Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku Votoplam u účastníků s Huntingtonovou chorobou (INVEST-HD)

25. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti přípravku Votoplam u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Cílem je posoudit bezpečnost a snášenlivost přípravku votoplam a zjistit, zda votoplam zpomaluje progresi onemocnění u pacientů s časnými příznaky Huntingtonovy choroby (HD) ve srovnání s kontrolní skupinou.

HTT227 - současný kód sloučeniny (předchozí kód je PTC518 od PTC Therapeutics), HTT227 je kód společnosti Novartis pod sponzorstvím společnosti Novartis.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude mít variabilní dvojitě zaslepenou dobu léčby až 36 měsíců. Jako součást designu studie ne každý účastník dokončí 36 měsíců léčby.

Studie se skládá ze 3 období:

  • Screeningové období: Období až 42 dnů pro posouzení způsobilosti účastníků
  • Dvojitě zaslepené léčebné období: Toto období bude mít variabilní individuální dobu léčby, až 36 měsíců. Dvojitě zaslepené léčebné období končí, když ≥50 % pacientů dokončí 36. měsíc. Maximální doba léčby pro jednotlivého účastníka je 36 měsíců.
  • Bezpečnostní sledovací období: Období skládající se z jedné bezpečnostní sledovací návštěvy, provedené na místě nebo telefonicky, pro všechny účastníky, kteří nepokračují v léčbě v samostatné otevřené prodloužené studii nebo předčasně ukončují léčbu. Návštěva/telefonický hovor proběhne 30 dní po ukončení studie (EOS)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

770

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Nábor
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • Nábor
        • Centre de Recherche du CHUM
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Nábor
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Nábor
        • Georgetown University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
          • Alicia Leader
          • Telefonní číslo: +1 518-262-5938
          • E-mail: downeya@amc.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
        • Nábor
        • UBMD Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kelly Andrzejewski
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Spojené státy, 78628
        • Nábor
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • U of TX Health Science Ct
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:
          • Debra Del Castillo
          • Telefonní číslo: 206-616-7117
          • E-mail: debradel@uw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před účastí ve studii musí být získány podepsané informované souhlas
  • Ambulantní mužští nebo ženští účastníci ve věku od 21 do 70 let včetně v den podpisu informovaného souhlasu
  • Geneticky potvrzená diagnóza HD s délkou opakování cytosin-adenin-guanin (CAG) 40 nebo více. Účastníci musí mít předchozí genetické potvrzení a známou délku opakování CAG získanou před screeningem.

  • Splňuje všechna následující kritéria:

    • Skóre UHDRS IS ≥90
    • Skóre UHDRS TFC = 13
    • Skóre UHDRS TMS = 7-25 včetně
    • CAP100 ≥ 70 Výpočet: CAP = Věk při vstupu do studie × (délka CAG - 30) / 6,49

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie genové terapie nebo transplantace buněk nebo jakékoli jiné experimentální mozkové chirurgie pro léčbu HD

  • Serologický důkaz aktivní virové hepatitidy indikovaný:

    • pozitivní anti-HBc IgM
    • pozitivní anti-HBc IgG potvrzené pozitivním HBsAg a/nebo HBV DNA
    • pozitivní test HCV ab potvrzený pozitivní HCV RNA
    • Imunodeficienční onemocnění včetně pozitivního výsledku testu na virus lidské imunodeficience (HIV)

  • Historie nebo současná diagnóza EKG nebo srdečních abnormalit naznačujících významné bezpečnostní riziko pro účastníky, jako jsou:

    • Současné klinicky významné srdeční arytmie, např. přetrvávající komorová tachykardie a klinicky významný druhý nebo třetí stupeň AV bloku bez kardiostimulátoru
    • Historie familiárního syndromu dlouhého QT intervalu nebo známá rodinná anamnéza Torsade de Pointes

  • Ženy v reprodukčním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět od menarché až do menopauzy, pokud neprodělaly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s hysterektomií nebo bez ní), totální hysterektomii nebo bilaterální salpingektomii alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby. V případě samotné ooforektomie musí být reprodukční stav ženy potvrzen následným hodnocením hladin hormonů.

    o WOCBP jsou vyloučeny, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce (míra selhání < 1 % ročně) během užívání studijní léčby a po dobu 8 měsíců po ukončení studijní léčby.

  • Těhotné nebo kojící ženy

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Votoplam
Votoplam (zaslepený) podávaný perorálně, randomizovaný v poměru 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lék: Votoplam (zaslepený)
Votoplam (zaslepená) aktivní léčba
Ostatní jména:
  • HTT227
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (zaslepené) podávané perorálně, randomizované v poměru 3:2 (Votoplam: Placebo)
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre cUHDRS
Časové okno: Výchozí stav, 36. měsíc

Složená jednotná stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby (cUHDRS) je vylepšené složené měřítko pro hodnocení klinického postupu HD v různých oblastech. CUHDRS je kombinované vážené skóre měření motorických funkcí (TMS), kognice (SDMT a SWRT) a celkové funkční kapacity (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Společně tyto měřítka poskytují komplexní, citlivý a specifický nástroj pro sledování progrese onemocnění, přičemž nižší skóre indikují závažnější onemocnění. Skóre cUHDRS se pohybuje od -8 do 25.
Výchozí stav, 36. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v UHDRS-TFC
Časové okno: Výchozí hodnota, 36. měsíc
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) se zaměřuje na hodnocení vyšetřovatele týkající se schopnosti účastníka vykonávat řadu činností včetně zaměstnání, financí, osobní péče, domácích prací a aktivit každodenního života. Odpovědi jsou odvozeny z rozhovoru s účastníkem a/nebo průvodcem, pokud je to vhodné. Skóre se pohybuje od 0 do 13, přičemž vyšší skóre představuje lepší fungování.
Výchozí hodnota, 36. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v UHDRS-IS
Časové okno: Baseline, 36. měsíc
Škála UHDRS-Independence Scale (IS) měří celkovou úroveň funkční nezávislosti pacienta při aktivitách denního života. Poskytuje jediné skóre v rozmezí od 10 (úplná závislost/upoutání na lůžko) do 100 (není potřeba zvláštní péče) v intervalech po 10, přičemž vyšší skóre indikuje lepší fungování. Skóre lze také přiřadit v přírůstcích po 5 pro střední úrovně funkce.
Baseline, 36. měsíc
Čas do poklesu TFC skóre alespoň o jeden nebo IS skóre alespoň o 10
Časové okno: Od výchozího stavu do konce léčby až 36 měsíců

UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) se zaměřuje na posouzení schopnosti účastníka provádět řadu činností včetně zaměstnání, financí, péče o sebe, domácích prací a aktivit denního života ze strany vyšetřujícího lékaře. Odpovědi jsou odvozeny z rozhovoru s účastníkem a/nebo doprovodem, pokud je to možné. Skóre se pohybuje od 0 do 13, přičemž vyšší skóre představuje lepší fungování.

UHDRS-Independence Scale (IS) měří celkovou úroveň funkční nezávislosti pacienta v aktivitách denního života. Poskytuje jediné skóre v rozmezí od 10 (úplná závislost/upoutání na lůžko) do 100 (není potřeba zvláštní péče) v intervalech po 10, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší fungování. Skóre lze také přiřadit v přírůstcích po 5 pro střední úrovně funkce.
Od výchozího stavu do konce léčby až 36 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v UHDRS-TMS
Časové okno: Výchozí hodnota, 36. měsíc
UHDRS-Celkové motorické skóre (TMS) je kumulativní součet jednotlivých motorických hodnocení získaných během provádění motorické části hodnocení UHDRS.
Zahrnuje položky týkající se pohybů očí, řeči, pohybů končetin (včetně poklepávání rukou a pronace-supinace), dystonie, chorey a chůze/rovnováhy.
Skóre se pohybuje od 0 do 124, přičemž vyšší skóre značí větší motorické postižení.
Výchozí hodnota, 36. měsíc
Změna oproti výchozímu stavu v SDMT
Časové okno: Baseline, Měsíc 36
Test Symbol Digit Modality (SDMT) se používá k hodnocení pozornosti, pracovní paměti, psychomotorické rychlosti a vizuálního percepčního zpracování. Účastníkům je předložen překladový klíč se specifickými čísly spárovanými s jedinečnými abstraktními symboly. Pod překladovým klíčem je pole symbolů spárovaných s prázdnými místy, úkolem účastníka je co nejrychleji přiřadit ke každému symbolu odpovídající číslo v daném časovém rámci. Skóre je založeno na počtu správně spárovaných položek a pohybuje se od 0 do 110, přičemž vyšší skóre představuje lepší výkon.
Baseline, Měsíc 36
Změna oproti výchozí hodnotě SWRT
Časové okno: Výchozí hodnota, 36. měsíc
Stroopův test čtení slov (SWRT) je měřítkem rychlosti zpracování a psychomotorické rychlosti. Účastníkům je předložen seznam slov (názvů barev) vytištěný černým inkoustem a je požádáno, aby přečetli nahlas co nejvíce slov v daném časovém limitu. Skóre je založeno na počtu správně přečtených slov a pohybuje se od 0 do 60, přičemž vyšší skóre představuje lepší výkon.
Výchozí hodnota, 36. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty v krevním proteinu mHTT
Časové okno: Od výchozího stavu do ustáleného stavu a až do 36 měsíců v krevním proteinu mHTT

Mutantní huntingtinový protein (mHTT), který je detekovatelný jak v krvi, tak v mozkomíšním moku (CSF), představuje spolehlivý biomarker pro Huntingtonovu chorobu (HD) díky své přímé účasti na patologii onemocnění.

Krevní mHTT je přímým produktem patogenní mutace genu HTT a představuje proximální marker biologie Huntingtonovy choroby (HD).
Od výchozího stavu do ustáleného stavu a až do 36 měsíců v krevním proteinu mHTT
Změna od výchozí hodnoty v sérovém NfL
Časové okno: Výchozí hodnota, 36. měsíc
Sérový neurofilament lehkého řetězce NfL je součástí neuronálního cytoskeletu, který se po neuro-axonálním poškození uvolňuje do mozkomíšního moku a krve a slouží jako marker neurodegenerace a progrese onemocnění u Huntingtonovy choroby.
Výchozí hodnota, 36. měsíc
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs), závažných nežádoucích účinků (SAEs) a TEAEs vedoucích k ukončení účasti pacienta
Časové okno: Od výchozí hodnoty až do 36 měsíců
Počet účastníků s AEs a SAEs, včetně významných nálezů při fyzikálním vyšetření, změn vitálních funkcí, laboratorních parametrů, EKG atd.
Od výchozí hodnoty až do 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

8. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHTT227A12301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis je odhodlána poskytovat kvalifikovaným externím výzkumníkům přístup k datům na úrovni pacientů a podpůrným klinickým dokumentům z vybraných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý posuzovací panel na základě vědecké hodnoty. Všechna poskytovaná data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se studie zúčastnili, v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato dostupnost údajů ze studie je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit