Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Votoplam hos deltakere med Huntingtons sykdom (INVEST-HD)

28. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, placebo-kontrollert, dobbelt-blind fase 3-studie for å evaluere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Votoplam hos deltakere med Huntingtons sykdom

Formålet er å vurdere sikkerheten og toleransen til votoplam og å fastslå om votoplam bremser sykdomsprogresjonen hos pasienter med tidlig symptomatisk Huntingtons sykdom (HD) sammenlignet med kontrollgruppen.

HTT227 - nåværende forbindelseskode (tidligere kode er PTC518 fra PTC Therapeutics), HTT227 er Novartis-kode under Novartis-sponsing.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil ha en variabel dobbeltblind behandlingsvarighet på opptil 36 måneder. Som en del av studieopplegget vil ikke alle deltakere fullføre 36 måneders behandling.

Studien består av 3 perioder:

  • Screeningsperiode: En periode på opptil 42 dager for å vurdere deltakernes egnethet
  • Dobbeltblind behandlingsperiode: Denne perioden vil ha variabel individuell behandlingsvarighet, opptil 36 måneder. Dobbeltblind behandlingsperioden avsluttes når ≥50% av pasientene fullfører måned 36. Maksimal behandlingsvarighet for en individuell deltaker er 36 måneder.
  • Sikkerhetsoppfølgingsperiode: En periode som består av ett sikkerhetsoppfølgingsbesøk, gjennomført på stedet eller per telefon, for alle deltakere som ikke fortsetter behandling i den separate åpen merkevidereføringsstudien eller som avbryter tidlig. Besøket/telefonsamtalen vil finne sted 30 dager etter studiens slutt (EOS)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

770

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentina, C1425DND
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K1E1
        • Rekruttering
        • North York General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • Rekruttering
        • Centre de recherche du CHUM
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Marissa Dean
        • Ta kontakt med:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Rekruttering
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Hovedetterforsker:
          • Rohit Dhall
        • Ta kontakt med:
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of CA San Diego
        • Hovedetterforsker:
          • Jody Corey-Bloom
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Health System
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandra Duffy
        • Ta kontakt med:
      • Stanford, California, Forente stater, 94305-5152
        • Rekruttering
        • Stanford Healthcare
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rekruttering
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Hovedetterforsker:
          • Meagen Salinas
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • Rekruttering
        • U Conn Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Hovedetterforsker:
          • Karen Anderson
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Theresa Zesiewicz
        • Ta kontakt med:
          • Ruth Cajuste
          • Telefonnummer: +1 813 974 6378
          • E-post: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Rekruttering
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Ta kontakt med:
          • Patricia Noren
          • Telefonnummer: +1 404 616 7636
          • E-post: pnoren@gmh.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Hovedetterforsker:
          • Danny Bega
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Health
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher James
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1091
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care
        • Hovedetterforsker:
          • Annie Killoran
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14202
        • Rekruttering
        • UBMD Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Kelly Andrzejewski
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical
        • Hovedetterforsker:
          • Karen Marder
        • Ta kontakt med:
      • Rochester, New York, Forente stater, 14609
        • Rekruttering
        • Universi of Rochester School of Med
        • Hovedetterforsker:
          • Frederick Marshall
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-9500
        • Rekruttering
        • University Of NC At Chapel Hill
        • Hovedetterforsker:
          • Claudia Testa
        • Ta kontakt med:
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Health System
        • Hovedetterforsker:
          • Burton Scott
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Hovedetterforsker:
          • Adam Margolius
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Hovedetterforsker:
          • Valerie Suski
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
        • Rekruttering
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Steven LeDoux
        • Ta kontakt med:
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37221
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Hovedetterforsker:
          • Amy Brown
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Forente stater, 78628
        • Rekruttering
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Soileau
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • U of TX Health Science Ct
        • Hovedetterforsker:
          • Erin Furr Stimming
        • Ta kontakt med:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Rekruttering
        • The University of Vermont MC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • VCU Health Systems MCV
        • Hovedetterforsker:
          • Stephanie Bissonnette
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Suman Jayadev
        • Ta kontakt med:
          • Debra Del Castillo
          • Telefonnummer: +1 206 616 7117
          • E-post: debradel@uw.edu
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705-3611
        • Rekruttering
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Kathleen Shannon
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Hovedetterforsker:
          • Tanya Gurevich
        • Ta kontakt med:
  • Japan
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japan, 1138655
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekruttering
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Hovedetterforsker:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • Rekruttering
        • The second Xiangya Hospital of Central South University
        • Hovedetterforsker:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Hovedetterforsker:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310002
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Zhiying Wu
  • Nederland
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 040215
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Romania, 540136
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Slovakia
      • Košice, Slovakia, 041 90
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spania, 41009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Storbritannia, EH9 1LF
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • University College Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Tabrizi
        • Ta kontakt med:
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Kipps
        • Ta kontakt med:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Storbritannia, AB25 2ZN
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Sveits, 3073
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea, 47392
        • Rekruttering
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Sør -Korea, 35015
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Sør -Korea, 07061
        • Rekruttering
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 128 08
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Underskrevet informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien
  • Ambulatoriske mannlige eller kvinnelige deltakere mellom 21 og 70 år, inklusive, på dagen for underskrivelse av informert samtykke
  • Genetisk bekreftet HD-diagnose med en cytosin-adenin-guanin (CAG) repetisjonslengde på 40 eller høyere. Deltakere må ha tidligere genetisk bekreftelse og kjent CAG-repetisjonslengde innhentet før screening.

  • Oppfyller alle følgende kriterier:

    • UHDRS IS-poengsum ≥90
    • UHDRS TFC-poengsum = 13
    • UHDRS TMS-poengsum = 7-25, inklusive
    • CAP100 ≥ 70 Beregning: CAP = Alder ved studieoppstart × (CAG-lengde - 30) / 6.49

Eksklusjonskriterier:

  • Historie med genterapi eller celleoverføring eller annen eksperimentell hjernekirurgi for behandling av HD

  • Serologisk bevis for aktiv viral hepatitt som indikert av:

    • positiv anti-HBc IgM
    • positiv anti-HBc IgG bekreftet med positiv HBsAg og/eller HBV-DNA
    • positiv HCV-ab-test bekreftet med positiv HCV-RNA
    • Immunsviktssykdommer, inkludert positivt human immunsviktvirus (HIV)-testresultat

  • Historie eller nåværende diagnose av EKG eller hjerteabnormaliteter som indikerer betydelig sikkerhetsrisiko for deltakere, som:

    • Sammenhengende klinisk signifikante hjerterytmeforstyrrelser, f.eks. vedvarende ventrikkeltakykardi, og klinisk signifikant andre- eller tredjegrads AV-blokk uten pacemaker
    • Historie med familiær lang QT-syndrom eller kjent familiehistorie med Torsade de Pointes

  • Kvinner med barnepotensial, definert som alle kvinner fysiologisk i stand til å bli gravide fra menarche til de blir postmenopausale, med mindre de har gjennomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral salpingektomi minst seks uker før studiemedisinering. Ved ooforektomi alene må kvinnens reproduktive status ha blitt bekreftet ved oppfølgende hormonnivåvurdering.

    o Kvinner med barnepotensial er ekskludert med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder (sviktfrekvens < 1 % per år) under studiemedisinering og i 8 måneder etter å ha avsluttet studiemedisinering.

  • Gravide eller ammende kvinner

Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Votoplam
Votoplam (blindet) inntatt oralt, randomisert i forholdet 3:2 (Votoplam: Placebo)
Legemiddel: Votoplam (blindet)
Votoplam (blindet) aktiv behandling
Andre navn:
  • HTT227
Placebo komparator: Placebo
Placebo (blindet) tatt oralt, randomisert i et 3:2-forhold (Votoplam: Placebo)
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i cUHDRS-skår
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 36

Den sammensatte Unified Huntingtons Disease Ratings Scale (cUHDRS) er en forbedret sammensatt målestokk for å vurdere multidomeneklinisk progresjon ved HD. cUHDRS er en kombinert vektet score av mål for motorisk funksjon (TMS), kognisjon (SDMT og SWRT) og generell funksjonskapasitet (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Sammen gir disse målene et omfattende, følsomt og spesifikt verktøy for overvåking av sykdomsprogresjon, der lavere score indikerer mer alvorlig sykdom. cUHDRS-score spenner fra -8 til 25.
Utgangspunkt, måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i UHDRS-TFC
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 36
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserer på forskerens vurdering av deltakerens evne til å utføre en rekke aktiviteter, inkludert yrke, økonomi, egenomsorg, husarbeid og daglige gjøremål. Responsene er hentet fra intervju med deltakeren og/eller ledsager, hvis aktuelt. Poengsummen varierer fra 0 til 13, hvor høyere poengsum representerer bedre funksjonsevne.
Utgangspunkt, måned 36
Endring fra baseline i UHDRS-IS
Tidsramme: Baseline, måned 36
UHDRS-Uavhengighetsskalaen (IS) måler en pasients generelle nivå av funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter. Den gir en enkelt poengsum fra 10 (fullstendig avhengighet/sengeliggende) til 100 (ingen spesiell pleie nødvendig) i intervaller på 10, hvor høyere poengsummer indikerer bedre funksjon. Poengsummer kan også tildeles i trinn på 5 for mellomliggende funksjonsnivåer.
Baseline, måned 36
Tiden til nedgang i TFC-poengsum med minst én eller IS-poengsum med minst 10
Tidsramme: Baseline til behandlingens slutt opp til 36 måneder

UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserer på forskerens vurdering av deltakerens evne til å utføre en rekke aktiviteter, inkludert arbeid, økonomi, egenomsorg, husarbeid og daglige aktiviteter. Svaret er basert på intervju med deltakeren og/eller følgeperson, hvis aktuelt. Poengsummen varierer fra 0 til 13, der høyere poengsum representerer bedre funksjon.

UHDRS-Independence Scale (IS) måler en pasients generelle nivå av funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter. Den gir en enkelt poengsum fra 10 (fullstendig avhengighet/sengeliggende) til 100 (ingen spesiell omsorg nødvendig) i intervaller på 10, der høyere poengsum indikerer bedre funksjon. Poengsum kan også tildeles i trinn på 5 for mellomliggende funksjonsnivåer.
Baseline til behandlingens slutt opp til 36 måneder
Endring fra baseline i UHDRS-TMS
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 36
UHDRS-Total Motor Score (TMS) er den kumulative summen av de individuelle motorvurderingene som oppnås under utførelsen av motorvurderingsdelen av UHDRS. Den inkluderer elementer relatert til øyebevegelser, tale, lembevegelser (inkludert håndklapping og pronasjon-supinasjon), dystoni, korea og gang/balanse. Poengsummene varierer fra 0 til 124, der høyere poengsum indikerer større motorisk funksjonsnedsettelse.
Utgangspunkt, måned 36
Endring fra utgangspunkt i SDMT
Tidsramme: Baseline, måned 36
Symbol Digit Modality Test (SDMT) brukes for å vurdere oppmerksomhet, arbeidsminne, psykomotorisk hastighet og visuell persepsjonsprosessering. Deltakerne får presentert en oversettelsesnøkkel med spesifikke tall koblet til unike abstrakte symboler. Under oversettelsesnøkkelen er en rekke symboler koblet til tomme plasser, og deltakerens oppgave er å matche tallet for hvert symbol så raskt som mulig i en gitt tidsramme. Poengsummer er basert på antall korrekt sammenkoblede elementer og varierer fra 0 til 110, der høyere poengsummer representerer bedre prestasjon.
Baseline, måned 36
Endring fra baseline i SWRT
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 36
Stroop Word Reading Test (SWRT) er et mål på prosesserings- og psykomotorisk hastighet. Deltakerne får presentert en liste med ord (fargenavn) trykt i svart blekk og blir bedt om å lese opp så mange ord som mulig innenfor en fastsatt tidsramme. Poengsummen baseres på antall ord som leses korrekt og varierer fra 0 til 60, hvor høyere poengsum representerer bedre prestasjon.
Utgangspunkt, måned 36
Prosentvis endring fra baseline i blod mHTT-protein
Tidsramme: Fra baseline til steady state og opp til 36 måneder i blod mHTT-protein

Det muterte huntingtinproteinet (mHTT), som kan påvises både i blod og cerebrospinalvæske (CSF), representerer en pålitelig biomarkør for HD på grunn av sin direkte involvering i sykdomsmekanismen.

mHTT i blod er et direkte produkt av den patogene HTT-genmulasjonen og representerer en nærliggende markør for Huntingtons sykdom (HD)-biologi.
Fra baseline til steady state og opp til 36 måneder i blod mHTT-protein
Endring fra baseline i serum NfL
Tidsramme: Baseline, måned 36
Serum Neurofilament lys kjedeledd NfL er en komponent i det nevrale cytoskeletet, som frigjøres til CSF og blod etter nevro-aksonal skade, og fungerer som en markør for nevrodegenerasjon og sykdomsprogresjon ved HD.
Baseline, måned 36
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og TEAEs som fører til at deltakeren trekker seg
Tidsramme: Baseline til opptil 36 måneder
Antall deltakere med bivirkninger og alvorlige bivirkninger, inkludert bemerkelsesverdige funn ved fysisk undersøkelse, endringer i vitale tegn, laboratorieparametere, EKG, etc.
Baseline til opptil 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

2. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHTT227A12301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forplikter seg til å dele, med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til pasientnivådata og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir vurdert og godkjent av en uavhengig vurderingspanel på grunnlag av vitenskapelig verdi. Alle data som leveres er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i samsvar med gjeldende lover og forskrifter.

Tilgjengeligheten av forsøksdata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere