Luspatercept voor de behandeling van anemie na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Inclusiecriteria:

1. Klinisch gediagnosticeerd met acute leukemie.
2. Heeft allogene hematopoietische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan.
3. Naar verwachting meer dan 3 maanden te overleven vanaf de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemmingsverklaring.
4. Bereid en in staat om geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtesten en andere onderzoeksprocedures na te komen, en heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming verleend.
5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 14 dagen vóór inclusie een negatieve serumzwangerschapstest hebben.
   Vrouwelijke proefpersonen die chirurgisch steriel zijn of minstens 2 jaar postmenopauzaal zijn, worden geacht niet in de vruchtbare leeftijd te zijn.
   Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met voortplantingspotentieel moeten instemmen met het gebruik van effectieve anticonceptie gedurende de gehele studieperiode.
6. Hemoglobine (Hb) niveau < 80 g/L.

Exclusiecriteria:

1. Onvoldoende orgaanfunctie, gedefinieerd als:

1. Creatinineklaring < 60 mL/min;
2. Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 55%;
3. Zuurstofsaturatie (SpO₂) < 92% op kamertemperatuur;
4. Totaal bilirubine > 2 × de bovengrens van normaal (ULN);
5. Alanine-aminotransferase (ALT) of aspartaat-aminotransferase (AST) > 3 × ULN. 2. Slecht gecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als herhaalde systolische bloeddruk ≥140 mmHg en/of diastolische bloeddruk ≥90 mmHg ondanks adequate antihypertensieve therapie, of een voorgeschiedenis van hypertensieve crisis of hypertensieve encefalopathie.

3. Voorgeschiedenis van andere maligniteiten (met uitzondering van acute leukemie), tenzij de proefpersoon ≥5 jaar ziektevrij is geweest.
Echter, proefpersonen met de volgende voorgeschiedenis/gelijktijdige aandoeningen komen in aanmerking:

1. Basale of plaveiselcelcarcinoom van de huid;
2. Carcinoom in situ van de baarmoederhals;
3. Carcinoom in situ van de borst;
4. Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (T1a of T1b zoals gedefinieerd door het TNM-stadiëringssysteem);
5. Solide tumoren waarvan de onderzoeker oordeelt dat er geen andere bekende actieve ziekte is.

4. Grote chirurgie binnen 8 weken vóór inclusie.
De proefpersoon moet volledig hersteld zijn van eerdere chirurgie.

5. Voorgeschiedenis van cerebrovasculair accident (inclusief ischemisch, embolisch en hemorragisch), voorbijgaande ischemische aanval, diepe veneuze trombose (inclusief proximaal en distaal), pulmonale of arteriële embolie, arteriële trombose of andere veneuze trombose binnen 6 maanden vóór inclusie.
Opmerking: Eerdere oppervlakkige tromboflebitis is geen exclusiecriterium.

6. Ongecontroleerde epilepsie, voorgeschiedenis van cerebrale ischemie/hemorragie, cerebellair ziekte of andere actieve centrale zenuwstelselaandoeningen.

7. Hartziekte binnen 6 maanden vóór inclusie, inclusief: myocardinfarct, ongecontroleerde angina, acute gedecompenseerde hartfalen, New York Heart Association (NYHA) Klasse III-IV hartfalen, of ongecontroleerde aritmie (zoals bepaald door de onderzoeker).

8. Ongecontroleerde actieve systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie.
9. Bewijs van humane immunodeficiëntievirus (HIV) infectie, actieve hepatitis B, en/of actieve hepatitis C.

10. Voorgeschiedenis van pure rodecelaplasie (PRCA) en/of anti-erytropoëtine antilichaam.

11. Elke aandoening of gelijktijdige medicatie die de interpretatie van onderzoeksgegevens kan beïnvloeden.

12. Bekende overgevoeligheid voor luspatercept of een van zijn hulpstoffen.