Luspatercept zur Behandlung von Anämie nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Einschlusskriterien:

1. Klinische Diagnose einer akuten Leukämie.
2. Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) erhalten.
3. Erwartete Überlebenszeit von mehr als 3 Monaten ab dem Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
4. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten, und hat eine schriftliche Einverständniserklärung erteilt.
5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Einschreibung einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben. Frauen, die chirurgisch steril oder seit mindestens 2 Jahren postmenopausal sind, gelten als nicht gebärfähig. Männliche und weibliche Studienteilnehmer mit Fortpflanzungspotenzial müssen sich einverstanden erklären, während der gesamten Studiendauer wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
6. Hämoglobin (Hb)-Spiegel < 80 g/L.

Ausschlusskriterien:

1. Unzureichende Organfunktion, definiert als:

1. Kreatinin-Clearance < 60 mL/min;
2. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 55%;
3. Sauerstoffsättigung (SpO₂) < 92% bei Raumluft;
4. Gesamtbilirubin > 2 × der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN);
5. Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3 × ULN.

2. Schlecht kontrollierter Bluthochdruck, definiert als wiederholter systolischer Blutdruck ≥140 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck ≥90 mmHg trotz adäquater antihypertensiver Therapie, oder eine Vorgeschichte von hypertensiver Krise oder hypertensiver Enzephalopathie.

3. Vorgeschichte anderer Malignome (außer akuter Leukämie), es sei denn, der Studienteilnehmer ist seit ≥5 Jahren krankheitsfrei. Studienteilnehmer mit folgender Vorgeschichte/begleitenden Erkrankungen sind jedoch teilnahmeberechtigt:

1. Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut;
2. Zervikales Karzinom in situ;
3. Mammakarzinom in situ;
4. Zufälliger histologischer Befund von Prostatakrebs (T1a oder T1b gemäß TNM-Klassifikation);
5. Solide Tumoren, die nach Ansicht des Prüfers keine andere bekannte aktive Erkrankung aufweisen.

4. Größere Operation innerhalb von 8 Wochen vor der Einschreibung. Der Studienteilnehmer muss sich vollständig von allen vorherigen Operationen erholt haben.

5. Vorgeschichte von zerebrovaskulärem Ereignis (einschließlich ischämisch, embolisch und hämorrhagisch), transitorischer ischämischer Attacke, tiefer Venenthrombose (einschließlich proximal und distal), Lungen- oder arterieller Embolie, arterieller Thrombose oder anderer venöser Thrombose innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung. Hinweis: Vorherige oberflächliche Thrombophlebitis ist kein Ausschlusskriterium.

6. Unkontrollierte Epilepsie, Vorgeschichte von zerebraler Ischämie/Blutung, Kleinhirnerkrankung oder anderen aktiven Erkrankungen des zentralen Nervensystems.

7. Herzerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung, einschließlich: Myokardinfarkt, unkontrollierte Angina pectoris, akute dekompensierte Herzinsuffizienz, Herzinsuffizienz der New York Heart Association (NYHA) Klasse III-IV oder unkontrollierte Arrhythmie (nach Einschätzung des Prüfers).

8. Unkontrollierte aktive systemische Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion.

9. Nachweis einer HIV-Infektion, aktiver Hepatitis B und/oder aktiver Hepatitis C.

10. Vorgeschichte von reiner Rotzellenaplasie (PRCA) und/oder Anti-Erythropoetin-Antikörpern.

11. Jegliche Erkrankung oder Begleitmedikation, die die Interpretation der Studiendaten beeinträchtigen könnte.

12. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Luspatercept oder einen seiner Hilfsstoffe.