Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy vizsgálat a Votoplam hatékonyságának, biztonságosságának és jól tűrhetőségének vizsgálatára Huntington-kóros résztvevőknél (INVEST-HD)

2026. augusztus 28. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Egy randomizált, placebó-kontrollált, kettős vak, 3. fázisú vizsgálat a Votoplam hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Huntington-kórban szenvedő résztvevőknél

A cél a votoplam biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, valamint annak meghatározása, hogy a votoplam lelassítja-e a betegség előrehaladását a korai tünetes Huntington-kórban (HD) szenvedő betegekben a kontrollcsoporthoz képest.

HTT227 - jelenlegi vegyületkód (korábbi kód a PTC Therapeutics PTC518), a HTT227 a Novartis kódja Novartis szponzorálás alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat változó, kettős vak kezelési időtartamot tartalmaz, legfeljebb 36 hónapig. A vizsgálat tervezése szerint nem minden résztvevő teljesíti a 36 hónapos kezelést.

A vizsgálat 3 időszakból áll:

  • Szűrési időszak: Legfeljebb 42 napos időszak a résztvevők jogosultságának felmérésére
  • Kettős vak kezelési időszak: Ennek az időszaknak változó egyéni kezelési időtartama lesz, legfeljebb 36 hónapig. A kettős vak kezelési időszak akkor ér véget, amikor ≥50% beteg teljesíti a 36. hónapot. Az egyéni résztvevő maximális kezelési időtartama 36 hónap.
  • Biztonságossági utókövetési időszak: Egy időszak, amely egy biztonságossági utókövetési látogatásból áll, amely személyesen vagy telefonhíváson keresztül történik minden olyan résztvevő számára, aki nem folytatja a kezelést a külön nyílt címkés bővítő vizsgálatban, vagy korán abbahagyja. A látogatás/telefonhívás a vizsgálat befejezésétől (EOS) számított 30 nap múlva történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

770

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonszám: +41613241111

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, C1056ABI
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, 1425
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad de, Buenos Aires, Argentína, C1425DND
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Ausztrália, 3162
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Csehország
      • Prague, Csehország, 128 08
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Dél -Korea
      • Busan, Dél -Korea, 47392
        • Toborzás
        • Inje Univesrity Busan Paik Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Korea
      • Daejeon, Korea, Dél -Korea, 35015
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Dongjak Gu, Seoul, Dél -Korea, 07061
        • Toborzás
        • SMG SNU Boramae Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Seoul, Seoul, Dél -Korea, 03080
        • Toborzás
        • Seoul National University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Egyesült Királyság, EH9 1LF
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Toborzás
        • University College Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Sarah Tabrizi
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
        • Toborzás
        • Southampton General Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Christopher Kipps
        • Kapcsolatba lépni:
    • Devon
      • Exeter, Devon, Egyesült Királyság, EX2 5DW
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Grampian Region
      • Aberdeen, Grampian Region, Egyesült Királyság, AB25 2ZN
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • University of Alabama Birmingham
        • Kutatásvezető:
          • Marissa Dean
        • Kapcsolatba lépni:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Toborzás
        • Univ of Arkansas for Med Sciences
        • Kutatásvezető:
          • Rohit Dhall
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • University of CA San Diego
        • Kutatásvezető:
          • Jody Corey-Bloom
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • UC Davis Health System
        • Kutatásvezető:
          • Alexandra Duffy
        • Kapcsolatba lépni:
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305-5152
        • Toborzás
        • Stanford Healthcare
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Hengameh Zahed Kargaran
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Toborzás
        • CenExcel Rocky Mtn Clin Research
        • Kutatásvezető:
          • Meagen Salinas
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030
        • Toborzás
        • U Conn Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shakaib Khan
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Toborzás
        • Georgetown University
        • Kutatásvezető:
          • Karen Anderson
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • University of South Florida
        • Kutatásvezető:
          • Theresa Zesiewicz
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ruth Cajuste
          • Telefonszám: +1 813 974 6378
          • E-mail: rsc@usf.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Toborzás
        • Grady Memorial Hospital and Clinics
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chantale Octavia Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Parkinsons-Movement Disorder Ctr
        • Kutatásvezető:
          • Danny Bega
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Indiana University Health
        • Kutatásvezető:
          • Christopher James
        • Kapcsolatba lépni:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1091
        • Toborzás
        • University of Iowa Health Care
        • Kutatásvezető:
          • Annie Killoran
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • Toborzás
        • University of Kansas Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Richard Dubinsky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Toborzás
        • Beth Israel Deaconess Med Ctr
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Samuel Arthur Frank
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Toborzás
        • Henry Ford Health System
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bisena Bulica
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Toborzás
        • Albany Medical College
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Era Kaur Hanspal
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14202
        • Toborzás
        • UBMD Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Kelly Andrzejewski
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical
        • Kutatásvezető:
          • Karen Marder
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14609
        • Toborzás
        • Universi of Rochester School of Med
        • Kutatásvezető:
          • Frederick Marshall
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-9500
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke University Health System
        • Kutatásvezető:
          • Burton Scott
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Kutatásvezető:
          • Adam Margolius
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh
        • Kutatásvezető:
          • Valerie Suski
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38157
        • Toborzás
        • Veracity Neuroscience LLC
        • Kutatásvezető:
          • Mark Steven LeDoux
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37221
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Kutatásvezető:
          • Amy Brown
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Georgetown, Texas, Egyesült Államok, 78628
        • Toborzás
        • TX Movement Disorder Spec PLLC
        • Kutatásvezető:
          • Michael Soileau
        • Kapcsolatba lépni:
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • U of TX Health Science Ct
        • Kutatásvezető:
          • Erin Furr Stimming
        • Kapcsolatba lépni:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • Toborzás
        • The University of Vermont MC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James Thomas Boyd
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Toborzás
        • VCU Health Systems MCV
        • Kutatásvezető:
          • Stephanie Bissonnette
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • Toborzás
        • University of Washington Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Suman Jayadev
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705-3611
        • Toborzás
        • Uni Of Wisconsin Hosp And Clinic
        • Kutatásvezető:
          • Kathleen Shannon
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13885
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Franciaország, 34090
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Hollandia, 2333 ZA
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Toborzás
        • Tel Aviv Sourasky Med Ctr Ichilov
        • Kutatásvezető:
          • Tanya Gurevich
        • Kapcsolatba lépni:
  • Japán
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japán, 1138655
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M2K1E1
        • Toborzás
        • North York General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ragini Srinivasan, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1T8
        • Toborzás
        • Centre de recherche du CHUM
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alby Richard
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Toborzás
        • CUSM Montreal Neurological Institute
        • Kutatásvezető:
          • Anne-Louise Lafontaine
        • Kapcsolatba lépni:
  • Kína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510080
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510120
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Toborzás
        • Tongji Hos Affiliated Tongji Medical College of Huazhong
        • Kutatásvezető:
          • Shanshan Huang
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kína, 410011
        • Toborzás
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
        • Kutatásvezető:
          • Chunyu Wang
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
        • Toborzás
        • West China Hospital of Sichuan Uni
        • Kutatásvezető:
          • Huifang Shang
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310002
        • Toborzás
        • The Second Affiliated Hosp Of Zhejiang Univ School Of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Zhiying Wu
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1083
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Bochum, Németország, 44791
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Románia
      • Bucharest, Románia, 040215
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Târgu Mureş, Románia, 540136
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spanyolország, 41009
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Muri bei Bern, Svájc, 3073
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11211
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Szlovákia
      • Košice, Szlovákia, 041 90
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Changhua, Tajvan, 50006
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • A tanulmányban való részvétel előtt aláírt tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot kell beszerezni
  • 21 és 70 év közötti (beleértve a határokat), ambuláns férfi vagy női résztvevők a tájékoztatott beleegyezés aláírásának napján
  • Genetikailag igazolt HD diagnózis 40 vagy annál magasabb citozin-adenin-guanin (CAG) ismétlődési hosszal. A résztvevőknek előzetes genetikai megerősítéssel és szűrés előtt ismert CAG ismétlődési hosszal kell rendelkezniük.

  • Megfelel az összes következő kritériumnak:

    • UHDRS IS pontszám ≥90
    • UHDRS TFC pontszám = 13
    • UHDRS TMS pontszám = 7-25 (beleértve a határokat)
    • CAP100 ≥ 70 Számítás: CAP = Tanulmányba lépéskori életkor × (CAG hossz - 30) / 6.49

Kizárási kritériumok:

  • HD kezelésére irányuló géntechnológia vagy sejtátültetés, vagy bármilyen más kísérleti agyműtét előzménye

  • Aktív vírushepatitis szérumtani bizonyítéka, amelyet a következők jelölnek:

    • pozitív anti-HBc IgM
    • pozitív anti-HBc IgG, amelyet pozitív HBsAg és/vagy HBV DNS erősít meg
    • pozitív HCV ab teszt, amelyet pozitív HCV RNS erősít meg
    • Immunhiányos betegségek, beleértve a pozitív humán immunhiány vírus (HIV) teszt eredményt

  • EKG vagy szívrendellenességek előzménye vagy jelenlegi diagnózisa, amely jelentős biztonsági kockázatot jelez a résztvevők számára, mint például:

    • Egyidejű klinikailag jelentős szívritmuszavarok, pl. tartós kamrai tachycardia, és klinikailag jelentős másod- vagy harmadfokú AV blokk pacemaker nélkül
    • Családi hosszú QT szindróma előzménye vagy ismert családi Torsade de Pointes előfordulás

  • Gyermekvállalásra képes nők, azaz minden fiziológiailag terhes lehető nő a menarchétől a menopauzáig, kivéve, ha legalább hat héttel a tanulmányi kezelés megkezdése előtt kétoldali petefészekeltávolításon (műtéten) estek át (hysterectomiával vagy anélkül), teljes hysterectomián vagy kétoldali petefészekvezeték-eltávolításon. Csak petefészekeltávolítás esetén a nő reproduktív állapotát követő hormonvizsgálattal kell megerősíteni.

    o A gyermekvállalásra képes nőket kizárjuk, kivéve, ha a tanulmányi kezelés alatt és annak befejezése után 8 hónapig hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak (kudarci arány < 1% évente).

  • Terhes vagy szoptató (szoptatásban lévő) nők

Egyéb, a protokoll által meghatározott bevonási/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Votoplam
Votoplam (vakolt) szájon át szedve, 3:2 arányban randomizálva (Votoplam: Placebo)
Drog: Votoplam (vakolt)
Votoplam (vakolt) aktív kezelés
Más nevek:
  • HTT227
Placebo Comparator: Placebo
Placebo (vakolt) szájon át szedve, 3:2 arányban randomizálva (Votoplam: Placebo)
Drog: Placebo
Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A cUHDRS pontszám változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal, 36. hónap

A Composite Unified Huntington-kór Értékelési Skála (cUHDRS) egy javított összetett mérőszám a Huntington-kór (HD) több területre kiterjedő klinikai progressziójának felmérésére. A cUHDRS a motoros funkció (TMS), kogníció (SDMT és SWRT) és az általános funkcionális kapacitás (TFC) mérési eredményeinek súlyozott kombinált pontszáma:

cUHDRS = [(TFC-10,4)/1,9 - (TMS-29,7)/14,9 + (SDMT-28,4)/11,3 + (SWRT - 66,1)/20,1] + 10.

Ezek a mérőszámok együttesen átfogó, érzékeny és specifikus eszközt nyújtanak a betegség progressziójának monitorozására, ahol az alacsonyabb pontszámok súlyosabb betegséget jeleznek. A cUHDRS pontszám tartománya -8 és 25 között van.
Alapvonal, 36. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapvonalhoz viszonyított változás az UHDRS-TFC-ben
Időkeret: Kiindulási állapot, 36. hónap
Az UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) a Vizsgáló értékelésére összpontosít a résztvevő képességeivel kapcsolatban, hogyan látja el különböző tevékenységeket, beleértve a foglalkozást, a pénzügyeket, az öngondoskodást, a háztartási feladatokat és a mindennapi tevékenységeket. A válaszokat a résztvevővel és/vagy kísérővel folytatott interjúból származtatják, ha alkalmazható. A pontszámok 0 és 13 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb működést képviselnek.
Kiindulási állapot, 36. hónap
Az alapponthoz viszonyított változás az UHDRS-IS skálán
Időkeret: Alapvonal, 36. hónap
Az UHDRS-Függetlenségi Skála (IS) a beteg funkcionális függetlenségének általános szintjét méri a mindennapi tevékenységekben. Egyetlen pontszámot ad 10 (teljes függőség/ágyhoz kötöttség) és 100 (nincs szükség különleges ellátásra) között 10-es lépésekben, ahol a magasabb pontszámok jobb funkcionálást jeleznek. A pontszámok 5-ös lépésekben is hozzárendelhetők a funkcionálás köztes szintjeihez.
Alapvonal, 36. hónap
A TFC-pontszám legalább eggyel vagy az IS-pontszám legalább tízzel történő csökkenéséig eltelt idő
Időkeret: Alapvonal a kezelés végéig, legfeljebb 36 hónap

Az UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) a Kutató értékelésére összpontosít a résztvevő képességeit illetően, beleértve a foglalkozást, pénzügyeket, öngondoskodást, háztartási feladatokat és a mindennapi élet tevékenységeit. A válaszokat a résztvevővel és/vagy kísérővel folytatott interjúból származtatják, ha alkalmazható. A pontszámok 0 és 13 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb működést képviselnek.

Az UHDRS-Independence Scale (IS) a beteg általános funkcionális függetlenségi szintjét méri a mindennapi élet tevékenységeiben. Egyetlen pontszámot ad, amely 10 (teljes függőség/ágyhoz kötött) és 100 (nincs különösebb gondozás szükséges) között mozog 10-es lépésekben, a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek. A pontszámok 5-ös növekményekben is hozzárendelhetők a köztes funkcionális szintekhez.
Alapvonal a kezelés végéig, legfeljebb 36 hónap
A változás az alapértékhez képest az UHDRS-TMS-ben
Időkeret: Kiindulási érték, 36. hónap
Az UHDRS-Total Motor Score (TMS) a motoros értékelések összegzése, amelyeket az UHDRS motoros értékelési részének végzése során kapunk. Tartalmaz olyan tételeket, amelyek a szemmozgásokkal, a beszéddel, a végtagmozgásokkal (beleértve a kézcsapkodásokat és a pronáció-szupinációt), a disztóniával, a choreával és a járás/egyensúly kapcsolatosak. A pontszámok 0 és 124 között mozognak, a magasabb pontszámok nagyobb motoros károsodást jeleznek.
Kiindulási érték, 36. hónap
A kiindulási értéktől való eltérés az SDMT-ben
Időkeret: Alapvonal, 36. hónap
A Szimbólum Számjegy Modulitás Teszt (SDMT) a figyelem, a munkamemória, a pszichomotoros sebesség és a vizuális észlelési feldolgozás értékelésére szolgál. A résztvevőknek egy fordítási kulcsot mutatnak be, amelyben konkrét számok egyedi absztrakt szimbólumokhoz vannak párosítva. A fordítási kulcs alatt egy szimbólumokból álló tömb található, amelyek üres helyekhez vannak párosítva; a résztvevő feladata, hogy a megadott időkereten belül a lehető leggyorsabban megtalálja az egyes szimbólumokhoz tartozó számot. Az eredményeket a helyesen párosított elemek száma alapján állapítják meg, és 0-tól 110-ig terjednek, ahol a magasabb pontszámok jobb teljesítményt jelentenek.
Alapvonal, 36. hónap
Az alapértékhez képesti változás a SWRT-ben
Időkeret: Kiindulópont, 36. hónap
A Stroop Szóolvasási Teszt (SWRT) a feldolgozási és pszichomotoros sebesség mérése. A résztvevőknek egy fekete tintával nyomtatott szólistát (színneveket) mutatnak be, és arra kérik őket, hogy adott időkereten belül minél több szót olvassanak fel hangosan. A pontszámok a helyesen elolvasott szavak számán alapulnak, és 0-tól 60-ig terjednek, a magasabb pontszámok jobb teljesítményt jelentenek.
Kiindulópont, 36. hónap
Percent change from Baseline in blood mHTT protein
Időkeret: Alapvonalról stacionárius állapotig és akár 36 hónapig a vér mHTT fehérjében

A vérben és az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) is kimutatható mutáns huntingtin fehérje (mHTT) megbízható biomarkerként szolgál a HD számára, mivel közvetlenül részt vesz a betegség patológiájában.

A vér mHTT a kórokozó HTT génmutáció közvetlen terméke, és a Huntington-kór (HD) biológiájának közvetlen markerét képviseli.
Alapvonalról stacionárius állapotig és akár 36 hónapig a vér mHTT fehérjében
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a szerum NfL-ben
Időkeret: Alapvonal, 36. hónap
A szerum neurofilament könnyű lánc (NfL) a neuronális citoszkeleton komponense, amely neuro-axonális károsodás után kerül ki a CSF-be és a vérbe, és neurodegeneráció és betegségprogresszió markereként szolgál a HD-ben.
Alapvonal, 36. hónap
A kezelés során jelentkező káros események (TEAE), súlyos káros események (SAE) és a résztvevők kivonásához vezető TEAE-k előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Kiindulási állapottól akár 36 hónapig
A résztvevők számának AE-k és SAE-k szerint, beleértve a fizikális vizsgálat, az életfunkciók változásai, a laboratóriumi paraméterek, az EKG stb. jelentős megállapításait.
Kiindulási állapottól akár 36 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. március 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. április 2.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 7.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHTT227A12301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett abban, hogy minősített külső kutatókkal megosztja a betegszintű adatokhoz és a támogató klinikai dokumentumokhoz való hozzáférést a jogosult tanulmányokból. Ezeket a kéréseket egy független felülvizsgáló bizottság vizsgálja és hagyja jóvá a tudományos érdemek alapján. Az összes megadott adat anonimizált, hogy tiszteletben tartsák a kísérletben részt vevő betegek magánéletét az érvényben lévő törvények és rendeletek szerint.

Ez a kísérleti adatok rendelkezésre állása a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumok és folyamat szerint történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel