Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности, безопасности и переносимости препарата Вотоплам у участников с болезнью Хантингтона (INVEST-HD)

28 августа 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости Вотоплама у участников с болезнью Хантингтона

Цель состоит в оценке безопасности и переносимости вотоплама и определении, замедляет ли вотоплам прогрессирование заболевания у пациентов с ранней симптоматической болезнью Хантингтона (БХ) по сравнению с контрольной группой.

HTT227 - текущий код соединения (прежний код - PTC518 от PTC Therapeutics), HTT227 - это код Novartis под спонсорством Novartis.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование будет иметь переменную продолжительность двойного слепого лечения до 36 месяцев. В соответствии с дизайном исследования не каждый участник завершит 36 месяцев лечения.

Исследование состоит из 3 периодов:

  • Период скрининга: период до 42 дней для оценки соответствия участников критериям включения
  • Период двойного слепого лечения: этот период будет иметь переменную индивидуальную продолжительность лечения, до 36 месяцев. Период двойного слепого лечения завершается, когда ≥50% пациентов завершают 36-й месяц. Максимальная продолжительность лечения для отдельного участника составляет 36 месяцев.
  • Период наблюдения за безопасностью: период, состоящий из одного визита наблюдения за безопасностью, проводимого на месте или по телефону, для всех участников, не продолжающих лечение в отдельном открытом продолженном исследовании или досрочно прекративших лечение. Визит/телефонный звонок состоится через 30 дней после окончания исследования (EOS)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

770

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Австралия, 3162
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1056ABI
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, 1425
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Аргентина, C1425DND
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Bochum, Германия, 44791
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Рекрутинг
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Главный следователь:
          • Tanya Gurevich
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Испания, 41009
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
    • Ontario
      • North York, Ontario, Канада, M2K1E1
        • Рекрутинг
        • North York General Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2W 1T8
        • Рекрутинг
        • Centre de recherche du CHUM
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Рекрутинг
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Главный следователь:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Контакт:
  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510120
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Рекрутинг
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Главный следователь:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410011
        • Рекрутинг
        • The second Xiangya Hospital of Central South University
        • Главный следователь:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • Рекрутинг
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Главный следователь:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310002
        • Рекрутинг
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Главный следователь:
          • Zhiying Wu
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Нидерланды, 2333 ZA
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 040215
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Румыния, 540136
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Словакия
      • Košice, Словакия, 041 90
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
        • Рекрутинг
        • University College Hospital
        • Главный следователь:
          • Sarah Tabrizi
        • Контакт:
          • Kate Fayer
          • Номер телефона: 02031087483
          • Электронная почта: k.fayer@ucl.ac.uk
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Рекрутинг
        • Southampton General Hospital
        • Главный следователь:
          • Christopher Kipps
        • Контакт:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Соединенное Королевство, EX2 5DW
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Соединенное Королевство, AB25 2ZN
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University of Alabama Birmingham
        • Главный следователь:
          • Marissa Dean
        • Контакт:
          • Candace Cromer
          • Номер телефона: +1 205 934 8314
          • Электронная почта: candacecromer@uabmc.edu
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Рекрутинг
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Главный следователь:
          • Rohit Dhall
        • Контакт:
          • Anja Rassmann
          • Номер телефона: +1 501 686 5838
          • Электронная почта: arassmann@uams.edu
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of CA San Diego
        • Главный следователь:
          • Jody Corey-Bloom
        • Контакт:
          • Krisha Bagga
          • Номер телефона: +1 858 249 0574
          • Электронная почта: kbagga@health.ucsd.edu
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • UC Davis Health System
        • Главный следователь:
          • Alexandra Duffy
        • Контакт:
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-5152
        • Рекрутинг
        • Stanford Healthcare
        • Контакт:
          • Jessica Yankulova
          • Номер телефона: +1 650 723 6469
          • Электронная почта: jessky@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Рекрутинг
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Главный следователь:
          • Meagen Salinas
        • Контакт:
          • Liza Heap
          • Номер телефона: +1 303 762 6674
          • Электронная почта: e.heap@cenexel.com
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • Рекрутинг
        • U Conn Health
        • Контакт:
          • Sumith Abraham Varghese
          • Номер телефона: +1 860 679 3265
          • Электронная почта: abrahamvarghese@uchc.edu
        • Главный следователь:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Рекрутинг
        • Georgetown University
        • Главный следователь:
          • Karen Anderson
        • Контакт:
          • Robin Kuprewicz
          • Номер телефона: (202) 687-0100
          • Электронная почта: rk1028@georgetown.edu
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • University of South Florida
        • Главный следователь:
          • Theresa Zesiewicz
        • Контакт:
          • Ruth Cajuste
          • Номер телефона: +1 813 974 6378
          • Электронная почта: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
        • Рекрутинг
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Контакт:
          • Patricia Noren
          • Номер телефона: +1 404 616 7636
          • Электронная почта: pnoren@gmh.edu
        • Главный следователь:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Главный следователь:
          • Danny Bega
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University Health
        • Главный следователь:
          • Christopher James
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242-1091
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Health Care
        • Главный следователь:
          • Annie Killoran
        • Контакт:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Рекрутинг
        • Henry Ford Health System
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Рекрутинг
        • Trinity Health Michigan
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Danette C Taylor
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Рекрутинг
        • Albany Medical College
        • Контакт:
          • Alicia Leader
          • Номер телефона: +1 518-262-5938
          • Электронная почта: downeya@amc.edu
        • Главный следователь:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14202
        • Рекрутинг
        • UBMD Neurology
        • Главный следователь:
          • Kelly Andrzejewski
        • Контакт:
          • Sonia Joseph
          • Номер телефона: +1 716 932 6080
          • Электронная почта: joseph53@buffalo.edu
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Irving Medical
        • Главный следователь:
          • Karen Marder
        • Контакт:
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14609
        • Рекрутинг
        • Universi of Rochester School of Med
        • Главный следователь:
          • Frederick Marshall
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599-9500
        • Рекрутинг
        • University Of NC At Chapel Hill
        • Главный следователь:
          • Claudia Testa
        • Контакт:
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Health System
        • Главный следователь:
          • Burton Scott
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Главный следователь:
          • Adam Margolius
        • Контакт:
          • Margaret Andorf
          • Номер телефона: +1 216 442 5232
          • Электронная почта: andorfm@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
        • Главный следователь:
          • Aaron Lasker
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh
        • Главный следователь:
          • Valerie Suski
        • Контакт:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38157
        • Рекрутинг
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Главный следователь:
          • Mark Steven LeDoux
        • Контакт:
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37221
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Главный следователь:
          • Amy Brown
        • Контакт:
          • Elisa Martinez Cancino
          • Номер телефона: +1 615 878 7403
          • Электронная почта: Elisa.cancino@vumc.org
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Соединенные Штаты, 78628
        • Рекрутинг
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Главный следователь:
          • Michael Soileau
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • U of TX Health Science Ct
        • Главный следователь:
          • Erin Furr Stimming
        • Контакт:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Рекрутинг
        • The University of Vermont MC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • VCU Health Systems MCV
        • Главный следователь:
          • Stephanie Bissonnette
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington Medical Center
        • Главный следователь:
          • Suman Jayadev
        • Контакт:
          • Debra Del Castillo
          • Номер телефона: +1 206 616 7117
          • Электронная почта: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705-3611
        • Рекрутинг
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Главный следователь:
          • Kathleen Shannon
        • Контакт:
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 50006
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13885
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 128 08
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4031
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Швейцария, 3073
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Корея
      • Busan, Южная Корея, 47392
        • Рекрутинг
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Контакт:
          • Min A Son
          • Номер телефона: +82-51-890-5781
          • Электронная почта: son122141@naver.com
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Южная Корея, 35015
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Южная Корея, 07061
        • Рекрутинг
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Контакт:
          • Yun Won Choi
          • Номер телефона: 02-870-3696
          • Электронная почта: 0428crc@naver.com
      • Seoul, Seoul, Южная Корея, 03080
        • Рекрутинг
        • Seoul National University Hospital
        • Контакт:
          • Seonmin Park
          • Номер телефона: 82 2 2072 2193
          • Электронная почта: psmin0409@snu.ac.kr
  • Япония
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Япония, 1138655
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие должно быть получено до участия в исследовании
  • Амбулаторные участники мужского или женского пола в возрасте от 21 до 70 лет включительно на день подписания информированного согласия
  • Генетически подтвержденный диагноз ХГ с длиной повтора цитозин-аденин-гуанин (CAG) 40 или выше. Участники должны иметь предварительное генетическое подтверждение и известную длину повтора CAG, полученную до скрининга.

  • Соответствует всем следующим критериям:

    • Балл UHDRS IS ≥90
    • Балл UHDRS TFC = 13
    • Балл UHDRS TMS = 7-25 включительно
    • CAP100 ≥ 70 Расчет: CAP = Возраст на момент вступления в исследование × (длина CAG - 30) / 6.49

Критерии исключения:

  • История генной терапии или трансплантации клеток или любой другой экспериментальной операции на головном мозге для лечения ХГ

  • Серологические признаки активного вирусного гепатита, указываемые:

    • положительный anti-HBc IgM
    • положительный anti-HBc IgG, подтвержденный положительным HBsAg и/или ДНК HBV
    • положительный тест на антитела к HCV, подтвержденный положительной РНК HCV
    • Иммунодефицитные заболевания, включая положительный результат теста на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)

  • История или текущий диагноз ЭКГ или сердечных аномалий, указывающих на значительный риск безопасности для участников, таких как:

    • Сопутствующие клинически значимые сердечные аритмии, например, устойчивая желудочковая тахикардия и клинически значимая АВ-блокада второй или третьей степени без кардиостимулятора
    • История семейного синдрома удлиненного интервала QT или известный семейный анамнез Torsade de Pointes

  • Женщины детородного потенциала, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть от менархе до наступления менопаузы, если у них не было хирургической двусторонней овариэктомии (с гистерэктомией или без нее), тотальной гистерэктомии или двусторонней сальпингэктомии по крайней мере за шесть недель до начала лечения в исследовании. В случае только овариэктомии репродуктивный статус женщины должен быть подтвержден последующей оценкой уровня гормонов.

    Женщины детородного потенциала исключаются, если они не используют высокоэффективные методы контрацепции (частота неудач < 1% в год) во время приема исследуемого лечения и в течение 8 месяцев после прекращения исследуемого лечения.

  • Беременные или кормящие грудью женщины

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Votoplam
Вотоплам (ослепленный) принимается перорально, рандомизирован в соотношении 3:2 (Вотоплам: Плацебо)
Лекарство: Вотоплам (ослепленный)
Вотоплам (ослеплённый) активное лечение
Другие имена:
  • HTT227
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо (слепое), принимаемое перорально, рандомизированное в соотношении 3:2 (Вотоплам: Плацебо)
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей cUHDRS от исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень, 36 месяц

Составная унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) — это усовершенствованный составной показатель для оценки клинического прогрессирования в нескольких областях при БХ. cUHDRS представляет собой объединённый взвешенный балл, включающий показатели моторной функции (TMS), когнитивных функций (SDMT и SWRT) и общей функциональной способности (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10.4)/1.9 - (TMS-29.7)/14.9 + (SDMT-28.4)/11.3 + (SWRT - 66.1)/20.1] + 10.

В совокупности эти показатели предоставляют всесторонний, чувствительный и специфичный инструмент для мониторинга прогрессирования заболевания, причём более низкие баллы указывают на более тяжёлую стадию болезни. Диапазон баллов cUHDRS составляет от -8 до 25.
Базовый уровень, 36 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по шкале UHDRS-TFC
Временное ограничение: Базовый уровень, 36-й месяц
Шкала UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) сосредоточена на оценке исследователем способности участника выполнять ряд действий, включая профессиональную деятельность, управление финансами, самообслуживание, домашние обязанности и повседневные дела. Ответы формируются на основе интервью с участником и/или сопровождающим лицом, если это применимо. Баллы варьируются от 0 до 13, причем более высокие баллы означают лучшее функционирование.
Базовый уровень, 36-й месяц
Изменение от исходного уровня по UHDRS-IS
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
Шкала независимости UHDRS (IS) оценивает общий уровень функциональной независимости пациента в повседневной деятельности. Она предоставляет единый балл в диапазоне от 10 (полная зависимость/прикованность к постели) до 100 (не требуется специального ухода) с интервалами в 10 баллов, где более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Баллы также могут присваиваться с шагом в 5 для промежуточных уровней функции.
Исходный уровень, 36 месяцев
Время до снижения балла TFC по крайней мере на один балл или балла IS по крайней мере на 10 баллов
Временное ограничение: От исходного уровня до конца лечения, до 36 месяцев

Шкала UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) сосредоточена на оценке исследователем способности участника выполнять ряд действий, включая профессиональную деятельность, управление финансами, самообслуживание, домашние обязанности и повседневную активность. Ответы формируются на основе интервью с участником и/или сопровождающим лицом, если это применимо. Баллы варьируются от 0 до 13, причем более высокие баллы означают лучшее функционирование.

Шкала UHDRS-Independence Scale (IS) измеряет общий уровень функциональной независимости пациента в повседневной деятельности. Она предоставляет единый балл в диапазоне от 10 (полная зависимость/прикованность к постели) до 100 (не требуется специального ухода) с интервалами в 10 баллов, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Баллы также могут присваиваться с шагом в 5 для промежуточных уровней функционирования.
От исходного уровня до конца лечения, до 36 месяцев
Изменение от исходного уровня по шкале UHDRS-TMS
Временное ограничение: Исходный уровень, 36-й месяц
Суммарный балл по моторной части UHDRS (UHDRS-Total Motor Score, TMS) представляет собой совокупную сумму индивидуальных моторных оценок, полученных в ходе проведения моторной части обследования по шкале UHDRS. Он включает пункты, связанные с движениями глаз, речью, движениями конечностей (включая постукивания кистью и пронацию-супинацию), дистонией, хореей и походкой/равновесием. Баллы варьируются от 0 до 124, причём более высокие баллы указывают на более выраженные моторные нарушения.
Исходный уровень, 36-й месяц
Изменение от исходного уровня по SDMT
Временное ограничение: Исходный уровень, 36-й месяц
Тест на модальность символов и цифр (SDMT) используется для оценки внимания, рабочей памяти, психомоторной скорости и визуальной перцептивной обработки. Участникам представляется таблица перевода, где определенные числа сопоставлены с уникальными абстрактными символами. Под таблицей перевода находится массив символов с пустыми полями, задача участника — сопоставить число для каждого символа как можно быстрее в заданный промежуток времени. Оценки основываются на количестве правильно сопоставленных элементов и варьируются от 0 до 110, где более высокие баллы означают лучшую производительность.
Исходный уровень, 36-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале SWRT
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяц
Тест чтения слов Струпа (SWRT) — это показатель скорости обработки информации и психомоторной скорости. Участникам предъявляют список слов (названия цветов), напечатанных черными чернилами, и просят прочитать вслух как можно больше слов в течение установленного времени. Оценки основаны на количестве правильно прочитанных слов и варьируются от 0 до 60, причем более высокие баллы означают лучшие результаты.
Исходный уровень, 36 месяц
Процентное изменение от исходного уровня белка mHTT в крови
Временное ограничение: От исходного уровня до устойчивого состояния и до 36 месяцев для белка mHTT в крови

Мутантный белок хантингтин (mHTT), который можно обнаружить как в крови, так и в спинномозговой жидкости (СМЖ), представляет собой надежный биомаркер для болезни Хантингтона (БХ) из-за его непосредственного участия в патологии заболевания.

Кровяной mHTT является прямым продуктом патогенной мутации гена HTT и представляет собой проксимальный маркер биологии болезни Хантингтона (БХ).
От исходного уровня до устойчивого состояния и до 36 месяцев для белка mHTT в крови
Изменение от исходного уровня NfL в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень, 36 месяцев
Сывороточная цепь нейрофиламента лёгкая (NfL) является компонентом нейронального цитоскелета, высвобождаемым в спинномозговую жидкость и кровь после нейроаксонального повреждения, и служит маркером нейродегенерации и прогрессирования заболевания при хорее Гентингтона (HD).
Исходный уровень, 36 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (НЯЛ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и НЯЛ, приведших к выбыванию участника
Временное ограничение: От исходного уровня до 36 месяцев
Количество участников с НЯ и СНЯ, включая примечательные результаты физикального обследования, изменения показателей жизненно важных функций, лабораторных параметров, ЭКГ и т.д.
От исходного уровня до 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CHTT227A12301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и вспомогательным клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой комиссией на основе научной ценности. Все предоставляемые данные анонимизируются для защиты конфиденциальности пациентов, участвовавших в испытании, в соответствии с применимыми законами и нормативными актами.

Доступность данных этого клинического испытания осуществляется в соответствии с критериями и процессом, описанными на сайте www.clinicalstudydatarequest.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться