En observasjonsstudie av Vonicog Alfa (rVWF) hos pediatriske deltakere med Von Willebrands sykdom (vWD)
19. februar 2026 oppdatert av: Takeda
Vonvendi Intravenøs Spesifisert Legemiddelbruk-resultatundersøkelse "Pediatrisk Administrering"
Denne studien utføres i Japan med vonicog alfa (rVWF) som brukes til å behandle barnedeltakere med Von Willebrands sykdom (vWD).
Hovedmålet med studien er å evaluere bivirkninger og effektivitet av vonicog alfa (rVWF).
Under studien vil barnedeltakere med vWD få administrert rVWF i henhold til rutinemessig praksis. Forskerne vil evaluere bivirkninger forårsaket av rVWF i løpet av 1 år fra starten av legemiddeladministrasjonen.
Studiens sponsor vil ikke være involvert i hvordan deltakerne administreres, men det vil bli registrert hva som skjer under studien.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
13
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Takeda Contact
- Telefonnummer: +1-877-825-3327
- E-post: medinfoUS@takeda.com
Studiesteder
-
-
Tokyo
-
Tokyo, Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Takeda Selected Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiens populasjon er alle deltakere som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier :
- Under 18 år med vWD.
- Deltakere som behandles med rVWF for hemostatisk behandling og håndtering under blødningsepisoder eller perioperative perioder.
- Deltakere som har resept eller administrering etter godkjenningsdatoen for rVWF for pediatrisk bruk i Japan.
Ekskluderingskriterier :
- Pasienter som deltar i kliniske forsøk med rVWF.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
vonicog alfa (rVWF) gruppe
Deltakere med Von Willebrands sykdom (vWD) som fikk vonicog alfa (rVWF) i henhold til pakningsvedlegget.
|
rVWF administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som opplever minst én bivirkning (ADRs)
Tidsramme: Opptil 1 år
|
Bivirkning (AE) refererer til enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient som får et legemiddel, uavhengig av årsakssammenheng.
Dette inkluderer ethvert ugunstig eller utilsiktet tegn (inkludert unormale laboratoriefunn), symptom eller sykdom som oppstår under administrering, uavhengig av årsakssammenheng.
Legemiddelbivirkning (ADR) refererer til AE relatert til administrert legemiddel.
|
Opptil 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt vurdert ved hemostatisk effektvurderingsskala
Tidsramme: 1 år
|
Hemostatisk effekt for blødningsepisoder vil bli vurdert ved hjelp av en forhåndsdefinert 4-punkts vurderingsskala (Utmerket, God, Moderat, Ingen).
|
1 år
|
|
Hemostatisk effektivitet under perioperative perioder vurdert ved Hemostatisk effektivitetsvurderingsskala
Tidsramme: 1 år
|
Hemostatisk effektivitet i perioperative perioder vil bli vurdert ved en forhåndsdefinert 4-punkts vurderingsskala (Utmerket, God, Moderat, Ingen).
|
1 år
|
|
Antall infusjoner per blødningsepisode
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Antall infusioner under perioperative perioder
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. februar 2026
Primær fullføring (Antatt)
30. mai 2031
Studiet fullført (Antatt)
30. mai 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- von Willebrand sykdommer
Andre studie-ID-numre
- TAK-577-4010
- jRCT2031250712 (Registeridentifikator: jRCT)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt, ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli re-identifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .