          • Patricia Noren
          • Telefoonnummer: +1 404 616 7636
          • E-mail: pnoren@gmh.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Hoofdonderzoeker:
          • Danny Bega
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher James
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1091
        • Werving
        • University of Iowa Health Care
        • Hoofdonderzoeker:
          • Annie Killoran
        • Contact:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Werving
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Werving
        • Albany Medical College
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14202
        • Werving
        • UBMD Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kelly Andrzejewski
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Irving Medical
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen Marder
        • Contact:
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14609
        • Werving
        • Universi of Rochester School of Med
        • Hoofdonderzoeker:
          • Frederick Marshall
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-9500
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Health System
        • Hoofdonderzoeker:
          • Burton Scott
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adam Margolius
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valerie Suski
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38157
        • Werving
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Steven LeDoux
        • Contact:
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37221
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Brown
        • Contact:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Verenigde Staten, 78628
        • Werving
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Soileau
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • U of TX Health Science Ct
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erin Furr Stimming
        • Contact:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Werving
        • The University of Vermont MC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Werving
        • VCU Health Systems MCV
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephanie Bissonnette
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Suman Jayadev
        • Contact:
          • Debra Del Castillo
          • Telefoonnummer: +1 206 616 7117
          • E-mail: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705-3611
        • Werving
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathleen Shannon
        • Contact:
  • Zuid -Korea
      • Busan, Zuid -Korea, 47392
        • Werving
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Contact:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Zuid -Korea, 35015
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Zuid -Korea, 07061
        • Werving
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Contact:
      • Seoul, Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Zwitserland, 3073
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemmingsformulieren moeten worden verkregen voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Ambulante mannelijke of vrouwelijke deelnemers tussen 21 en 70 jaar, inclusief, op de dag van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Genetisch bevestigde HD-diagnose met een cytosine-adenine-guanine (CAG)-herhalingslengte van 40 of hoger. Deelnemers moeten voorafgaande genetische bevestiging en bekende CAG-herhalingslengte hebben verkregen vóór screening.

  • Voldoet aan alle volgende criteria:

    • UHDRS IS-score ≥90
    • UHDRS TFC-score = 13
    • UHDRS TMS-score = 7-25, inclusief
    • CAP100 ≥ 70 Berekening: CAP = Leeftijd bij studiestart × (CAG-lengte - 30) / 6,49

Exclusiecriteria:

  • Voorgeschiedenis van gentherapie of celtransplantatie of enige andere experimentele hersenchirurgie voor de behandeling van HD

  • Serologisch bewijs voor actieve virale hepatitis zoals aangegeven door:

    • positieve anti-HBc IgM
    • positieve anti-HBc IgG bevestigd door positieve HBsAg en/of HBV-DNA
    • positieve HCV-antilichaamtest bevestigd door positieve HCV-RNA
    • Immunodeficiëntieziekten, inclusief een positieve humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-testuitslag

  • Voorgeschiedenis of huidige diagnose van ECG- of cardiale afwijkingen die een aanzienlijk veiligheidsrisico voor deelnemers aangeven, zoals:

    • Gelijktijdige klinisch significante hartritmestoornissen, b.v. aanhoudende ventriculaire tachycardie, en klinisch significante tweede- of derdegraads AV-blok zonder pacemaker
    • Voorgeschiedenis van familiaal lang QT-syndroom of bekende familiegeschiedenis van Torsade de Pointes

  • Vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn zwanger te worden vanaf de menarche tot aan de menopauze, tenzij zij minimaal zes weken voor aanvang van de studiebehandeling een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie), totale hysterectomie of bilaterale salpingectomie hebben ondergaan. In het geval van alleen ovariëctomie moet de reproductieve status van de vrouw zijn bevestigd door vervolghormoonspiegelbepaling.

    o Vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel zijn uitgesloten, tenzij zij zeer effectieve anticonceptiemethoden (falencijfer < 1% per jaar) gebruiken tijdens de studiebehandeling en gedurende 8 maanden na het stoppen van de studiebehandeling.

  • Zwangere of zogende (borstvoeding gevende) vrouwen

Andere in het protocol gedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Votoplam
Votoplam (geblindeerd) oraal ingenomen, gerandomiseerd in een 3:2-verhouding (Votoplam: Placebo)
Geneesmiddel: Votoplam (geblindeerd)
Votoplam (geblindeerd) actieve behandeling
Andere namen:
  • HTT227
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo (geblindeerd) oraal ingenomen, gerandomiseerd in een 3:2-verhouding (Votoplam: Placebo)
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in cUHDRS-score
Tijdsspanne: Baseline, maand 36

De Composite Unified Huntingtons Disease Ratings Scale (cUHDRS) is een verbeterde samengestelde maatstaf om de klinische progressie in meerdere domeinen bij de ziekte van Huntington te beoordelen. De cUHDRS is een gecombineerde gewogen score van maatstaven voor motorische functie (TMS), cognitie (SDMT en SWRT) en algemene functionele capaciteit (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Gezamenlijk bieden deze maatstaven een uitgebreid, gevoelig en specifiek instrument voor het volgen van ziekteprogressie, waarbij lagere scores duiden op ernstigere ziekte. De cUHDRS-score varieert van -8 tot 25.
Baseline, maand 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in UHDRS-TFC
Tijdsspanne: Baseline, maand 36
De UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) richt zich op de beoordeling van de onderzoeker van het vermogen van de deelnemer om een reeks activiteiten uit te voeren, waaronder werk, financiën, zelfzorg, huishoudelijke taken en activiteiten van het dagelijks leven. De antwoorden worden verkregen uit een interview met de deelnemer en/of begeleider, indien van toepassing. De scores variëren van 0 tot 13, waarbij hogere scores betere functionering vertegenwoordigen.
Baseline, maand 36
Verandering vanaf Baseline in UHDRS-IS
Tijdsspanne: Baseline, maand 36
De UHDRS-Onafhankelijkheidsschaal (IS) meet het algehele niveau van functionele onafhankelijkheid van een patiënt in activiteiten van het dagelijks leven. Het geeft een enkele score die varieert van 10 (volledige afhankelijkheid/bedlegerig) tot 100 (geen bijzondere zorg nodig) in intervallen van 10, waarbij hogere scores betere functionering aangeven. Scores kunnen ook worden toegekend in stappen van 5 voor tussenliggende niveaus van functioneren.
Baseline, maand 36
De tijd tot afname van de TFC-score met ten minste één of IS-score met ten minste 10
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling tot 36 maanden

De UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) richt zich op de beoordeling door de onderzoeker van de capaciteit van de deelnemer om een reeks activiteiten uit te voeren, waaronder werk, financiën, zelfzorg, huishoudelijke taken en activiteiten van het dagelijks leven. De antwoorden worden verkregen uit een interview met de deelnemer en/of begeleider, indien van toepassing. Scores variëren van 0 tot 13, waarbij hogere scores een betere functionering vertegenwoordigen.

De UHDRS-Independence Scale (IS) meet het algemene niveau van functionele onafhankelijkheid van een patiënt in activiteiten van het dagelijks leven. Het geeft één score van 10 (volledige afhankelijkheid/aan bed gekluisterd) tot 100 (geen speciale zorg nodig) in intervallen van 10, waarbij hogere scores een betere functionering aangeven. Scores kunnen ook in stappen van 5 worden toegekend voor tussenliggende niveaus van functioneren.
Vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling tot 36 maanden
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in UHDRS-TMS
Tijdsspanne: Baseline, maand 36
De UHDRS-Total Motor Score (TMS) is de cumulatieve som van de individuele motorische beoordelingen die worden verkregen tijdens de uitvoering van het motorische beoordelingsgedeelte van de UHDRS. Het omvat items met betrekking tot oogbewegingen, spraak, ledemaatbewegingen (inclusief handtaps en pronatie-supinatie), dystonie, chorea en gang/balans. Scores variëren van 0 tot 124, waarbij hogere scores wijzen op een grotere motorische beperking.
Baseline, maand 36
Verandering vanaf Baseline in SDMT
Tijdsspanne: Baseline, maand 36
De Symbol Digit Modality Test (SDMT) wordt gebruikt om aandacht, werkgeheugen, psychomotore snelheid en visuele waarnemingsverwerking te beoordelen. Deelnemers krijgen een vertaalsleutel te zien van specifieke getallen die gekoppeld zijn aan unieke abstracte symbolen. Onder de vertaalsleutel bevindt zich een reeks symbolen met lege ruimtes, de taak van de deelnemer is om zo snel mogelijk binnen een bepaalde tijdslimiet het bijbehorende getal voor elk symbool te vinden. Scores zijn gebaseerd op het aantal correct gekoppelde items en variëren van 0 tot 110, waarbij hogere scores een betere prestatie vertegenwoordigen.
Baseline, maand 36
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in SWRT
Tijdsspanne: Baseline, maand 36
De Stroop Woordleestest (SWRT) is een maatstaf voor verwerkings- en psychomotore snelheid. Deelnemers krijgen een lijst met woorden (kleurnamen) te zien die in zwarte inkt zijn afgedrukt en wordt hen gevraagd om binnen een bepaalde tijdslimiet zoveel mogelijk woorden hardop voor te lezen. Scores zijn gebaseerd op het aantal correct gelezen woorden en variëren van 0 tot 60, waarbij hogere scores een betere prestatie vertegenwoordigen.
Baseline, maand 36
Procentuele verandering vanaf de basislijn in bloed mHTT-eiwit
Tijdsspanne: Baseline tot steady state en tot 36 maanden in bloed mHTT-eiwit

Het gemuteerde huntingtine-eiwit (mHTT), dat zowel in bloed als in cerebrospinale vloeistof (CSF) detecteerbaar is, vertegenwoordigt een betrouwbare biomarker voor HD vanwege de directe betrokkenheid bij de ziektepathologie.

Bloed mHTT is een direct product van de pathogene HTT-genmutatie en vertegenwoordigt een proximale marker van de biologie van de ziekte van Huntington (HD).
Baseline tot steady state en tot 36 maanden in bloed mHTT-eiwit
Verandering vanaf baseline in serum NfL
Tijdsspanne: Baseline, Maand 36
Serum Neurofilament lichtketen NfL is een onderdeel van het neuronale cytoskelet, dat na neuro-axonale schade wordt vrijgegeven in CSF en bloed, en dient als een marker voor neurodegeneratie en ziekteprogressie bij HD.
Baseline, Maand 36
Incidentie en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs) en TEAEs die leiden tot terugtrekking van de deelnemer
Tijdsspanne: Baseline tot maximaal 36 maanden
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen, inclusief opmerkelijke bevindingen bij lichamelijk onderzoek, veranderingen in vitale functies, laboratoriumparameters, ECG, enz.
Baseline tot maximaal 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

2 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHTT227A12301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis is toegewijd aan het delen van patiëntniveaugegevens en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende studies met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie op basis van wetenschappelijke waarde. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy te respecteren van patiënten die hebben deelgenomen aan de proef, in overeenstemming met de toepasselijke wetten en voorschriften.

De beschikbaarheid van deze proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren