Luspatercept pour le traitement de l'anémie après une transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Critères d'inclusion :

1. Diagnostic clinique de leucémie aiguë.
2. A subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-HSCT).
3. Espérance de vie supérieure à 3 mois à partir de la date de signature du formulaire de consentement éclairé.
4. Disposé(e) et capable de respecter les visites programmées, les plans de traitement, les tests de laboratoire et autres procédures de l'étude, et a fourni un consentement éclairé écrit.
5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif avant l'inclusion. Les sujets féminins stérilisés chirurgicalement ou ménopausées depuis au moins 2 ans ne sont pas considérés comme en âge de procréer. Les sujets masculins et féminins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude.
6. Taux d'hémoglobine (Hb) < 80 g/L.

Critères d'exclusion :

1. Fonction organique inadéquate, définie comme :

1. Clairance de la créatinine < 60 mL/min ;
2. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 55 % ;
3. Saturation en oxygène (SpO₂) < 92 % à l'air ambiant ;
4. Bilirubine totale > 2 × la limite supérieure de la normale (LSN) ;
5. Alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 × LSN. 2. Hypertension mal contrôlée, définie comme une pression artérielle systolique répétée ≥140 mmHg et/ou une pression artérielle diastolique ≥90 mmHg malgré un traitement antihypertenseur adéquat, ou des antécédents de crise hypertensive ou d'encéphalopathie hypertensive.

3. Antécédents d'autres tumeurs malignes (sauf la leucémie aiguë), sauf si le sujet est sans maladie depuis ≥5 ans. Cependant, les sujets avec les antécédents/affections concomitantes suivants sont éligibles :

1. Carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau ;
2. Carcinome in situ du col de l'utérus ;
3. Carcinome in situ du sein ;
4. Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (T1a ou T1b selon le système de stadification TNM) ;
5. Tumeurs solides considérées par l'investigateur comme n'ayant pas d'autre maladie active connue.

4. Chirurgie majeure dans les 8 semaines précédant l'inclusion. Le sujet doit avoir complètement récupéré de toute intervention chirurgicale antérieure.

5. Antécédents d'accident vasculaire cérébral (y compris ischémique, embolique et hémorragique), d'accident ischémique transitoire, de thrombose veineuse profonde (y compris proximale et distale), d'embolie pulmonaire ou artérielle, de thrombose artérielle ou d'autre thrombose veineuse dans les 6 mois précédant l'inclusion. Remarque : Une thrombophlébite superficielle antérieure n'est pas un critère d'exclusion.

6. Épilepsie non contrôlée, antécédents d'ischémie/hémorragie cérébrale, maladie cérébelleuse ou autres troubles actifs du système nerveux central.

7. Affection cardiaque dans les 6 mois précédant l'inclusion, y compris : infarctus du myocarde, angor instable, insuffisance cardiaque aiguë décompensée, insuffisance cardiaque de classe III-IV de la New York Heart Association (NYHA), ou arythmie non contrôlée (selon l'appréciation de l'investigateur).

8. Infection systémique active fongique, bactérienne ou virale non contrôlée. 9. Signes d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), hépatite B active et/ou hépatite C active.

10. Antécédents d'aplasie érythrocytaire pure (PRCA) et/ou d'anticorps anti-érythropoïétine.

11. Toute condition ou médicament concomitant pouvant interférer avec l'interprétation des données de l'étude.

12. Hypersensibilité connue au luspatercept ou à l'un de ses excipients.