Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af Votoplam hos deltagere med Huntingtons sygdom (INVEST-HD)

25. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind fase 3-studie til evaluering af effekt, sikkerhed og tolerabilitet af Votoplam hos deltagere med Huntingtons sygdom

Formålet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af votoplam og at afgøre, om votoplam bremser sygdomsprogressionen hos patienter med tidlig symptomatisk Huntingtons sygdom (HD) i forhold til kontrolgruppen.

HTT227 - nuværende forbindelseskode (tidligere kode er PTC518 fra PTC Therapeutics), HTT227 er Novartis' kode under Novartis' sponsoring.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie vil have en variabel dobbeltblind behandlingsvarighed på op til 36 måneder. Som en del af studiet vil ikke alle deltagere gennemføre 36 måneders behandling.

Studiet består af 3 perioder:

  • Screeningsperiode: En periode på op til 42 dage til at vurdere deltagernes egnethed
  • Dobbeltblind behandlingsperiode: Denne periode vil have en variabel individuel behandlingsvarighed på op til 36 måneder. Den dobbeltblinde behandlingsperiode afsluttes, når ≥50% af patienterne har gennemført måned 36. Den maksimale behandlingsvarighed for en individuel deltager er 36 måneder.
  • Sikkerhedsopfolgningsperiode: En periode, der består af et sikkerhedsopfolgningsbesøg, foretaget på stedet eller via telefonopkald, for alle deltagere, der ikke fortsætter behandlingen i det separate åbne label-udvidelsesstudie eller afbryder tidligt. Besøget/telefonopkaldet finder sted 30 dage efter studiet afslutning (EOS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

770

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canada, M2K1E1
        • Rekruttering
        • North York General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1T8
        • Rekruttering
        • Centre de Recherche du CHUM
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rekruttering
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Ledende efterforsker:
          • Meagen Salinas
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Anderson
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14202
        • Rekruttering
        • UBMD Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kelly Andrzejewski
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Forenede Stater, 78628
        • Rekruttering
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Soileau
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • U of TX Health Science Ct
        • Ledende efterforsker:
          • Erin Furr Stimming
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Suman Jayadev
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke skal indhentes før deltagelse i studiet
  • Ambulante mandlige eller kvindelige deltagere mellem 21 og 70 år inklusive på dagen for underskrift af informeret samtykke
  • Genetisk bekræftet HD-diagnose med en cytosin-adenin-guanin (CAG) gentagelseslængde på 40 eller derover. Deltagere skal have tidligere genetisk bekræftelse og kendt CAG-gentagelseslængde indhentet før screening.

  • Opfylder alle følgende kriterier:

    • UHDRS IS-score ≥90
    • UHDRS TFC-score = 13
    • UHDRS TMS-score = 7-25 inklusive
    • CAP100 ≥ 70 Beregning: CAP = Alder ved studiestart × (CAG-længde - 30) / 6,49

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere genterapi eller celle transplantation eller anden eksperimentel hjernekirurgi til behandling af HD

  • Serologisk evidens for aktiv viral hepatitis indikeret ved:

    • positiv anti-HBc IgM
    • positiv anti-HBc IgG bekræftet af positiv HBsAg og/eller HBV DNA
    • positiv HCV ab-test bekræftet af positiv HCV RNA
    • Immunsvigtssygdomme, inklusive positivt human immundefektvirus (HIV) testresultat

  • Tidligere eller nuværende diagnose af EKG- eller hjerteabnormaliteter, der indikerer signifikant sikkerhedsrisiko for deltagere såsom:

    • Samtidige klinisk signifikante hjerterytmeforstyrrelser, f.eks. vedvarende ventrikulær takykardi og klinisk signifikant anden- eller tredjegrads AV-blok uden pacemaker
    • Tidligere familiær lang QT-syndrom eller kendt familiehistorie med Torsade de Pointes

  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder fysiologisk i stand til at blive gravide fra menarche indtil de bliver postmenopausale, medmindre de har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral salpingektomi mindst seks uger før studiemedicingivning. Ved ooforektomi alene skal kvindens reproduktive status være bekræftet ved opfølgende hormonniveauvurdering.

    o Kvinder i den fødedygtige alder er ekskluderet, medmindre de bruger meget effektive præventionsmetoder (fiaskorate < 1% pr. år) under studiemedicingivning og i 8 måneder efter ophør med studiemedicingivning.

  • Gravide eller ammende kvinder

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Votoplam
Votoplam (blindet) indtaget oralt, randomiseret i et 3:2-forhold (Votoplam: Placebo)
Medicin: Votoplam (blindet)
Votoplam (blindet) aktiv behandling
Andre navne:
  • HTT227
Placebo komparator: Placebo
Placebo (blindet) indtaget oralt, randomiseret i et forhold på 3:2 (Votoplam: Placebo)
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i cUHDRS-score
Tidsramme: Baseline, måned 36

Den sammensatte Unified Huntingtons Disease Ratings Scale (cUHDRS) er en forbedret sammensat målestok til at vurdere klinisk progression på tværs af flere domæner ved HD. Den sammensatte cUHDRS er en kombineret vægtet score af mål for motorfunktion (TMS), kognition (SDMT og SWRT) og samlet funktionel kapacitet (TFC):

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

I kombination med hinanden giver disse mål et omfattende, følsomt og specifikt værktøj til overvågning af sygdomsprogression, hvor lavere scores indikerer mere alvorlig sygdom. cUHDRS-scoren spænder fra -8 til 25.
Baseline, måned 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i UHDRS-TFC
Tidsramme: Baseline, måned 36
UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserer på undersøgernes vurdering af deltagerens evne til at udføre en række aktiviteter, herunder beskæftigelse, økonomi, egenomsorg, huslige pligter og daglige aktiviteter. Svarenne er baseret på interview med deltageren og/eller ledsager, hvis relevant. Scorerne spænder fra 0 til 13, hvor højere scorer repræsenterer bedre funktionsevne.
Baseline, måned 36
Ændring fra baseline i UHDRS-IS
Tidsramme: Baseline, måned 36
UHDRS-Uafhængighedsskalaen (IS) måler en patients samlede niveau af funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. Den giver en enkelt score, der spænder fra 10 (fuldstændig afhængighed/sengeliggende) til 100 (ingen særlig pleje nødvendig) i intervaller på 10, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne. Score kan også tildeles i trin på 5 for mellemliggende funktionsniveauer.
Baseline, måned 36
Tiden til nedgang i TFC-score med mindst én eller IS-score med mindst 10
Tidsramme: Baseline til behandlingsafslutning op til 36 måneder

UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) fokuserer på forskerens vurdering af deltagerens evne til at udføre en række aktiviteter, herunder arbejde, økonomi, egenomsorg, huslige pligter og daglige aktiviteter. Svarenne er baseret på interview med deltageren og/eller ledsager, hvis relevant. Scoren spænder fra 0 til 13, hvor højere score repræsenterer bedre funktionsevne.

UHDRS-Independence Scale (IS) måler en patients overordnede niveau af funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. Den giver en enkelt score fra 10 (fuldstændig afhængighed/sengebunden) til 100 (ingen særlig pleje nødvendig) i intervaller på 10, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne. Scorer kan også tildeles i trin på 5 for mellemliggende funktionsniveauer.
Baseline til behandlingsafslutning op til 36 måneder
Ændring fra baseline i UHDRS-TMS
Tidsramme: Baseline, måned 36
UHDRS-Total Motor Score (TMS) er den kumulative sum af de individuelle motorvurderinger, der opnås under udførelsen af motorvurderingsdelen af UHDRS. Det inkluderer elementer relateret til øjenbevægelser, tale, lembevægelser (inklusive håndtryk og pronation-supination), dystoni, korea og gang/balance. Scorerne spænder fra 0 til 124, hvor højere scorer indikerer større motorisk nedsættelse.
Baseline, måned 36
Ændring fra baseline i SDMT
Tidsramme: Baseline, Måned 36
Symbol Digit Modality Test (SDMT) bruges til at vurdere opmærksomhed, arbejdshukommelse, psykomotorisk hastighed og visuel perceptionsbehandling. Deltagerne præsenteres for en oversættelsestast med specifikke tal, der er parret med unikke abstrakte symboler. Under oversættelsestasten er der en række symboler parret med tomme felter, og deltagerens opgave er at matche det rigtige tal til hvert symbol så hurtigt som muligt inden for en given tidsramme. Pointene er baseret på antallet af korrekt parrede elementer og spænder fra 0 til 110, hvor højere point repræsenterer bedre præstation.
Baseline, Måned 36
Ændring fra baseline i SWRT
Tidsramme: Baseline, Måned 36
Stroop Word Reading Test (SWRT) er et mål for behandlings- og psykomotorisk hastighed. Deltagerne præsenteres for en liste med ord (farvenavne) trykt i sort blæk og bedes om at læse så mange ord højt op som muligt inden for en fastsat tidsramme. Scoringen er baseret på antallet af korrekt læste ord og spænder fra 0 til 60, hvor højere scoringer repræsenterer bedre præstation.
Baseline, Måned 36
Procentvis ændring fra baseline i blod mHTT-protein
Tidsramme: Baseline til steady state og op til 36 måneder i blod mHTT-protein

Det muterede huntingtin-protein (mHTT), som kan påvises både i blod og cerebrospinalvæske (CSF), repræsenterer en pålidelig biomarkør for HD på grund af dets direkte involvering i sygdomsforløbet.

Blod-mHTT er et direkte produkt af den patogene HTT-genmutation og repræsenterer en proximal markør for Huntingtons sygdom (HD) biologi.
Baseline til steady state og op til 36 måneder i blod mHTT-protein
Ændring fra baseline i serum NfL
Tidsramme: Baseline, måned 36
Serum Neurofilament light chain NfL er en komponent af den neuronale cytoskelet, der frigives til CSF og blod efter neuro-axonale skader, og fungerer som en markør for neurodegeneration og sygdomsprogression i HD.
Baseline, måned 36
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og TEAEs, der fører til deltagertilbagetrækning
Tidsramme: Baseline til op til 36 måneder
Antal deltagere med bivirkninger og alvorlige bivirkninger, herunder bemærkelsesværdige fund ved fysisk undersøgelse, ændringer i vitale parametre, laboratorieparametre, EKG osv.
Baseline til op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHTT227A12301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele med kvalificerede eksterne forskere adgang til patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra berettigede studier. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig kvalitet. Alle leverede data anonymiseres for at respektere deltageres privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner