Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie Vonicog Alfa (rVWF) u pediatrických účastníků s von Willebrandovou chorobou (vWD)

19. února 2026 aktualizováno: Takeda

Vonvendi Intravenózní Průzkum výsledků použití určeného léčiva "Pediatrické podávání"

Tato studie se provádí v Japonsku s vonicog alfa (rVWF), který se používá k léčbě dětských účastníků s von Willebrandovou chorobou (vWD).

Hlavním cílem studie je vyhodnotit nežádoucí účinky léčiva a účinnost vonicog alfa (rVWF).

Během studie budou dětským účastníkům s vWD podávány rVWF v rámci běžné standardní praxe. Výzkumníci budou vyhodnocovat nežádoucí příhody způsobené rVWF po dobu 1 roku od začátku podávání léku.

Zadavatel studie se nebude podílet na způsobu podávání účastníkům, ale bude zaznamenávat, co se během studie stane.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Tokyo
      • Tokyo, Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • Takeda Selected Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Populací této studie jsou všichni účastníci, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mladší 18 let s von Willebrandovou chorobou (vWD).
  • Účastníci, kteří jsou léčeni rekombinantním von Willebrandovým faktorem (rVWF) za účelem hemostatické léčby a managementu během krvácivých epizod nebo perioperačních období.
  • Účastníci, kteří mají předpis nebo podání po datu schválení rVWF pro pediatrické použití v Japonsku.

Kritéria pro vyloučení:

- Pacienti, kteří se účastní klinických studií s rVWF.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
vonicog alfa (rVWF) skupina
Účastníci s Von Willebrandovou chorobou (vWD), kteří obdrželi vonicog alfa (rVWF) v souladu s příbalovou informací.
Lék: vonicog alfa (rVWF)
rVWF podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • TAK-577
  • Rekombinantní faktor von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi intravenózní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenají alespoň jednu nežádoucí reakci na léčivo (ADRs)
Časové okno: Až 1 rok
Nežádoucí příhoda (AE) označuje jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u pacienta, kterému byl podán lék, bez ohledu na příčinnou souvislost. To zahrnuje jakýkoli nepříznivý nebo nezamýšlený příznak (včetně abnormálních laboratorních nálezů), symptom nebo onemocnění vyskytující se během podávání, bez ohledu na příčinnou souvislost. Nežádoucí účinek léku (ADR) označuje AE související s podaným lékem.
Až 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická účinnost hodnocená pomocí škály hodnocení hemostatické účinnosti
Časové okno: 1 rok
Hemostatická účinnost při krvácivých epizodách bude hodnocena předem stanovenou 4bodovou stupnicí (Výborná, Dobrá, Střední, Žádná).
1 rok
Hemostatická účinnost během perioperačních období hodnocená Hemostatickou škálou hodnocení účinnosti
Časové okno: 1 rok
Hemostatická účinnost během perioperačních období bude hodnocena pomocí předem definované 4bodové hodnotící škály (Výborná, Dobrá, Střední, Žádná).
1 rok
Počet infuzí na krvácivou epizodu
Časové okno: 1 rok
1 rok
Počet infuzí během perioperativního období
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. května 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. května 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577-4010
  • jRCT2031250712 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

De-identifikovaná data jednotlivých účastníků této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje přiměřená pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie/studií).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova choroba (vWD)

Klinické studie na vonicog alfa (rVWF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit