Luspatercept per il Trattamento dell'Anemia Successiva al Trapianto Allogenico di Cellule Staminali Ematopoietiche (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Criteri di inclusione:

1. Diagnosi clinica di leucemia acuta.
2. Aver subito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT).
3. Prevista sopravvivenza superiore a 3 mesi dalla data della firma del modulo di consenso informato.
4. Disposto e in grado di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, gli esami di laboratorio e altre procedure dello studio, e ha fornito il consenso informato scritto.
5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sierologico negativo prima dell'arruolamento. Le donne sottoposte a sterilizzazione chirurgica o in menopausa da almeno 2 anni non sono considerate in età fertile. I soggetti di sesso maschile e femminile in età riproduttiva devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace per tutta la durata dello studio.
6. Livello di emoglobina (Hb) < 80 g/L.

Criteri di esclusione:

1. Funzione d'organo inadeguata, definita come:

1. Clearance della creatinina < 60 mL/min;
2. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 55%;
3. Saturazione di ossigeno (SpO₂) < 92% in aria ambiente;
4. Bilirubina totale > 2 × il limite superiore del normale (ULN);
5. Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 × ULN. 2. Ipertensione scarsamente controllata, definita come pressione sistolica ripetutamente ≥140 mmHg e/o pressione diastolica ≥90 mmHg nonostante un'adeguata terapia antipertensiva, o una storia di crisi ipertensiva o encefalopatia ipertensiva.

3. Storia di altre neoplasie maligne (eccetto la leucemia acuta), a meno che il soggetto non sia libero da malattia da ≥5 anni. Tuttavia, sono idonei i soggetti con le seguenti storie/condizioni concomitanti:

1. Carcinoma basocellulare o squamocellulare della pelle;
2. Carcinoma in situ della cervice;
3. Carcinoma in situ della mammella;
4. Riscontro istologico incidentale di carcinoma prostatico (T1a o T1b come definito dal sistema di stadiazione TNM);
5. Tumori solidi considerati dallo sperimentatore privi di altra malattia attiva nota.

4. Chirurgia maggiore entro 8 settimane prima dell'arruolamento. Il soggetto deve essersi completamente ripreso da qualsiasi precedente intervento chirurgico.

5. Storia di ictus cerebrale (compresi ischemico, embolico ed emorragico), attacco ischemico transitorio, trombosi venosa profonda (comprese prossimale e distale), embolia polmonare o arteriosa, trombosi arteriosa o altra trombosi venosa entro 6 mesi prima dell'arruolamento. Nota: Precedente tromboflebite superficiale non è un criterio di esclusione.

6. Epilessia non controllata, storia di ischemia/emorragia cerebrale, malattia cerebellare o altri disturbi attivi del sistema nervoso centrale.

7. Malattia cardiaca entro 6 mesi prima dell'arruolamento, inclusi: infarto miocardico, angina non controllata, scompenso cardiaco acuto, scompenso cardiaco di classe III-IV della New York Heart Association (NYHA) o aritmia non controllata (come determinato dallo sperimentatore).

8. Infezione sistemica fungina, batterica o virale attiva non controllata. 9. Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B attiva e/o epatite C attiva.

10. Storia di aplasia pura della serie rossa (PRCA) e/o anticorpi anti-eritropoietina.

11. Qualsiasi condizione o farmaco concomitante che possa interferire con l'interpretazione dei dati dello studio.

12. Ipersensibilità nota a luspatercept o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti.