Luspatercept for behandling av anemi etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Inklusjonskriterier:

1. Klinisk diagnostisert med akutt leukemi.
2. Har gjennomgått allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT).
3. Forventet å overleve i mer enn 3 måneder fra datoen for signering av informert samtykkeerklæring.
4. Villig og i stand til å følge planlagte besøk, behandlingsplaner, laboratorietester og andre studieprosedyrer, og har gitt skriftlig informert samtykke.
5. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum graviditetstest før inkludering. Kvinnelige deltakere som er kirurgisk sterile eller postmenopausale i minst 2 år, anses ikke som i fertil alder. Mannlige og kvinnelige deltakere med reproduktivt potensial må samtykke til å bruke effektiv prevensjon gjennom hele studieperioden.
6. Hemoglobin (Hb) nivå < 80 g/L.

Eksklusjonskriterier:

1. Utilstrekkelig organfunksjon, definert som:

1. Kreatininclearance < 60 mL/min;
2. Venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 55%;
3. Oksygenmetning (SpO₂) < 92% på romluft;
4. Total bilirubin > 2 × øvre normalgrense (ULN);
5. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 × ULN. 2. Dårlig kontrollert hypertensjon, definert som gjentatt systolisk blodtrykk ≥140 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk ≥90 mmHg til tross for adekvat antihypertensiv terapi, eller historie med hypertensiv krise eller hypertensiv encefalopati.

3. Historie med andre maligniteter (unntatt akutt leukemi), med mindre deltakeren har vært sykdomsfri i ≥5 år. Deltakere med følgende historie/samtidige tilstander er imidlertid kvalifisert:

1. Basal eller spinocellulært karsinom av huden;
2. Carcinoma in situ av livmorhalsen;
3. Carcinoma in situ av brystet;
4. Tilfeldig histologisk funn av prostatakreft (T1a eller T1b som definert av TNM-stadieringssystemet);
5. Solide svulster som etter forskerens vurdering ikke har annen kjent aktiv sykdom.

4. Større kirurgi innen 8 uker før inkludering. Deltakeren må ha fullstendig restituert seg fra tidligere kirurgi.

5. Historie med cerebrovaskulær ulykke (inkludert iskemisk, embolisk og hemoragisk), forbigående iskemisk anfall, dyp venetrombose (inkludert proximal og distal), lunge- eller arterieemboli, arterietrombose eller annen venetrombose innen 6 måneder før inkludering. Merk: Tidligere overfladisk tromboflebitt er ikke et eksklusjonskriterium.

6. Ukontrollert epilepsi, historie med cerebral iskemi/hemoragi, cerebellaer sykdom eller andre aktive sentralnervesystemlidelser.

7. Hjertesykdom innen 6 måneder før inkludering, inkludert: hjerteinfarkt, ukontrollert angina, akutt dekompensert hjertesvikt, New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvikt, eller ukontrollert arytmi (som vurdert av forskeren).

8. Ukontrollert aktiv systemisk sopp-, bakterie- eller virusinfeksjon. 9. Bevis for humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon, aktiv hepatitt B, og/eller aktiv hepatitt C.

10. Historie med ren røde celle aplasi (PRCA) og/eller anti-erytropoietin-antistoff.

11. Enhver tilstand eller samtidig medikasjon som kan forstyrre tolkningen av studiedata.

12. Kjent overfølsomhet for luspatercept eller noen av dets hjelpestoffer.