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Axatilimab plus thérapie standard pour la prévention de la maladie du greffon contre l'hôte après transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints d'un cancer hématologique, essai ABRAXAS

1 septembre 2026 mis à jour par: Mayo Clinic

Essai de Phase II en Double Aveugle Contrôlé par Placebo Randomisé de l'Inhibiteur de CSF-1R, Axatilimab pour la Prévention de la GVHD Aiguë et Chronique Après Transplantation Allogénique de Cellules Souches de Donneurs Apparentés et Non Apparentés HLA-Compatibles (ABRAXAS)

Cet essai de phase II étudie dans quelle mesure l'ajout d'axatilimab au traitement standard (SOC) est efficace pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) suite à une transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HCT) chez les patients atteints d'un cancer hématologique. La HCT allogénique est une procédure dans laquelle une personne reçoit des cellules souches hématopoïétiques (cellules à partir desquelles toutes les cellules sanguines se développent) d'un donneur génétiquement similaire, mais non identique. Il s'agit souvent d'une sœur ou d'un frère, mais cela pourrait être un donneur non apparenté. Parfois, les cellules transplantées d'un donneur peuvent attaquer les cellules normales du corps, provoquant une GVHD. Les symptômes de la GVHD peuvent inclure un jaunissement de la peau, des muqueuses et des yeux, une éruption cutanée ou des cloques, une sécheresse buccale ou une sécheresse oculaire. Typiquement, des médicaments tels que le cyclophosphamide, le tacrolimus et le mycophénolate mofétil sont administrés après la transplantation pour aider à empêcher la GVHD de se produire, mais ces thérapies actuelles peuvent affecter négativement la qualité de vie des patients et de nouvelles stratégies de traitement sont nécessaires. L'axatilimab est un anticorps monoclonal. Un anticorps monoclonal est un type de protéine qui peut se lier à certaines cibles dans le corps, telles que les molécules qui provoquent une réponse immunitaire de l'organisme (antigènes), ce qui peut empêcher le développement de la GVHD. L'ajout d'axatilimab au traitement SOC pourrait être plus efficace pour prévenir la GVHD suite à une HCT allogénique chez les patients atteints d'un cancer hématologique.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224-9980
        • Mayo Clinic in Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Âge ≥ 18 ans
  • Patients ayant des antécédents de malignité hématologique avec une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) allogénique périphérique à conditionnement myéloablatif (MAC) planifiée

    • Note : Les patients atteints de leucémie aiguë doivent être en rémission complète morphologique avec ou sans récupération hématologique avec ≤ 5 % de blastes dans la moelle osseuse. Les patients atteints de leucémie myélomonocytaire chronique (CMML) doivent avoir un nombre de globules blancs (WBC) ≤ 10 000 cellules/µL et < 5 % de blastes dans la moelle. Les patients avec ≥ 5 % de blastes dus à une moelle en régénération doivent contacter les présidents du protocole pour examen. Les patients avec un diagnostic de myélofibrose nécessitent l'approbation du promoteur avant l'inscription.
  • Les patients doivent recevoir une allogreffe d'un donneur frère ou non apparenté compatible pour les antigènes leucocytaires humains (HLA) selon les directives du centre de transplantation (pour la sélection d'un donneur approprié)
  • Indice de performance de Karnofsky ≥ 60
  • Bilirubine totale ≤ 1,5 x la limite supérieure de la normale (ULN) ou bilirubine totale ≤ 3,0 x l'ULN en présence d'un syndrome de Gilbert (obtenue ≤ 14 jours avant l'enregistrement/randomisation). Si la bilirubine totale est anormale (≥ 1,5 x ULN), évaluer la bilirubine directe. NOTE : Les patients atteints du syndrome de Gilbert et avec une bilirubine non conjuguée (indirecte) de base élevée jusqu'à 3,0 mg/dL sont éligibles. Le syndrome de Gilbert doit être confirmé par la présence du variant UGT1A1*28.
  • Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) ≤ 2,5 x ULN (obtenues ≤ 14 jours avant l'enregistrement/randomisation)
  • Clairance de la créatinine calculée ≥ 30 mL/min en utilisant la formule de Cockcroft-Gault (obtenue ≤ 14 jours avant l'enregistrement/randomisation)
  • Test de grossesse sérique négatif effectué ≤ 7 jours avant l'enregistrement/randomisation, pour les personnes en âge de procréer uniquement
  • Les patients sexuellement actifs et leurs partenaires doivent utiliser une méthode de contraception efficace associée à un faible taux d'échec avant l'entrée dans l'étude et pendant la durée de la participation à l'étude et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude

    • Note : Les méthodes suivantes sont considérées comme des contraceptifs efficaces : pilule contraceptive orale ; préservatif plus spermicide ; diaphragme plus spermicide ; patient ou partenaire stérilisé chirurgicalement ; patient ou partenaire ménopausé depuis plus de 12 mois ; ou agent/dispositif injectable ou implantable. Les patients masculins doivent s'abstenir de don de sperme et les patientes doivent s'abstenir d'allaiter pendant toute cette période.
  • Fournir un consentement éclairé écrit
  • Volonté de fournir des échantillons de sang et d'aspiration de moelle osseuse obligatoires pour la recherche corrélative
  • Volonté de retourner à l'institution d'inscription pour le suivi (pendant la phase de surveillance active de l'étude)

Critères d'exclusion :

  • L'un des éléments suivants, car cette étude implique un agent expérimental dont les effets génotoxiques, mutagènes et tératogènes sur le fœtus en développement et le nouveau-né sont inconnus :

    • Personnes enceintes
    • Personnes allaitantes
    • Personnes en âge de procréer, et personnes capables de procréer, qui ne souhaitent pas utiliser une contraception adéquate
  • L'une des thérapies actuelles ou antérieures suivantes :

    • Patients recevant une greffe de sang de cordon
    • Patients subissant une transplantation allogénique déplétée en lymphocytes T (en utilisant une sélection ex vivo de CD34, ou avec une sérothérapie [globuline antithymocytaire ou alentuzumab])
    • Patients subissant une deuxième transplantation allogénique (après une transplantation allogénique précédente)
    • Traitement prévu avec un inhibiteur de JAK1/JAK2 après la transplantation
    • Exposition antérieure à l'axatilimab
    • Participation actuelle à toute autre étude interventionnelle
    • Recevoir un traitement expérimental ≤ 28 jours avant l'enregistrement/randomisation
    • Chirurgie majeure ≤ 3 semaines avant l'enregistrement/randomisation
    • Chimiothérapie ≤ 2 semaines avant l'enregistrement/randomisation, sauf si la chimiothérapie fait partie du conditionnement pré-greffe
    • Radiothérapie ≤ 2 semaines avant l'enregistrement/randomisation, sauf si la radiothérapie fait partie du conditionnement pré-greffe
    • Utilisation planifiée d'une thérapie par perfusion de lymphocytes du donneur (DLI)
    • Exception : L'utilisation de régimes d'entretien comme soins cliniques de routine sera autorisée mais doit être déclarée avant l'enregistrement/randomisation. L'essai ne restreint pas le traitement ultérieur après avoir atteint le critère de survie sans GVHD (GFS).
  • Atteinte active du système nerveux central (SNC) par des cellules malignes
  • Atteinte de la leucémie dans le SNC ≤ 4 semaines de l'enregistrement pour les patients ayant des antécédents d'atteinte leucémique du SNC (c'est-à-dire des blastes leucémiques précédemment détectés dans le liquide céphalo-rachidien)
  • Antécédents de pancréatite aiguë ou chronique
  • Antécédents de myosite
  • Maladies systémiques comorbides ou autres maladies sévères concomitantes qui, selon l'appréciation de l'investigateur, rendraient le patient inapproprié pour l'entrée dans cette étude ou interféreraient significativement avec l'évaluation appropriée de la sécurité et de la toxicité des régimes prescrits
  • Patients avec une hépatite B ou C active

    • Les patients ayant des antécédents d'hépatite B ou C sont autorisés si l'acide désoxyribonucléique (ADN) du virus de l'hépatite B (VHB) ou l'ARN du virus de l'hépatite C (VHC) sont indétectables
  • Toute infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus T-lymphotropique humain de type 1 (HTLV-1)
  • Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées (prenant actuellement des médicaments et avec progression ou sans amélioration clinique) au moment de l'enregistrement/randomisation
  • Maladie psychiatrique/situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude
  • Diagnostic d'une autre malignité (autre que la malignité pour laquelle la transplantation a été réalisée) ≤ 3 ans de l'enregistrement/randomisation, sauf si traitée précédemment avec une intention curative et approuvée par l'investigateur principal (IP) (par exemple, mais sans s'y limiter, carcinome basocellulaire, squameux ou canalaire in situ complètement réséqué, ou cancer de la prostate à faible risque après résection curative ou sous surveillance active). Chez les patients avec une maladie transformée (par exemple, lymphome agressif évoluant d'une leucémie lymphoïde chronique [LLC], ou leucémie aiguë d'un syndrome myélodysplasique [SMD]), le trouble hématologique original n'est pas considéré comme une exclusion. Un cancer traité avec une intention curative < 3 ans auparavant ne sera pas autorisé sauf approbation par les présidents de l'étude.
  • Antécédents d'infarctus du myocarde ≤ 6 mois, ou insuffisance cardiaque de classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA), angine non contrôlée, arythmies ventriculaires sévères non contrôlées, ou preuve électrocardiographique d'ischémie aiguë

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 1 d'évaluation de sécurité (prophylaxie standard des GVHD, axatilimab)
Les patients subissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique SOC le jour 0 et reçoivent une prophylaxie de GVHD SOC comprenant du cyclophosphamide par voie IV sur 1 à 2 heures les jours +3 et +4, du tacrolimus à partir du jour +5 et diminué progressivement jusqu'aux jours +90 à +100, et du mycophénolate mofétil par voie IV ou PO TID des jours +5 à +35 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. À partir du jour +35, les patients reçoivent également de l'axatilimab par voie IV sur 30 minutes le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent tous les 14 jours jusqu'à 12 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. De plus, les patients subissent une radiographie ou un scanner pendant le dépistage et des prélèvements d'échantillons sanguins et une ponction de moelle osseuse tout au long de l'étude. Les patients peuvent également subir un scanner, une IRM ou une TEP tout au long de l'étude et peuvent éventuellement subir une biopsie cutanée pendant l'étude.
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Subir une tomodensitométrie
Autres noms:
  • TDM
  • CHAT
  • Scanner
  • Tomographie axiale informatisée
  • Tomographie assistée par ordinateur
  • Tomodensitométrie
  • tomographie
  • Tomographie axiale informatisée (procédure)
  • Tomodensitométrie (TDM)
  • Scan de chat diagnostique
  • Type de service de scan de chat diagnostique
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
Étant donné IV
Autres noms:
  • Cytoxane
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamide
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorine, 2-[bis(2-chloroéthyl)amino]tétrahydro-, 2-oxyde, monohydraté
  • Carloxane
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafène
  • Clapène
  • CP monohydraté
  • CYCLO-cellule
  • Cycloblastine
  • Cyclophosphame
  • Cyclophosphamide monohydraté
  • Monohydrate de cyclophosphamide
  • Cyclophosphamide
  • Cyclophosphane
  • Cyclostine
  • Cytophosphane
  • Fosfaséron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Lédoxine
  • Mitoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Passer le PET
Autres noms:
  • Imagerie médicale, Tomographie par émission de positrons
  • ANIMAUX
  • TEP-scan
  • Scan de tomographie par émission de positrons
  • Tomographie par émission de positrons
  • PT
  • Tomographie par émission de positrons (procédure)
Subir une aspiration de moelle osseuse
Passer une radiographie
Autres noms:
  • Radiographie conventionnelle
  • Radiologie diagnostique
  • Imagerie médicale, rayons X
  • Imagerie radiographique
  • Radiographie
  • GR
  • Radiographie statique
  • Radiographies sur film simple
  • Procédure d'imagerie radiographique (procédure)
Donné IV ou PO
Autres noms:
  • CellCept
  • MMF
Donné du tacrolimus
Autres noms:
  • Prograf
  • FK506
  • Hécorie
  • FK 506
  • Fujimycine
  • Protopique
  • FK-506
  • Tacforius
Étant donné IV
Autres noms:
  • SNDX-6352
  • UCB6352
  • INCA34176
  • Anticorps monoclonal M-CSFR SNDX-6352
  • SNDX6352
  • Niktimvo
  • Axatilimab-csfr
  • Inca 034176
  • Inca 34176
  • INCA-034176
  • INCA-34176
  • InCA034176
Subir une allogreffe de CSH selon les SOC
Autres noms:
  • Allogénique
  • Transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques
  • Transplantation allogénique de cellules souches
  • CSS
  • GCSH
  • Greffe de cellules souches, allogénique
Subir une biopsie cutanée
Autres noms:
  • Biopsie de peau
Expérimental: Bras I de l'étape 2 (prophylaxie standard des GVHD, axatilimab)
Les patients subissent une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) selon le standard de soins (SOC) et reçoivent une prophylaxie de la GVHD selon le SOC plus l'axatilimab comme dans la phase 1 de l'essai de sécurité en l'absence de progression de la maladie ou d'une toxicité inacceptable.
De plus, les patients subissent une radiographie ou une tomodensitométrie (CT) pendant le dépistage ainsi qu'un prélèvement d'échantillons sanguins et une aspiration de moelle osseuse tout au long de l'étude.
Les patients peuvent également subir une tomodensitométrie (CT), une imagerie par résonance magnétique (MRI) ou une tomographie par émission de positons (PET) tout au long de l'étude et peuvent éventuellement subir une biopsie cutanée pendant l'étude.
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Subir une tomodensitométrie
Autres noms:
  • TDM
  • CHAT
  • Scanner
  • Tomographie axiale informatisée
  • Tomographie assistée par ordinateur
  • Tomodensitométrie
  • tomographie
  • Tomographie axiale informatisée (procédure)
  • Tomodensitométrie (TDM)
  • Scan de chat diagnostique
  • Type de service de scan de chat diagnostique
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
Étant donné IV
Autres noms:
  • Cytoxane
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamide
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorine, 2-[bis(2-chloroéthyl)amino]tétrahydro-, 2-oxyde, monohydraté
  • Carloxane
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafène
  • Clapène
  • CP monohydraté
  • CYCLO-cellule
  • Cycloblastine
  • Cyclophosphame
  • Cyclophosphamide monohydraté
  • Monohydrate de cyclophosphamide
  • Cyclophosphamide
  • Cyclophosphane
  • Cyclostine
  • Cytophosphane
  • Fosfaséron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Lédoxine
  • Mitoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Passer le PET
Autres noms:
  • Imagerie médicale, Tomographie par émission de positrons
  • ANIMAUX
  • TEP-scan
  • Scan de tomographie par émission de positrons
  • Tomographie par émission de positrons
  • PT
  • Tomographie par émission de positrons (procédure)
Subir une aspiration de moelle osseuse
Passer une radiographie
Autres noms:
  • Radiographie conventionnelle
  • Radiologie diagnostique
  • Imagerie médicale, rayons X
  • Imagerie radiographique
  • Radiographie
  • GR
  • Radiographie statique
  • Radiographies sur film simple
  • Procédure d'imagerie radiographique (procédure)
Donné IV ou PO
Autres noms:
  • CellCept
  • MMF
Donné du tacrolimus
Autres noms:
  • Prograf
  • FK506
  • Hécorie
  • FK 506
  • Fujimycine
  • Protopique
  • FK-506
  • Tacforius
Étant donné IV
Autres noms:
  • SNDX-6352
  • UCB6352
  • INCA34176
  • Anticorps monoclonal M-CSFR SNDX-6352
  • SNDX6352
  • Niktimvo
  • Axatilimab-csfr
  • Inca 034176
  • Inca 34176
  • INCA-034176
  • INCA-34176
  • InCA034176
Subir une allogreffe de CSH selon les SOC
Autres noms:
  • Allogénique
  • Transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques
  • Transplantation allogénique de cellules souches
  • CSS
  • GCSH
  • Greffe de cellules souches, allogénique
Subir une biopsie cutanée
Autres noms:
  • Biopsie de peau
Comparateur placebo: Étape 2 bras II (prophylaxie SOC GVHD, placebo)
Les patients subissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique (GCSH) de traitement standard (TS) le jour 0 et reçoivent une prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de TS comprenant du cyclophosphamide par voie intraveineuse (IV) pendant 1 à 2 heures les jours +3 et +4, du tacrolimus à partir du jour +5 et diminué progressivement jusqu'aux jours +90 à +100, et du mycophénolate mofétil IV ou par voie orale (PO) trois fois par jour (TID) des jours +5 à +35 en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. À partir du jour +35, les patients reçoivent également un placebo par voie IV pendant 30 minutes le jour 1 de chaque cycle. Les cycles se répètent tous les 14 jours jusqu'à 12 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable. De plus, les patients subissent une radiographie ou une tomodensitométrie (CT) pendant le dépistage et des prélèvements sanguins et une aspiration de moelle osseuse tout au long de l'étude. Les patients peuvent également subir une tomodensitométrie (CT), une imagerie par résonance magnétique (IRM) ou une tomographie par émission de positons (TEP) tout au long de l'étude et peuvent éventuellement subir une biopsie cutanée pendant l'étude.
Passer une IRM
Autres noms:
  • IRM
  • Résonance magnétique
  • Balayage d'imagerie par résonance magnétique
  • Imagerie Médicale, Résonance Magnétique / Résonance Magnétique Nucléaire
  • M
  • Imagerie IRM
  • Imagerie RMN
  • NMRI
  • Imagerie par résonance magnétique nucléaire
  • Imagerie par résonance magnétique (IRM)
  • IRMs
  • Imagerie par résonance magnétique (procédure)
  • IRM structurelle
Subir une tomodensitométrie
Autres noms:
  • TDM
  • CHAT
  • Scanner
  • Tomographie axiale informatisée
  • Tomographie assistée par ordinateur
  • Tomodensitométrie
  • tomographie
  • Tomographie axiale informatisée (procédure)
  • Tomodensitométrie (TDM)
  • Scan de chat diagnostique
  • Type de service de scan de chat diagnostique
Subir une collecte d'échantillons de sang
Autres noms:
  • Collecte d'échantillons biologiques
  • Spécimen biologique collecté
  • Collecte de spécimens
Étant donné IV
Autres noms:
  • Cytoxane
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamide
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorine, 2-[bis(2-chloroéthyl)amino]tétrahydro-, 2-oxyde, monohydraté
  • Carloxane
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamide
  • Cicloxal
  • Clafène
  • Clapène
  • CP monohydraté
  • CYCLO-cellule
  • Cycloblastine
  • Cyclophosphame
  • Cyclophosphamide monohydraté
  • Monohydrate de cyclophosphamide
  • Cyclophosphamide
  • Cyclophosphane
  • Cyclostine
  • Cytophosphane
  • Fosfaséron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Lédoxine
  • Mitoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Passer le PET
Autres noms:
  • Imagerie médicale, Tomographie par émission de positrons
  • ANIMAUX
  • TEP-scan
  • Scan de tomographie par émission de positrons
  • Tomographie par émission de positrons
  • PT
  • Tomographie par émission de positrons (procédure)
Subir une aspiration de moelle osseuse
Étant donné IV
Passer une radiographie
Autres noms:
  • Radiographie conventionnelle
  • Radiologie diagnostique
  • Imagerie médicale, rayons X
  • Imagerie radiographique
  • Radiographie
  • GR
  • Radiographie statique
  • Radiographies sur film simple
  • Procédure d'imagerie radiographique (procédure)
Donné IV ou PO
Autres noms:
  • CellCept
  • MMF
Donné du tacrolimus
Autres noms:
  • Prograf
  • FK506
  • Hécorie
  • FK 506
  • Fujimycine
  • Protopique
  • FK-506
  • Tacforius
Subir une allogreffe de CSH selon les SOC
Autres noms:
  • Allogénique
  • Transplantation allogénique de cellules hématopoïétiques
  • Transplantation allogénique de cellules souches
  • CSS
  • GCSH
  • Greffe de cellules souches, allogénique
Subir une biopsie cutanée
Autres noms:
  • Biopsie de peau

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans maladie du greffon contre l’hôte (GVHD)
Délai: À 1 an après la transplantation
Les taux seront comparés entre les deux groupes. Un patient sera considéré comme un succès pour la survie sans GVH à 1 an s'il est vivant sans GVH aiguë de grade 3 ou 4 ou sans GVH chronique nécessitant une immunosuppression systémique à un an après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HCT) myéloablative.
À 1 an après la transplantation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence cumulative de la GVH chronique légère, modérée et sévère
Délai: Jusqu'à 1 an après la transplantation
Évalué selon les critères des National Institutes of Health. Sera estimé dans chaque bras en utilisant le modèle à risques concurrents, avec le décès sans GVHD chronique comme événement à risque concurrent. Les différences entre les bras seront évaluées en utilisant les modèles de risque proportionnel de Cox avec risques concurrents.
Jusqu'à 1 an après la transplantation
Incidence cumulée de la GVHD chronique nécessitant une corticothérapie systémique
Délai: Jusqu'à 1 an après la transplantation
Sera estimé dans chaque bras en utilisant le modèle des risques concurrents, avec le décès sans GVHD chronique nécessitant des corticostéroïdes systémiques comme événement de risque concurrent. Les différences entre les bras seront évaluées à l'aide de modèles de risques proportionnels de Cox avec risques concurrents.
Jusqu'à 1 an après la transplantation
Incidence cumulative de la GVHD aiguë de grade II-IV et III-IV
Délai: À 100 jours et 180 jours
Sera estimé dans chaque bras à l'aide du modèle de risque concurrent, avec le décès sans GvHD aiguë de grade II-IV ou III-IV comme événements de risque concurrent respectifs. Les différences entre les bras seront évaluées à l'aide des modèles de risque proportionnel de Cox avec risques concurrents.
À 100 jours et 180 jours
Incidence cumulative de la mortalité sans rechute
Délai: Jusqu'à 1 an après la transplantation
Sera estimé dans chaque bras à l'aide du modèle de risque concurrent, avec la rechute/progression comme événement de risque concurrent. Les différences entre les bras seront évaluées à l'aide des modèles de hasard proportionnel de Cox avec risques concurrents.
Jusqu'à 1 an après la transplantation
Incidence d'échec primaire et secondaire du greffon
Délai: À 30 jours, 60 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Sera estimé dans chaque bras par le nombre de patients présentant un échec de greffe divisé par le nombre total de patients évaluables. Des intervalles de confiance exacts à 95% selon la loi binomiale pour le taux de succès réel seront calculés. Les différences de taux entre les bras seront évaluées à l'aide du test exact de Fisher.
À 30 jours, 60 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Incidence cumulative de rechute/progression de l'hématopathie maligne primaire
Délai: Jusqu'à 2 ans
Seront estimés dans chaque bras en utilisant le modèle des risques concurrents, avec le décès sans rechute/progression comme événement à risque concurrent. Les différences entre les bras seront évaluées en utilisant les modèles de risques proportionnels de Cox avec risques concurrents.
Jusqu'à 2 ans
Cinétique de chimérisme spécifique à la lignée
Délai: À 30 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Le pourcentage de cellules du donneur par rapport à celles du receveur sera évalué pour les cellules T (CD3+), les cellules myéloïdes (CD33+), les cellules B (CD19+) et les cellules NK (CD56+) à chaque point temporel afin d'évaluer la cinétique du chimérisme spécifique à chaque lignée.
Les pourcentages seront catégorisés pour chaque type cellulaire en receveur complet (≤ 5%), mixte (6-94%) ou donneur complet (≥ 95%).
Les valeurs seront résumées de manière descriptive (médiane, étendue, distribution par catégorie) et les changements au fil du temps seront évalués.
À 30 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Reconstitution immunitaire
Délai: À 30 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Les profils immunitaires (y compris les lymphocytes T auxiliaires (CD3+ CD4+), les lymphocytes T cytotoxiques (CD3+ CD8+), les lymphocytes T régulateurs (CD3+ CD4+ CD25+ CD127low/-FOXP3+), les lymphocytes B (CD19+)) seront évalués à chaque point temporel pour évaluer la reconstitution immunitaire après la transplantation.
Les valeurs à chaque point temporel seront résumées de manière descriptive (médiane, étendue) et les changements au fil du temps seront évalués.
À 30 jours, 100 jours, 180 jours et 365 jours
Survie sans progression
Délai: Jusqu'à 2 ans après la transplantation
Définie comme le temps entre la transplantation et la date la plus précoce de documentation de rechute/progression ou de décès quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à 2 ans après la transplantation
Survie globale
Délai: Jusqu'à 2 ans après la transplantation
Défini comme le temps écoulé entre la transplantation et le décès, quelle qu'en soit la cause.
Jusqu'à 2 ans après la transplantation
Incidence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 2 ans après la transplantation
Évalué à l'aide des Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) du NCI version 5. Le grade maximum pour chaque type d'événement indésirable sera enregistré pour chaque patient, et les tableaux de fréquence seront examinés pour chaque bras pour déterminer les tendances. De plus, la relation entre le(s) événement(s) indésirable(s) et le traitement de l'étude sera prise en considération.
Jusqu'à 2 ans après la transplantation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Saurabh Chhabra, MBBS, MS, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2026

Première publication (Réel)

20 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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