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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Votoplam bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (INVEST-HD)

25. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Votoplam bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

Der Zweck besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von Votoplam zu bewerten und zu ermitteln, ob Votoplam im Vergleich zur Kontrollgruppe das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit früher symptomatischer Huntington-Krankheit (HD) verlangsamt.

HTT227 - aktueller Wirkstoffcode (früherer Code ist PTC518 von PTC Therapeutics), HTT227 ist der Novartis-Code unter der Schirmherrschaft von Novartis.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird eine variable doppelblinde Behandlungsdauer von bis zu 36 Monaten haben. Im Rahmen des Studiendesigns wird nicht jeder Teilnehmer 36 Monate Behandlung abschließen.

Die Studie besteht aus 3 Phasen:

  • Screening-Phase: Eine Phase von bis zu 42 Tagen zur Beurteilung der Teilnehmereignung
  • Doppelblinde Behandlungsphase: Diese Phase wird eine variable individuelle Behandlungsdauer von bis zu 36 Monaten haben. Die doppelblinde Behandlungsphase endet, wenn ≥50% der Patienten Monat 36 abgeschlossen haben. Die maximale Behandlungsdauer für einen einzelnen Teilnehmer beträgt 36 Monate.
  • Sicherheits-Nachbeobachtungsphase: Eine Phase, die aus einem Sicherheits-Nachbeobachtungstermin besteht, der vor Ort oder per Telefonanruf für alle Teilnehmer durchgeführt wird, die nicht mit der Behandlung in der separaten offenen Verlängerungsstudie fortfahren oder vorzeitig ausscheiden. Der Termin/Telefonanruf findet 30 Tage nach Studienende (EOS) statt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

770

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Rekrutierung
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutierung
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Hauptermittler:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rekrutierung
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Hauptermittler:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • Georgetown University
        • Hauptermittler:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Rekrutierung
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14202
        • Rekrutierung
        • UBMD Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kelly Andrzejewski
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Vereinigte Staaten, 78628
        • Rekrutierung
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Hauptermittler:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • U of TX Health Science Ct
        • Hauptermittler:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Rekrutierung
        • University of Washington Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vor der Teilnahme an der Studie müssen unterschriebene Einwilligungserklärungen eingeholt werden
  • Mobile männliche oder weibliche Teilnehmer zwischen 21 und 70 Jahren (einschließlich) am Tag der Unterschrift der Einwilligungserklärung
  • Genetisch bestätigte HD-Diagnose mit einer Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Wiederholungslänge von 40 oder mehr. Teilnehmer müssen eine vorherige genetische Bestätigung und eine bekannte CAG-Wiederholungslänge vor dem Screening erhalten haben.

  • Erfüllt alle folgenden Kriterien:

    • UHDRS IS-Score ≥90
    • UHDRS TFC-Score = 13
    • UHDRS TMS-Score = 7-25, einschließlich
    • CAP100 ≥ 70 Berechnung: CAP = Alter bei Studieneintritt × (CAG-Länge - 30) / 6,49

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation oder jeglicher anderer experimenteller Gehirnchirurgie zur Behandlung von HD

  • Serologischer Nachweis für aktive Virushepatitis, angezeigt durch:

    • positiver Anti-HBc-IgM
    • positiver Anti-HBc-IgG, bestätigt durch positives HBsAg und/oder HBV-DNA
    • positiver HCV-Antikörpertest, bestätigt durch positive HCV-RNA
    • Immundefekterkrankungen, einschließlich eines positiven Tests auf das Humane Immundefizienzvirus (HIV)

  • Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von EKG- oder Herzabnormalitäten, die ein signifikantes Sicherheitsrisiko für Teilnehmer darstellen, wie:

    • Begleitende klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen, z.B. anhaltende ventrikuläre Tachykardie und klinisch signifikante AV-Blockierung zweiten oder dritten Grades ohne Schrittmacher
    • Vorgeschichte von familiärem Long-QT-Syndrom oder bekannte familiäre Vorgeschichte von Torsade de Pointes

  • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch von der Menarche bis zur Menopause schwanger werden können, es sei denn, sie hatten mindestens sechs Wochen vor der Einnahme der Studienbehandlung eine chirurgische beidseitige Ovarektomie (mit oder ohne Hysterektomie), totale Hysterektomie oder beidseitige Salpingektomie. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie muss der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine Nachuntersuchung der Hormonspiegel bestätigt worden sein.

    o WOCBP sind ausgeschlossen, es sei denn, sie verwenden während der Einnahme der Studienbehandlung und für 8 Monate nach Beendigung der Studienbehandlung hochwirksame Verhütungsmethoden (Versagensrate < 1 % pro Jahr).

  • Schwangere oder stillende Frauen

Weitere protokollgemäße Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Votoplam
Votoplam (verblindet) oral eingenommen, randomisiert im Verhältnis 3:2 (Votoplam: Placebo)
Arzneimittel: Votoplam (verblindet)
Votoplam (verblindet) aktive Behandlung
Andere Namen:
  • HTT227
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo (verblindet) oral eingenommen, randomisiert im Verhältnis 3:2 (Votoplam: Placebo)
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber Baseline im cUHDRS-Score
Zeitfenster: Baseline, Monat 36

Die Composite Unified Huntington's Disease Ratings Scale (cUHDRS) ist ein verbessertes zusammengesetztes Maß zur Beurteilung der klinischen Progression in mehreren Bereichen bei HD. Die cUHDRS ist ein kombinierter gewichteter Score aus Messungen der motorischen Funktion (TMS), der Kognition (SDMT und SWRT) und der allgemeinen funktionalen Kapazität (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Zusammen bieten diese Messungen ein umfassendes, sensitives und spezifisches Instrument zur Überwachung des Krankheitsfortschritts, wobei niedrigere Scores auf eine schwerere Erkrankung hinweisen. Der cUHDRS-Score reicht von -8 bis 25.
Baseline, Monat 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in UHDRS-TFC
Zeitfenster: Baseline, Monat 36
Die UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) konzentriert sich auf die Beurteilung des Untersuchers hinsichtlich der Fähigkeit des Teilnehmers, eine Reihe von Aktivitäten auszuführen, einschließlich Beruf, Finanzen, Selbstfürsorge, häusliche Arbeiten und Aktivitäten des täglichen Lebens. Die Antworten werden aus dem Interview mit dem Teilnehmer und/oder Begleiter, falls zutreffend, abgeleitet. Die Punktwerte reichen von 0 bis 13, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit darstellen.
Baseline, Monat 36
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in UHDRS-IS
Zeitfenster: Baseline, Monat 36
Die UHDRS-Independence-Scale (IS) misst das allgemeine funktionale Unabhängigkeitsniveau eines Patienten bei Aktivitäten des täglichen Lebens. Sie liefert einen einzelnen Wert im Bereich von 10 (vollständige Abhängigkeit/bettlägerig) bis 100 (keine besondere Pflege erforderlich) in Intervallen von 10, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigen. Werte können auch in Schritten von 5 für Zwischenstufen der Funktionsfähigkeit vergeben werden.
Baseline, Monat 36
Die Zeit bis zum Rückgang des TFC-Scores um mindestens einen Punkt oder des IS-Scores um mindestens 10 Punkte
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung bis zu 36 Monate

Die UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) konzentriert sich auf die Einschätzung des Prüfers hinsichtlich der Fähigkeit des Teilnehmers, eine Reihe von Aktivitäten durchzuführen, einschließlich Berufstätigkeit, Finanzen, Selbstversorgung, häusliche Aufgaben und Aktivitäten des täglichen Lebens. Die Antworten werden aus dem Interview mit dem Teilnehmer und/oder Begleiter, falls zutreffend, abgeleitet. Die Werte reichen von 0 bis 13, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit darstellen.

