Наблюдательное исследование воникога альфа (рФВ) у педиатрических пациентов с болезнью Виллебранда (БВ)
19 февраля 2026 г. обновлено: Takeda
Vonvendi Обследование результатов применения специфического лекарственного препарата для внутривенного введения "Педиатрическое применение"
Это исследование проводится в Японии по применению воникога альфа (рВВФ) для лечения детей-участников с болезнью Виллебранда (БВ).
Основная цель исследования — оценка нежелательных лекарственных реакций и эффективности воникога альфа (рВВФ).
В ходе исследования дети-участники с БВ будут получать рВВФ в рамках обычной клинической практики. Исследователи будут оценивать нежелательные явления, связанные с рВВФ, в течение 1 года с начала введения препарата.
Спонсор исследования не будет участвовать в определении способа введения препарата участникам, но будет регистрировать события, происходящие в ходе исследования.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
13
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Takeda Contact
- Номер телефона: +1-877-825-3327
- Электронная почта: medinfoUS@takeda.com
Места учебы
-
-
Tokyo
-
Tokyo, Tokyo, Япония
- Рекрутинг
- Takeda Selected Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Население этого исследования - все участники, которые соответствуют критериям включения/исключения.
Описание
Критерии включения :
- Лица младше 18 лет с болезнью Виллебранда (vWD).
- Участники, получающие лечение рекомбинантным фактором Виллебранда (rVWF) с целью гемостатической терапии и контроля во время эпизодов кровотечения или в периоперационные периоды.
- Участники, которым назначено или проведено лечение после даты утверждения rVWF для педиатрического применения в Японии.
Критерии исключения :
- Пациенты, участвующие в клинических испытаниях rVWF.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Группа вонокога альфа (рВВФ)
Участники с болезнью Виллебранда (vWD), получившие воноког альфа (rVWF) в соответствии с инструкцией по применению.
|
рВВФ, вводимый внутривенно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, у которых наблюдалась хотя бы одна нежелательная лекарственная реакция (НЛР)
Временное ограничение: До 1 года
|
Нежелательное явление (НЯ) относится к любому нежелательному медицинскому событию у пациента, которому вводится лекарственный препарат, независимо от причинно-следственной связи.
Это включает любые неблагоприятные или непреднамеренные признаки (включая аномальные лабораторные данные), симптомы или заболевания, возникающие во время применения, независимо от причинно-следственной связи.
Нежелательная лекарственная реакция (НЛР) относится к НЯ, связанному с введённым лекарственным препаратом.
|
До 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гемостатическая эффективность, оцененная по шкале оценки гемостатической эффективности
Временное ограничение: 1 год
|
Гемостатическая эффективность при эпизодах кровотечения будет оцениваться по предопределенной 4-балльной шкале (Отлично, Хорошо, Умеренно, Отсутствует).
|
1 год
|
|
Гемостатическая эффективность в периоперационном периоде, оцененная по шкале оценки гемостатической эффективности
Временное ограничение: 1 год
|
Гемостатическая эффективность в периоперационные периоды будет оцениваться по заранее определенной 4-балльной шкале (Отличная, Хорошая, Умеренная, Отсутствует).
|
1 год
|
|
Количество инфузий на эпизод кровотечения
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Количество инфузий в периоперационный период
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 мая 2031 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 мая 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Заболевания тромбоцитов крови
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Фон Виллебранд. Болезни
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-577-4010
- jRCT2031250712 (Идентификатор реестра: jRCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные отдельных участников этого конкретного исследования не будут предоставлены, поскольку существует разумная вероятность того, что отдельных пациентов можно будет повторно идентифицировать (из-за ограниченного числа участников исследования/исследовательских центров).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .