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Une étude observationnelle du vonicog alfa (rVWF) chez des participants pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand (vWD)

19 février 2026 mis à jour par: Takeda

Enquête sur les résultats d'utilisation du médicament spécifié Vonvendi par voie intraveineuse "Administration pédiatrique"

Cette étude est menée au Japon sur le vonicog alfa (rVWF) utilisé pour traiter des participants pédiatriques atteints de la maladie de Von Willebrand (vWD).

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer les réactions indésirables au médicament et l'efficacité du vonicog alfa (rVWF).

Pendant l'étude, les participants pédiatriques atteints de vWD recevront du rVWF dans le cadre d'une pratique normale de routine. Les investigateurs évalueront les événements indésirables dus au rVWF pendant 1 an à partir du début de l'administration du médicament.

Le promoteur de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités, mais enregistrera ce qui se passe pendant l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

13

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • Takeda Selected Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population de cette étude sont tous les participants qui répondent aux critères d'inclusion/d'exclusion.

La description

Critères d'inclusion :

  • Moins de 18 ans avec maladie de Willebrand.
  • Participants traités par rVWF à des fins de traitement hémostatique et de gestion lors d'épisodes hémorragiques ou de périodes périopératoires.
  • Participants ayant une prescription ou une administration après la date d'approbation du rVWF pour usage pédiatrique au Japon.

Critères d'exclusion :

- Patients participant à des essais cliniques de rVWF.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe vonicog alfa (rVWF)
Participants atteints de la maladie de Willebrand (vWD) ayant reçu du vonicog alfa (rVWF) conformément à la notice du produit.
Médicament: vonicog alfa (rVWF)
rVWF administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • TAK-577
  • Facteur recombinant von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi Intraveineux

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant présenté au moins un effet indésirable médicamenteux (EIM)
Délai: Jusqu'à 1 an
L'événement indésirable (EI) désigne toute occurrence médicale indésirable chez un patient ayant reçu un médicament, indépendamment de la relation de causalité. Cela inclut tout signe défavorable ou non intentionnel (y compris les résultats de laboratoire anormaux), symptôme ou maladie survenant pendant l'administration, indépendamment de la relation de causalité. La réaction indésirable à un médicament (RIM) désigne un EI lié au médicament administré.
Jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique évaluée par l'échelle d'évaluation de l'efficacité hémostatique
Délai: 1 an
L'efficacité hémostatique pour les épisodes hémorragiques sera évaluée par une échelle de notation prédéfinie à 4 points (Excellente, Bonne, Modérée, Aucune).
1 an
Efficacité hémostatique pendant les périodes périopératoires évaluée par l'échelle de notation d'efficacité hémostatique
Délai: 1 an
L'efficacité hémostatique pendant les périodes périopératoires sera évaluée par une échelle de notation prédéfinie à 4 points (Excellente, Bonne, Modérée, Aucune).
1 an
Nombre de perfusions par épisode hémorragique
Délai: 1 an
1 an
Nombre de perfusions pendant les périodes périopératoires
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 mai 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mai 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2026

Première publication (Réel)

11 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-577-4010
  • jRCT2031250712 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données individuelles dépersonnalisées des participants de cette étude spécifique ne seront pas partagées car il est raisonnablement probable que les patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude/de sites d'étude).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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