Die UHDRS-Independence Scale (IS) misst das allgemeine Maß der funktionellen Unabhängigkeit eines Patienten bei Aktivitäten des täglichen Lebens. Sie liefert einen einzelnen Wert im Bereich von 10 (vollständige Abhängigkeit/bettlägerig) bis 100 (keine besondere Pflege erforderlich) in Intervallen von 10, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit anzeigen. Werte können auch in Schritten von 5 für Zwischenstufen der Funktionsfähigkeit vergeben werden.
Baseline bis zum Ende der Behandlung bis zu 36 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in UHDRS-TMS
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 36
Die UHDRS-Total Motor Score (TMS) ist die kumulative Summe der einzelnen Motor-Bewertungen, die während der Durchführung des motorischen Beurteilungsteils des UHDRS erhoben werden. Sie umfasst Items zu Augenbewegungen, Sprache, Gliedmaßenbewegungen (einschließlich Handklopfen und Pronation-Supination), Dystonie, Chorea und Gang/Balance. Die Werte reichen von 0 bis 124, wobei höhere Werte auf eine stärkere motorische Beeinträchtigung hindeuten.
Ausgangswert, Monat 36
Veränderung vom Ausgangswert im SDMT
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 36
Der Symbol-Digit-Modality-Test (SDMT) dient der Beurteilung von Aufmerksamkeit, Arbeitsgedächtnis, psychomotorischer Geschwindigkeit und visueller Wahrnehmungsverarbeitung. Den Teilnehmern wird eine Übersetzungstabelle mit spezifischen Zahlen, die mit einzigartigen abstrakten Symbolen gepaart sind, präsentiert. Unter der Übersetzungstabelle befindet sich eine Anordnung von Symbolen, die mit leeren Feldern gepaart sind. Die Aufgabe des Teilnehmers besteht darin, für jedes Symbol die entsprechende Zahl so schnell wie möglich innerhalb eines vorgegebenen Zeitrahmens zuzuordnen. Die Bewertung basiert auf der Anzahl der korrekt zugeordneten Paare und reicht von 0 bis 110, wobei höhere Werte eine bessere Leistung darstellen.
Ausgangswert, Monat 36
Veränderung vom Ausgangswert im SWRT
Zeitfenster: Baseline, Monat 36
Der Stroop-Wortlesetest (SWRT) ist ein Maß für die Verarbeitungs- und psychomotorische Geschwindigkeit. Den Teilnehmern wird eine Liste mit Wörtern (Farbnamen) präsentiert, die in schwarzer Tinte gedruckt sind, und sie werden gebeten, innerhalb eines festgelegten Zeitrahmens so viele Wörter wie möglich laut vorzulesen. Die Punktzahl basiert auf der Anzahl der korrekt gelesenen Wörter und reicht von 0 bis 60, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Leistung darstellen.
Baseline, Monat 36
Prozentuale Veränderung des Blut-mHTT-Proteins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zum steady state und bis zu 36 Monaten im Blut-mHTT-Protein

Das mutierte Huntingtin-Protein (mHTT), das sowohl im Blut als auch in der Hirn-Rückenmarks-Flüssigkeit (CSF) nachweisbar ist, stellt aufgrund seiner direkten Beteiligung an der Krankheitspathologie einen zuverlässigen Biomarker für HD dar.

Blut-mHTT ist ein direktes Produkt der pathogenen HTT-Genmutation und repräsentiert einen proximalen Marker der Huntington-Krankheit (HD)-Biologie.
Baseline bis zum steady state und bis zu 36 Monaten im Blut-mHTT-Protein
Veränderung des Serum-NfL-Werts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 36
Serum Neurofilament light chain NfL ist ein Bestandteil des neuronalen Zytoskeletts, der nach neuro-axonaler Schädigung in Liquor und Blut freigesetzt wird und als Marker für Neurodegeneration und Krankheitsprogression bei HD dient.
Baseline, Monat 36
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und TEAEs, die zum Rückzug der Teilnehmer führten
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis zu 36 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), einschließlich bemerkenswerter Befunde bei der körperlichen Untersuchung, Veränderungen der Vitalparameter, Laborparameter, EKG usw.
Von der Ausgangsuntersuchung bis zu 36 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHTT227A12301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, qualifizierten externen Forschern Zugang zu patientenbezogenen Daten und unterstützenden klinischen Dokumenten aus förderfähigen Studien zu gewähren. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage des wissenschaftlichen Werts geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Huntington-Krankheit

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